Intra-bone navlestrengsblodtransplantasjon

For det store flertallet av hematologiske maligniteter er hemopoietisk stamcelletransplantasjon (HSC) den eneste mulige kuren. Kilden til HSC er vanligvis benmarg (BM) eller perifer blodcelle (PBSC) mobilisert av granulocyttvekstfaktor. Transplantasjon trenger en HLA-kompatibel donor, værrelatert eller urelatert. En passende kompatibel donor kan finnes hos minst 70 % av pasientene. Dermed er minst 30 % av pasientene med indikasjon for allogen HSC-transplantasjon ikke i stand til å gjennomgå prosedyren på grunn av mangelen på en HLA-kompatibel donor. Navlestrengsblodceller (CB) representerer en annen mulig kilde, som trenger en lavere grad av HLA-kompatibilitet. CB-transplantasjon gir imidlertid et lavere antall HSC. Voksen pasient kan derfor sjelden ha nytte av denne kilden til stamceller, hovedsakelig fordi kroppsvekten er for høy til å ha et tilstrekkelig antall celler per kg. Nylig bekreftet eksperimentelle dyremodeller at en adekvat utvinning av allogen hemopoiesis kan oppnås via intrabeninjeksjon, ved å bruke et 1Log lavere antall celler sammenlignet med intravenøs måte (Yahata 2003, Castello 2004). Sikkerhet og gjennomførbarhet av intrabeninfusjon ble verifisert av to kliniske studier på mennesker: den første ble utført av Ringden O. et al. hos 18 pasienter som brukte BM som kilde til SC. Ingen bivirkninger og fullstendig engraftment av donorhemopoiesis ble observert; den andre ble utført av Frassoni et al. (Frassoni 2008) med CB som kilde til HSC.

Målet med denne studien er å evaluere intrabeninfusjonen av kompatibel CB hos pasienter med hematologiske maligniteter som mangler en HLA-matchet donor.

Vi vil utføre:

evaluering av engraftment kinetikk; evaluering av chimerismegraden 30, 60, 100 dager, 6 måneder og 1 år etter transplantasjon; studier om immunologisk rekonstitusjon og rollen til NK-kompartment.