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Segurança, eficácia e farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 em crianças previamente tratadas com hemofilia B. (paradigm™5)

29 de março de 2024 atualizado por: Novo Nordisk A/S

Segurança, eficácia e farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 em crianças previamente tratadas com hemofilia B

Este ensaio é conduzido na Ásia, Europa e América do Norte. O objetivo do estudo é avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética (a exposição do medicamento em estudo no organismo) do NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) em crianças previamente tratadas com hemofilia B.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • MHH-pädiatrische Hämatologie
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasil, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Croácia
      • Split, Croácia, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital Of Philadelphia_Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
  • França
      • Le Kremlin Bicetre, França, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Marseille, França, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, França, 75015
        • Hopital Necker
  • Itália
    • MI
      • Milano, MI, Itália, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japão
      • Kanagawa, Japão, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japão, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japão, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50400
        • National Blood Centre
  • Reino Unido
      • Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
        • Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino com hemofilia B congênita moderadamente grave ou grave com nível de atividade do fator IX menor ou igual a 2% de acordo com os registros médicos
  • Idade menor ou igual a 12 anos (até o paciente completar 13 anos, no momento da inclusão)
  • Peso corporal igual ou superior a 10 kg
  • Histórico de pelo menos 50 dias de exposição (EDs) a outros produtos FIX
  • O paciente e/ou pais/responsáveis ​​são capazes de avaliar um episódio de sangramento, manter um diário eletrônico (eDiary), capaz de conduzir o tratamento em casa e seguir os procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

  • História conhecida de inibidores FIX
  • Inibidores FIX atuais acima ou iguais a 0,6 Unidades Bethesda (BU)
  • Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido, exceto hemofilia B
  • Contagem de plaquetas abaixo de 50.000/mcL na triagem
  • Alanina aminotransferase (ALT) acima de 3 vezes o limite superior dos intervalos de referência normais na triagem
  • Nível de creatinina acima ou igual a 1,5 vezes acima do limite normal superior dos intervalos de referência normais na triagem
  • Vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo, definido em prontuário e com contagem de linfócitos CD4+ menor ou igual a 200/mcL
  • Medicação imunomoduladora ou quimioterápica (exceto tratamento de pulso único, esteróides inalatórios e tópicos)
  • Eventos trombóticos arteriais anteriores (infarto do miocárdio e trombose intracraniana, conforme definido por registros médicos)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NNC-0156-000-0009
Medicamento: nonacog beta pegol
Uma dose única de 40 U/kg será administrada por via intravenosa, i.v. (na veia) uma vez por semana.
Outros nomes:
  • NNC-0156-0000-0009

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Anticorpos Inibitórios Contra Fator de Coagulação IX (FIX) Definido como Título Acima ou Igual a 0,6 Unidades Bethesda (BU)
Prazo: De 0 a 52 semanas
Os inibidores foram analisados ​​com o ensaio de fator IX Bethesda modificado por Nijmegen ou um ensaio de fator IX Bethesda modificado por calor/frio de Nijmegen. É relatado o número de indivíduos que desenvolveram anticorpos inibitórios contra o fator IX.
De 0 a 52 semanas
Incidência de Anticorpos Inibitórios Contra Fator de Coagulação IX (FIX) Definido como Título Acima ou Igual a 0,6 Unidades Bethesda (BU)
Prazo: Da semana 52 até o último paciente ter concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)
Da semana 52 até o último paciente ter concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de episódios de sangramento durante a profilaxia
Prazo: De 0 a 52 semanas
O número de episódios hemorrágicos por indivíduo durante a profilaxia de rotina foi avaliado utilizando as taxas de sangramento anualizadas individuais (episódios hemorrágicos por indivíduo por ano).
De 0 a 52 semanas
Efeito hemostático de N9-GP no tratamento de episódios hemorrágicos por escala categórica de 4 pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e ruim)
Prazo: De 0 a 52 semanas

A descrição do efeito hemostático do nonacog beta pegol quando usado para tratamento de episódios hemorrágicos foi medida e listada de acordo com a escala de quatro pontos para resposta hemostática conforme abaixo:

  1. Excelente - alívio abrupto da dor e/ou melhora clara nos sinais objetivos de sangramento dentro de 8 horas após uma única infusão.
  2. Bom - alívio perceptível da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento dentro de 8 horas após uma única injeção.
  3. Moderado - efeito benéfico provável ou leve nas primeiras 8 horas após a primeira injeção, mas requer mais de uma infusão dentro de 8 horas.
  4. Ruim - sem melhora ou piora dos sintomas dentro de 8 horas após duas injeções.

Uma taxa de sucesso foi calculada com base na contagem de bons ou excelentes como sucessos e fracos e moderados como falhas.
De 0 a 52 semanas
Recuperação incremental em 30 minutos (IR30min)
Prazo: Semana 0 (30 minutos após a primeira exposição)
A recuperação incremental foi calculada dividindo a atividade do fator IX subtraída da linha de base (U/mL) medida no plasma 30 min após a dosagem pela dose injetada no tempo 0 expressa como U/kg de peso corporal.
Semana 0 (30 minutos após a primeira exposição)
Nível mínimo (dose única)
Prazo: Semana 0 (uma semana após a primeira exposição)
Os níveis médios de fator IX pré-dose foram medidos com o ensaio de coagulação de um estágio durante o estudo. Média geométrica da menor atividade do fator IX registrada na semana 0 (imediatamente antes da administração da próxima dose).
Semana 0 (uma semana após a primeira exposição)
Nível mínimo (estado estacionário)
Prazo: Semana 4 a 52 semanas
Os níveis médios de fator IX pré-dose foram medidos com o ensaio de coagulação de um estágio durante o estudo. A média estimada da atividade mais baixa registrada imediatamente antes da próxima dose foi dada da semana 4 à semana 52. A análise é baseada em um modelo misto nas concentrações plasmáticas transformadas em log com o sujeito como um efeito aleatório e o nível mínimo médio é apresentado transformado de volta para a escala natural.
Semana 4 a 52 semanas
Meia-vida terminal (t1/2)
Prazo: Semana 0 (30 minutos até uma semana após a primeira exposição)
Semana 0 (30 minutos até uma semana após a primeira exposição)
Número de episódios de sangramento durante a profilaxia
Prazo: Da semana 52 até o último paciente ter concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)
Da semana 52 até o último paciente ter concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)
Nível mínimo (estado estacionário)
Prazo: Da semana 52 até que o paciente tenha concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)
Da semana 52 até que o paciente tenha concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)
Efeito hemostático de N9-GP no tratamento de episódios hemorrágicos por escala categórica de 4 pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e ruim)
Prazo: Da semana 52 até o último paciente ter concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)
Da semana 52 até o último paciente ter concluído o estudo (até 30 de novembro de 2023)
Número de eventos adversos
Prazo: De 0 a 52 semanas
Um evento adverso (EA) foi qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, considerado ou não relacionado ao medicamento.
De 0 a 52 semanas
Número de Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: De 0 a 52 semanas
Um SAE foi uma experiência que, em qualquer dose, resultou em qualquer um dos seguintes: morte, uma experiência com risco de vida a), internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente b) uma deficiência/incapacidade persistente ou significativa c) uma anomalia congênita/ defeito congênito, eventos médicos importantes d) que não resultaram em morte, ameaçaram a vida a) ou exigiram hospitalização.
De 0 a 52 semanas
Eventos Médicos de Interesse Especial (MESI)
Prazo: De 0 a 52 semanas

Os seguintes eventos foram definidos como MESIs: -Erros de medicação relativos a produtos em estudo, -Administração de medicamento errado,

  • Via de administração errada,
  • Administração de uma dose elevada com a intenção de causar danos, por ex. tentativa de suícidio,
  • Administração de uma overdose acidental: mais de 20% da dose pretendida,
  • Formação de inibidores contra o fator IX (FIX),
  • Eventos tromboembólicos,
  • Reação anafilática.
  • Reação alérgica incluindo, mas não limitada a, qualquer reação aguda mediada por imunoglobulina E (IgE) ou hipersensibilidade de tipo retardado.
De 0 a 52 semanas
Desenvolvimento de Anticorpos da Proteína da Célula Hospedeira (HCP)
Prazo: De 0 a 52 semanas
Os participantes foram examinados para o desenvolvimento de anticorpos contra HCP. É apresentado o número de participantes que desenvolveram anticorpos contra HCP.
De 0 a 52 semanas
Consumo de FIX descrito como frequência de dose/kg para uso profilático para tratamento de episódios hemorrágicos
Prazo: De 0 a 52 semanas
O consumo de nonacog beta pegol para tratamento de episódios hemorrágicos por ano por paciente é apresentado.
De 0 a 52 semanas
Consumo FIX descrito como quantidade consumida para o tratamento de episódios hemorrágicos
Prazo: De 0 a 52 semanas
É apresentada a dose média de nonacog beta pegol para tratamento de sangramento do início ao fim do sangramento.
De 0 a 52 semanas
Número de doses de FIX consumidas para o tratamento de episódios hemorrágicos
Prazo: De 0 a 52 semanas
É apresentado o número de doses de FIX consumidas para o tratamento de episódios hemorrágicos.
De 0 a 52 semanas
Área sob a curva Perfil de atividade versus tempo desde o tempo zero até 168 horas após a dose (AUC(0-168))
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
A área sob a curva atividade versus perfil de tempo desde o tempo zero até 168 horas após a dose de nonacog beta pegol é apresentada.
0-168 horas pós-dosagem na semana 0
Liberação (CL)
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
O despejo de nonacog beta pegol depois da dose única apresenta-se.
0-168 horas pós-dosagem na semana 0
Tempo Médio de Residência (MRT)
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
É apresentado o tempo médio de residência (MRT) do nonacog beta pegol após dose única.
0-168 horas pós-dosagem na semana 0
Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: 0-168 horas pós-dosagem na semana 0
O volume da distribuição no estado estacionário (Vss) de nonacog beta pegol apresenta-se.
0-168 horas pós-dosagem na semana 0
Atividade FIX em 30 minutos (C30min) (Dose única)
Prazo: 30 min pós-dosagem na semana 0
Atividade do FIX (unidades internacionais por mililitro (UI/mL)) 30 minutos após a apresentação da dose única.
30 min pós-dosagem na semana 0
FIX Atividade em 30 minutos (C30min) (estado estacionário)
Prazo: 30 min pós-dosagem de 4 a 52 semanas
É apresentada a atividade média do FIX 30 minutos após a administração de 4 a 52 semanas (C30min) (estado estacionário).
30 min pós-dosagem de 4 a 52 semanas
TNO-AZL Qualidade de Vida Pré-escolar (TAPQOL)
Prazo: Semana 0, semana 52
A qualidade de vida pré-escolar do Instituto Holandês de Prevenção e Saúde e do Hospital Universitário de Leiden (TNO-AZL) agrupada em 12 escalas de vários itens é usada para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde, como motor, comunicação, emoções e estrutura corporal. Indicado para crianças de 6 meses a 6 anos (TAPQOL). Os pais preenchem de acordo com a condição da criança. Pontuações mais altas (intervalo de 0 a 100) representam melhor resultado. Neste estudo, o TAPQOL foi avaliado para crianças de 0 a 3 anos.
Semana 0, semana 52
Impacto econômico da saúde do tratamento N9-GP por meio da caracterização da hospitalização geral
Prazo: De 0 a 52 semanas
O impacto econômico na saúde do tratamento com N9-GP é apresentado por meio do número de dias de hospitalização geral.
De 0 a 52 semanas
Impacto econômico da saúde do tratamento N9-GP por meio da caracterização da internação em terapia intensiva
Prazo: De 0 a 52 semanas
O impacto econômico na saúde do tratamento com N9-GP é apresentado por meio do número de dias de internação em terapia intensiva.
De 0 a 52 semanas
Impacto econômico na saúde do tratamento com N9-GP por meio da caracterização de sangramentos causados ​​pela falta de escola ou estudos
Prazo: De 0 a 52 semanas
Impacto econômico na saúde do tratamento com N9-GP por meio do número de dias em que os sangramentos causaram falta à escola ou aos estudos. É apresentado o número de participantes que faltaram à escola ou aos estudos por 0,1 e 2 dias.
De 0 a 52 semanas
Impacto Econômico na Saúde do Tratamento com N9-GP Através da Caracterização do Número de Dias de Sangramentos Causados ​​pelo Uso de Auxiliares de Mobilidade
Prazo: De 0 a 52 semanas
É apresentado o impacto econômico na saúde do tratamento com N9-GP por meio do número de dias em que o paciente usou auxiliares de locomoção (cadeira de rodas e/ou muletas).
De 0 a 52 semanas
Impacto econômico na saúde do tratamento com N9-GP por meio da caracterização do número de dias em que os sangramentos levaram os pais a faltar ao trabalho
Prazo: De 0 a 52 semanas
É apresentado o impacto econômico na saúde do tratamento com N9-GP por meio do número de dias em que os sangramentos fizeram com que os pais faltassem ao trabalho.
De 0 a 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de maio de 2012

Conclusão Primária (Real)

17 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

17 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de outubro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2011

Primeira postagem (Estimado)

8 de novembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Número EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Outro identificador: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identificador de registro: JAPIC)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com o compromisso Novo Nordiskdisclosure em novonordisk-trials.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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