Effekten av Xolair ® (Omalizumab) hos mastocytosepasienter (XOLMA)
Effekten av Xolair ® (Omalizumab) hos mastocytosepasienter Prospektiv dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie, XOLMA-studie
Pasienter med mastocytose lider ofte av assosierte symptomer som kvalme, vertigo, tretthet, urticaria, magekramper, diaré eller hypotensjon på grunn av frigjøring av mediatorer fra mastceller. Disse pasientene har også en økt frekvens av anafylaktiske/anafylaktoide reaksjoner på grunn av allergener som hymenoptera eller uspesifikke stimuli som kontrastmidler, lokalbedøvelse eller analgetika. I tillegg er det økt osteoporose hos mastocytosepasienter på grunn av aktiviteten til mastcellemediatorer på osteoblaster og osteoklaster. Symptomer på mastocytose reagerer dårlig på behandling med antihistaminer eller andre antiallergiske legemidler. Det er foreløpig ingen spesifikk behandling for denne sykdommen med unntak av sjeldne tilfeller. Det er imidlertid noen kasusrapporter som tyder på at omalizumab kan redusere symptomer inkludert hypotensive hendelser.
Målet med studien er å undersøke om pasienter som lider av mastocytose drar nytte av en 6-måneders kur med omalizumab med hensyn til symptomer og livskvalitet og om de anvendte in vitro og in vivo overvåkingsverktøyene representerer nyttige surrogatmarkører for effekten av omalizumab i pasienter med mastocytose.
- Forsøk med legemiddel
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien vil foregå som en dobbeltblind placebokontrollert studie. Etter en første kjøreperiode på 2 måneder for alle deltakere vil randomisering (1:1) i to grupper finne sted:
Gruppe A: Med omalizumab-behandling i 6 måneder; dosering og administreringsplan i henhold til kroppsvekt og totalt IgE-nivå (1/2 av pasientene). Gruppe B: Placebo (1/2 av pasientene). Etter 4 måneders behandling i begge grupper oppfordres pasienter til å stoppe alle legemidler som gis for å redusere mastcellerelaterte effekter, hovedsakelig antihistaminika. I tilfelle forstyrrende symptomer gjentar seg, har pasienter lov til å starte disse medisinene på nytt. Evalueringen vil finne sted etter 5 måneders behandling.
Til slutt vil et oppfølgingsbesøk 1 og 4 måneder etter studien finne sted.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Berne, Sveits
- University Hospital Berne (Insel) and Zieglerspital Berne
-
Geneva, Sveits
- Geneva University Hospitals and Medical Faculty of the University of Geneva
-
Zurich, Sveits
- Allergy Unit, Department of Dermatology, University Hospital Zurich
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Histologisk påvist mastocytose (kutan eller systemisk);
- Diagnose gjort ved én marguksjon og/eller hudbiopsi eller annen histologisk oppfølging;
- Alder: 18-70 år
Eksklusjonskriterier
- Alder <18 år;
- Kjent overfølsomhet overfor omalizumab eller noen av dets komponenter;
- Historie med kreft de siste 5 årene;
- Pasienter med alvorlige infeksjoner;
- Pasienter med aktiv tuberkulose eller som gjennomgår anti-TB-terapi;
- Pasienter som for tiden behandles med systemiske immunsuppressive midler;
- Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer; Prevensjon må utføres med en pålitelig og akseptert metode som orale eller implanterte prevensjonsmidler, intravaginale eller mannlige konserveringsmidler eller permanente metoder som tubal ligering.
- Pasienter med kjent positivitet for humant immunsviktvirus (HIV). HIV-screening vil bli utført ved en HIV 1/2 antistoff-deteksjonstest.
Merk: Spesifikk immunterapi for insektstikkallergi er ingen eksklusjonskriterier.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
subkutane injeksjoner
|
|
Eksperimentell: Omalizumab
|
subkutane injeksjoner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Reduksjon av mastcelle-induserte uønskede hendelser og symptomer som oppsummert og beregnet fra pasientens hovedklagescore og AFIRM-skåre.
Tidsramme: 10 måneder
|
10 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Effekt på forbruket eller muligheten til å redusere mastcellerelaterte legemidler
Tidsramme: 10 måneder
|
10 måneder
|
|
Effekt på: - Lungefunksjon (FEV1), analysert ved standard lungefunksjonsmålinger - blodtrykk, - kvantitativ måling av trykkindusert svulst og flare.
Tidsramme: 10 måneder
|
10 måneder
|
|
Effekt på in vitro-parametre (tryptasenivåer, tetthet av Fc-IgE-R-ekspresjon på basofiler, blodplate-aktiveringsfaktor (PAF) og cysteinylleukotrien LTC4)
Tidsramme: 10 måneder
|
10 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CIGE025ACH03T V1
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .