Reactivación de células madre en el estudio de Addison (RoSA)

La enfermedad de Addison autoinmune (AAD) es una enfermedad rara y debilitante en la que un ataque autoinmune destruye progresivamente la corteza suprarrenal. Sin tratamiento es universalmente fatal y las personas tratadas son absolutamente dependientes de medicamentos esteroides de por vida, con el consiguiente exceso de morbilidad y mortalidad. Una característica clave de la corteza suprarrenal es que sus células responden a los cambios en la concentración de la hormona adrenocorticotrófica (ACTH) circulante. Este estudio tiene como objetivo regenerar la función de las células esteroidogénicas adrenocorticales en pacientes con enfermedad de Addison autoinmune (AAD) establecida mediante la estimulación de la proliferación y diferenciación de sus células progenitoras, las células madre adrenocorticales (ACSC) (1,2). Usando ACTH subcutánea diaria, administrada de acuerdo con dos regímenes diferentes durante 20 semanas, investigaremos si la regeneración de la función esteroidogénica suprarrenal a través de la reactivación de la actividad ACSC es una posibilidad realista.