El efecto de Xolair ® (Omalizumab) en pacientes con mastocitosis (XOLMA)
El efecto de Xolair ® (Omalizumab) en pacientes con mastocitosis Estudio prospectivo, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, estudio XOLMA
Los pacientes con mastocitosis a menudo sufren síntomas asociados como náuseas, vértigo, fatiga, urticaria, calambres abdominales, diarrea o hipotensión debido a la liberación de mediadores por parte de los mastocitos. Estos pacientes también tienen una mayor frecuencia de reacciones anafilácticas/anafilactoides debido a alérgenos como himenópteros o estímulos inespecíficos como medios de contraste, anestésicos locales o analgésicos. Además, existe un aumento de la osteoporosis en pacientes con mastocitosis debido a la actividad de los mediadores de los mastocitos sobre los osteoblastos y los osteoclastos. Los síntomas de mastocitosis responden mal al tratamiento con antihistamínicos u otros fármacos antialérgicos. Actualmente no existe un tratamiento específico para esta enfermedad a excepción de casos raros. Sin embargo, hay algunos informes de casos que sugieren que omalizumab podría disminuir los síntomas, incluidos los eventos de hipotensión.
El objetivo del estudio es investigar si los pacientes que sufren de mastocitosis se benefician de un curso de 6 meses de omalizumab con respecto a los síntomas y la calidad de vida y si las herramientas de monitoreo in vitro e in vivo aplicadas representan marcadores indirectos útiles para la eficacia de omalizumab en pacientes con mastocitosis.
- Ensayo con medicamento
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio se llevará a cabo como un estudio doble ciego controlado con placebo. Después de un primer período de ejecución de 2 meses para todos los participantes, se realizará una aleatorización (1:1) en dos grupos:
Grupo A: Con tratamiento con omalizumab durante 6 meses; posología y pauta de administración según peso corporal y nivel de IgE total (1/2 de los pacientes). Grupo B: Placebo (1/2 de los pacientes). Después de 4 meses de tratamiento en ambos grupos, se recomienda a los pacientes que suspendan todos los medicamentos administrados para reducir los efectos relacionados con los mastocitos, principalmente los antihistamínicos. En caso de que los síntomas molestos sean recurrentes, los pacientes pueden reiniciar estos medicamentos. La evaluación se realizará a los 5 meses de tratamiento.
Finalmente, se realizará una visita de seguimiento 1 y 4 meses después del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berne, Suiza
- University Hospital Berne (Insel) and Zieglerspital Berne
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Geneva, Suiza
- Geneva University Hospitals and Medical Faculty of the University of Geneva
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Zurich, Suiza
- Allergy Unit, Department of Dermatology, University Hospital Zurich
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mastocitosis comprobada histológicamente (cutánea o sistémica);
- Diagnóstico realizado por una unción de médula y/o biopsia de piel u otro estudio histológico;
- Edad: 18-70 años
Criterio de exclusión
- Edad <18 años;
- Hipersensibilidad conocida a omalizumab o cualquiera de sus componentes;
- Antecedentes de cáncer en los 5 años anteriores;
- Pacientes con infecciones graves;
- Pacientes con tuberculosis activa o en tratamiento antituberculoso;
- Pacientes actualmente tratados con agentes inmunosupresores sistémicos;
- Pacientes mujeres que están embarazadas o amamantando; La anticoncepción debe realizarse mediante un método seguro y aceptable, como anticonceptivos orales o implantados, conservantes intravaginales o masculinos o métodos permanentes como la ligadura de trompas.
- Pacientes con positividad conocida para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). La prueba de detección del VIH se realizará mediante una prueba de detección de anticuerpos contra el VIH 1/2.
Nota: La inmunoterapia específica para la alergia a las picaduras de insectos no es un criterio de exclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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inyecciones subcutáneas
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Experimental: Omalizumab
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inyecciones subcutáneas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Reducción de los eventos adversos y síntomas inducidos por mastocitos resumidos y calculados a partir de la puntuación de queja principal del paciente y la puntuación AFIRM.
Periodo de tiempo: 10 meses
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10 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Efecto sobre el consumo o posibilidad de reducir fármacos relacionados con mastocitos
Periodo de tiempo: 10 meses
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10 meses
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Efecto sobre: - Función pulmonar (FEV1), analizado mediante mediciones estándar de la función pulmonar - Presión arterial, - Medición cuantitativa de ronchas y erupciones inducidas por la presión.
Periodo de tiempo: 10 meses
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10 meses
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Efecto sobre parámetros in vitro (niveles de triptasa, densidad de expresión de Fc-IgE-R en basófilos, factor de activación de plaquetas (PAF) y cisteinil leucotrieno LTC4)
Periodo de tiempo: 10 meses
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10 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CIGE025ACH03T V1
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