O Efeito de Xolair ® (Omalizumabe) em Pacientes com Mastocitose (XOLMA)
O efeito de Xolair ® (Omalizumabe) em pacientes com mastocitose Prospectivo, duplo-cego, controlado por placebo, estudo multicêntrico, estudo XOLMA
Pacientes com mastocitose muitas vezes sofrem de sintomas associados, como náusea, vertigem, fadiga, urticária, cólicas abdominais, diarréia ou hipotensão devido à liberação de mediadores pelos mastócitos. Esses pacientes também têm uma frequência aumentada de reações anafiláticas/anafilactóides devido a alérgenos como himenópteros ou estímulos inespecíficos como meios de contraste, anestésicos locais ou analgésicos. Além disso, há aumento da osteoporose em pacientes com mastocitose devido à atividade dos mediadores dos mastócitos nos osteoblastos e osteoclastos. Os sintomas de mastocitose respondem mal ao tratamento com anti-histamínicos ou outros medicamentos antialérgicos. Atualmente não há tratamento específico para esta doença, com exceção de casos raros. Existem, no entanto, alguns relatos de casos sugerindo que o omalizumabe pode diminuir os sintomas, incluindo eventos hipotensivos.
O objetivo do estudo é investigar se os pacientes que sofrem de mastocitose se beneficiam de um curso de 6 meses de omalizumabe em relação aos sintomas e qualidade de vida e se as ferramentas de monitoramento in vitro e in vivo aplicadas representam marcadores substitutos úteis para a eficácia do omalizumabe em pacientes com mastocitose.
- Experimentação com medicamento
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo será realizado como um estudo duplo-cego controlado por placebo. Após um primeiro período de execução de 2 meses para todos os participantes, a randomização (1:1) em dois grupos ocorrerá:
Grupo A: Com tratamento com omalizumabe por 6 meses; dosagem e esquema de administração de acordo com o peso corporal e nível de IgE total (1/2 dos pacientes). Grupo B: Placebo (1/2 dos pacientes). Após 4 meses de tratamento em ambos os grupos, os pacientes são encorajados a interromper todos os medicamentos administrados para reduzir os efeitos relacionados aos mastócitos, principalmente os anti-histamínicos. Caso os sintomas perturbadores sejam recorrentes, os pacientes podem reiniciar esses medicamentos. A avaliação ocorrerá após 5 meses de tratamento.
Por fim, será realizada uma visita de acompanhamento 1 e 4 meses após o estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berne, Suíça
- University Hospital Berne (Insel) and Zieglerspital Berne
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Geneva, Suíça
- Geneva University Hospitals and Medical Faculty of the University of Geneva
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Zurich, Suíça
- Allergy Unit, Department of Dermatology, University Hospital Zurich
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mastocitose comprovada histologicamente (cutânea ou sistêmica);
- Diagnóstico feito por unção de medula e/ou biópsia de pele ou outro exame histológico;
- Idade: 18-70 anos
Critério de exclusão
- Idade <18 anos;
- Hipersensibilidade conhecida ao omalizumab ou a qualquer um dos seus componentes;
- História de câncer nos últimos 5 anos;
- Pacientes com infecções graves;
- Pacientes com tuberculose ativa ou em terapia anti-TB;
- Pacientes atualmente tratados com agentes imunossupressores sistêmicos;
- Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando; A contracepção deve ser realizada por um método seguro e confiável, como contraceptivos orais ou implantados, preservativos intravaginais ou masculinos ou métodos permanentes, como laqueadura tubária.
- Pacientes com positividade conhecida para o vírus da imunodeficiência humana (HIV). A triagem de HIV será realizada por um teste de detecção de anticorpo HIV 1/2.
Nota: Imunoterapia específica para alergia a picada de inseto não é critério de exclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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injeções subcutâneas
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Experimental: Omalizumabe
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injeções subcutâneas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Redução de eventos adversos e sintomas induzidos por mastócitos conforme resumidos e calculados a partir da pontuação da queixa principal do paciente e da pontuação AFIRM.
Prazo: 10 meses
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10 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Efeito sobre o consumo ou possibilidade de reduzir drogas relacionadas a mastócitos
Prazo: 10 meses
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10 meses
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Efeito em: - Função pulmonar (FEV1), analisada por medições padrão da função pulmonar - pressão sanguínea, - medição quantitativa de pápulas e dilatações induzidas por pressão.
Prazo: 10 meses
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10 meses
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Efeito nos parâmetros in vitro (níveis de triptase, densidade de expressão de Fc-IgE-R em basófilos, fator de ativação de plaquetas (PAF) e cisteinil leucotrieno LTC4)
Prazo: 10 meses
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10 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CIGE025ACH03T V1
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