Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av Dowling Maera type epidermolyse Bullosa Simplex med oral erytromycin

13. oktober 2011 oppdatert av: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dowling Meara type epidermolysis bullosa simplex (EBS-DM) er en sjelden genodermatose på grunn av keratin 5 og 14 mutasjon, preget av hudskjørhet og spontane eller posttraumatiske blemmer. Neonatal periode og spedbarnsalder er kritiske siden denne autonome dominerende affeksjonen vanligvis forbedres med alderen. Cycliner ser ut til å være effektive i noen tilfeller av EBS, men er forbudt hos barn yngre enn 8 år. Erytromycin kan være et godt alternativ i denne populasjonen på grunn av dets antibakterielle og anti-inflammatoriske potensial.

Målet med denne studien er evaluering av effektiviteten til oral erytromycin for å redusere antall kutane blemmer hos pasienter med alvorlig EBS-DM fra 6 måneder til 8 år etter 3 måneders behandling.

Primært endepunkt er antall pasienter med reduksjon i blemmerantall på minst 20 % etter 3 måneders behandling med oral erytromycin.

Det er en forstudie på 8 pasienter. Behandling er oral erytromycin to ganger daglig i løpet av 3 måneder. Oppfølging for hver pasient er 5 måneder. Studiets varighet er 1 år.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Dijon, Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hopital Saint Eloi
        • Ta kontakt med:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekruttering
        • CHU de Nice - Hopital de Cimiez
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Toulouse, Frankrike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 8 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlige Dowling Meara EBS-pasienter (2 eller flere nye blemmer om dagen)
  • underskrift av informert samtykke
  • Pasient av 2 kjønn
  • Alder fra 6 måneder til 8 år. Fra denne alderen vurderer vi at pasienten vil mindre trenge denne behandlingen eller kan ta cykliner.
  • Systematisk innhenting av samtykke opplyst (opplyst) av slektninger (foreldre) til barnet, etter informasjon om målene og begrensningene for studien.
  • Den mindreåriges avtale
  • Pasientmedlem i trygden

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient allergisk mot erytromycin
  • Pasient med intoleranse overfor fruktose, et syndrom med malabsorpsjon av noe glukose og noe galaktose eller mangel på sukrase-isomaltase
  • Nyre- og/eller leverinsuffisiens
  • Pasient som tar en medisin mot indisert eller feil anbefalt i forbindelse med erytromycin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Oral erytromycin
Legemiddel: Oral erytromycin
Alvorlige Dowling Meara EBS-pasienter fra 6 måneder til 8 år

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
antall pasienter med redusert antall blemmer på minst 20 % etter 3 måneders behandling med oral erytromycin
Tidsramme: ved 3 måneders behandling
Hovedendepunkt evalueres ved inkludering og etter en måneds behandling, 3 måneders behandling og 2 måneder etter avsluttet behandling
ved 3 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære endepunkter er: effekt av 3 måneders oral erytromycin på - Global behandlingstoleranse.
Tidsramme: ved 3 måneders behandling
For hver pasient og globalt vil arten, frekvensen og alvorlighetsgraden av de ulike uønskede effektene bli beskrevet på varigheten av studien.
ved 3 måneders behandling
Sekundære endepunkter er: effekt av 3 måneders oral erytromycin på - Involvert område
Tidsramme: ved 3 måneders behandling
Disse kriteriene vil bli analysert i forhold til verdiene til inkludering (M0). Vi skal prøve å estimere obstinansen ved en effekt 2 måneder etter avsluttet behandling.
ved 3 måneders behandling
Sekundære endepunkter er: effekt av 3 måneders oral erytromycin på kløe,
Tidsramme: ved 3 måneders behandling
Disse kriteriene vil bli analysert i forhold til verdiene til inkludering (M0). Vi skal prøve å estimere obstinansen ved en effekt 2 måneder etter avsluttet behandling.
ved 3 måneders behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire De Nice

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (FORVENTES)

1. desember 2011

Studiet fullført (FORVENTES)

1. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

22. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

14. oktober 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2011

Sist bekreftet

1. oktober 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10-PP-19

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere