- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01340235
Dowling Maera -tyypin epidermolyysi Bullosa Simplex -hoito suun kautta otettavalla erytromysiinillä
Dowling Meara -tyyppinen epidermolysis bullosa simplex (EBS-DM) on harvinainen genodermatoosi, joka johtuu keratiini 5 ja 14 mutaatiosta, jolle on tunnusomaista ihon hauraus ja spontaanit tai trauman jälkeiset rakkulat. Vastasyntyneiden ajanjakso ja vauvaikä ovat kriittisiä, koska tämä autonominen hallitseva kiintymys yleensä paranee iän myötä. Sykliinit näyttävät olevan tehokkaita joissakin EBS-tapauksissa, mutta ne ovat kiellettyjä alle 8-vuotiailla lapsilla. Erytromysiini voi olla hyvä vaihtoehto tälle väestölle antibakteerisen ja anti-inflammatorisen potentiaalinsa vuoksi.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida oraalisen erytromysiinin tehokkuutta vähentää ihorakkuloiden määrää vaikeassa EBS-DM-potilailla 6 kuukaudesta 8 vuoteen 3 kuukauden hoidon jälkeen.
Ensisijainen päätepiste on niiden potilaiden määrä, joilla rakkuloiden määrä on vähentynyt vähintään 20 % 3 kuukauden suun kautta otettavan erytromysiinihoidon jälkeen.
Se on alustava tutkimus 8 potilaalla. Hoito on suun kautta otettava erytromysiini kahdesti päivässä 3 kuukauden ajan. Jokaisen potilaan seuranta on 5 kuukautta. Opintojen kesto on 1 vuosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Dijon, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Dijon
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre Vabres, PU-PH
- Sähköposti: pierre.vabres@chu-dijon.fr
-
Montpellier, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Hopital Saint Eloi
-
Ottaa yhteyttä:
- Didier Bessis, PH
-
Nice, Ranska, 06000
- Rekrytointi
- CHU de Nice - Hôpital de Cimiez
-
Ottaa yhteyttä:
- Vanina Oliveri, ARC
- Puhelinnumero: 0033 4 92 03 42 54
- Sähköposti: oliveri.v@chu-nice.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine Chiaverini, PH
- Puhelinnumero: 0033 4 92 03 61 07
- Sähköposti: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Toulouse, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Purpan
-
Ottaa yhteyttä:
- Juliette MAZEREEUW, PU-PH
- Puhelinnumero: 00 33 5 67 77 81 41
- Sähköposti: mazereeuw-hautier.j@chu-toulouse.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikeat Dowling Meara EBS -potilaat (2 tai useampia uusia rakkuloita päivässä)
- tietoisen suostumuksen allekirjoitus
- Potilas 2 sukupuolta
- Ikä 6 kuukaudesta 8 vuoteen. Tästä iästä lähtien katsomme, että potilas tarvitsee vähemmän tätä hoitoa tai voi ottaa sykliinejä.
- Järjestelmällinen suostumuksen saaminen lapsen sukulaisten (vanhempien) valaisemana (valistamana) tutkimuksen tavoitteista ja rajoituksista kertomisen jälkeen.
- Alaikäisen suostumus
- Potilasjäsen sosiaaliturvassa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, joka on allerginen erytromysiinille
- Potilaalla on fruktoosi-intoleranssi, jonkin verran glukoosia ja galaktoosia imeytymishäiriö tai sakkaroosi-isomaltaasipuutos
- Munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta
- Potilas, joka ottaa erytromysiinin kanssa lääkkeitä, jotka on tarkoitettu tai joita ei ole suositeltu
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
KOKEELLISTA: Suun kautta otettava erytromysiini
|
Vaikeat Dowling Meara EBS -potilaat 6 kuukauden ikäisestä 8 vuoteen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
niiden potilaiden määrä, joilla rakkuloiden määrä on vähentynyt vähintään 20 % 3 kuukauden suun kautta otettavan erytromysiinihoidon jälkeen
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Pääpäätepiste arvioidaan sisällyttämisen yhteydessä ja kuukauden hoidon jälkeen, 3 kuukauden hoidon ja 2 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä
|
3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Toissijaiset päätepisteet ovat: 3 kuukauden oraalisen erytromysiinin vaikutus - Hoidon yleinen sietokyky.
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Jokaiselle potilaalle ja maailmanlaajuisesti erilaisten ei-toivottujen vaikutusten luonne, esiintymistiheys ja vakavuus kuvataan tutkimuksen keston yhteydessä.
|
3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Toissijaiset päätepisteet ovat: 3 kuukauden oraalisen erytromysiinin vaikutus - Vaikutusalueeseen
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Nämä kriteerit analysoidaan verrattuna sisällyttämisen arvoihin (M0).
Pyrimme arvioimaan vaikutuksen itsepäisyyttä 2 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
|
3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Toissijaiset päätepisteet ovat: 3 kuukauden oraalisen erytromysiinin vaikutus - kutinaan,
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Nämä kriteerit analysoidaan verrattuna sisällyttämisen arvoihin (M0).
Pyrimme arvioimaan vaikutuksen itsepäisyyttä 2 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
|
3 kuukauden hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Christine Chiaverini, PH, Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Ihon poikkeavuudet
- Bullosa-epidermolyysi
- Epidermolyysi Bullosa Simplex
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Proteiinisynteesin estäjät
- Erytromysiini
- Erytromysiini Estolaatti
- Erytromysiini Etyylisukkinaatti
- Erytromysiini stearaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10-PP-19
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Bullosa-epidermolyysi
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCValmisDystrofinen Epidermolysis Bullosa | Epidermolyysi Bullosa Simplex | Junctional Epidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa (EB)Yhdysvallat
-
Phoenicis TherapeuticsLopetettuEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinen | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, hallitsevaYhdysvallat, Espanja, Ranska
-
Lenus Therapeutics, LLCLopetettuDystrofinen Epidermolysis Bullosa | Junctional Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Castle Creek Biosciences, LLC.LopetettuEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinenYhdysvallat
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St... ja muut yhteistyökumppanitTuntematonEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinenEspanja
-
Anterogen Co., Ltd.RekrytointiDystrofinen Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio EmiliaRekrytointiJunctional Epidermolysis Bullosa Non-Herlitz-tyyppiRanska, Italia
-
Krystal Biotech, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiDystrofinen Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Vanderbilt University Medical CenterValmisDystrofinen Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Aktiivinen, ei rekrytointiEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinenRanska
Kliiniset tutkimukset Suun kautta otettava erytromysiini
-
University of British ColumbiaUniversity Hospital, Angers; Stanford University; Kaiser Permanente; University... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiObstruktiivinen uniapneaKanada
-
Istituto Oncologico Veneto IRCCSRekrytointiKolorektaalinen adenokarsinoomaItalia
-
West China HospitalAktiivinen, ei rekrytointiKarsinooma, ei-pienisoluinen keuhko | Kemoterapia, adjuvanttiKiina
-
University Hospital Schleswig-HolsteinCharite University, Berlin, Germany; Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSuun terveys | Suun terveyteen liittyvä elämänlaatuSaksa
-
China Academy of Chinese Medical SciencesXiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical SciencesTuntematonHengitysteiden infektiotaudit
-
Prince of Songkla UniversityValmis
-
Raincy Montfermeil Hospital GroupEi vielä rekrytointia
-
National Taiwan University HospitalValmis
-
University of MiamiHospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral; Instituto Nacional de la DiabetesLopetettuDenguekuumeDominikaaninen tasavalta
-
Thomas More KempenRevalidatie & MS Centrum OverpeltTuntematonMultippeliskleroosi | Väsymys | Lihas heikkous | Deglutation häiriöt | Rasitus; YlimääräinenBelgia