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Behandlung von Epidermolysis bullosa simplex vom Typ Dowling Maera durch orales Erythromycin

13. Oktober 2011 aktualisiert von: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Epidermolysis bullosa simplex vom Typ Dowling Meara (EBS-DM) ist eine seltene Genodermatose aufgrund einer Keratin-5- und -14-Mutation, die durch Hautbrüchigkeit und spontane oder posttraumatische Blasen gekennzeichnet ist. Neugeborenenzeit und Säuglingsalter sind kritisch, da sich diese autonom dominante Affektion normalerweise mit dem Alter verbessert. Cycline scheinen in einigen Fällen von EBS wirksam zu sein, sind jedoch bei Kindern unter 8 Jahren verboten. Erythromycin kann aufgrund seines antibakteriellen und entzündungshemmenden Potenzials eine gute Alternative in dieser Population sein.

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von oralem Erythromycin zur Verringerung der Anzahl von Hautblasen bei Patienten mit schwerer EBS-DM im Alter von 6 Monaten bis 8 Jahren nach 3-monatiger Behandlung.

Der primäre Endpunkt ist die Anzahl der Patienten mit einer Verringerung der Anzahl der Blasen um mindestens 20 % nach 3-monatiger Behandlung mit oralem Erythromycin.

Es handelt sich um eine vorläufige Studie an 8 Patienten. Die Behandlung besteht aus oralem Erythromycin zweimal täglich über 3 Monate. Die Nachsorge für jeden Patienten beträgt 5 Monate. Die Studiendauer beträgt 1 Jahr.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

8

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Dijon, Frankreich
      • Montpellier, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hopital Saint Eloi
        • Kontakt:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Frankreich, 06000
        • Rekrutierung
        • CHU de Nice - Hôpital de Cimiez
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 8 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Dowling-Meara-EBS-Patienten (2 oder mehr neue Blasen pro Tag)
  • Unterschrift der Einverständniserklärung
  • Patient von 2 Geschlechtern
  • Alter von 6 Monaten bis 8 Jahren. Wir gehen davon aus, dass der Patient ab diesem Alter diese Behandlung weniger benötigt oder Cycline einnehmen kann.
  • Systematisches Einholen der von den Verwandten(Eltern) des Kindes beleuchteten Einwilligung nach Information über die Ziele und die Zwänge der Studie.
  • Zustimmung des Minderjährigen
  • Patientenmitglied bei der Sozialversicherung

Ausschlusskriterien:

  • Patient allergisch gegen Erythromycin
  • Patient mit Fructoseintoleranz, Malabsorptionssyndrom von etwas Glucose und etwas Galactose oder einem Sucrase-Isomaltase-Defizit
  • Nieren- und/oder Leberinsuffizienz
  • Patienten, die in Verbindung mit Erythromycin ein Arzneimittel einnehmen, das gegen angezeigt oder falsch angeraten ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Orales Erythromycin
Arzneimittel: Orales Erythromycin
Schwere Dowling Meara EBS-Patienten im Alter von 6 Monaten bis 8 Jahren

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit einer Verringerung der Anzahl der Blasen um mindestens 20 % nach 3-monatiger Behandlung mit oralem Erythromycin
Zeitfenster: nach 3 Monaten Behandlung
Der Hauptendpunkt wird bei Aufnahme und nach einem Monat Behandlung, 3 Monaten Behandlung und 2 Monaten nach Ende der Behandlung bewertet
nach 3 Monaten Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sekundäre Endpunkte sind: Wirkung von 3 Monaten oralem Erythromycin auf – Globale Verträglichkeit der Behandlung.
Zeitfenster: nach 3 Monaten Behandlung
Für jeden Patienten und global werden die Art, die Häufigkeit und die Schwere der verschiedenen unerwünschten Wirkungen über die Dauer der Studie beschrieben.
nach 3 Monaten Behandlung
Sekundäre Endpunkte sind: Wirkung von 3 Monaten oralem Erythromycin auf - betroffenes Gebiet
Zeitfenster: nach 3 Monaten Behandlung
Diese Kriterien werden im Vergleich mit den Werten zum Einschluss (M0) analysiert. Wir werden versuchen, die Hartnäckigkeit einer Wirkung 2 Monate nach Beendigung der Behandlung abzuschätzen.
nach 3 Monaten Behandlung
Sekundäre Endpunkte sind: Wirkung von 3 Monaten oralem Erythromycin auf - Juckreiz,
Zeitfenster: nach 3 Monaten Behandlung
Diese Kriterien werden im Vergleich mit den Werten zum Einschluss (M0) analysiert. Wir werden versuchen, die Hartnäckigkeit einer Wirkung 2 Monate nach Beendigung der Behandlung abzuschätzen.
nach 3 Monaten Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Ermittler

  • Hauptermittler: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2011

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Juni 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. April 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

22. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

14. Oktober 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2011

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10-PP-19

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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