Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetyka NNC-0156-0000-0009 u wcześniej leczonych dzieci z hemofilią B. (paradigm™5)

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetyka NNC-0156-0000-0009 u wcześniej leczonych dzieci z hemofilią B

Ta próba jest prowadzona w Azji, Europie i Ameryce Północnej. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (ekspozycji badanego leku w organizmie) NNC-0156-0000-0009 (nonakog beta pegol, N9-GP) u wcześniej leczonych dzieci chorych na hemofilię B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Chorwacja
      • Split, Chorwacja, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francja, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
  • Japonia
      • Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50400
        • National Blood Centre
  • Niemcy
      • Duisburg, Niemcy, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University Of Louisville_Louisville_0
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108-4619
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Konya, Turcja (Türkiye), 42090
        • Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
  • Włochy
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Zjednoczone Królestwo
      • Basingstoke, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
        • Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni z umiarkowanie ciężką lub ciężką wrodzoną hemofilią B z poziomem aktywności czynnika IX poniżej lub równym 2% zgodnie z dokumentacją medyczną
  • Wiek poniżej lub równy 12 lat (do ukończenia przez pacjenta 13 lat w momencie włączenia)
  • Masa ciała powyżej lub równa 10 kg
  • Historia co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) na inne produkty FIX
  • Pacjent i/lub rodzic(e)/opiekun są w stanie ocenić epizod krwawienia, prowadzić dzienniczek elektroniczny (eDzienniczek), przeprowadzić leczenie w domu i w inny sposób postępować zgodnie z procedurami próbnymi

Kryteria wyłączenia:

  • Znana historia inhibitorów FIX
  • Obecne inhibitory FIX powyżej lub równe 0,6 jednostek Bethesda (BU)
  • Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia B
  • Liczba płytek krwi poniżej 50 000/mcL podczas badania przesiewowego
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) powyżej 3-krotności górnej granicy prawidłowych zakresów referencyjnych podczas badań przesiewowych
  • Stężenie kreatyniny powyżej lub równe 1,5 raza powyżej górnej granicy normalnego zakresu referencyjnego podczas badania przesiewowego
  • Dodatni ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), określony na podstawie dokumentacji medycznej, oraz liczba limfocytów CD4+ mniejsza lub równa 200/ml
  • Leki immunomodulujące lub chemioterapeutyczne (z wyjątkiem leczenia pojedynczym impulsem, sterydów wziewnych i miejscowych)
  • Wcześniejsze incydenty zakrzepowe tętnic (zawał mięśnia sercowego i zakrzepica wewnątrzczaszkowa, zgodnie z dokumentacją medyczną)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NNC-0156-000-0009
Lek: nonakog beta pegol
Pojedyncza dawka 40 U/kg zostanie podana dożylnie, i.v. (do żyły) raz w tygodniu.
Inne nazwy:
  • NNC-0156-0000-0009

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania hamujących przeciwciał przeciwko współczynnikowi krzepnięcia IX (FIX) zdefiniowanego jako miano powyżej lub równy 0,6 jednostki Bethesda (BU)
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do tygodnia 52
Inhibitory analizowano za pomocą testu Modyfikowanego Nijmegen IX Bethesda lub z testem czynnika zmodyfikowanego Nijmegen z ciepła/zimnego Nijmegen. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy opracowali przeciwciała hamujące przeciwko czynnikowi IX.
Od tygodnia 0 do tygodnia 52
Częstość występowania hamujących przeciwciał przeciwko współczynnikowi krzepnięcia IX (FIX) zdefiniowanego jako miano powyżej lub równy 0,6 jednostki Bethesda (BU)
Ramy czasowe: Od 52 tygodnia do końca próby (EOT) (około tygodnia 544)
Inhibitory analizowano za pomocą testu Modyfikowanego Nijmegen IX Bethesda lub z testem czynnika zmodyfikowanego Nijmegen z ciepła/zimnego Nijmegen. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy opracowali przeciwciała hamujące przeciwko czynnikowi IX.
Od 52 tygodnia do końca próby (EOT) (około tygodnia 544)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom minimalny (pojedyncza dawka)
Ramy czasowe: Tydzień 0 (tydzień po pierwszej ekspozycji)
Średnie poziomy czynnika IX przed podaniem dawki mierzono za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia podczas badania. Średnia geometryczna najniższej aktywności czynnika IX odnotowana w tygodniu 0 (bezpośrednio przed podaniem kolejnej dawki).
Tydzień 0 (tydzień po pierwszej ekspozycji)
Pole pod krzywą Profil aktywności w funkcji czasu od czasu zerowego do 168 godzin po podaniu dawki (AUC(0-168))
Ramy czasowe: 0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Przedstawiono pole pod krzywą profil aktywności w funkcji czasu od czasu zero do 168 godzin po podaniu dawki nonakog beta pegol.
0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Prześwit (CL)
Ramy czasowe: 0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Przedstawiono klirens nonakog beta pegol po podaniu pojedynczej dawki.
0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Średni czas pobytu (MRT)
Ramy czasowe: 0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Przedstawiono średni czas przebywania (MRT) nonakog beta pegol po podaniu pojedynczej dawki.
0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: 0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Przedstawiono objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) nonakog beta-pegyl.
0-168 godzin po podaniu w tygodniu 0
Liczba odcinków krwawienia podczas profilaktyki
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Liczbę odcinków krwawienia na uczestnika podczas rutynowej profilaktyki oceniono przy użyciu indywidualnych rocznych wskaźników krwawienia (odcinki krwawienia na uczestnika rocznie).
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Hemostatyczny wpływ N9-GP w leczeniu epizodów krwawienia przez 4-punktową kategoryczną skalę dla odpowiedzi hemostatycznej (doskonałe, dobre, umiarkowane i słabe)
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)

Opis hemostatycznego efektu nieakogu beta pegolu, gdy stosowano go w leczeniu epizodów krwawienia i wymieniono zgodnie z czteropunktową skalą odpowiedzi hemostatycznej, jak poniżej:

  1. Doskonałe - nagłe złagodzenie bólu i/lub wyraźna poprawa obiektywnych objawów krwawienia w ciągu 8 godzin po pojedynczej wlewu.
  2. Dobra - zauważalna ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia w ciągu 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu.
  3. Umiarkowany - prawdopodobny lub niewielki korzystny efekt w ciągu pierwszych 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu, ale wymaga więcej niż jednego infuzji w ciągu 8 godzin.
  4. Słaby - bez poprawy lub pogorszenia objawów w ciągu 8 godzin po dwóch zastrzykach.

Wskaźnik powodzenia został obliczony na podstawie liczenia dobrego lub doskonałego jako sukcesu oraz słabych i umiarkowanych jako awarii.
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Przyrostowe odzyskiwanie po 30 minutach (IR30 min)
Ramy czasowe: Tydzień 0 (30 minut po pierwszej ekspozycji)
Przyrostowe odzyskiwanie obliczono, dzieląc wyjściowe jednostki aktywności współczynnika ix na mililitr (U/ml) mierzone w osoczu 30 minut po dawkowaniu przez dawkę wstrzykniętą w czasie 0 wyrażonym jako jednostki na kilogram (U/kg) masa ciała.
Tydzień 0 (30 minut po pierwszej ekspozycji)
Końcowy okres półtrwania (T1/2)
Ramy czasowe: Tydzień 0 (30 minut do tygodnia po pierwszej ekspozycji)
Terminal Half Life jest prezentowany w tygodniu 0, 30 minut do tygodnia po pierwszej ekspozycji.
Tydzień 0 (30 minut do tygodnia po pierwszej ekspozycji)
Poziom koryta (stan ustalony)
Ramy czasowe: Od 4 tygodnia do EOT (około tygodnia 544)
Średnie poziomy współczynnika IX przed dawką zmierzono za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia podczas badania. Szacowana średnia najniższej aktywności zarejestrowanej bezpośrednio przed kolejną dawką podano od 4 tygodnia do EOT w przybliżeniu (tydzień 544). Dane są zgłaszane dla określonych grup wiekowych, w których uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od 4 tygodnia do EOT, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od 4 tygodnia do EOT. Analiza oparta jest na modelu mieszanym na stężeniach w osoczu przenoszonym logarytmicznym z uczestnikiem jako efekt losowy, a średni poziom koryta jest prezentowany z tyłu do naturalnej skali. Biorąc pod uwagę ramy czasowe, dla tej miary wyniku dodawane są faktyczne grupy wiekowe (nastolatki i dorośli).
Od 4 tygodnia do EOT (około tygodnia 544)
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień 0 do EOT (około tygodnia 544)
Zdarzenie niepożądane (AE) było dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objaw lub choroba tymczasowo związana z stosowaniem produktu leczniczego, czy to uznany za powiązany z produktem leczniczym. W tym przypadku dane są prezentowane dla wszystkich zdarzeń niepożądanych (poważne zdarzenia niepożądane i inne zdarzenia niepożądane) od 0 do EOT w przybliżeniu (tydzień 544). Dane są zgłaszane dla określonych grup wiekowych, w których uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od tygodnia 0 do EOT, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od tygodnia 0 do EOT (około 544 tygodnia). Biorąc pod uwagę ramy czasowe, dla tej miary wyniku dodawane są faktyczne grupy wiekowe (nastolatki i dorośli).
Tydzień 0 do EOT (około tygodnia 544)
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do EOT (około tygodnia 544)
SAE było doświadczeniem, które przy każdej dawce spowodowało dowolne z poniższych: śmierć, doświadczenie zagrażające życiu a), hospitalizację hospitacyjną lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji b) trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność c) wrodzona anomalia// Wada wrodzona, ważne zdarzenia medyczne D), które nie spowodowały śmierci, były zagrażające życiu a) lub wymagały hospitalizacji. Tutaj dane są prezentowane od 0 do EOT (około 544 tygodnia). Dane są zgłaszane dla określonych grup wiekowych, w których uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od tygodnia 0 do EOT, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od tygodnia 0 do EOT (około 544 tygodnia). Biorąc pod uwagę ramy czasowe, dla tej miary wyniku dodawane są faktyczne grupy wiekowe (nastolatki i dorośli).
Tydzień 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wydarzenia medyczne o szczególnym zainteresowaniu (MESI)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do EOT (około tygodnia 544)

Następujące zdarzenia zdefiniowano jako mesis: -D -Błędy dotyczące produktów próbnych, -administracja niewłaściwego leku,

  • Niewłaściwa droga administracji,
  • Podawanie wysokiej dawki z zamiarem wyrządzania szkody, np. próba samobójcza,
  • Podawanie przypadkowego przedawkowania: ponad 20 % z zamierzonej dawki,
  • Tworzenie inhibitora przeciwko czynnikowi IX (poprawka),
  • Zdarzenia zakrzepowe,
  • Reakcja anafilaktyczna.
  • Reakcja alergiczna, w tym między innymi jakąkolwiek ostrą reakcję za pośrednictwem immunoglobuliny E (IGE) lub nadwrażliwość typu opóźnionego.

Tutaj dane są prezentowane od 0 do EOT (około 544 tygodnia). Dane są zgłaszane dla określonych grup wiekowych, w których uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od tygodnia 0 do EOT, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od tygodnia 0 do EOT (około 544 tygodnia). Biorąc pod uwagę ramy czasowe, dla tej miary wyniku dodawane są faktyczne grupy wiekowe (nastolatki i dorośli).
Tydzień 0 do EOT (około tygodnia 544)
Rozwój przeciwciał białka komórek gospodarza (HCP)
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Uczestnicy zbadali pod kątem rozwoju przeciwciał przeciwko HCP. Przedstawiono liczbę uczestników, którzy opracowali przeciwciała przeciwko HCP.
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Napraw zużycie opisane jako częstotliwość dawki/kg dla zastosowania profilaktyki w leczeniu epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Spożycie nieakogu beta pegolu do leczenia odcinków krwawiących jednostki międzynarodowe na kilogram rocznie (IU/kg/rok) na uczestnika jest prezentowane od 0 do EOT w przybliżeniu (tydzień 544). Dane są zgłaszane dla określonych grup wiekowych, w których uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od tygodnia 0 do EOT, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od tygodnia 0 do EOT (około 544 tygodnia). Biorąc pod uwagę ramy czasowe, dla tej miary wyniku dodawane są faktyczne grupy wiekowe (nastolatki i dorośli).
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Naprawić zużycie opisane jako ilość zużyta w leczeniu epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Średnia dawka nieakogu beta pegolu do leczenia krwawienia od początku do zatrzymania krwawienia jest przedstawiona od 0 do EOT w przybliżeniu (tydzień 544) w jednostkach międzynarodowych na kilogram na krwawienie (IU/kg/krwawienie). Dane są zgłaszane dla określonych grup wiekowych, w których uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od tygodnia 0 do EOT, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od tygodnia 0 do EOT (około 544 tygodnia). Biorąc pod uwagę ramy czasowe, dla tej miary wyniku dodawane są faktyczne grupy wiekowe (nastolatki i dorośli).
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Liczba dawek poprawki zużytych do leczenia epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Liczba dawek poprawki zużytych do leczenia epizodów krwawienia jest prezentowana od 0 do EOT w przybliżeniu (tydzień 544). W tym przypadku dane o liczbie dawek naprawy epizodów krwawienia są zgłaszane wśród wszystkich uczestników w ramieniu. Dane są zgłaszane dla określonych grup wiekowych, w których uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od tygodnia 0 do EOT, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od tygodnia 0 do EOT (około 544 tygodnia). Biorąc pod uwagę ramy czasowe, dla tej miary wyniku dodawane są faktyczne grupy wiekowe (nastolatki i dorośli).
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Napraw aktywność po 30 minutach (C30min) (pojedyncza dawka)
Ramy czasowe: 30 minut po dawkowaniu w tygodniu 0
Napraw aktywność (jednostki międzynarodowe na mililitr (IU/ML)) po 30 minutach po przedstawieniu pojedynczej dawki.
30 minut po dawkowaniu w tygodniu 0
Napraw aktywność po 30 minutach (C30min) (stan ustalony)
Ramy czasowe: 30 minut po dawkowaniu od 4 tygodnia do EOT (około tygodnia 544)
Przedstawiono średnią aktywność naprawy po 30 minutach po datowaniu od 4 tygodnia do EOT (tydzień 544) (C30min) (stan ustalony).
30 minut po dawkowaniu od 4 tygodnia do EOT (około tygodnia 544)
Jakość życia przedszkola TNO-AZL (Tapqol)
Ramy czasowe: Pokaz (tydzień -6), tydzień 52, tydzień 176 w przybliżeniu (wizyta 17)
Holenderska Instytut Prewencji i Zdrowia oraz Leiden University Hospital (TNO-ASL) Preschool Preschool Life Claster w 12 skalach wielu elementów są wykorzystywane do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem, takiej jak motor, komunikacja, emocje i emocje, emocje i Struktura ciała. Odpowiedni dla dzieci w wieku od 6 miesięcy do 6 lat (Tapqol). Rodzice wypełniają się zgodnie ze stanem dziecka. Wyższy wynik (zakres 0-100) stanowi lepszy wynik. Zakres skali dla każdej z 12 skal wielu elementów wynosił (0-100) z wysokim wynikiem reprezentującym lepszy wynik. W tym badaniu TAPQOL oceniono dla dzieci w wieku 0-3 lat.
Pokaz (tydzień -6), tydzień 52, tydzień 176 w przybliżeniu (wizyta 17)
Liczba uczestników o skutkach ekonomicznych na zdrowie leczenia N9-GP poprzez charakterystykę ogólnej hospitalizacji
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Przedstawiono liczbę uczestników o ekonomicznym wpływie leczenia N9-GP poprzez charakterystykę hospitalizacji ogólnej. Przedstawiona jest liczba uczestników hospitalizowanych na 0 i 1 dzień.
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny leczenia N9-GP na zdrowie poprzez charakterystykę hospitalizacji intensywnej opieki
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny leczenia N9-GP na zdrowie jest prezentowany przez liczbę dni hospitalizacji intensywnej opieki.
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny leczenia N9-GP na zdrowie poprzez charakterystykę krwawień spowodowało brakującą szkołę lub studia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny leczenia N9-GP na zdrowie przez liczbę dni krwawienia spowodowało brakującą szkołę lub studia. Przedstawiona jest liczba uczestników, którzy opuścili szkołę lub studia przez 0,1 i 2 dni.
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny na zdrowie leczenia N9-GP poprzez charakterystykę liczby dni krwawienia spowodowane za pomocą pomocy mobilności
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny na zdrowie na leczenie N9-GP przez liczbę dni, które pacjent stosował pomoce mobilności (wózek inwalidzki i/lub kule).
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny na zdrowie leczenia N9-GP poprzez charakterystykę liczby dni krwawienia spowodowało, że rodzice przegapili pracę
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Wpływ ekonomiczny leczenia N9-GP na zdrowie przez liczbę dni krwawienie spowodowało, że rodzice opuścili pracę od 0 do EOT w przybliżeniu (tydzień 544).
Od tygodnia 0 do EOT (około tygodnia 544)
Hemofilia życia (hemo-qol)
Ramy czasowe: Badanie badań (tydzień -6), tydzień 52, EOT (około tygodnia 544)
Hemofilia Jakość życia skupiła się na 11 skali wielu elementów, która jest wykorzystywana do oceny jakości życia związanego z hemofilią, taką jak zdrowie fizyczne dzieci, uczucie, rodzina, przyjaciele, sport, leczenie, radzenie sobie z hemofilią, pogląd pacjenta. Tutaj Haemo-Qol oceniono dla dzieci grupy wiekowej 8-12 lat. Zakres skali dla każdej z 11 skali wielu elementów wynosił 0-100, a wysokie wyniki wskazują na niską jakość życia. Wyniki wielu elementów i całkowity wynik obliczono przy użyciu następującego wzoru: 1/4 (suma odpowiedzi na pozycje / liczba pozycji odpowiedzi - 1) x 100. Wyniki Haemo-QOL wahają się od skali od 0 do 100, w której wysokie wyniki (zbliżone do 100) wskazują na niską jakość życia.
Badanie badań (tydzień -6), tydzień 52, EOT (około tygodnia 544)
Satysfakcja leczenia hemofilia (Hemo-SAT)
Ramy czasowe: Pokaz (tydzień -6), tydzień 176 (wizyta 17)
Przedstawiono zmianę satysfakcji z leczeniem hemofilii od wartości wyjściowej (tydzień badań przesiewowych) do tygodnia 176 (wizyta 17). Zadowolenie leczenia z krwawienia N8-GP oceniono za pomocą narzędzia oceny HEMOO-SAT, które zawiera kwestionariusz z 6 domenami (łatwość i wygoda, skuteczność, obciążenie, specjalista/pielęgniarki, centrum/szpital, ogólna satysfakcja). Zakres skali dla każdej 6 domen wynosił (0-100), a niższy wynik wskazujący na wyższą satysfakcję leczenia. Hemo-SAT oceniono dla dzieci grupy wiekowej 4-7 lat i 8-12 lat. Wynik domeny i całkowity wynik obliczono przy użyciu następującego wzoru - 1/4 (suma odpowiedzi na pozycję / liczba pozycji odpowiedzi - 1) x 100. Wyniki HEMOO-SAT wynoszą od 0-100, gdzie niskie wyniki odzwierciedlające większe satysfakcję leczenia.
Pokaz (tydzień -6), tydzień 176 (wizyta 17)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

8 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Numer EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Inny identyfikator: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identyfikator rejestru: JAPIC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordiskdisclosure na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj