Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af Dowling Maera type epidermolyse Bullosa Simplex med oralt erythromycin

13. oktober 2011 opdateret af: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dowling Meara type epidermolysis bullosa simplex (EBS-DM) er en sjælden genodermatose på grund af keratin 5- og 14-mutation, karakteriseret ved hudskørhed og spontane eller posttraumatiske blærer. Neonatal periode og spæde barndom er kritiske, da denne autonome dominerende kærlighed normalt forbedres med alderen. Cycliner ser ud til at være effektive i nogle tilfælde af EBS, men er forbudt hos børn under 8 år. Erythromycin kan være et godt alternativ i denne population på grund af dets antibakterielle og antiinflammatoriske potentiale.

Formålet med denne undersøgelse er evalueringen af ​​effektiviteten af ​​oral erythromycin til at reducere antallet af kutane blærer hos patienter med svær EBS-DM fra 6 måneder til 8 år efter 3 måneders behandling.

Primært endepunkt er antallet af patienter med et fald i vablernes antal på mindst 20 % efter 3 måneders behandling med oral erythromycin.

Det er en forundersøgelse på 8 patienter. Behandling er oral erythromycin to gange dagligt i løbet af 3 måneder. Opfølgning for hver patient er 5 måneder. Studiets varighed er 1 år.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Dijon, Frankrig
      • Montpellier, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hopital Saint Eloi
        • Kontakt:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Rekruttering
        • CHU de Nice - Hôpital de Cimiez
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 8 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alvorlige Dowling Meara EBS-patienter (2 eller flere nye blærer om dagen)
  • underskrift af informeret samtykke
  • Patient af 2 køn
  • Alder fra 6 måneder til 8 år. Fra denne alder vurderer vi, at patienten har mindre behov for denne behandling eller kan tage cykliner.
  • Systematisk indhentning af samtykket oplyst (oplyst) af slægtninge (forældre) til barnet efter information om undersøgelsens mål og begrænsninger.
  • Den mindreåriges aftale
  • Patientmedlem til socialsikringen

Ekskluderingskriterier:

  • Patient allergisk over for erythromycin
  • Patient med intolerance over for fruktose, et syndrom af malabsorption af noget glukose og noget galactose eller et underskud af sucrase-isomaltase
  • Nyre- og/eller leverinsufficiens
  • Patient, der tager en medicin mod indiceret eller forkert rådet i forbindelse med erythromycin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Oral erythromycin
Medicin: Oral erythromycin
Svære Dowling Meara EBS-patienter fra 6 måneder til 8 år

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal patienter med et fald i antallet af blærer på mindst 20 % efter 3 måneders behandling med oral erythromycin
Tidsramme: efter 3 måneders behandling
Primært endepunkt evalueres ved inklusion og efter en måneds behandling, 3 måneders behandling og 2 måneder efter behandlingens afslutning
efter 3 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære endepunkter er: effekt af 3 måneders oral erythromycin på - Global behandlingstolerance.
Tidsramme: efter 3 måneders behandling
For hver patient og globalt vil arten, hyppigheden og sværhedsgraden af ​​de forskellige uønskede virkninger blive beskrevet under undersøgelsens varighed.
efter 3 måneders behandling
Sekundære endepunkter er: effekt af 3 måneders oral erythromycin på - involveret område
Tidsramme: efter 3 måneders behandling
Disse kriterier vil blive analyseret i sammenligning med værdierne til inklusion (M0). Vi vil forsøge at estimere stædigheden af ​​en effekt 2 måneder efter endt behandling.
efter 3 måneders behandling
Sekundære endepunkter er: effekt af 3 måneders oral erythromycin på kløe,
Tidsramme: efter 3 måneders behandling
Disse kriterier vil blive analyseret i sammenligning med værdierne til inklusion (M0). Vi vil forsøge at estimere stædigheden af ​​en effekt 2 måneder efter endt behandling.
efter 3 måneders behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2011

Studieafslutning (FORVENTET)

1. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2011

Først opslået (SKØN)

22. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

14. oktober 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. oktober 2011

Sidst verificeret

1. oktober 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10-PP-19

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Oral erythromycin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner