Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van Dowling Maera Type epidermolysis bullosa simplex door orale erytromycine

13 oktober 2011 bijgewerkt door: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dowling Meara-type epidermolysis bullosa simplex (EBS-DM) is een zeldzame genodermatose als gevolg van keratine 5- en 14-mutatie, gekenmerkt door kwetsbaarheid van de huid en spontane of posttraumatische blaren. Neonatale periode en kindertijd zijn van cruciaal belang, aangezien deze autonoom dominante aandoening gewoonlijk verbetert met de leeftijd. Cyclinen lijken efficiënt te zijn in sommige gevallen van EBS, maar zijn verboden bij kinderen jonger dan 8 jaar. Erythromycine kan in deze populatie een goed alternatief zijn vanwege het antibacteriële en ontstekingsremmende potentieel.

Het doel van deze studie is de evaluatie van de efficiëntie van orale erytromycine om het aantal huidblaren te verminderen bij ernstige EBS-DM-patiënten van 6 maanden tot 8 jaar oud na 3 maanden behandeling.

Het primaire eindpunt is het aantal patiënten met een afname van het aantal blaren van ten minste 20% na 3 maanden behandeling met orale erytromycine.

Het is een voorstudie op 8 patiënten. De behandeling bestaat uit tweemaal daags orale erytromycine gedurende 3 maanden. Follow-up voor elke patiënt is 5 maanden. De duur van de studie is 1 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

8

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Dijon, Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Hopital Saint Eloi
        • Contact:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • Werving
        • CHU de Nice - Hopital de Cimiez
        • Contact:
        • Contact:
      • Toulouse, Frankrijk

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 8 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige Dowling Meara EBS-patiënten (2 of meer nieuwe blaren per dag)
  • handtekening van geïnformeerde toestemming
  • Patiënt van 2 geslachten
  • Leeftijd van 6 maanden tot 8 jaar. Vanaf deze leeftijd gaan we ervan uit dat de patiënt deze behandeling minder nodig zal hebben of cyclines kan nemen.
  • Systematisch Verkrijgen van de toestemming verlicht (verlicht) door de familieleden (ouders) van het kind, na informatie over de doelstellingen en de beperkingen van de studie.
  • Akkoord van de minderjarige
  • Patiënt lid van de Sociale Zekerheid

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt allergisch voor erytromycine
  • Patiënt met een intolerantie voor fructose, een syndroom van malabsorptie, een beetje glucose en een beetje galactose, of een tekort aan sucrase-isomaltase
  • Nier- en/of leverinsufficiëntie
  • Patiënt die een medicijn neemt tegen geïndiceerd of verkeerd geadviseerd in verband met de erytromycine

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Orale erytromycine
Geneesmiddel: Orale erytromycine
Ernstige Dowling Meara EBS-patiënten van 6 maanden tot 8 jaar oud

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
aantal patiënten met een afname van het aantal blaren van ten minste 20% na 3 maanden behandeling met orale erytromycine
Tijdsspanne: na 3 maanden behandeling
Het belangrijkste eindpunt wordt geëvalueerd bij inclusie en na een maand behandeling, 3 maanden behandeling en 2 maanden na het einde van de behandeling
na 3 maanden behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundaire eindpunten zijn: effect van 3 maanden orale erytromycine op - Globale tolerantie van de behandeling.
Tijdsspanne: na 3 maanden behandeling
Per patiënt en globaal zullen de aard, de frequentie en de ernst van de verschillende ongewenste effecten beschreven worden over de duur van de studie.
na 3 maanden behandeling
Secundaire eindpunten zijn: effect van 3 maanden orale erytromycine op - Betrokken gebied
Tijdsspanne: na 3 maanden behandeling
Deze criteria worden geanalyseerd in vergelijking met de waarden voor opname (M0). We zullen proberen de hardnekkigheid van een effect 2 maanden na het einde van de behandeling in te schatten.
na 3 maanden behandeling
Secundaire eindpunten zijn: effect van 3 maanden orale erytromycine op - pruritus,
Tijdsspanne: na 3 maanden behandeling
Deze criteria worden geanalyseerd in vergelijking met de waarden voor opname (M0). We zullen proberen de hardnekkigheid van een effect 2 maanden na het einde van de behandeling in te schatten.
na 3 maanden behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire De Nice

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2011

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 december 2011

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 juni 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

22 april 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

14 oktober 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2011

Laatst geverifieerd

1 oktober 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10-PP-19

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren