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NNC-0156-0000-0009 在既往接受过治疗的 B 型血友病儿童中的安全性、有效性和药代动力学。 (paradigm™5)

2024年3月29日 更新者：Novo Nordisk A/S

NNC-0156-0000-0009 在既往接受过治疗的 B 型血友病儿童中的安全性、有效性和药代动力学

该试验在亚洲、欧洲和北美进行。 该试验的目的是评估 NNC-0156-0000-0009（nonacog beta pegol，N9-GP）在既往接受过治疗的 B 型血友病儿童中的安全性、有效性和药代动力学（试验药物在体内的暴露）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

25

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 克罗地亚
      • Split、克罗地亚、21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Parana
      • Curitiba、Parana、巴西、80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • Sao Paulo
      • Campinas、Sao Paulo、巴西、13081-970
        • Universidade Estadual De Campinas
  • 德国
      • Hannover、德国、30625
        • MHH-pädiatrische Hämatologie
  • 意大利
    • MI
      • Milano、MI、意大利、20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • 日本
      • Kanagawa、日本、216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo、日本、167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • 法国
      • Le Kremlin Bicetre、法国、94270
        • Hopital de Bicetre
      • Marseille、法国、13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Necker
  • 美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children'S Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Brooklyn、New York、美国、11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital Of Philadelphia_Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Children's Medical Center_Dallas
  • 英国
      • Basingstoke、英国、RG24 9NA
        • Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Leicester、英国、LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London、英国、SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50400
        • National Blood Centre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据医疗记录，患有中重度或重度先天性血友病 B 且因子 IX 活性水平低于或等于 2% 的男性患者
  • 年龄低于或等于 12 岁（直到患者年满 13 岁，纳入时）
  • 体重大于等于10公斤
  • 至少 50 天暴露于其他 FIX 产品的历史
  • 患者和/或父母/看护者能够评估出血事件、记电子日记 (eDiary)、能够进行家庭治疗以及能够遵循试验程序

排除标准：

  • FIX抑制剂的已知历史
  • 当前 FIX 抑制剂高于或等于 0.6 Bethesda 单位 (BU)
  • 除血友病 B 外的先天性或获得性凝血障碍
  • 筛选时血小板计数低于 50,000/mcL
  • 筛选时丙氨酸转氨酶 (ALT) 高于正常参考范围上限的 3 倍
  • 筛选时肌酐水平高于或等于正常参考范围正常上限的 1.5 倍
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性，由医疗记录定义，并且 CD4+ 淋巴细胞计数低于或等于 200/mcL
  • 免疫调节或化学治疗药物（单脉冲治疗、吸入和局部类固醇除外）
  • 以前的动脉血栓形成事件（心肌梗死和颅内血栓形成，根据病历定义）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NNC-0156-000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
单剂量 40 U/kg 将静脉内给药，i.v. （进入静脉）每周一次。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
针对凝血因子 IX (FIX) 的抑制性抗体的发生率定义为滴度高于或等于 0.6 Bethesda 单位 (BU)
大体时间：从 0 到 52 周
用 Nijmegen 改良因子 IX Bethesda 测定法或热/冷 Nijmegen 改良因子 IX Bethesda 测定法分析抑制剂。 报告了产生针对因子 IX 的抑制性抗体的受试者数量。
从 0 到 52 周
针对凝血因子 IX (FIX) 的抑制性抗体的发生率定义为滴度高于或等于 0.6 Bethesda 单位 (BU)
大体时间：从第 52 周到最后一名患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）
从第 52 周到最后一名患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
预防期间出血的次数
大体时间：从 0 到 52 周
使用个体年化出血率（每年每个受试者的出血事件）评估常规预防期间每个受试者的出血事件次数。
从 0 到 52 周
N9-GP 在治疗出血事件中的止血效果，采用 4 点止血反应分类量表（优秀、良好、中等和较差）
大体时间：从 0 到 52 周

当用于治疗出血事件时，nonacog β pegol 的止血效果的描述根据止血反应的四点量表测量和列出如下：

  1. 极好——单次输注后 8 小时内疼痛突然缓解和/或客观出血迹象明显改善。
  2. 好——单次注射后 8 小时内明显的疼痛缓解和/或出血迹象改善。
  3. 中度——在第一次注射后的前 8 小时内可能或轻微的有益效果，但在 8 小时内需要多次输注。
  4. 差——两次注射后 8 小时内症状无改善或恶化。

成功率的计算基于将良好或优秀视为成功，将差和中等视为失败。
从 0 到 52 周
30 分钟增量恢复 (IR30min)
大体时间：第 0 周（首次接触后 30 分钟）
通过将给药后 30 分钟在血浆中测量的基线减去因子 IX 活性 (U/mL) 除以在时间 0 时注射的剂量表示为 U/kg 体重来计算增量恢复。
第 0 周（首次接触后 30 分钟）
谷水平（单剂量）
大体时间：第 0 周（第一次接触后一周）
平均给药前因子 IX 水平是在试验期间用单阶段凝血测定法测量的。 第 0 周记录的因子 IX 最低活性的几何平均值（紧接在下一次给药之前）。
第 0 周（第一次接触后一周）
低谷水平（稳态）
大体时间：第 4 至 52 周
平均给药前因子 IX 水平是在试验期间用单阶段凝血测定法测量的。 从第 4 周到第 52 周给予下一次剂量之前记录的最低活动的估计平均值。 该分析基于对数转换血浆浓度的混合模型，其中受试者作为随机效应，并且平均谷水平被反向转换为自然尺度。
第 4 至 52 周
终末半衰期 (t1/2)
大体时间：第 0 周（第一次接触后 30 分钟至一周）
第 0 周（第一次接触后 30 分钟至一周）
预防期间出血的次数
大体时间：从第 52 周到最后一名患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）
从第 52 周到最后一名患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）
低谷水平（稳态）
大体时间：从第 52 周到患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）
从第 52 周到患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）
N9-GP 在治疗出血事件中的止血效果，采用 4 点止血反应分类量表（优秀、良好、中等和较差）
大体时间：从第 52 周到最后一名患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）
从第 52 周到最后一名患者完成试验（不迟于 2023 年 11 月 30 日）
不良事件数
大体时间：从 0 到 52 周
不良事件 (AE) 是任何不利和意外的体征（包括异常的实验室发现）、症状或与使用医药产品暂时相关的疾病，无论是否被认为与医药产品有关。
从 0 到 52 周
严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间：从 0 到 52 周
SAE 是指在任何剂量下都会导致以下任何情况的经历：死亡、危及生命的经历 a)、住院治疗或现有住院时间的延长 b) 持续或严重的残疾/无能力 c) 先天性异常/先天缺陷，重要医疗事件 d) 未导致死亡，危及生命 a) 或需要住院治疗。
从 0 到 52 周
特别关注的医疗事件 (MESI)
大体时间：从 0 到 52 周

以下事件被定义为 MESI： - 与试验产品有关的用药错误， - 给药错误，

  • 错误的给药途径，
  • 意图造成伤害而施用高剂量，例如 自杀企图，
  • 意外过量服用：超过预期剂量的 20%，
  • 针对因子 IX (FIX) 的抑制剂形成，
  • 血栓栓塞事件，
  • 过敏反应。
  • 过敏反应包括但不限于任何急性免疫球蛋白 E (IgE) 介导的反应或迟发型超敏反应。
从 0 到 52 周
宿主细胞蛋白 (HCP) 抗体的开发
大体时间：从 0 到 52 周
检查参与者是否产生了针对 HCP 的抗体。 显示了产生抗 HCP 抗体的参与者人数。
从 0 到 52 周
FIX 消耗量描述为用于治疗出血事件的预防性使用的剂量频率/kg
大体时间：从 0 到 52 周
介绍了每名患者每年用于治疗出血事件的 nonacog beta pegol 消耗量。
从 0 到 52 周
FIX 消耗描述为治疗出血事件的消耗量
大体时间：从 0 到 52 周
显示了从出血开始到停止期间用于治疗出血的 nonacog β pegol 的平均剂量。
从 0 到 52 周
用于治疗出血发作的 FIX 剂量数
大体时间：从 0 到 52 周
给出了用于治疗出血事件消耗的 FIX 剂量数。
从 0 到 52 周
从时间零到给药后 168 小时的曲线下活动与时间曲线下的面积 (AUC(0-168))
大体时间：第 0 周给药后 0-168 小时
显示了从时间零到 nonacog β-聚乙二醇给药后 168 小时的曲线下面积与时间的关系曲线。
第 0 周给药后 0-168 小时
清关 (CL)
大体时间：第 0 周给药后 0-168 小时
显示了单剂量后 nonacog β pegol 的清除率。
第 0 周给药后 0-168 小时
平均停留时间 (MRT)
大体时间：第 0 周给药后 0-168 小时
显示单剂量后 nonacog β-聚乙二醇的平均停留时间 (MRT)。
第 0 周给药后 0-168 小时
稳态分布容积 (Vss)
大体时间：第 0 周给药后 0-168 小时
显示了 nonacog β-聚乙二醇的稳态分布容积 (Vss)。
第 0 周给药后 0-168 小时
FIX 活性在 30 分钟 (C30min)（单剂量）
大体时间：第 0 周给药后 30 分钟
单剂量给药后 30 分钟的 FIX 活性（国际单位每毫升 (IU/mL)）。
第 0 周给药后 30 分钟
FIX 活动在 30 分钟 (C30min)（稳态）
大体时间：4 至 52 周给药后 30 分钟
给出了从 4 到 52 周 (C30min)（稳态）给药后 30 分钟的平均 FIX 活性。
4 至 52 周给药后 30 分钟
TNO-AZL 学前生活质量 (TAPQOL)
大体时间：第 0 周，第 52 周
荷兰预防与健康研究所和莱顿大学医院 (TNO-AZL) 将学前生活质量分为 12 个多项目量表，用于评估与健康相关的生活质量，例如儿童的运动、交流、情绪和身体结构。 适合 6 个月至 6 岁的儿童 (TAPQOL)。 家长根据孩子的情况填写。 更高的分数（范围 0-100）代表更好的结果。 在这项研究中，评估了 0-3 岁儿童的 TAPQOL。
第 0 周，第 52 周
N9-GP 治疗通过综合住院治疗的健康经济影响
大体时间：从 0 到 52 周
N9-GP 治疗的健康经济影响通过一般住院天数呈现。
从 0 到 52 周
通过重症监护住院治疗的特征对 N9-GP 治疗的健康经济影响
大体时间：从 0 到 52 周
N9-GP 治疗的健康经济影响通过重症监护住院天数呈现。
从 0 到 52 周
N9-GP 治疗的健康经济影响通过出血引起的失学或研究的特征
大体时间：从 0 到 52 周
N9-GP 治疗的健康经济影响通过出血导致缺课或学习的天数。 显示了 0.1 天和 2 天错过学校或学习的参与者人数。
从 0 到 52 周
通过表征使用助行器引起的出血天数对 N9-GP 治疗的健康经济影响
大体时间：从 0 到 52 周
通过患者使用助行器（轮椅和/或拐杖）的天数显示 N9-GP 治疗对健康经济的影响。
从 0 到 52 周
N9-GP 治疗的健康经济影响通过表征出血导致父母错过工作的天数
大体时间：从 0 到 52 周
介绍了 N9-GP 治疗通过导致父母错过工作的出血天数对健康经济的影响。
从 0 到 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年5月16日

初级完成 (实际的)

2023年11月17日

研究完成 (实际的)

2023年11月17日

研究注册日期

首次提交

2011年10月31日

首先提交符合 QC 标准的

2011年11月4日

首次发布 (估计的)

2011年11月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月29日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (EudraCT编号)
  • U1111-1119-5013 (其他标识符：WHO)
  • JapicCTI- 121877 (注册表标识符：JAPIC)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

先天性出血性疾病的临床试验

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Instituto de Salud Carlos III
    完全的
    肠动力障碍：分钟节律
    小肠运动障碍 (Disorder)
    西班牙
  • Dren Bio
    Novotech
    招聘中
    DR-01 在大颗粒淋巴细胞白血病或细胞毒性淋巴瘤患者中的研究
    侵袭性 NK 细胞白血病 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | LGLL - 大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 T 细胞淋巴瘤 - 类别 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | 系统性 EBV1 T 细胞淋巴瘤，如果 CD8 阳性 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | 胃肠道惰性慢性淋巴增生性疾病 (CLPD)（CD8+ 或 NK 衍生） | 上面未列出的其他 CD8+/NK 细胞驱动的淋巴瘤
    美国, 澳大利亚, 法国, 西班牙
  • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    招聘中
    T 细胞淋巴瘤患者登记处
    蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件
    美国

nonacog β聚乙二醇的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

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