Effekten av Xolair ® (Omalizumab) på mastocytospatienter (XOLMA)
Effekten av Xolair ® (Omalizumab) på mastocytospatienter Prospektiv dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie, XOLMA-studie
Patienter med mastocytos lider ofta av associerade symtom som illamående, svindel, trötthet, urtikaria, magkramper, diarré eller hypotoni på grund av frisättning av mediatorer från mastceller. Dessa patienter har också en ökad frekvens av anafylaktiska/anafylaktoida reaktioner på grund av allergener såsom hymenoptera eller ospecifika stimuli såsom kontrastmedel, lokalanestetika eller analgetika. Dessutom finns det ökad osteoporos hos mastocytospatienter på grund av aktiviteten hos mastcellsmediatorer på osteoblaster och osteoklaster. Symtom på mastocytos svarar dåligt på behandling med antihistaminer eller andra antiallergiska läkemedel. Det finns för närvarande ingen specifik behandling för denna sjukdom med undantag för sällsynta fall. Det finns dock några fallrapporter som tyder på att omalizumab kan minska symtom inklusive hypotensiva händelser.
Syftet med studien är att undersöka om patienter som lider av mastocytos drar nytta av en 6 månaders kur med omalizumab med avseende på symtom och livskvalitet och om de tillämpade in vitro- och in vivo-övervakningsverktygen representerar användbara surrogatmarkörer för effektiviteten av omalizumab i patienter med mastocytos.
- Försök med läkemedel
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Studien kommer att äga rum som dubbelblind placebokontrollerad studie. Efter en första körningstid på 2 månader för alla deltagare kommer randomisering (1:1) i två grupper att äga rum:
Grupp A: Med omalizumabbehandling i 6 månader; dosering och administreringsschema enligt kroppsvikt och total IgE-nivå (1/2 av patienterna). Grupp B: Placebo (1/2 av patienterna). Efter 4 månaders behandling i båda grupperna uppmuntras patienter att sluta med alla läkemedel som ges för att minska mastcellrelaterade effekter, främst antihistaminika. Om störande symtom återkommer får patienterna börja om med dessa läkemedel. Utvärderingen kommer att ske efter 5 månaders behandling.
Slutligen kommer ett uppföljningsbesök 1 och 4 månader efter studien att äga rum.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Berne, Schweiz
- University Hospital Berne (Insel) and Zieglerspital Berne
-
Geneva, Schweiz
- Geneva University Hospitals and Medical Faculty of the University of Geneva
-
Zurich, Schweiz
- Allergy Unit, Department of Dermatology, University Hospital Zurich
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Histologiskt bevisad mastocytos (kutan eller systemisk);
- Diagnos ställd genom en märgsunction och/eller hudbiopsi eller annan histologisk bearbetning;
- Ålder: 18-70 år
Exklusions kriterier
- Ålder <18 år;
- Känd överkänslighet mot omalizumab eller någon av dess komponenter;
- Historik av cancer under de senaste 5 åren;
- Patienter med allvarliga infektioner;
- Patienter med aktiv tuberkulos eller som genomgår anti-TB-terapi;
- Patienter som för närvarande behandlas med systemiska immunsuppressiva medel;
- Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar;Preventivmedel måste utföras med en tillförlitlig och accepterad metod, såsom orala eller implanterade preventivmedel, intravaginala eller manliga konserveringsmedel eller permanenta metoder såsom tubal ligering.
- Patienter med känd positivitet för humant immunbristvirus (HIV). HIV-screening kommer att utföras med ett HIV 1/2 antikroppsdetektionstest.
Obs: Specifik immunterapi för insektssticksallergi är inga uteslutningskriterier.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
subkutana injektioner
|
|
Experimentell: Omalizumab
|
subkutana injektioner
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Minskning av mastcellsinducerade biverkningar och symtom, sammanfattade och beräknade utifrån patientens huvudsakliga besvärspoäng och AFIRM-poäng.
Tidsram: 10 månader
|
10 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Effekt på konsumtionen eller möjligheten att minska mastcellsrelaterade läkemedel
Tidsram: 10 månader
|
10 månader
|
|
Effekt på: - Lungfunktion (FEV1), analyserad med vanliga lungfunktionsmätningar - blodtryck, - kvantitativ mätning av tryckinducerad svall och flare.
Tidsram: 10 månader
|
10 månader
|
|
Effekt på in vitro-parametrar (tryptasnivåer, densitet av Fc-IgE-R-uttryck på basofiler, trombocytaktiveringsfaktor (PAF) och cysteinylleukotrien LTC4)
Tidsram: 10 månader
|
10 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CIGE025ACH03T V1
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .