Sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av NNC-0156-0000-0009 hos tidligere behandlede barn med hemofili B. (paradigm™5)
5. desember 2025 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
Sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av NNC-0156-0000-0009 hos tidligere behandlede barn med hemofili B
Denne forsøket gjennomføres i Asia, Europa og Nord-Amerika.
Målet med studien er å evaluere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk (eksponeringen av prøvestoffet i kroppen) av NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) hos tidligere behandlede barn med hemofili B.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Hemorio-Fundarj
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80250-060
- Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13081-970
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010-2978
- Childrens National Medical Ctr
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University_Atlanta_1
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University Of Louisville_Louisville_0
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins University_Baltimore_3
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108-4619
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11220
- Maimonides Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital_Houston
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japan, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
-
-
-
-
Split, Kroatia, 21 000
- Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- National Blood Centre
-
-
-
-
-
Basingstoke, Storbritannia, RG24 9NA
- Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Konya, Tyrkia (Türkiye), 42090
- Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
Duisburg, Tyskland, 47051
- Coagulation Research Center
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige pasienter med moderat alvorlig eller alvorlig medfødt hemofili B med et faktor IX-aktivitetsnivå under eller lik 2 % ifølge medisinske journaler
- Alder under eller lik 12 år (til pasienten fyller 13 år, på tidspunktet for inkludering)
- Kroppsvekt over eller lik 10 kg
- Historikk med minst 50 eksponeringsdager (EDs) for andre FIX-produkter
- Pasienten og/eller foreldrene/omsorgspersonen er i stand til å vurdere en blødningsepisode, føre en elektronisk dagbok (eDiary), i stand til å utføre hjemmebehandling og ellers i stand til å følge prøveprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Kjent historie med FIX-hemmere
- Gjeldende FIX-hemmere over eller lik 0,6 Bethesda-enheter (BU)
- Medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn hemofili B
- Blodplateantall under 50 000/mcL ved screening
- Alaninaminotransferase (ALT) over 3 ganger øvre grense for normale referanseområder ved screening
- Kreatininnivå over eller lik 1,5 ganger over den øvre normalgrensen for normale referanseområder ved screening
- Humant immunsviktvirus (HIV) positivt, definert av medisinske journaler, og med et CD4+-lymfocyttantall under eller lik 200/mcL
- Immunmodulerende eller kjemoterapeutisk medisin (unntatt enkeltpulsbehandling, inhalerte og aktuelle steroider)
- Tidligere arterielle trombotiske hendelser (myokardinfarkt og intrakraniell trombose, som definert av medisinske journaler)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NNC-0156-000-0009
|
En enkeltdose på 40 U/kg vil bli administrert intravenøst, i.v.
(inn i venen) en gang i uken.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av hemmende antistoffer mot koagulasjonsfaktor IX (fix) definert som titre over eller lik 0,6 Bethesda -enheter (BU)
Tidsramme: Fra uke 0 til uke 52
|
Inhibitorer ble analysert med enten Nijmegen -modifisert faktor IX Bethesda -analyse eller en varme/kald Nijmegen -modifisert faktor IX Bethesda -analyse.
Antall deltakere som utviklet hemmende antistoffer mot faktor IX rapporteres.
|
Fra uke 0 til uke 52
|
|
Forekomst av hemmende antistoffer mot koagulasjonsfaktor IX (fix) definert som titre over eller lik 0,6 Bethesda -enheter (BU)
Tidsramme: Fra uke 52 til slutten av rettssaken (EOT) (omtrent uke 544)
|
Inhibitorer ble analysert med enten Nijmegen -modifisert faktor IX Bethesda -analyse eller en varme/kald Nijmegen -modifisert faktor IX Bethesda -analyse.
Antall deltakere som utviklet hemmende antistoffer mot faktor IX rapporteres.
|
Fra uke 52 til slutten av rettssaken (EOT) (omtrent uke 544)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Laveste nivå (enkeltdose)
Tidsramme: Uke 0 (en uke etter første eksponering)
|
Gjennomsnittlig pre-dose faktor IX-nivåer ble målt med ett-trinns koagulasjonsanalyse under forsøket.
Geometrisk gjennomsnitt av den laveste aktiviteten til faktor IX registrert ved uke 0 (umiddelbart før neste dose ble gitt).
|
Uke 0 (en uke etter første eksponering)
|
|
Område under kurven aktivitet versus tid profil fra tid null til 168 timer etter dose (AUC(0-168))
Tidsramme: 0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
Område under kurven aktivitet versus tidsprofil fra tid null til 168 timer etter dose av nonacog beta pegol er presentert.
|
0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
|
Klarering (CL)
Tidsramme: 0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
Clearance av nonacog beta pegol etter enkeltdose presenteres.
|
0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
|
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: 0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for nonacog beta pegol etter enkeltdose er presentert.
|
0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
|
Distribusjonsvolum ved Steady State (Vss)
Tidsramme: 0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
Distribusjonsvolum ved steady state (Vss) av nonacog beta pegol er presentert.
|
0-168 timer etter dosering ved uke 0
|
|
Antall blødende episoder under profylakse
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Antall blødningsepisoder per deltaker under rutinemessig profylakse ble vurdert ved bruk av de individuelle årlige blødningshastighetene (blødningsepisoder per deltaker per år).
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Hemostatisk effekt av N9-GP i behandling av blødningsepisoder etter 4-punkts kategorisk skala for hemostatisk respons (utmerket, god, moderat og dårlig)
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Beskrivelse av den hemostatiske effekten av ikke -aksog beta pegol når den ble brukt til behandling av blødningsepisoder ble målt og listet opp i henhold til Four Point -skalaen for hemostatisk respons som nedenfor:
En suksessrate ble beregnet basert på å telle bra eller utmerket som suksesser og dårlig og moderat som feil. |
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Inkrementell utvinning etter 30 minutter (IR30min)
Tidsramme: Uke 0 (30 minutter etter første eksponering)
|
Den trinnvise utvinningen ble beregnet ved å dele den baseline-tappede faktor IX-aktivitetsenheter per milliliter (U/ml) målt i plasma 30 minutter etter dosering med dosen injisert på tidspunktet 0 uttrykt som enheter per kilo (U/kg) kroppsvekt.
|
Uke 0 (30 minutter etter første eksponering)
|
|
Terminal halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Uke 0 (30 minutter til en uke etter første eksponering)
|
Terminal halveringstid presenteres i uke 0, 30 minutter til en uke etter første eksponering.
|
Uke 0 (30 minutter til en uke etter første eksponering)
|
|
Troughivå (jevn tilstand)
Tidsramme: Fra uke 4 til EOT (omtrent uke 544)
|
Gjennomsnittlig pre-dose faktor IX-nivåer ble målt med en-trinns koagulasjonsanalyse under studien.
Det estimerte gjennomsnittet av den laveste aktiviteten som ble registrert rett før neste dose ble gitt fra uke 4 til EOT omtrent (uke 544).
Data rapporteres for spesifikke aldersgrupper der deltakerne var en del av når som helst fra uke 4 til EOT, ikke på bestemte tidspunkter vurdert fra uke 4 til EOT.
Analysen er basert på en blandet modell på de log-transformerte plasmakonsentrasjonene med deltaker som en tilfeldig effekt, og det gjennomsnittlige trau-nivået blir presentert back-transformert til den naturlige skalaen.
Tatt i betraktning tidsrammen blir faktiske aldersgrupper (ungdommer og voksne) lagt til for dette utfallsmålet.
|
Fra uke 4 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Antall bivirkninger
Tidsramme: Uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
En bivirkning (AE) var ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriemessige funn), symptom eller sykdom som ble midlertidig assosiert med bruk av et medisinprodukt, uansett om det ble ansett som relatert til medisinproduktet eller ikke.
Her presenteres data for alle bivirkninger (alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger) fra uke 0 til EOT omtrent (uke 544).
Data rapporteres for spesifikke aldersgrupper der deltakerne var en del av når som helst fra uke 0 til EOT, ikke på bestemte tidspunkter vurdert fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544).
Tatt i betraktning tidsrammen blir faktiske aldersgrupper (ungdommer og voksne) lagt til for dette utfallsmålet.
|
Uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Antall alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
En SAE var en opplevelse som ved enhver dose resulterte i noe av følgende: død, en livstruende opplevelse a), sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse b) en vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet c) en medfødt anomali/ Fødselsdefekt, viktige medisinske hendelser d) som ikke resulterte i død, var livstruende A) eller påkrevd sykehusinnleggelse.
Her presenteres data fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544).
Data rapporteres for spesifikke aldersgrupper der deltakerne var en del av når som helst fra uke 0 til EOT, ikke på bestemte tidspunkter vurdert fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544).
Tatt i betraktning tidsrammen blir faktiske aldersgrupper (ungdommer og voksne) lagt til for dette utfallsmålet.
|
Uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Medical Events of Special Interest (MESI)
Tidsramme: Uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Følgende hendelser ble definert som mesis: -medisineringsfeil angående prøveprodukter, -administrasjon av feil medikament,
Her presenteres data fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544). Data rapporteres for spesifikke aldersgrupper der deltakerne var en del av når som helst fra uke 0 til EOT, ikke på bestemte tidspunkter vurdert fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544). Tatt i betraktning tidsrammen blir faktiske aldersgrupper (ungdommer og voksne) lagt til for dette utfallsmålet. |
Uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Utvikling av vertscelleprotein (HCP) antistoffer
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Deltakerne ble undersøkt for utvikling av antistoffer mot HCP.
Antall deltakere som utviklet antistoffer mot HCP presenteres.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Fix forbruk beskrevet som frekvens av dose/kg for profylaksebruk for behandling av blødningsepisoder
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Forbruk av ikke -aksog beta pegol for behandling av blødningsepisoder internasjonale enheter per kilo per år (IE/kg/år) per deltaker presenteres fra uke 0 til EOT omtrent (uke 544).
Data rapporteres for spesifikke aldersgrupper der deltakerne var en del av når som helst fra uke 0 til EOT, ikke på bestemte tidspunkter vurdert fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544).
Tatt i betraktning tidsrammen blir faktiske aldersgrupper (ungdommer og voksne) lagt til for dette utfallsmålet.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Fix forbruk beskrevet som mengde som konsumeres for behandling av blødningsepisoder
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Gjennomsnittlig dose av ikke -aksog beta pegol for behandling av blødning fra start til stopp av blødning presenteres fra uke 0 til EOT omtrent (uke 544) i internasjonale enheter per kilo per blødning (IE/kg/blødning).
Data rapporteres for spesifikke aldersgrupper der deltakerne var en del av når som helst fra uke 0 til EOT, ikke på bestemte tidspunkter vurdert fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544).
Tatt i betraktning tidsrammen blir faktiske aldersgrupper (ungdommer og voksne) lagt til for dette utfallsmålet.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Antall doser av fikset konsumert for behandling av blødningsepisoder
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Antall doser av fikset konsumert for behandling av blødningsepisoder presenteres fra uke 0 til EOT omtrent (uke 544).
Her rapporteres data om antall doser av løsning for behandling av blødningsepisoder blant alle deltakerne i en arm.
Data rapporteres for spesifikke aldersgrupper der deltakerne var en del av når som helst fra uke 0 til EOT, ikke på bestemte tidspunkter vurdert fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544).
Tatt i betraktning tidsrammen blir faktiske aldersgrupper (ungdommer og voksne) lagt til for dette utfallsmålet.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Fix aktivitet på 30 minutter (C30min) (enkeltdose)
Tidsramme: 30 minutter etter dosering i uke 0
|
Fixaktivitet (internasjonale enheter per milliliter (IU/ml)) 30 minutter etter at en dose er presentert.
|
30 minutter etter dosering i uke 0
|
|
Fix aktivitet på 30 minutter (C30min) (jevn tilstand)
Tidsramme: 30 minutter etter dosering fra uke 4 til EOT (omtrent uke 544)
|
Gjennomsnittlig fixaktivitet 30 minutter etter dosering fra uke 4 til EOT er omtrent (uke 544) (C30min) (Steady State) presentert.
|
30 minutter etter dosering fra uke 4 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Tno-azl førskolekvalitet (TAPQOL)
Tidsramme: Screening (uke -6), uke 52, uke 176 omtrent (besøk 17)
|
Det nederlandske instituttet for forebygging og helse og Leiden University Hospital (TNO-Azl) førskolelivskvalitet gruppert i 12 skalaer med flere elementer brukes til å vurdere den helserelaterte livskvaliteten, som barnemotor, kommunikasjon, følelser og Kroppsstruktur.
Passer for barn fra 6 måneder til 6 år (TAPQOL).
Foreldre fylles ut i henhold til barnets tilstand.
Høyere poengsum (rekkevidde 0-100) representerer bedre utfall.
Skalaområdet for hver av 12 skalaer med flere elementer var (0-100) med høy score som representerer bedre utfall.
I denne studien ble TAPQOL vurdert for barn i 0-3 år.
|
Screening (uke -6), uke 52, uke 176 omtrent (besøk 17)
|
|
Antall deltakere med helseøkonomisk innvirkning av N9-GP-behandling gjennom karakterisering av generell sykehusinnleggelse
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Antall deltakere med helseøkonomisk innvirkning av N9-GP-behandling gjennom karakterisering av generell sykehusinnleggelse presenteres.
Antall deltakere som er innlagt på sykehus i 0 og 1 dag, presenteres.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Helseøkonomisk virkning av N9-GP-behandling gjennom karakterisering av sykehusinnleggelse
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Helseøkonomisk virkning av N9-GP-behandling presenteres gjennom antall sykehusinnleggelsesdager.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Helseøkonomisk innvirkning av N9-GP-behandling gjennom karakterisering av blødninger forårsaket manglende skole eller studier
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Helseøkonomisk virkning av N9-GP-behandling gjennom antall dager blødninger forårsaket manglende skole eller studier.
Antall deltakere som savnet skole eller studier i 0,1 og 2 dager blir presentert.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Helseøkonomisk virkning av N9-GP-behandling gjennom karakterisering av antall dager blødninger forårsaket av mobilitetshjelpemidler
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Helseøkonomisk virkning av N9-GP-behandling gjennom antall dager pasienten brukte mobilitetshjelpemidler (rullestol og/eller krykker) blir presentert.
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Helseøkonomisk innvirkning av N9-GP-behandling gjennom karakterisering av antall dager blødninger fikk foreldre til å savne arbeid
Tidsramme: Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
Helseøkonomisk innvirkning av N9-GP-behandling gjennom antall dager blødning fikk foreldre til å savne arbeid blir presentert fra uke 0 til EOT omtrent (uke 544).
|
Fra uke 0 til EOT (omtrent uke 544)
|
|
Haemophilia-Quality of Life (Haemo-Qol)
Tidsramme: Screening (uke -6), uke 52, EOT (omtrent uke 544)
|
Hemofili livskvalitet gruppert i 11 skala med flere elementer som brukes til å vurdere hemofili relatert livskvalitet som barns fysiske helse, følelse, familie, venner, sport, behandling, håndtere hemofili, syn på en pasient.
Her ble Haemo-Qol vurdert for barna i alderen 8-12 år.
Skalaområdet for hver av 11 skalaer med flere elementer var 0-100 med høye score som indikerte lav livskvalitet.
Poeng med flere elementer og total score ble beregnet ved å bruke følgende formel: 1/4 (summen av besvarte elementer / antall besvarte elementer - 1) x 100.
Haemo-QoL-score varierer fra en skala på 0 til 100 der høye score (nær 100) indikerer en lav livskvalitetsvurdering.
|
Screening (uke -6), uke 52, EOT (omtrent uke 544)
|
|
Hemofili behandlingstilfredshet (hemo-sat)
Tidsramme: Screening (uke -6), uke 176 (besøk 17)
|
Hemofili -behandlingstilfredshetsendring fra baseline (screening week -6) til uke 176 (besøk 17) blir presentert.
Behandlingstilfredsheten til en blødning med N8-GP ble vurdert ved bruk av hemo-sat vurderingsverktøy som inneholder et spørreskjema med 6 domener (letthet og bekvemmelighet, effekt, byrde, spesialist/sykepleiere, senter/sykehus, generell tilfredshet).
Skalaområdet for hvert 6 domener var (0-100) med lavere poengsum som indikerer høyere behandlingstilfredshet.
Hemo-sat ble vurdert for barna i alderen 4-7 år og 8-12 år.
Domenescore og total poengsum ble beregnet ved å følge formel - 1/4 (summen av besvarte elementer / antall besvarte vare - 1) x 100.
Hemo-sat-score varierer fra 0-100, hvor lave score som reflekterer større behandlingstilfredshet.
|
Screening (uke -6), uke 176 (besøk 17)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Safety, efficacy and pharmacokinetics of nonacog beta pegol (N9-GP) in prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously treated pediatric hemophilia B patients. Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu M-Y, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Presented 06-Dec-2014 at the American Society of Hematology - 56th Annual Meeting - held in San Francisco, CA, US (poster #1513)
- Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu MY, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Nonacog beta pegol in previously treated children with hemophilia B: results from an international open-label phase 3 trial. J Thromb Haemost. 2016 Aug;14(8):1521-9. doi: 10.1111/jth.13360. Epub 2016 Jun 22.
- Carcao M, Kearney S, Lu MY, Taki M, Rubens D, Shen C, Santagostino E. Long-Term Safety and Efficacy of Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Administered for at Least 5 Years in Previously Treated Children with Hemophilia B. Thromb Haemost. 2020 May;120(5):737-746. doi: 10.1055/s-0040-1709521. Epub 2020 May 5.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. mai 2012
Primær fullføring (Faktiske)
17. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
17. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. oktober 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. november 2011
Først lagt ut (Antatt)
8. november 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
23. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili B
- Nonacog Beta Pegol
Andre studie-ID-numre
- NN7999-3774
- 2011-000826-31 (EudraCT-nummer)
- U1111-1119-5013 (Annen identifikator: WHO)
- JapicCTI- 121877 (Registeridentifikator: JAPIC)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I følge Novo Nordiskdisclosure-forpliktelsen på novonordisk-trials.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .