L'effetto di Xolair ® (Omalizumab) nei pazienti con mastocitosi (XOLMA)
L'effetto di Xolair ® (Omalizumab) nei pazienti con mastocitosi Studio prospettico multicentrico in doppio cieco, controllato con placebo, studio XOLMA
I pazienti con mastocitosi spesso soffrono di sintomi associati come nausea, vertigini, affaticamento, orticaria, crampi addominali, diarrea o ipotensione dovuta al rilascio di mediatori da parte dei mastociti. Questi pazienti hanno anche una maggiore frequenza di reazioni anafilattiche/anafilattoidi dovute ad allergeni come imenotteri o stimoli aspecifici come mezzi di contrasto, anestetici locali o analgesici. Inoltre, vi è un aumento dell'osteoporosi nei pazienti con mastocitosi a causa dell'attività dei mediatori dei mastociti sugli osteoblasti e sugli osteoclasti. I sintomi della mastocitosi rispondono male al trattamento con antistaminici o altri farmaci antiallergici. Al momento non esiste un trattamento specifico per questa malattia, ad eccezione di rari casi. Vi sono, tuttavia, alcuni casi clinici che suggeriscono che l'omalizumab potrebbe ridurre i sintomi, compresi gli eventi ipotensivi.
Lo scopo dello studio è indagare se i pazienti affetti da mastocitosi traggano beneficio da un ciclo di 6 mesi di omalizumab per quanto riguarda i sintomi e la qualità della vita e se gli strumenti di monitoraggio in vitro e in vivo applicati rappresentino utili marcatori surrogati per l'efficacia di omalizumab in pazienti con mastocitosi.
- Prova con medicinale
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio si svolgerà come studio controllato con placebo in doppio cieco. Dopo un primo periodo di esecuzione di 2 mesi per tutti i partecipanti avverrà la randomizzazione (1:1) in due gruppi:
Gruppo A: con trattamento con omalizumab per 6 mesi; dosaggio e schema di somministrazione in base al peso corporeo e al livello totale di IgE (1/2 dei pazienti). Gruppo B: Placebo (1/2 dei pazienti). Dopo 4 mesi di trattamento in entrambi i gruppi i pazienti sono incoraggiati a sospendere tutti i farmaci somministrati per ridurre gli effetti correlati ai mastociti, principalmente gli antistaminici. Nel caso in cui i sintomi fastidiosi si ripetano, i pazienti possono riprendere questi farmaci. La valutazione avverrà dopo 5 mesi di trattamento.
Infine, avrà luogo una visita di follow-up 1 e 4 mesi dopo lo studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Berne, Svizzera
- University Hospital Berne (Insel) and Zieglerspital Berne
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Geneva, Svizzera
- Geneva University Hospitals and Medical Faculty of the University of Geneva
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Zurich, Svizzera
- Allergy Unit, Department of Dermatology, University Hospital Zurich
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Mastocitosi istologicamente accertata (cutanea o sistemica);
- Diagnosi effettuata mediante un'unzione midollare e/o biopsia cutanea o altro esame istologico;
- Età: 18-70 anni
Criteri di esclusione
- Età <18 anni;
- Ipersensibilità nota all'omalizumab o a uno qualsiasi dei suoi componenti;
- Storia di cancro nei 5 anni precedenti;
- Pazienti con infezioni gravi;
- Pazienti con tubercolosi attiva o sottoposti a terapia antitubercolare;
- Pazienti attualmente trattati con agenti immunosoppressori sistemici;
- Pazienti di sesso femminile in gravidanza o allattamento; la contraccezione deve essere eseguita con un metodo sicuro e accettato come contraccettivi orali o impiantati, conservanti intravaginali o maschili o metodi permanenti come la legatura delle tube.
- Pazienti con positività nota per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV). Lo screening dell'HIV sarà eseguito mediante un test di rilevamento degli anticorpi HIV 1/2.
Nota: l'immunoterapia specifica per l'allergia alla puntura di insetto non è un criterio di esclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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iniezioni sottocutanee
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Sperimentale: Omalizumab
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iniezioni sottocutanee
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Riduzione degli eventi avversi e dei sintomi indotti dai mastociti come riassunto e calcolato dal punteggio di reclamo principale del paziente e dal punteggio AFIRM.
Lasso di tempo: 10 mesi
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10 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Effetto sul consumo o possibilità di ridurre i farmaci correlati ai mastociti
Lasso di tempo: 10 mesi
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10 mesi
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Effetto su: - Funzione polmonare (FEV1), analizzata mediante misurazioni standard della funzionalità polmonare - pressione sanguigna, - misurazione quantitativa del pomfo e della riacutizzazione indotti dalla pressione.
Lasso di tempo: 10 mesi
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10 mesi
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Effetto sui parametri in vitro (livelli di triptasi, densità di espressione di Fc-IgE-R sui basofili, fattore di attivazione piastrinica (PAF) e cisteinil leucotriene LTC4)
Lasso di tempo: 10 mesi
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10 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CIGE025ACH03T V1
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