Gjenoppliving av stamceller i Addisons studie (RoSA)
5. februar 2013 oppdatert av: SHS Pearce, Newcastle University
Gjenoppliving av autoktone binyrebarkstamceller ved autoimmun Addisons sykdom
Autoimmun Addisons sykdom (AAD) er en sjelden og invalidiserende sykdom der et autoimmunt angrep gradvis ødelegger binyrebarken.
Ubehandlet er det universelt dødelig og behandlede mennesker er helt avhengige av steroidmedisiner hele livet, med påfølgende overskudd i sykelighet og dødelighet.
Et nøkkeltrekk ved binyrebarken er at cellene reagerer på endringer i konsentrasjonen av sirkulerende adrenokortikotrofisk hormon (ACTH).
Denne studien tar sikte på å regenerere binyrebarksteroidogen cellefunksjon hos pasienter med etablert autoimmun Addisons sykdom (AAD) ved å stimulere proliferasjon og differensiering av deres stamceller, binyrebarkstamcellene (ACSCs) (1,2).
Ved å bruke daglig subkutan ACTH, administrert i henhold til to forskjellige regimer over 20 uker, vil vi undersøke om regenerering av binyresteroidogen funksjon gjennom gjenoppliving av ACSC-aktivitet er en realistisk mulighet.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Tyne and Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Storbritannia, NE1 3BZ
- Newcastle University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 66 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Etablert autoimmun binyrebarksvikt for >1 år 16 til 65 år
Ekskluderingskriterier:
- Betydelig kardio-respiratorisk, kronisk nyre- eller ikke-autoimmun leversykdom; malignitet
- Astma, nåværende infeksjonssykdom, nylig levende vaksinasjon, akutt psykose, magesår
- Graviditet, amming eller plan for graviditet innen 9 måneder
- Kjent ikke-autoimmun årsak til binyrebarksvikt (blødning, adrenoleukodystrofi osv.)
- Kjent overfølsomhet eller allergi mot Synacthen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Synacthen
aktiv behandling
|
1 mg, 3 ganger ukentlig ved sc-injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Toppserumkortisol etter ACTH-stimulering
Tidsramme: Testet ved 20 uker
|
Testet ved 20 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i QoL
Tidsramme: 20 uker
|
20 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Simon H Pearce, MD, Newcastle University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. mars 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. juni 2011
Først lagt ut (Anslag)
13. juni 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
6. februar 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2013
Sist bekreftet
1. februar 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RoSAv1.2:04_10: R&D#5252
- 2009-018074-56 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .