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Seguridad, eficacia y farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 en niños con hemofilia B tratados previamente. (paradigm™5)

29 de marzo de 2024 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Seguridad, eficacia y farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 en niños con hemofilia B tratados previamente

Este ensayo se lleva a cabo en Asia, Europa y América del Norte. El objetivo del ensayo es evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética (la exposición del fármaco del ensayo en el organismo) de NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) en niños con hemofilia B tratados previamente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hannover, Alemania, 30625
        • MHH-pädiatrische Hämatologie
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasil, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Croacia
      • Split, Croacia, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital Of Philadelphia_Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker
  • Italia
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japón
      • Kanagawa, Japón, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japón, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • National Blood Centre
  • Reino Unido
      • Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
        • Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos con hemofilia B congénita moderadamente severa o severa con un nivel de actividad del Factor IX menor o igual al 2% según registros médicos
  • Edad menor o igual a 12 años (hasta que el paciente cumpla 13 años, al momento de la inclusión)
  • Peso corporal superior o igual a 10 kg
  • Historial de al menos 50 días de exposición (DE) a otros productos FIX
  • El paciente y/o los padres/cuidador son capaces de evaluar un episodio de sangrado, llevar un diario electrónico (eDiary), pueden realizar tratamientos en el hogar y pueden seguir los procedimientos del ensayo.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes conocidos de inhibidores del FIX
  • Inhibidores FIX actuales superiores o iguales a 0,6 Unidades Bethesda (BU)
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia B
  • Recuento de plaquetas por debajo de 50 000/mcL en la selección
  • Alanina aminotransferasa (ALT) por encima de 3 veces el límite superior de los rangos de referencia normales en la selección
  • Nivel de creatinina por encima o igual a 1,5 veces por encima del límite normal superior de los rangos de referencia normales en la selección
  • Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo, definido por registros médicos, y con un recuento de linfocitos CD4+ inferior o igual a 200/mcL
  • Medicamentos inmunomoduladores o quimioterapéuticos (excepto tratamiento de pulso único, esteroides inhalados y tópicos)
  • Eventos trombóticos arteriales previos (infarto de miocardio y trombosis intracraneal, según lo definido por los registros médicos)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NNC-0156-000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Se administrará una dosis única de 40 U/kg por vía intravenosa, i.v. (en la vena) una vez por semana.
Otros nombres:
  • NNC-0156-0000-0009

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de anticuerpos inhibidores contra el factor de coagulación IX (FIX) definido como título superior o igual a 0,6 unidades Bethesda (UB)
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Los inhibidores se analizaron con el ensayo Bethesda de factor IX modificado de Nijmegen o un ensayo Bethesda de factor IX modificado de Nijmegen calor/frío. Se informa el número de sujetos que desarrollaron anticuerpos inhibidores contra el factor IX.
De 0 a 52 semanas
Incidencia de anticuerpos inhibidores contra el factor de coagulación IX (FIX) definido como título superior o igual a 0,6 unidades Bethesda (UB)
Periodo de tiempo: Desde la semana 52 hasta que el último paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)
Desde la semana 52 hasta que el último paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de episodios de sangrado durante la profilaxis
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
El número de episodios de sangrado por sujeto durante la profilaxis de rutina se evaluó utilizando las tasas de sangrado anuales individuales (episodios de sangrado por sujeto por año).
De 0 a 52 semanas
Efecto hemostático de N9-GP en el tratamiento de episodios hemorrágicos según la escala categórica de respuesta hemostática de 4 puntos (excelente, buena, moderada y deficiente)
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas

La descripción del efecto hemostático de nonacog beta pegol cuando se utiliza para el tratamiento de episodios hemorrágicos se midió y enumeró de acuerdo con la escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática de la siguiente manera:

  1. Excelente: alivio abrupto del dolor y/o mejoría clara de los signos objetivos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una sola infusión.
  2. Bueno: alivio notable del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una única inyección.
  3. Moderado: efecto beneficioso probable o leve dentro de las primeras 8 horas después de la primera inyección pero que requiere más de una infusión dentro de las 8 horas.
  4. Pobre: ​​sin mejoría o empeoramiento de los síntomas dentro de las 8 horas posteriores a dos inyecciones.

Se calculó una tasa de éxito basada en contar buenos o excelentes como éxitos y pobres y moderados como fracasos.
De 0 a 52 semanas
Recuperación incremental a los 30 minutos (IR30min)
Periodo de tiempo: Semana 0 (30 minutos después de la primera exposición)
La recuperación incremental se calculó dividiendo la actividad del factor IX sustraída de la línea base (U/mL) medida en plasma 30 min después de la dosificación por la dosis inyectada en el tiempo 0 expresada como U/kg de peso corporal.
Semana 0 (30 minutos después de la primera exposición)
Nivel mínimo (dosis única)
Periodo de tiempo: Semana 0 (una semana después de la primera exposición)
Los niveles medios de factor IX antes de la dosis se midieron con el ensayo de coagulación de una etapa durante el ensayo. Media geométrica de la actividad más baja del factor IX registrada en la semana 0 (inmediatamente antes de administrar la siguiente dosis).
Semana 0 (una semana después de la primera exposición)
Nivel mínimo (estado estacionario)
Periodo de tiempo: Semana 4 a 52 semanas
Los niveles medios de factor IX antes de la dosis se midieron con el ensayo de coagulación de una etapa durante el ensayo. La media estimada de la actividad más baja registrada inmediatamente antes de la siguiente dosis se administró desde la semana 4 hasta la semana 52. El análisis se basa en un modelo mixto en las concentraciones plasmáticas transformadas logarítmicamente con sujeto como efecto aleatorio y el nivel mínimo medio se presenta transformado hacia atrás a la escala natural.
Semana 4 a 52 semanas
Vida media terminal (t1/2)
Periodo de tiempo: Semana 0 (30 minutos hasta una semana después de la primera exposición)
Semana 0 (30 minutos hasta una semana después de la primera exposición)
Número de episodios de sangrado durante la profilaxis
Periodo de tiempo: Desde la semana 52 hasta que el último paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)
Desde la semana 52 hasta que el último paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)
Nivel mínimo (estado estacionario)
Periodo de tiempo: Desde la semana 52 hasta que el paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)
Desde la semana 52 hasta que el paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)
Efecto hemostático de N9-GP en el tratamiento de episodios hemorrágicos según la escala categórica de respuesta hemostática de 4 puntos (excelente, buena, moderada y deficiente)
Periodo de tiempo: Desde la semana 52 hasta que el último paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)
Desde la semana 52 hasta que el último paciente haya completado el ensayo (a más tardar el 30 de noviembre de 2023)
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Un evento adverso (EA) era cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un medicamento, se considerara o no relacionado con el medicamento.
De 0 a 52 semanas
Número de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Un SAE fue una experiencia que, a cualquier dosis, resultó en cualquiera de los siguientes: muerte, una experiencia que puso en peligro la vida a), hospitalización como paciente internado o prolongación de la hospitalización existente b) una discapacidad/incapacidad persistente o significativa c) una anomalía congénita/ defecto de nacimiento, eventos médicos importantes d) que no resultaron en la muerte, pusieron en peligro la vida a) o requirieron hospitalización.
De 0 a 52 semanas
Eventos Médicos de Especial Interés (MESI)
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas

Los siguientes eventos se definieron como MESI: -Errores de medicación relacionados con los productos del ensayo, -Administración de un fármaco incorrecto,

  • Vía de administración incorrecta,
  • Administración de una dosis alta con la intención de causar daño, p. intento de suicidio,
  • Administración de una sobredosis accidental: más del 20 % de la dosis prevista,
  • Formación de inhibidores contra el factor IX (FIX),
  • eventos tromboembólicos,
  • Reaccion anafiláctica.
  • Reacción alérgica que incluye, entre otras, cualquier reacción aguda mediada por inmunoglobulina E (IgE) o hipersensibilidad de tipo retardado.
De 0 a 52 semanas
Desarrollo de anticuerpos contra la proteína de la célula huésped (HCP)
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Los participantes fueron examinados para el desarrollo de anticuerpos contra HCP. Se presenta el número de participantes que desarrollaron anticuerpos contra HCP.
De 0 a 52 semanas
Consumo de FIX descrito como frecuencia de dosis/kg para uso profiláctico para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Se presenta el consumo de nonacog beta pegol para el tratamiento de episodios hemorrágicos por año por paciente.
De 0 a 52 semanas
Consumo de FIX descrito como cantidad consumida para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Se presenta la dosis promedio de nonacog beta pegol para el tratamiento del sangrado desde el comienzo hasta el final del sangrado.
De 0 a 52 semanas
Número de dosis de FIX consumidas para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Se presenta el número de dosis de FIX consumidas para el tratamiento de episodios hemorrágicos.
De 0 a 52 semanas
Área bajo la curva Perfil de actividad versus tiempo desde el tiempo cero hasta 168 horas después de la dosis (AUC(0-168))
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
Se presenta el perfil de actividad del área bajo la curva frente al tiempo desde el tiempo cero hasta 168 horas después de la dosis de nonacog beta pegol.
0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
Liquidación (CL)
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
Se presenta la eliminación de nonacog beta pegol después de una dosis única.
0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
Tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
Se presenta el tiempo medio de residencia (TRM) de nonacog beta pegol después de una dosis única.
0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
Se presenta el volumen de distribución en estado estacionario (Vss) de nonacog beta pegol.
0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
FIX Actividad a los 30 Minutos (C30min) (Dosis Única)
Periodo de tiempo: 30 min después de la dosificación en la semana 0
Actividad de FIX (unidades internacionales por mililitro (UI/mL)) a los 30 minutos de la presentación de la dosis única.
30 min después de la dosificación en la semana 0
FIX Actividad a los 30 Minutos (C30min) (Estado Estacionario)
Periodo de tiempo: 30 min después de la dosificación de 4 a 52 semanas
Se presenta la actividad media de FIX a los 30 minutos posteriores a la dosificación de 4 a 52 semanas (C30min) (estado estacionario).
30 min después de la dosificación de 4 a 52 semanas
TNO-AZL Calidad de vida preescolar (TAPQOL)
Periodo de tiempo: Semana 0, semana 52
El Instituto Holandés de Prevención y Salud y el Hospital Universitario de Leiden (TNO-AZL) agrupan la calidad de vida preescolar en 12 escalas de elementos múltiples para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud, como la motricidad, la comunicación, las emociones y la salud de los niños. estructura del cuerpo. Apto para niños de 6 meses a 6 años (TAPQOL). Los padres completan según la condición del niño. Una puntuación más alta (rango 0-100) representa un mejor resultado. En este estudio, el TAPQOL se evaluó para niños de 0 a 3 años.
Semana 0, semana 52
Impacto económico en salud del tratamiento con N9-GP a través de la caracterización de la hospitalización general
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
El impacto económico en salud del tratamiento con N9-GP se presenta a través del número de días de hospitalización general.
De 0 a 52 semanas
Impacto económico en salud del tratamiento con N9-GP a través de la caracterización de la hospitalización en cuidados intensivos
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
El impacto económico en salud del tratamiento con N9-GP se presenta a través del número de días de hospitalización en cuidados intensivos.
De 0 a 52 semanas
Impacto económico en salud del tratamiento con N9-GP a través de la caracterización de los sangrados causados ​​por la ausencia escolar o a los estudios
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Impacto económico en la salud del tratamiento con N9-GP a través del número de días que las hemorragias causaron faltas a la escuela o los estudios. Se presenta el número de participantes que faltaron a la escuela o a los estudios durante 0, 1 y 2 días.
De 0 a 52 semanas
Impacto económico en la salud del tratamiento con N9-GP a través de la caracterización del número de días de sangrado causado por el uso de ayudas para la movilidad
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Se presenta el impacto económico en salud del tratamiento con N9-GP a través del número de días que el paciente usó ayudas para la movilidad (silla de ruedas y/o muletas).
De 0 a 52 semanas
Impacto económico en la salud del tratamiento con N9-GP a través de la caracterización del número de días que los sangrados provocaron que los padres faltaran al trabajo
Periodo de tiempo: De 0 a 52 semanas
Se presenta el impacto económico en la salud del tratamiento con N9-GP a través del número de días de sangrado que provocó que los padres faltaran al trabajo.
De 0 a 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de mayo de 2012

Finalización primaria (Actual)

17 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimado)

8 de noviembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Número EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Otro identificador: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identificador de registro: JAPIC)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Según el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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