Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dowling Maera -tyypin epidermolyysi Bullosa Simplex -hoito suun kautta otettavalla erytromysiinillä

torstai 13. lokakuuta 2011 päivittänyt: Del Cont Delphine, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dowling Meara -tyyppinen epidermolysis bullosa simplex (EBS-DM) on harvinainen genodermatoosi, joka johtuu keratiini 5 ja 14 mutaatiosta, jolle on tunnusomaista ihon hauraus ja spontaanit tai trauman jälkeiset rakkulat. Vastasyntyneiden ajanjakso ja vauvaikä ovat kriittisiä, koska tämä autonominen hallitseva kiintymys yleensä paranee iän myötä. Sykliinit näyttävät olevan tehokkaita joissakin EBS-tapauksissa, mutta ne ovat kiellettyjä alle 8-vuotiailla lapsilla. Erytromysiini voi olla hyvä vaihtoehto tälle väestölle antibakteerisen ja anti-inflammatorisen potentiaalinsa vuoksi.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida oraalisen erytromysiinin tehokkuutta vähentää ihorakkuloiden määrää vaikeassa EBS-DM-potilailla 6 kuukaudesta 8 vuoteen 3 kuukauden hoidon jälkeen.

Ensisijainen päätepiste on niiden potilaiden määrä, joilla rakkuloiden määrä on vähentynyt vähintään 20 % 3 kuukauden suun kautta otettavan erytromysiinihoidon jälkeen.

Se on alustava tutkimus 8 potilaalla. Hoito on suun kautta otettava erytromysiini kahdesti päivässä 3 kuukauden ajan. Jokaisen potilaan seuranta on 5 kuukautta. Opintojen kesto on 1 vuosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

8

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Dijon, Ranska
      • Montpellier, Ranska
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hôpital Saint Eloi
        • Ottaa yhteyttä:
          • Didier Bessis, PH
      • Nice, Ranska, 06000
        • Rekrytointi
        • CHU de Nice - Hopital de Cimiez
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toulouse, Ranska

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 8 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikeat Dowling Meara EBS -potilaat (2 tai useampia uusia rakkuloita päivässä)
  • tietoisen suostumuksen allekirjoitus
  • Potilas 2 sukupuolta
  • Ikä 6 kuukaudesta 8 vuoteen. Tästä iästä lähtien katsomme, että potilas tarvitsee vähemmän tätä hoitoa tai voi ottaa sykliinejä.
  • Järjestelmällinen suostumuksen saaminen lapsen sukulaisten (vanhempien) valaisemana (valistamana) tutkimuksen tavoitteista ja rajoituksista kertomisen jälkeen.
  • Alaikäisen suostumus
  • Potilasjäsen sosiaaliturvassa

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka on allerginen erytromysiinille
  • Potilaalla on fruktoosi-intoleranssi, jonkin verran glukoosia ja galaktoosia imeytymishäiriö tai sakkaroosi-isomaltaasipuutos
  • Munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta
  • Potilas, joka ottaa erytromysiinin kanssa lääkkeitä, jotka on tarkoitettu tai joita ei ole suositeltu

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Suun kautta otettava erytromysiini
Lääke: Suun kautta otettava erytromysiini
Vaikeat Dowling Meara EBS -potilaat 6 kuukauden ikäisestä 8 vuoteen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
niiden potilaiden määrä, joilla rakkuloiden määrä on vähentynyt vähintään 20 % 3 kuukauden suun kautta otettavan erytromysiinihoidon jälkeen
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
Pääpäätepiste arvioidaan sisällyttämisen yhteydessä ja kuukauden hoidon jälkeen, 3 kuukauden hoidon ja 2 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä
3 kuukauden hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toissijaiset päätepisteet ovat: 3 kuukauden oraalisen erytromysiinin vaikutus - Hoidon yleinen sietokyky.
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
Jokaiselle potilaalle ja maailmanlaajuisesti erilaisten ei-toivottujen vaikutusten luonne, esiintymistiheys ja vakavuus kuvataan tutkimuksen keston yhteydessä.
3 kuukauden hoidon jälkeen
Toissijaiset päätepisteet ovat: 3 kuukauden oraalisen erytromysiinin vaikutus - Vaikutusalueeseen
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
Nämä kriteerit analysoidaan verrattuna sisällyttämisen arvoihin (M0). Pyrimme arvioimaan vaikutuksen itsepäisyyttä 2 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
3 kuukauden hoidon jälkeen
Toissijaiset päätepisteet ovat: 3 kuukauden oraalisen erytromysiinin vaikutus - kutinaan,
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
Nämä kriteerit analysoidaan verrattuna sisällyttämisen arvoihin (M0). Pyrimme arvioimaan vaikutuksen itsepäisyyttä 2 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
3 kuukauden hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Tutkijat

  • Päätutkija: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire De Nice

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. joulukuuta 2011

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 22. huhtikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 14. lokakuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. lokakuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10-PP-19

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa