Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av Dowling Maera Typ av epidermolys Bullosa Simplex med oralt erytromycin

13 oktober 2011 uppdaterad av: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dowling Meara typ av epidermolysis bullosa simplex (EBS-DM) är en sällsynt genodermatos på grund av keratin 5 och 14 mutation, kännetecknad av hudbräcklighet och spontana eller posttraumatiska blåsor. Nyföddhetsperiod och spädbarnsålder är avgörande eftersom denna autonoma dominerande tillgivenhet vanligtvis förbättras med åldern. Cycliner verkar vara effektiva i vissa fall av EBS men är förbjudna hos barn yngre än 8 år. Erytromycin kan vara ett bra alternativ i denna population på grund av dess antibakteriella och antiinflammatoriska potential.

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av oralt erytromycin för att minska antalet kutana blåsor hos patienter med svår EBS-DM från 6 månader till 8 år efter 3 månaders behandling.

Primär slutpunkt är antalet patienter med minskning av antalet blåsor med minst 20 % efter 3 månaders behandling med oralt erytromycin.

Det är en preliminär studie på 8 patienter. Behandlingen är oral erytromycin två gånger om dagen under 3 månader. Uppföljning för varje patient är 5 månader. Studietiden är 1 år.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

8

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Dijon, Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hopital Saint Eloi
        • Kontakt:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekrytering
        • CHU de Nice - Hopital de Cimiez
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 8 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Allvarliga Dowling Meara EBS-patienter (2 eller fler nya blåsor om dagen)
  • underskrift av informerat samtycke
  • Patient av 2 kön
  • Ålder från 6 månader till 8 år. Från denna ålder anser vi att patienten kommer att behöva mindre behandling eller kan ta cykliner.
  • Systematisk erhållande av samtycke upplyst (upplyst) av släktingar (föräldrar) till barnet, efter information om målen och begränsningarna för studien.
  • Den minderåriges överenskommelse
  • Patientmedlem till socialförsäkringen

Exklusions kriterier:

  • Patient allergisk mot erytromycin
  • Patient som uppvisar en intolerans mot fruktos, ett syndrom av malabsorption av viss glukos och viss galaktos eller brist på sukras-isomaltas
  • Njur- och/eller leverinsufficiens
  • Patient som tar ett läkemedel mot indicerat eller felaktigt rekommenderat i samband med erytromycin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Oralt erytromycin
Läkemedel: Oralt erytromycin
Svåra Dowling Meara EBS-patienter från 6 månader till 8 år

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
antal patienter med minskning av antalet blåsor med minst 20 % efter 3 månaders behandling med oral erytromycin
Tidsram: vid 3 månaders behandling
Huvudslutpunkten utvärderas vid inkludering och efter en månads behandling, 3 månaders behandling och 2 månader efter avslutad behandling
vid 3 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sekundära slutpunkter är: effekt av 3 månaders oral erytromycin på - Global behandlingstolerans.
Tidsram: vid 3 månaders behandling
För varje patient och globalt kommer arten, frekvensen och svårighetsgraden av de olika oönskade effekterna att beskrivas under studiens varaktighet.
vid 3 månaders behandling
Sekundära slutpunkter är: effekt av 3 månaders oralt erytromycin på - involverat område
Tidsram: vid 3 månaders behandling
Dessa kriterier kommer att analyseras i jämförelse med värdena till inkluderingen (M0). Vi ska försöka uppskatta envisheten av en effekt 2 månader efter avslutad behandling.
vid 3 månaders behandling
Sekundära slutpunkter är: effekt av 3 månaders oral erytromycin på klåda,
Tidsram: vid 3 månaders behandling
Dessa kriterier kommer att analyseras i jämförelse med värdena till inkluderingen (M0). Vi ska försöka uppskatta envisheten av en effekt 2 månader efter avslutad behandling.
vid 3 månaders behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Utredare

  • Huvudutredare: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire De Nice

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2011

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 december 2011

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2011

Första postat (UPPSKATTA)

22 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

14 oktober 2011

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 oktober 2011

Senast verifierad

1 oktober 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 10-PP-19

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera