Återupplivande av stamceller i Addisons studie (RoSA)
5 februari 2013 uppdaterad av: SHS Pearce, Newcastle University
Återupplivande av autoktona binjurebarkstamceller vid autoimmun Addisons sjukdom
Autoimmun Addisons sjukdom (AAD) är en sällsynt och försvagande sjukdom där en autoimmun attack gradvis förstör binjurebarken.
Obehandlad är det universellt dödligt och behandlade människor är absolut beroende av steroidmediciner livslångt, med en åtföljande överskott i sjuklighet och dödlighet.
En nyckelfunktion hos binjurebarken är att dess celler reagerar på förändringar i koncentrationen av cirkulerande adrenokortikotrofiskt hormon (ACTH).
Denna studie syftar till att regenerera binjurebarksteroidogen cellfunktion hos patienter med etablerad autoimmun Addisons sjukdom (AAD) genom att stimulera proliferation och differentiering av deras progenitorceller, binjurebarkstamcellerna (ACSC) (1,2).
Med daglig subkutan ACTH, administrerad enligt två olika regimer under 20 veckor, kommer vi att undersöka om regenerering av binjuresteroidogen funktion genom återupplivning av ACSC-aktivitet är en realistisk möjlighet.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
13
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Tyne and Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Storbritannien, NE1 3BZ
- Newcastle University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 66 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Etablerad autoimmun binjurebarksvikt för >1 års ålder 16 till 65 år
Exklusions kriterier:
- Signifikant kardio-respiratorisk, kronisk njur- eller icke-autoimmun leversjukdom; malignitet
- Astma, aktuell infektionssjukdom, nyligen levande vaccination, akut psykos, magsår
- Graviditet, amning eller planera för graviditet inom 9 månader
- Känd icke-autoimmun orsak till binjurebarksvikt (blödning, adrenoleukodystrofi etc.)
- Känd överkänslighet eller allergi mot Synacthen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Synacthen
aktiv behandling
|
1 mg, 3 gånger i veckan genom sc-injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Toppserumkortisol efter ACTH-stimulering
Tidsram: Testad vid 20 veckor
|
Testad vid 20 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i QoL
Tidsram: 20 veckor
|
20 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Simon H Pearce, MD, Newcastle University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 mars 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 juni 2011
Första postat (Uppskatta)
13 juni 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
6 februari 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 februari 2013
Senast verifierad
1 februari 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RoSAv1.2:04_10: R&D#5252
- 2009-018074-56 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .