Účinek Xolairu ® (omalizumabu) u pacientů s mastocytózou (XOLMA)
Účinek Xolair ® (Omalizumab) u pacientů s mastocytózou Prospektivní dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie, studie XOLMA
Pacienti s mastocytózou často trpí přidruženými příznaky, jako je nauzea, vertigo, únava, kopřivka, křeče v břiše, průjem nebo hypotenze v důsledku uvolňování mediátorů žírnými buňkami. Tito pacienti mají také zvýšenou frekvenci anafylaktických/anafylaktoidních reakcí způsobených alergeny, jako jsou blanokřídlí, nebo nespecifickými stimuly, jako jsou kontrastní látky, lokální anestetika nebo analgetika. Navíc je u pacientů s mastocytózou zvýšená osteoporóza v důsledku aktivity mediátorů žírných buněk na osteoblastech a osteoklastech. Příznaky mastocytózy špatně reagují na léčbu antihistaminiky nebo jinými antialergickými léky. V současné době neexistuje žádná specifická léčba tohoto onemocnění s výjimkou vzácných případů. Existují však kazuistiky, které naznačují, že omalizumab může zmírnit příznaky včetně hypotenzních příhod.
Cílem studie je zjistit, zda pacienti trpící mastocytózou profitují z 6měsíční kúry omalizumabu s ohledem na symptomy a kvalitu života a zda aplikované monitorovací nástroje in vitro a in vivo představují užitečné náhradní markery pro účinnost omalizumabu pacientů s mastocytózou.
- Zkouška s léčivým přípravkem
Přehled studie
Detailní popis
Studie bude probíhat jako dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie. Po prvním období 2 měsíců pro všechny účastníky proběhne randomizace (1:1) do dvou skupin:
Skupina A: S léčbou omalizumabem po dobu 6 měsíců; dávkování a schéma podávání podle tělesné hmotnosti a celkové hladiny IgE (1/2 pacientů). Skupina B: Placebo (1/2 pacientů). Po 4 měsících léčby v obou skupinách se pacientům doporučuje vysadit všechny léky podávané ke snížení účinků souvisejících s mastocyty, zejména antihistaminika. V případě, že se rušivé symptomy opakují, je pacientům umožněno tyto léky znovu začít. Hodnocení proběhne po 5 měsících léčby.
Nakonec se uskuteční následná návštěva 1 a 4 měsíce po studii.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Berne, Švýcarsko
- University Hospital Berne (Insel) and Zieglerspital Berne
-
Geneva, Švýcarsko
- Geneva University Hospitals and Medical Faculty of the University of Geneva
-
Zurich, Švýcarsko
- Allergy Unit, Department of Dermatology, University Hospital Zurich
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Histologicky prokázaná mastocytóza (kutánní nebo systémová);
- Diagnóza provedená jedním odběrem kostní dřeně a/nebo biopsií kůže nebo jiným histologickým vyšetřením;
- Věk: 18-70 let
Kritéria vyloučení
- Věk <18 let;
- Známá přecitlivělost na omalizumab nebo na kteroukoli jeho složku;
- Historie rakoviny v předchozích 5 letech;
- Pacienti se závažnými infekcemi;
- Pacienti s aktivní tuberkulózou nebo podstupující anti-TB terapii;
- Pacienti v současné době léčeni systémovými imunosupresivy;
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící; Antikoncepce musí být prováděna bezpečným a uznávaným způsobem, jako je perorální nebo implantovaná antikoncepce, intravaginální nebo mužské konzervační prostředky nebo trvalé metody, jako je podvázání vejcovodů.
- Pacienti se známou pozitivitou na virus lidské imunodeficience (HIV). Screening HIV bude proveden testem na detekci protilátek HIV 1/2.
Poznámka: Specifická imunoterapie alergie na bodnutí hmyzem není žádným vylučovacím kritériem.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Omalizumab
|
subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Snížení nežádoucích příhod a symptomů vyvolaných žírnými buňkami, jak bylo shrnuto a vypočteno ze skóre hlavní stížnosti pacienta a skóre AFIRM.
Časové okno: 10 měsíců
|
10 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vliv na spotřebu nebo možnost snížit léky související s žírnými buňkami
Časové okno: 10 měsíců
|
10 měsíců
|
|
Účinek na: - funkci plic (FEV1), analyzovanou standardními měřeními funkce plic, - krevní tlak, - kvantitativní měření tlakem vyvolaných podlitin a vzplanutí.
Časové okno: 10 měsíců
|
10 měsíců
|
|
Účinek na parametry in vitro (hladiny tryptázy, hustota exprese Fc-IgE-R na bazofilech, destičkový aktivační faktor (PAF) a cysteinyl leukotrien LTC4)
Časové okno: 10 měsíců
|
10 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CIGE025ACH03T V1
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .