Seguridad, eficacia y farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 en niños con hemofilia B tratados previamente. (paradigm™5)
5 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Seguridad, eficacia y farmacocinética de NNC-0156-0000-0009 en niños con hemofilia B tratados previamente
Este ensayo se lleva a cabo en Asia, Europa y América del Norte.
El objetivo del ensayo es evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética (la exposición del fármaco del ensayo en el organismo) de NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) en niños con hemofilia B tratados previamente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Duisburg, Alemania, 47051
- Coagulation Research Center
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Hanover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Hemorio-Fundarj
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80250-060
- Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13081-970
- Universidade Estadual de Campinas
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Split, Croacia, 21 000
- Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2978
- Childrens National Medical Ctr
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University_Atlanta_1
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University Of Louisville_Louisville_0
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University_Baltimore_3
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108-4619
- The Children's Mercy Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- Univ of NE Med Center_Omaha
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11220
- Maimonides Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital_Houston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
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Marseille, Francia, 13385
- Hôpital de la Timone
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Paris, Francia, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
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MI
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Milan, MI, Italia, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
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Kanagawa, Japón, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
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Shizuoka, Japón, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
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Tokyo, Japón, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Kuala Lumpur, Malasia, 50400
- National Blood Centre
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Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
- Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Taipei, Taiwán, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
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Konya, Turquía (Türkiye), 42090
- Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos con hemofilia B congénita moderadamente severa o severa con un nivel de actividad del Factor IX menor o igual al 2% según registros médicos
- Edad menor o igual a 12 años (hasta que el paciente cumpla 13 años, al momento de la inclusión)
- Peso corporal superior o igual a 10 kg
- Historial de al menos 50 días de exposición (DE) a otros productos FIX
- El paciente y/o los padres/cuidador son capaces de evaluar un episodio de sangrado, llevar un diario electrónico (eDiary), pueden realizar tratamientos en el hogar y pueden seguir los procedimientos del ensayo.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes conocidos de inhibidores del FIX
- Inhibidores FIX actuales superiores o iguales a 0,6 Unidades Bethesda (BU)
- Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia B
- Recuento de plaquetas por debajo de 50 000/mcL en la selección
- Alanina aminotransferasa (ALT) por encima de 3 veces el límite superior de los rangos de referencia normales en la selección
- Nivel de creatinina por encima o igual a 1,5 veces por encima del límite normal superior de los rangos de referencia normales en la selección
- Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo, definido por registros médicos, y con un recuento de linfocitos CD4+ inferior o igual a 200/mcL
- Medicamentos inmunomoduladores o quimioterapéuticos (excepto tratamiento de pulso único, esteroides inhalados y tópicos)
- Eventos trombóticos arteriales previos (infarto de miocardio y trombosis intracraneal, según lo definido por los registros médicos)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: NNC-0156-000-0009
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Se administrará una dosis única de 40 U/kg por vía intravenosa, i.v.
(en la vena) una vez por semana.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de anticuerpos inhibitorios contra el factor de coagulación IX (fijación) definido como un título por encima o igual a 0.6 unidades Bethesda (BU)
Periodo de tiempo: De la semana 0 a la semana 52
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Los inhibidores se analizaron con el ensayo de factor IX Bethesda modificado Nijmegen o un ensayo Bethesda de factor IX modificado con Nijmegen IX.
Se informa el número de participantes que desarrollaron anticuerpos inhibidores contra el factor IX.
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De la semana 0 a la semana 52
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Incidencia de anticuerpos inhibitorios contra el factor de coagulación IX (fijación) definido como un título por encima o igual a 0.6 unidades Bethesda (BU)
Periodo de tiempo: Desde la semana 52 hasta el final del juicio (EOT) (aproximadamente la semana 544)
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Los inhibidores se analizaron con el ensayo de factor IX Bethesda modificado Nijmegen o un ensayo Bethesda de factor IX modificado con Nijmegen IX.
Se informa el número de participantes que desarrollaron anticuerpos inhibidores contra el factor IX.
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Desde la semana 52 hasta el final del juicio (EOT) (aproximadamente la semana 544)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Nivel mínimo (dosis única)
Periodo de tiempo: Semana 0 (una semana después de la primera exposición)
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Los niveles medios de factor IX antes de la dosis se midieron con el ensayo de coagulación de una etapa durante el ensayo.
Media geométrica de la actividad más baja del factor IX registrada en la semana 0 (inmediatamente antes de administrar la siguiente dosis).
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Semana 0 (una semana después de la primera exposición)
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Área bajo la curva Perfil de actividad versus tiempo desde el tiempo cero hasta 168 horas después de la dosis (AUC(0-168))
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Se presenta el perfil de actividad del área bajo la curva frente al tiempo desde el tiempo cero hasta 168 horas después de la dosis de nonacog beta pegol.
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0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Liquidación (CL)
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Se presenta la eliminación de nonacog beta pegol después de una dosis única.
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0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Se presenta el tiempo medio de residencia (TRM) de nonacog beta pegol después de una dosis única.
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0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: 0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Se presenta el volumen de distribución en estado estacionario (Vss) de nonacog beta pegol.
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0-168 horas después de la dosificación en la semana 0
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Número de episodios de sangrado durante la profilaxis
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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El número de episodios de sangrado por participante durante la profilaxis de rutina se evaluó utilizando las tasas de hemorragia anualizadas individuales (episodios de sangrado por participante por año).
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Efecto hemostático de N9-GP en el tratamiento de episodios de sangrado por escala categórica de 4 puntos para la respuesta hemostática (excelente, bueno, moderado y pobre)
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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La descripción del efecto hemostático de Pegol beta no cogón cuando se usó para el tratamiento de episodios de sangrado se midió y enumeró de acuerdo con la escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática como se muestra a continuación:
Se calculó una tasa de éxito en base a contar bien o excelente como éxitos y pobres y moderados como fallas. |
De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Recuperación incremental a los 30 minutos (ir30min)
Periodo de tiempo: Semana 0 (30 minutos después de la primera exposición)
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La recuperación incremental se calculó dividiendo las unidades de actividad de factor IX subtraeradas de línea de base por mililitro (u/ml) medidas en plasma 30 minutos después de la dosificación por la dosis inyectada en el tiempo 0 expresadas como unidades por kilogramo (u/kg) peso corporal.
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Semana 0 (30 minutos después de la primera exposición)
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Half-Life Terminal (T1/2)
Periodo de tiempo: Semana 0 (30 minutos hasta una semana después de la primera exposición)
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La vida media terminal se presenta en la semana 0, 30 minutos hasta una semana después de la primera exposición.
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Semana 0 (30 minutos hasta una semana después de la primera exposición)
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Nivel de canal (estado estacionario)
Periodo de tiempo: De la semana 4 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Los niveles medios de factor IX de pre-dosis se midieron con el ensayo de coagulación de una etapa durante el ensayo.
La media estimada de la actividad más baja registrada inmediatamente antes de la siguiente dosis se administró desde la semana 4 hasta EOT aproximadamente (Semana 544).
Los datos se informan para grupos de edad específicos en los que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 4 hasta EOT, no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 4 a EOT.
El análisis se basa en un modelo mixto en las concentraciones plasmáticas transformadas log con el participante como un efecto aleatorio y el nivel de canal medio se presenta transformado a la escala natural.
Teniendo en cuenta el marco de tiempo, se agregan grupos de edad reales (adolescentes y adultos) para esta medida de resultado.
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De la semana 4 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Un evento adverso (AE) fue cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntomas o enfermedades asociadas temporalmente con el uso de un producto medicinal, ya sea considerado o no relacionado con el medicamento.
Aquí, los datos se presentan para todos los eventos adversos (eventos adversos graves y otros eventos adversos) de la semana 0 a EOT aproximadamente (Semana 544).
Los datos se informan para grupos de edad específicos en los que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 0 hasta EOT, no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544).
Teniendo en cuenta el marco de tiempo, se agregan grupos de edad reales (adolescentes y adultos) para esta medida de resultado.
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Semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Número de eventos adversos graves (SAES)
Periodo de tiempo: Semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Un SAE fue una experiencia que en cualquier dosis dio como resultado cualquiera de los siguientes: la muerte, una experiencia potencialmente mortal a), hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente b) una discapacidad/incapacidad significativa o significativa c) una anomalía congénita/ Defecto de nacimiento, eventos médicos importantes d) que no dieron como resultado la muerte, fueron potencialmente mortales) o la hospitalización requerida.
Aquí, los datos se presentan de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544).
Los datos se informan para grupos de edad específicos en los que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 0 hasta EOT, no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544).
Teniendo en cuenta el marco de tiempo, se agregan grupos de edad reales (adolescentes y adultos) para esta medida de resultado.
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Semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Eventos médicos de interés especial (MESI)
Periodo de tiempo: Semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Los siguientes eventos se definieron como Mesis: errores de medicación relacionados con productos de ensayo, -administración de drogas incorrectas,
Aquí, los datos se presentan de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544). Los datos se informan para grupos de edad específicos en los que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 0 hasta EOT, no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544). Teniendo en cuenta el marco de tiempo, se agregan grupos de edad reales (adolescentes y adultos) para esta medida de resultado. |
Semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Desarrollo de anticuerpos de proteína de células huésped (HCP)
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Los participantes fueron examinados para el desarrollo de anticuerpos contra el PC.
Se presenta el número de participantes que desarrollaron anticuerpos contra HCP.
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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FIJA el consumo descrito como frecuencia de dosis/kg para el uso de profilaxis para el tratamiento de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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El consumo de Beta Pegol no acog para el tratamiento de los episodios de sangrado unidades internacionales por kilogramo por año (UI/kg/año) por participante se presenta de la semana 0 a EOT aproximadamente (semana 544).
Los datos se informan para grupos de edad específicos en los que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 0 hasta EOT, no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544).
Teniendo en cuenta el marco de tiempo, se agregan grupos de edad reales (adolescentes y adultos) para esta medida de resultado.
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Arreglar el consumo descrito como cantidad consumida para el tratamiento de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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La dosis promedio de beta no -acog Pegol para el tratamiento del sangrado desde el inicio hasta la parada de sangrado se presenta de la semana 0 a EOT aproximadamente (semana 544) en unidades internacionales por kilogramo por hemorragia (IU/kg/sangrado).
Los datos se informan para grupos de edad específicos en los que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 0 hasta EOT, no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544).
Teniendo en cuenta el marco de tiempo, se agregan grupos de edad reales (adolescentes y adultos) para esta medida de resultado.
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Número de dosis de solución consumidas para el tratamiento de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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El número de dosis de solución consumidas para el tratamiento de episodios de sangrado se presenta de la semana 0 a EOT aproximadamente (Semana 544).
Aquí, los datos del número de dosis de fijación para el tratamiento de episodios de sangrado se informan entre todos los participantes en un brazo.
Los datos se informan para grupos de edad específicos en los que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 0 hasta EOT, no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544).
Teniendo en cuenta el marco de tiempo, se agregan grupos de edad reales (adolescentes y adultos) para esta medida de resultado.
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Arreglar la actividad a los 30 minutos (C30min) (dosis única)
Periodo de tiempo: 30 minutos después de la dosis en la semana 0
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Actividad de reparación (unidades internacionales por mililitro (UI/ml)) a los 30 minutos después de la presentación de una dosis única.
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30 minutos después de la dosis en la semana 0
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Arreglar la actividad a los 30 minutos (C30min) (estado estacionario)
Periodo de tiempo: 30 minutos después de la medición de la semana 4 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Se presenta la actividad de la fijación media a los 30 minutos posteriores a la dosis de la semana 4 a EOT aproximadamente (semana 544) (C30min) (estado estacionario).
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30 minutos después de la medición de la semana 4 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Calidad de vida preescolar de TNO-AZL (TAPQOL)
Periodo de tiempo: Proyección (Semana -6), Semana 52, Semana 176 Aproximadamente (Visite 17)
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El Instituto Holandés de Prevención y Salud y la calidad de vida preescolar de Leiden University Hospital (TNO-AZL) se agrupan en 12 escalas múltiples múltiples se utiliza para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud, como el motor, la comunicación, las emociones y las emociones de los niños. estructura corporal.
Adecuado para niños de 6 meses a 6 años (TAPQOL).
Los padres completan según la condición del niño.
La puntuación más alta (rango 0-100) representa un mejor resultado.
El rango de escala para cada una de las 12 escalas múltiples fue (0-100) con una puntuación alta que representa un mejor resultado.
En este estudio, el TAPQOL se evaluó para niños de 0 a 3 años.
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Proyección (Semana -6), Semana 52, Semana 176 Aproximadamente (Visite 17)
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Número de participantes con impacto económico de salud del tratamiento con N9-GP a través de la caracterización de la hospitalización general
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Se presenta el número de participantes con impacto económico de salud del tratamiento con N9-GP a través de la caracterización de la hospitalización general.
Se presenta el número de participantes hospitalizados por 0 y 1 día.
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Impacto económico de la salud del tratamiento con N9-GP mediante la caracterización de la hospitalización de cuidados intensivos
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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El impacto económico de la salud del tratamiento con N9-GP se presenta a través del número de días de hospitalización de cuidados intensivos.
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Impacto económico de la salud del tratamiento con N9-GP mediante la caracterización de hemorragias causó la falta de escuela o estudios faltantes
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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El impacto económico de la salud del tratamiento con N9-GP durante el número de hemorragias de los días causó la falta de escuelas o estudios.
Se presenta el número de participantes que perdieron la escuela o los estudios durante 0,1 y 2 días.
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Impacto económico de salud del tratamiento con N9-GP mediante la caracterización del número de hemorragias de los días causados por el uso de ayudas de movilidad
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Se presenta el impacto económico de la salud del tratamiento con N9-GP durante el número de días que el paciente usó ayudas de movilidad (silla de ruedas y/o muletas).
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Impacto económico de la salud del tratamiento con N9-GP mediante la caracterización del número de hemorragias de los días provocó que los padres faltaran el trabajo
Periodo de tiempo: De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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El impacto económico de la salud del tratamiento con N9-GP durante el número de días de sangrado provocó que los padres se pierdan el trabajo de la semana 0 a EOT aproximadamente (Semana 544).
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De la semana 0 a EOT (aproximadamente la semana 544)
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Hemofilia-calidad de la vida (Haemo-Qol)
Periodo de tiempo: Detección (Semana -6), Semana 52, EOT (aproximadamente la semana 544)
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La calidad de vida de la hemofilia se agrupó en 11 escala de múltiples ítems que se utiliza para evaluar la calidad de vida relacionada con la hemofilia, como la salud física de los niños, el sentimiento, la familia, los amigos, el deporte, el tratamiento, el trato con la hemofilia, la visión de un paciente.
Aquí, Haemo-Qol fue evaluado para el grupo de niños de edad de 8 a 12 años.
El rango de escala para cada una de las 11 escala de múltiples ítems fue de 0-100 con puntajes altos que indican baja calidad de vida.
Las puntuaciones de múltiples elementos y la puntuación total se calcularon utilizando la siguiente fórmula: 1/4 (suma de elementos respondidos / número de elementos contestados - 1) x 100.
Las puntuaciones de HEMO-QOL varían de una escala de 0 a 100 donde las puntuaciones altas (cerca de 100) indican una calificación de baja calidad de vida.
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Detección (Semana -6), Semana 52, EOT (aproximadamente la semana 544)
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Satisfacción del tratamiento con hemofilia (hemo-sat)
Periodo de tiempo: Proyección (Semana -6), Semana 176 (Visita 17)
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Se presenta el cambio de satisfacción del tratamiento de la hemofilia desde el inicio (Semana de detección -6) hasta la semana 176 (visita 17).
La satisfacción del tratamiento de un sangrado con N8-GP se evaluó utilizando una herramienta de evaluación HemO-SAT que contiene un cuestionario con 6 dominios (facilidad y conveniencia, eficacia, carga, especialista/enfermería, centro/hospital, satisfacción general).
El rango de escala para cada 6 dominios fue (0-100) con una puntuación más baja que indica una mayor satisfacción del tratamiento.
Hemo-SAT fue evaluado para el grupo de niños de edad de 4 a 7 años y 8-12 años.
El puntaje de dominio y la puntuación total se calcularon utilizando la siguiente fórmula - 1/4 (suma de elementos respondidos / número de elemento contestado - 1) x 100.
Los puntajes HEMO-SAT varían de 0 a 100, donde las puntuaciones bajas que reflejan una mayor satisfacción del tratamiento.
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Proyección (Semana -6), Semana 176 (Visita 17)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Safety, efficacy and pharmacokinetics of nonacog beta pegol (N9-GP) in prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously treated pediatric hemophilia B patients. Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu M-Y, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Presented 06-Dec-2014 at the American Society of Hematology - 56th Annual Meeting - held in San Francisco, CA, US (poster #1513)
- Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu MY, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Nonacog beta pegol in previously treated children with hemophilia B: results from an international open-label phase 3 trial. J Thromb Haemost. 2016 Aug;14(8):1521-9. doi: 10.1111/jth.13360. Epub 2016 Jun 22.
- Carcao M, Kearney S, Lu MY, Taki M, Rubens D, Shen C, Santagostino E. Long-Term Safety and Efficacy of Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Administered for at Least 5 Years in Previously Treated Children with Hemophilia B. Thromb Haemost. 2020 May;120(5):737-746. doi: 10.1055/s-0040-1709521. Epub 2020 May 5.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de mayo de 2012
Finalización primaria (Actual)
17 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
17 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de octubre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimado)
8 de noviembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
23 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia B
- no acog beta pegol
Otros números de identificación del estudio
- NN7999-3774
- 2011-000826-31 (Número EudraCT)
- U1111-1119-5013 (Otro identificador: WHO)
- JapicCTI- 121877 (Identificador de registro: JAPIC)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Según el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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