Intra-knogle navlestrengsblodtransplantation

For det store flertal af hæmatologiske maligniteter er hæmopoietisk stamcelletransplantation (HSC) den eneste mulige kur. Kilden til HSC er sædvanligvis knoglemarv (BM) eller perifere blodceller (PBSC) mobiliseret af granulocytvækstfaktor. Transplantation har brug for en HLA-kompatibel donor, vejrrelateret eller ikke-relateret. En passende kompatibel donor kan findes hos mindst 70 % af patienterne. Således er mindst 30 % af patienter med indikation for allogen HSC-transplantation ikke i stand til at gennemgå proceduren på grund af manglen på en HLA-kompatibel donor. Navlestrengsblodceller (CB) repræsenterer en anden mulig kilde, som kræver en lavere grad af HLA-kompatibilitet. CB-transplantation giver dog et lavere antal HSC. Voksen patient kan således sjældent drage fordel af denne kilde til stamceller, primært fordi deres kropsvægt er for høj til at have et tilstrækkeligt antal celler pr. kg. For nylig bekræftede eksperimentelle dyremodeller, at en tilstrækkelig genvinding af allogen hæmopoiese kan opnås via intraknogleinjektion ved at bruge et 1Log lavere antal celler sammenlignet med den intravenøse måde (Yahata 2003, Castello 2004). Sikkerheden og gennemførligheden af ​​intraboneinfusion blev verificeret af to kliniske undersøgelser på mennesker: den første blev udført af Ringden O. et al. hos 18 patienter, der brugte BM som kilde til SC. Ingen bivirkninger og fuldstændig engraftment af donorhæmopoiese blev observeret; den anden blev udført af Frassoni et al. (Frassoni 2008) med CB som kilde til HSC.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere intraknogleinfusionen af ​​kompatibel CB hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der mangler en HLA-matchet donor.

Vi vil udføre:

evaluering af engraftment-kinetikken; evaluering af kimærismegraden 30, 60, 100 dage, 6 måneder og 1 år efter transplantation; undersøgelser af immunologisk rekonstitution og NK-kompartmentets rolle.