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Trattamento del tipo Dowling Maera di Epidermolysis Bullosa Simplex mediante eritromicina orale

13 ottobre 2011 aggiornato da: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

L'epidermolisi bollosa semplice di tipo Dowling Meara (EBS-DM) è una genodermatosi rara dovuta alla mutazione della cheratina 5 e 14, caratterizzata da fragilità cutanea e vesciche spontanee o post traumatiche. Il periodo neonatale e l'infanzia sono fondamentali poiché questa affezione autonoma dominante di solito migliora con l'età. Le cicline sembrano essere efficaci in alcuni casi di EBS, ma sono proibite nei bambini di età inferiore agli 8 anni. L'eritromicina può essere una buona alternativa in questa popolazione grazie al suo potenziale antibatterico e antinfiammatorio.

Lo scopo di questo studio è la valutazione dell'efficacia dell'eritromicina orale per ridurre il numero di vesciche cutanee in pazienti con EBS-DM grave da 6 mesi a 8 anni dopo 3 mesi di trattamento.

L'endpoint primario è il numero di pazienti con diminuzione del numero di bolle di almeno il 20% dopo 3 mesi di trattamento con eritromicina orale.

Si tratta di uno studio preliminare su 8 pazienti. Il trattamento consiste nell'eritromicina orale due volte al giorno per 3 mesi. Il follow-up per ogni paziente è di 5 mesi. La durata dello studio è di 1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

8

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Dijon, Francia
      • Montpellier, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Hopital Saint Eloi
        • Contatto:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Francia, 06000
        • Reclutamento
        • CHU de Nice - Hôpital de Cimiez
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Toulouse, Francia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 8 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti gravi con Dowling Meara EBS (2 o più nuove bolle al giorno)
  • firma del consenso informato
  • Paziente di 2 sessi
  • Età da 6 mesi a 8 anni. Da questa età si ritiene che il paziente avrà meno bisogno di questo trattamento o potrà assumere cicline.
  • Ottenimento sistematico del consenso illuminato (illuminato) dai parenti (genitori) del bambino, dopo informazioni sugli obiettivi e sui vincoli dello studio.
  • Accordo del minore
  • Iscritto paziente alla Previdenza Sociale

Criteri di esclusione:

  • Paziente allergico all'eritromicina
  • Paziente che presenta un'intolleranza al fruttosio, una sindrome da malassorbimento del glucosio e del galattosio o un deficit di saccarasi-isomaltasi
  • Insufficienza renale e/o epatica
  • Paziente che assume un medicinale contro indicato o sconsigliato in associazione con l'eritromicina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Eritromicina orale
Droga: Eritromicina orale
Pazienti gravi con Dowling Meara EBS da 6 mesi a 8 anni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
numero di pazienti con diminuzione del numero di bolle di almeno il 20% dopo 3 mesi di trattamento con eritromicina orale
Lasso di tempo: a 3 mesi di trattamento
L'endpoint principale viene valutato all'inclusione e dopo un mese di trattamento, 3 mesi di trattamento e 2 mesi dopo la fine del trattamento
a 3 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gli endpoint secondari sono: effetto di 3 mesi di eritromicina orale su - Tolleranza globale del trattamento.
Lasso di tempo: a 3 mesi di trattamento
Per ogni paziente e globalmente, sulla durata dello studio saranno descritte la natura, la frequenza e la gravità dei vari effetti indesiderati.
a 3 mesi di trattamento
Gli endpoint secondari sono: effetto di 3 mesi di eritromicina orale sull'area interessata
Lasso di tempo: a 3 mesi di trattamento
Questi criteri saranno analizzati rispetto ai valori all'inclusione (M0). Cercheremo di stimare l'ostinazione di un effetto 2 mesi dopo la fine del trattamento.
a 3 mesi di trattamento
Gli endpoint secondari sono: effetto di 3 mesi di eritromicina orale su - prurito,
Lasso di tempo: a 3 mesi di trattamento
Questi criteri saranno analizzati rispetto ai valori all'inclusione (M0). Cercheremo di stimare l'ostinazione di un effetto 2 mesi dopo la fine del trattamento.
a 3 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Investigatori

  • Investigatore principale: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2011

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 giugno 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2011

Primo Inserito (STIMA)

22 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

14 ottobre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2011

Ultimo verificato

1 ottobre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10-PP-19

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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