Segurança, eficácia e farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 em crianças previamente tratadas com hemofilia B. (paradigm™5)
5 de dezembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Segurança, eficácia e farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 em crianças previamente tratadas com hemofilia B
Este ensaio é conduzido na Ásia, Europa e América do Norte.
O objetivo do estudo é avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética (a exposição do medicamento em estudo no organismo) do NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) em crianças previamente tratadas com hemofilia B.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Duisburg, Alemanha, 47051
- Coagulation Research Center
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Hanover, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Hemorio-Fundarj
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80250-060
- Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13081-970
- Universidade Estadual de Campinas
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Split, Croácia, 21 000
- Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2978
- Childrens National Medical Ctr
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University_Atlanta_1
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University Of Louisville_Louisville_0
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University_Baltimore_3
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108-4619
- The Children's Mercy Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- Univ of NE Med Center_Omaha
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11220
- Maimonides Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital_Houston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
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Marseille, França, 13385
- Hôpital de la Timone
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Paris, França, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
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MI
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Milan, MI, Itália, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
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Kanagawa, Japão, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
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Shizuoka, Japão, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
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Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Kuala Lumpur, Malásia, 50400
- National Blood Centre
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Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
- Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
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Konya, Turquia (Türkiye), 42090
- Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino com hemofilia B congênita moderadamente grave ou grave com nível de atividade do fator IX menor ou igual a 2% de acordo com os registros médicos
- Idade menor ou igual a 12 anos (até o paciente completar 13 anos, no momento da inclusão)
- Peso corporal igual ou superior a 10 kg
- Histórico de pelo menos 50 dias de exposição (EDs) a outros produtos FIX
- O paciente e/ou pais/responsáveis são capazes de avaliar um episódio de sangramento, manter um diário eletrônico (eDiary), capaz de conduzir o tratamento em casa e seguir os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- História conhecida de inibidores FIX
- Inibidores FIX atuais acima ou iguais a 0,6 Unidades Bethesda (BU)
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido, exceto hemofilia B
- Contagem de plaquetas abaixo de 50.000/mcL na triagem
- Alanina aminotransferase (ALT) acima de 3 vezes o limite superior dos intervalos de referência normais na triagem
- Nível de creatinina acima ou igual a 1,5 vezes acima do limite normal superior dos intervalos de referência normais na triagem
- Vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo, definido em prontuário e com contagem de linfócitos CD4+ menor ou igual a 200/mcL
- Medicação imunomoduladora ou quimioterápica (exceto tratamento de pulso único, esteróides inalatórios e tópicos)
- Eventos trombóticos arteriais anteriores (infarto do miocárdio e trombose intracraniana, conforme definido por registros médicos)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: NNC-0156-000-0009
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Uma dose única de 40 U/kg será administrada por via intravenosa, i.v.
(na veia) uma vez por semana.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de anticorpos inibitórios contra o fator de coagulação IX (FIX) definido como título acima ou igual a 0,6 unidades Bethesda (BU)
Prazo: Da semana 0 à semana 52
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Os inibidores foram analisados com o ensaio Bethesda do fator IX Bethesda modificado por Nijmegen ou um ensaio de Bethesda modificado por calor/nijmegen.
São relatados o número de participantes que desenvolveram anticorpos inibitórios contra o fator IX.
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Da semana 0 à semana 52
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Incidência de anticorpos inibitórios contra o fator de coagulação IX (FIX) definido como título acima ou igual a 0,6 unidades Bethesda (BU)
Prazo: Da semana 52 até o final do estudo (EOT) (aproximadamente a semana 544)
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Os inibidores foram analisados com o ensaio Bethesda do fator IX Bethesda modificado por Nijmegen ou um ensaio de Bethesda modificado por calor/nijmegen.
São relatados o número de participantes que desenvolveram anticorpos inibitórios contra o fator IX.
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Da semana 52 até o final do estudo (EOT) (aproximadamente a semana 544)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nível mínimo (dose única)
Prazo: Semana 0 (uma semana após a primeira exposição)
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Os níveis médios de fator IX pré-dose foram medidos com o ensaio de coagulação de um estágio durante o estudo.
Média geométrica da menor atividade do fator IX registrada na semana 0 (imediatamente antes da administração da próxima dose).
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Semana 0 (uma semana após a primeira exposição)
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Área sob a curva Perfil de atividade versus tempo desde o tempo zero até 168 horas após a dose (AUC(0-168))
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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A área sob a curva atividade versus perfil de tempo desde o tempo zero até 168 horas após a dose de nonacog beta pegol é apresentada.
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0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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Liberação (CL)
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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O despejo de nonacog beta pegol depois da dose única apresenta-se.
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0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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Tempo Médio de Residência (MRT)
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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É apresentado o tempo médio de residência (MRT) do nonacog beta pegol após dose única.
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0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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O volume da distribuição no estado estacionário (Vss) de nonacog beta pegol apresenta-se.
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0-168 horas pós-dosagem na semana 0
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Número de episódios de sangramento durante a profilaxia
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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O número de episódios de sangramento por participante durante a profilaxia de rotina foi avaliado usando as taxas de sangramento anualizadas individuais (episódios de sangramento por participante por ano).
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Efeito hemostático do N9-GP no tratamento de episódios de sangramento por escala categórica de 4 pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e ruim)
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Descrição do efeito hemostático do pegol beta não -ACOG quando usado para o tratamento de episódios de sangramento foi medido e listado de acordo com a escala de quatro pontos para resposta hemostática como abaixo:
Uma taxa de sucesso foi calculada com base na contagem boa ou excelente como sucessos e pobre e moderado como falhas. |
Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Recuperação incremental em 30 minutos (IR30min)
Prazo: Semana 0 (30 minutos após a primeira exposição)
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A recuperação incremental foi calculada dividindo as unidades de atividade do fator IX da linha de base por mililitro (U/ml) medidas no plasma 30 minutos após a dosagem pela dose injetada no tempo 0 expressa como unidades por quilograma (u/kg) peso corporal.
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Semana 0 (30 minutos após a primeira exposição)
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Meia-vida terminal (T1/2)
Prazo: Semana 0 (30 minutos até uma semana após a primeira exposição)
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A meia -vida terminal é apresentada na semana 0, 30 minutos até uma semana após a primeira exposição.
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Semana 0 (30 minutos até uma semana após a primeira exposição)
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Nível de calha (estado estacionário)
Prazo: Da semana 4 a EOT (aproximadamente a semana 544)
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Os níveis médios de fator pré-dose IX foram medidos com o ensaio de coagulação de um estágio durante o estudo.
A média estimada da atividade mais baixa registrada imediatamente antes da próxima dose foi dada da semana 4 para o EOT aproximadamente (semana 544).
Os dados são relatados para faixas etárias específicas nas quais os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 4 ao EOT, não em momentos específicos avaliados da semana 4 ao EOT.
A análise é baseada em um modelo misto nas concentrações plasmáticas transformadas em log com o participante como efeito aleatório e o nível médio da calha é apresentado de volta para a escala natural.
Considerando o prazo, são adicionados faixas etárias reais (adolescentes e adultos) para essa medida de resultado.
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Da semana 4 a EOT (aproximadamente a semana 544)
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Número de eventos adversos
Prazo: Semana 0 para EOT (aproximadamente a semana 544)
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Um evento adverso (EA) foi qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um medicamento, considerado ou não relacionado ao medicamento.
Aqui, os dados são apresentados para todos os eventos adversos (eventos adversos graves e outros eventos adversos) da semana 0 ao EOT aproximadamente (semana 544).
Os dados são relatados para faixas etárias específicas nas quais os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 0 ao EOT, não em momentos específicos avaliados da semana 0 para o EOT (aproximadamente a semana 544).
Considerando o prazo, são adicionados faixas etárias reais (adolescentes e adultos) para essa medida de resultado.
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Semana 0 para EOT (aproximadamente a semana 544)
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Número de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Semana 0 para EOT (aproximadamente a semana 544)
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Um SAE foi uma experiência que, em qualquer dose, resultou em qualquer um dos seguintes: Morte, uma experiência com risco de vida a), hospitalização de pacientes internados ou prolongamento da hospitalização existente b) uma incapacidade/incapacidade persistente ou significativa c) uma anomalia congênita/ Defeito no nascimento, eventos médicos importantes d) que não resultaram em morte, estavam com risco de vida a) ou exigiram hospitalização.
Aqui, os dados são apresentados da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544).
Os dados são relatados para faixas etárias específicas nas quais os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 0 ao EOT, não em momentos específicos avaliados da semana 0 para o EOT (aproximadamente a semana 544).
Considerando o prazo, são adicionados faixas etárias reais (adolescentes e adultos) para essa medida de resultado.
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Semana 0 para EOT (aproximadamente a semana 544)
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Eventos médicos de interesse especial (MESI)
Prazo: Semana 0 para EOT (aproximadamente a semana 544)
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Os seguintes eventos foram definidos como MEIS: -Sedication Errors referentes a produtos de teste, -Dominatura de drogas erradas,
Aqui, os dados são apresentados da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544). Os dados são relatados para faixas etárias específicas nas quais os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 0 ao EOT, não em momentos específicos avaliados da semana 0 para o EOT (aproximadamente a semana 544). Considerando o prazo, são adicionados faixas etárias reais (adolescentes e adultos) para essa medida de resultado. |
Semana 0 para EOT (aproximadamente a semana 544)
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Desenvolvimento de anticorpos de proteína celular (HCP)
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Os participantes foram examinados para o desenvolvimento de anticorpos contra o HCP.
É apresentado o número de participantes que desenvolveram anticorpos contra o HCP.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Consumo de correção descrito como frequência de dose/kg para uso de profilaxia para o tratamento de episódios de sangramento
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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O consumo de pegol beta não -ACOG para tratamento de episódios de sangramento unidades internacionais por quilograma por ano (UI/kg/ano) por participante é apresentado da semana 0 ao EOT aproximadamente (semana 544).
Os dados são relatados para faixas etárias específicas nas quais os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 0 ao EOT, não em momentos específicos avaliados da semana 0 para o EOT (aproximadamente a semana 544).
Considerando o prazo, são adicionados faixas etárias reais (adolescentes e adultos) para essa medida de resultado.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Consumo de correção descrito como quantidade consumida para o tratamento de episódios de sangramento
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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A dose média de pegol beta não -ACOG para tratamento de sangramento do início à parada do sangramento é apresentada da semana 0 para o EOT aproximadamente (semana 544) em unidades internacionais por quilograma por sangramento (IU/kg/sangramento).
Os dados são relatados para faixas etárias específicas nas quais os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 0 ao EOT, não em momentos específicos avaliados da semana 0 para o EOT (aproximadamente a semana 544).
Considerando o prazo, são adicionados faixas etárias reais (adolescentes e adultos) para essa medida de resultado.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Número de doses de correção consumidas para o tratamento de episódios de sangramento
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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O número de doses de correção consumido para o tratamento de episódios de sangramento é apresentado da semana 0 ao EOT aproximadamente (semana 544).
Aqui, são relatados dados de número de doses de correção para o tratamento de episódios de sangramento entre todos os participantes do braço.
Os dados são relatados para faixas etárias específicas nas quais os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 0 ao EOT, não em momentos específicos avaliados da semana 0 para o EOT (aproximadamente a semana 544).
Considerando o prazo, são adicionados faixas etárias reais (adolescentes e adultos) para essa medida de resultado.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Corrija a atividade em 30 minutos (C30min) (dose única)
Prazo: 30 min após a dose na semana 0
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Corrija a atividade (unidades internacionais por mililitro (UI/ml)) aos 30 minutos após a apresentação da dose única.
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30 min após a dose na semana 0
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Corrija a atividade em 30 minutos (C30min) (estado estacionário)
Prazo: 30 min após a dose da semana 4 para o EOT (aproximadamente a semana 544)
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É apresentada a atividade média de correção aos 30 minutos após a dose da semana 4 para o EOT aproximadamente (semana 544) (C30min) (estado estacionário) é apresentado.
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30 min após a dose da semana 4 para o EOT (aproximadamente a semana 544)
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TNO-AZL PRESO ESCOLA QUALIDADE DE VIDA (TAPQOL)
Prazo: Triagem (semana -6), semana 52, semana 176 aproximadamente (visita 17)
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O Instituto Holandês de Prevenção e Saúde e o Hospital Universitário de Leiden (TNO-AZL) A qualidade de vida pré-escolar agrupada em 12 escalas multi-itens é usada para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde, como motor, comunicação, emoções, emoções e emoções e estrutura corporal.
Adequado para crianças de 6 meses a 6 anos (Tapqol).
Os pais preenchem de acordo com a condição da criança.
A pontuação mais alta (intervalo 0-100) representa um melhor resultado.
O intervalo de escala para cada uma das 12 escalas multi-itens foi (0-100), com pontuação alta representando um melhor resultado.
Neste estudo, o Tapqol foi avaliado para crianças de 0 a 3 anos.
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Triagem (semana -6), semana 52, semana 176 aproximadamente (visita 17)
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Número de participantes com impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através da caracterização da hospitalização geral
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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É apresentado o número de participantes com impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através da caracterização da hospitalização geral.
É apresentado o número de participantes hospitalizados por 0 e 1 dia.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através da caracterização da hospitalização de terapia intensiva
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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O impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP é apresentado através do número de dias de hospitalização de terapia intensiva.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através da caracterização de sangramentos causados pela escola ou estudos desaparecidos
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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O impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através do número de dias de que os sangramentos causavam escolares ou estudos desaparecidos.
São apresentados o número de participantes que perderam a escola ou os estudos por 0,1 e 2 dias.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através da caracterização do número de dias de sangramentos causados por uso de AIDS de mobilidade
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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O impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através do número de dias em que o paciente usou AIDS de mobilidade (cadeira de rodas e/ou muletas) é apresentado.
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através da caracterização do número de dias de sangramentos fizeram com que os pais perdessem o trabalho
Prazo: Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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O impacto econômico da saúde do tratamento com N9-GP através do número de dias de sangramento fez com que os pais perdessem o trabalho é apresentado da semana 0 ao EOT aproximadamente (semana 544).
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Da semana 0 ao EOT (aproximadamente a semana 544)
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Qualidade de vida da hemofilia (hemo-Qol)
Prazo: Triagem (semana -6), semana 52, EOT (aproximadamente semana 544)
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A qualidade de vida da hemofilia agrupou-se em 11 escala de vários itens, que é usada para avaliar a qualidade de vida relacionada à hemofilia, como saúde física, sentimento, família, amigos, esportes, tratamento, tratamento com hemofilia, visão de um paciente.
Aqui, o hemo-QOL foi avaliado para os filhos de 8 a 12 anos de faixa etária.
O intervalo de escala para cada uma das 11 escalas multi-itens foi de 0 a 100, com pontuações altas, indicando baixa qualidade de vida.
As pontuações de vários itens e a pontuação total foram calculadas usando a seguinte fórmula: 1/4 (soma dos itens respondidos / número de itens respondidos - 1) x 100.
Os escores de hemo-Qol variam de uma escala de 0 a 100, onde as pontuações altas (próximas a 100) indicam uma classificação de baixa qualidade de vida.
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Triagem (semana -6), semana 52, EOT (aproximadamente semana 544)
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Satisfação do tratamento da hemofilia (hemo-SAT)
Prazo: Triagem (semana -6), semana 176 (visita 17)
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É apresentado a mudança de satisfação do tratamento com hemofilia da linha de base (semana de triagem -6) para a semana 176 (visita 17).
A satisfação do tratamento de um sangramento com N8-GP foi avaliada usando a ferramenta de avaliação Hemo-SAT, que contém um questionário com 6 domínios (facilidade e conveniência, eficácia, carga, especialista/enfermeiros, centro/hospital, satisfação geral).
A faixa de escala para cada 6 domínios foi (0-100) com pontuação mais baixa, indicando maior satisfação do tratamento.
O Hemo-SAT foi avaliado para os filhos de faixa etária de 4 a 7 anos e 8 a 12 anos.
A pontuação do domínio e a pontuação total foram calculadas usando a seguinte fórmula - 1/4 (soma dos itens respondidos / número do item respondido - 1) x 100.
Os escores Hemo-SAT variam de 0 a 100, onde pontuações baixas refletem uma maior satisfação do tratamento.
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Triagem (semana -6), semana 176 (visita 17)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Safety, efficacy and pharmacokinetics of nonacog beta pegol (N9-GP) in prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously treated pediatric hemophilia B patients. Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu M-Y, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Presented 06-Dec-2014 at the American Society of Hematology - 56th Annual Meeting - held in San Francisco, CA, US (poster #1513)
- Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu MY, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Nonacog beta pegol in previously treated children with hemophilia B: results from an international open-label phase 3 trial. J Thromb Haemost. 2016 Aug;14(8):1521-9. doi: 10.1111/jth.13360. Epub 2016 Jun 22.
- Carcao M, Kearney S, Lu MY, Taki M, Rubens D, Shen C, Santagostino E. Long-Term Safety and Efficacy of Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Administered for at Least 5 Years in Previously Treated Children with Hemophilia B. Thromb Haemost. 2020 May;120(5):737-746. doi: 10.1055/s-0040-1709521. Epub 2020 May 5.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de maio de 2012
Conclusão Primária (Real)
17 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
17 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de outubro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de novembro de 2011
Primeira postagem (Estimado)
8 de novembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
23 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
- PEGOL BETA NÃO ACOG
Outros números de identificação do estudo
- NN7999-3774
- 2011-000826-31 (Número EudraCT)
- U1111-1119-5013 (Outro identificador: WHO)
- JapicCTI- 121877 (Identificador de registro: JAPIC)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso Novo Nordiskdisclosure em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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