Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba Dowling Maera typu epidermolýzy Bullosa Simplex perorálním erythromycinem

13. října 2011 aktualizováno: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dowling Meara typ epidermolysis bullosa simplex (EBS-DM) je vzácná genodermatóza způsobená mutací keratinu 5 a 14, charakterizovaná křehkostí kůže a spontánními nebo posttraumatickými puchýři. Neonatální období a kojenecké období jsou kritické, protože toto autonomní dominantní postižení se obvykle zlepšuje s věkem. Zdá se, že cykliny jsou v některých případech EBS účinné, ale jsou zakázány u dětí mladších 8 let. Erythromycin může být v této populaci dobrou alternativou díky svému antibakteriálnímu a protizánětlivému potenciálu.

Cílem této studie je hodnocení účinnosti perorálního erytromycinu ke snížení počtu kožních puchýřů u pacientů s těžkým EBS-DM ve věku od 6 měsíců do 8 let po 3 měsících léčby.

Primárním cílovým ukazatelem je počet pacientů s poklesem počtu puchýřů alespoň o 20 % po 3 měsících léčby perorálním erytromycinem.

Jde o předběžnou studii na 8 pacientech. Léčba spočívá v perorálním podávání erytromycinu dvakrát denně po dobu 3 měsíců. Sledování každého pacienta je 5 měsíců. Délka studia je 1 rok.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Dijon, Francie
      • Montpellier, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Hopital Saint Eloi
        • Kontakt:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Francie, 06000
        • Nábor
        • CHU de Nice - Hôpital de Cimiez
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 8 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Závažní pacienti s Dowling Meara EBS (2 nebo více nových puchýřů denně)
  • podpis informovaného souhlasu
  • Pacient 2 pohlaví
  • Věk od 6 měsíců do 8 let. Od tohoto věku se domníváme, že pacient bude méně potřebovat tuto léčbu nebo může užívat cykliny.
  • Systematické získávání souhlasu osvíceného (osvíceného) příbuznými (rodiči) dítěte po informaci o cílech a omezeních studie.
  • Dohoda nezletilého
  • Pacientský člen sociálního zabezpečení

Kritéria vyloučení:

  • Pacient alergický na erytromycin
  • Pacient s nesnášenlivostí fruktózy, malabsorpčním syndromem některé glukózy a některé galaktózy nebo deficit sacharázy-izomaltázy
  • Renální a/nebo jaterní nedostatečnost
  • Pacient užívající lék proti indikovanému nebo nesprávně doporučenému v souvislosti s erytromycinem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Perorální erythromycin
Lék: Perorální erythromycin
Závažní pacienti s Dowling Meara EBS ve věku od 6 měsíců do 8 let

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
počet pacientů se snížením počtu puchýřů alespoň o 20 % po 3 měsících léčby perorálním erytromycinem
Časové okno: po 3 měsících léčby
Hlavní cílový bod se hodnotí při zařazení a po jednom měsíci léčby, 3 měsících léčby a 2 měsících po ukončení léčby
po 3 měsících léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární koncové body jsou: účinek 3měsíčního perorálního erytromycinu na - Globální toleranci léčby.
Časové okno: po 3 měsících léčby
U každého pacienta a celkově bude po dobu trvání studie popsána povaha, frekvence a závažnost různých nežádoucích účinků.
po 3 měsících léčby
Sekundární koncové body jsou: účinek 3měsíčního perorálního erytromycinu na postiženou oblast
Časové okno: po 3 měsících léčby
Tato kritéria budou analyzována v porovnání s hodnotami do zařazení (M0). Tvrdost účinku se pokusíme odhadnout 2 měsíce po ukončení léčby.
po 3 měsících léčby
Sekundární koncové body jsou: účinek 3měsíčního perorálního erytromycinu na - pruritus,
Časové okno: po 3 měsících léčby
Tato kritéria budou analyzována v porovnání s hodnotami do zařazení (M0). Tvrdost účinku se pokusíme odhadnout 2 měsíce po ukončení léčby.
po 3 měsících léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2011

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2011

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. června 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2011

První zveřejněno (ODHAD)

22. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

14. října 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2011

Naposledy ověřeno

1. října 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10-PP-19

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Perorální erythromycin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit