Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af NNC-0156-0000-0009 hos tidligere behandlede børn med hæmofili B. (paradigm™5)

5. december 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af NNC-0156-0000-0009 hos tidligere behandlede børn med hæmofili B

Dette forsøg udføres i Asien, Europa og Nordamerika. Formålet med forsøget er at evaluere sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik (eksponeringen af ​​forsøgslægemidlet i kroppen) af NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) hos tidligere behandlede børn med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13081-970
        • Universidade Estadual De Campinas
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University Of Louisville_Louisville_0
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108-4619
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japan
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kroatien
      • Split, Kroatien, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Konya, Tyrkiet (Türkiye), 42090
        • Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
  • Tyskland
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige patienter med moderat svær eller svær medfødt hæmofili B med et faktor IX aktivitetsniveau under eller lig med 2 % ifølge lægejournaler
  • Alder under eller lig med 12 år (indtil patienten fylder 13 år, på tidspunktet for inklusion)
  • Kropsvægt over eller lig med 10 kg
  • Anamnese med mindst 50 eksponeringsdage (ED'er) for andre FIX-produkter
  • Patienten og/eller forælder(e)/plejer er i stand til at vurdere en blødningsepisode, føre en elektronisk dagbog (eDagbog), i stand til at udføre hjemmebehandling og i øvrigt i stand til at følge forsøgsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie med FIX-hæmmere
  • Nuværende FIX-hæmmere over eller lig med 0,6 Bethesda-enheder (BU)
  • Medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra hæmofili B
  • Blodpladetal under 50.000/mcL ved screening
  • Alanin aminotransferase (ALT) over 3 gange den øvre grænse for normale referenceområder ved screening
  • Kreatininniveau over eller lig med 1,5 gange over den øvre normalgrænse for normale referenceområder ved screening
  • Human immundefektvirus (HIV) positiv, defineret af lægejournaler og med et CD4+ lymfocyttal under eller lig med 200/mcL
  • Immunmodulerende eller kemoterapeutisk medicin (undtagen enkeltpulsbehandling, inhalerede og topiske steroider)
  • Tidligere arterielle trombotiske hændelser (myokardieinfarkt og intrakraniel trombose, som defineret af lægejournaler)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNC-0156-000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis på 40 U/kg vil blive administreret intravenøst, i.v. (ind i venen) en gang om ugen.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af hæmmende antistoffer mod koagulationsfaktor IX (FIX) defineret som titre ovenfor eller lig med 0,6 Bethesda -enheder (BU)
Tidsramme: Fra uge 0 til uge 52
Inhibitorer blev analyseret med enten den Nijmegen -modificerede faktor IX Bethesda -assay eller en varme/kold Nijmegen -modificeret faktor IX Bethesda -assay. Antal deltagere, der udviklede inhiberende antistoffer mod faktor IX, rapporteres.
Fra uge 0 til uge 52
Forekomst af hæmmende antistoffer mod koagulationsfaktor IX (FIX) defineret som titre ovenfor eller lig med 0,6 Bethesda -enheder (BU)
Tidsramme: Fra uge 52 til slutningen af ​​retssagen (EOT) (ca. uge 544)
Inhibitorer blev analyseret med enten den Nijmegen -modificerede faktor IX Bethesda -assay eller en varme/kold Nijmegen -modificeret faktor IX Bethesda -assay. Antal deltagere, der udviklede inhiberende antistoffer mod faktor IX, rapporteres.
Fra uge 52 til slutningen af ​​retssagen (EOT) (ca. uge 544)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laveste niveau (enkeltdosis)
Tidsramme: Uge 0 (en uge efter første eksponering)
De gennemsnitlige faktor IX-niveauer før dosis blev målt med et-trins koagulationsassayet under forsøget. Geometrisk gennemsnit af den laveste aktivitet af faktor IX registreret i uge 0 (umiddelbart før næste dosis blev givet).
Uge 0 (en uge efter første eksponering)
Område under kurven aktivitet versus tidsprofil fra tid nul til 168 timer efter dosis (AUC(0-168))
Tidsramme: 0-168 timer efter dosering i uge 0
Areal under kurven aktivitet versus tidsprofil fra tid nul til 168 timer efter dosis af nonacog beta pegol er vist.
0-168 timer efter dosering i uge 0
Klarering (CL)
Tidsramme: 0-168 timer efter dosering i uge 0
Clearance af nonacog beta pegol efter en enkelt dosis præsenteres.
0-168 timer efter dosering i uge 0
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: 0-168 timer efter dosering i uge 0
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for nonacog beta pegol efter enkeltdosis vises.
0-168 timer efter dosering i uge 0
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: 0-168 timer efter dosering i uge 0
Fordelingsvolumen ved steady state (Vss) af nonacog beta pegol er vist.
0-168 timer efter dosering i uge 0
Antal blødningsepisoder under profylakse
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Antallet af blødningsepisoder pr. Deltager under rutinemæssig profylakse blev vurderet ved hjælp af de individuelle årlige blødningshastigheder (blødende episoder pr. Deltager om året).
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Hæmostatisk effekt af N9-gp i behandling af blødningsepisoder ved 4-punkts kategorisk skala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og dårlig)
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)

Beskrivelse af den hæmostatiske virkning af ikke -ACOG -beta -pegol, når den blev anvendt til behandling af blødningsepisoder, blev målt og anført i henhold til fire -punkts skala for hæmostatisk respons som nedenfor:

  1. Fremragende - pludselig smertelindring og/eller klar forbedring af objektive tegn på blødning inden for 8 timer efter en enkelt infusion.
  2. God - mærkbar smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for 8 timer efter en enkelt injektion.
  3. Moderat - Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for de første 8 timer efter den første injektion, men kræver mere end en infusion inden for 8 timer.
  4. Dårlig - ingen forbedring eller forværring af symptomer inden for 8 timer efter to injektioner.

En succesrate blev beregnet baseret på at tælle godt eller fremragende som succeser og fattige og moderate som fejl.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Trinvis bedring ved 30 minutter (IR30min)
Tidsramme: Uge 0 (30 minutter efter første eksponering)
Den trinvise opsving blev beregnet ved at dele den baseline-subtraherede faktor IX-aktivitetsenheder pr. Ml (U/ml) målt i plasma 30 minutter efter dosering ved dosis injiceret på tidspunktet 0 udtrykt som enheder pr. Kg (U/kg) kropsvægt.
Uge 0 (30 minutter efter første eksponering)
Terminal halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Uge 0 (30 minutter indtil en uge efter første eksponering)
Terminal Half Life præsenteres i uge 0, 30 minutter indtil en uge efter første eksponering.
Uge 0 (30 minutter indtil en uge efter første eksponering)
Trough -niveau (stabil tilstand)
Tidsramme: Fra uge 4 til EOT (ca. uge 544)
Den gennemsnitlige pre-dosis faktor IX-niveauer blev målt med et-trins koagulationsassay under forsøget. Det estimerede gennemsnit af den laveste aktivitet registreret umiddelbart før næste dosis blev givet fra uge 4 til EOT ca. (uge 544). Data rapporteres for specifikke aldersgrupper, hvor deltagerne var en del af på ethvert tidspunkt fra uge 4 til EOT, ikke på specifikke tidspunkter vurderet fra uge 4 til EOT. Analysen er baseret på en blandet model på de log-transformerede plasmakoncentrationer med deltager som en tilfældig effekt, og det gennemsnitlige trugniveau præsenteres baguddannet til den naturlige skala. I betragtning af tidsrammen tilføjes faktiske aldersgrupper (unge og voksne) til dette resultatmål.
Fra uge 4 til EOT (ca. uge 544)
Antal bivirkninger
Tidsramme: Uge 0 til EOT (ca. uge 544)
En bivirkning (AE) var ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk produkt, uanset om det betragtes som relateret til det medicinske produkt eller ej. Her præsenteres data for alle bivirkninger (alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger) fra uge 0 til EOT ca. (uge 544). Data rapporteres for specifikke aldersgrupper, hvor deltagerne var en del af til enhver tid fra uge 0 til EOT, ikke på specifikke tidspunkter vurderet fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). I betragtning af tidsrammen tilføjes faktiske aldersgrupper (unge og voksne) til dette resultatmål.
Uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Antal alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Uge 0 til EOT (ca. uge 544)
En SAE var en oplevelse, der i enhver dosis resulterede i nogen af ​​følgende: død, en livstruende oplevelse a), indlæggelse i patienten eller forlængelse af eksisterende indlæggelse b) en vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne c) en medfødt anomali/ Fødselsdefekt, vigtige medicinske begivenheder d), der ikke resulterede i død, var livstruende a) eller krævede indlæggelse. Her præsenteres data fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). Data rapporteres for specifikke aldersgrupper, hvor deltagerne var en del af til enhver tid fra uge 0 til EOT, ikke på specifikke tidspunkter vurderet fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). I betragtning af tidsrammen tilføjes faktiske aldersgrupper (unge og voksne) til dette resultatmål.
Uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Medicinske begivenheder af særlig interesse (MESI)
Tidsramme: Uge 0 til EOT (ca. uge 544)

Følgende begivenheder blev defineret som MESE: -medicineringsfejl vedrørende forsøgsprodukter, -ADDAFISTRATION AF FORKER MEDUM,

  • Forkert administrationsvej,
  • Administration af en høj dosis med det formål at forårsage skade, f.eks. selvmordsforsøg,
  • Administration af en utilsigtet overdosis: mere end 20 % fra den tilsigtede dosis,
  • Inhibitordannelse mod faktor IX (fix),
  • Tromboemboliske begivenheder,
  • Anafylaktisk reaktion.
  • Allergisk reaktion inklusive, men ikke begrænset til, enhver akut immunoglobulin E (IgE) medieret reaktion eller forsinket type overfølsomhed.

Her præsenteres data fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). Data rapporteres for specifikke aldersgrupper, hvor deltagerne var en del af til enhver tid fra uge 0 til EOT, ikke på specifikke tidspunkter vurderet fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). I betragtning af tidsrammen tilføjes faktiske aldersgrupper (unge og voksne) til dette resultatmål.
Uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Udvikling af værtscelleprotein (HCP) antistoffer
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Deltagerne blev undersøgt for udvikling af antistoffer mod HCP. Antal deltagere, der udviklede antistoffer mod HCP, præsenteres.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Fix forbrug beskrevet som hyppighed af dosis/kg til profylaksebrug til behandling af blødningsepisoder
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Forbrug af ikke -ACOG Beta Pegol til behandling af blødende episoder Internationale enheder pr. Kg pr. År (IU/kg/år) pr. Deltager præsenteres fra uge 0 til EOT ca. (uge 544). Data rapporteres for specifikke aldersgrupper, hvor deltagerne var en del af til enhver tid fra uge 0 til EOT, ikke på specifikke tidspunkter vurderet fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). I betragtning af tidsrammen tilføjes faktiske aldersgrupper (unge og voksne) til dette resultatmål.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Fix forbrug beskrevet som beløb, der forbruges til behandling af blødende episoder
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Den gennemsnitlige dosis af ikke -ACOG -beta -pegol til behandling af blødning fra start til stop af blødning præsenteres fra uge 0 til EOT ca. (uge 544) i internationale enheder pr. Kg pr. Blødning (IU/kg/blødning). Data rapporteres for specifikke aldersgrupper, hvor deltagerne var en del af til enhver tid fra uge 0 til EOT, ikke på specifikke tidspunkter vurderet fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). I betragtning af tidsrammen tilføjes faktiske aldersgrupper (unge og voksne) til dette resultatmål.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Antal doser af fix, der forbruges til behandling af blødningsepisoder
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Antal doser af fix, der forbruges til behandling af blødningsepisoder, præsenteres fra uge 0 til EOT ca. (uge 544). Her rapporteres data om antal doser af fix til behandling af blødningsepisoder blandt alle deltagere i en arm. Data rapporteres for specifikke aldersgrupper, hvor deltagerne var en del af til enhver tid fra uge 0 til EOT, ikke på specifikke tidspunkter vurderet fra uge 0 til EOT (ca. uge 544). I betragtning af tidsrammen tilføjes faktiske aldersgrupper (unge og voksne) til dette resultatmål.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Fix aktivitet ved 30 minutter (C30min) (enkelt dosis)
Tidsramme: 30 min efter dosering i uge 0
Fix aktivitet (internationale enheder pr. Ml (iu/ml))) 30 minutter efter, at enkelt dosis er præsenteret.
30 min efter dosering i uge 0
Fix aktivitet på 30 minutter (C30min) (stabil tilstand)
Tidsramme: 30 min efter dosering fra uge 4 til EOT (ca. uge 544)
Gennemsnitlig Fix-aktivitet ved 30 minutter efter dosering fra uge 4 til EOT ca. (uge 544) (C30min) (stabil tilstand) præsenteres.
30 min efter dosering fra uge 4 til EOT (ca. uge 544)
TNO-AZL PRESCHOOL LIFE (TAPQOL)
Tidsramme: Screening (uge -6), uge ​​52, uge ​​176 ca. (besøg 17)
Det hollandske institut for forebyggelse og sundhed og Leiden University Hospital (TNO-AZL) førskolens livskvalitet, der er samlet i 12 multi-emner skalaer, bruges til at vurdere den sundhedsrelaterede livskvalitet, såsom børns motor, kommunikation, følelser og kropsstruktur. Velegnet til børn fra 6 måneder til 6 år (TAPQOL). Forældre udfylder i henhold til barnets tilstand. Højere score (interval 0-100) repræsenterer bedre resultat. Skalaområdet for hver af 12 skalaer med flere emner var (0-100) med høj score, der repræsenterede bedre resultat. I denne undersøgelse blev TAPQOL vurderet for børn i alderen 0-3 år.
Screening (uge -6), uge ​​52, uge ​​176 ca. (besøg 17)
Antal deltagere med sundhedsøkonomisk påvirkning af N9-gp-behandling gennem karakterisering af generel indlæggelse
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Antal deltagere med sundhedsøkonomisk virkning af N9-gp-behandling gennem karakterisering af generel hospitalisering præsenteres. Antallet af deltagere, der er indlagt for 0 & 1 dag, præsenteres.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomisk påvirkning af N9-gp-behandling gennem karakterisering af intensivafdeling
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomiske virkninger af N9-gp-behandling præsenteres gennem antallet af intensivafgivelsesindlæggelsesdage.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomisk påvirkning af N9-gp-behandling gennem karakterisering af blødninger forårsagede manglende skole eller undersøgelser
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomiske virkninger af N9-gp-behandling gennem antal dage blødning forårsagede manglende skole eller studier. Antal deltagere, der gik glip af skole eller studier i 0,1 og 2 dage, præsenteres.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomisk påvirkning af N9-gp-behandling gennem karakterisering af antal dage blødninger forårsaget af mobilitetshjælpemidler
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomiske virkninger af N9-gp-behandling gennem antallet af dage, som patienten brugte mobilitetshjælpemidler (kørestol og/eller krykker) præsenteres.
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomiske virkninger af N9-gp-behandling gennem karakterisering af antal dage blødninger fik forældre til at gå glip af arbejde
Tidsramme: Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Sundhedsøkonomiske virkninger af N9-gp-behandling gennem antal dage blødning fik forældre til at gå glip af arbejde præsenteres fra uge 0 til EOT ca. (uge 544).
Fra uge 0 til EOT (ca. uge 544)
Haemophilia-Quality of Life (Haemo-Qol)
Tidsramme: Screening (uge -6), uge ​​52, EOT (ca. uge 544)
Haemophilia livskvalitet klynget ind i 11 multi-emner skala, der bruges til at vurdere hæmofili-relateret livskvalitet, såsom børns fysiske helbred, følelse, familie, venner, sport, behandling, håndtering af hæmofili, udsigt over en patient. Her blev Haemo-Qol vurderet for børnene i aldersgruppen 8-12 år. Skalaområdet for hver af 11 multi-vareskala var 0-100 med høje score, der indikerede lav livskvalitet. Multi -punkts scoringer og total score blev beregnet ved hjælp af følgende formel: 1/4 (summen af ​​besvarede varer / antal besvarede varer - 1) x 100. Haemo-QOL-scoringer spænder fra en skala på 0 til 100, hvor høje score (nær 100) indikerer en lav livskvalitetsvurdering.
Screening (uge -6), uge ​​52, EOT (ca. uge 544)
Hemophilia-behandlingstilfredshed (HEMO-SAT)
Tidsramme: Screening (uge -6), uge ​​176 (besøg 17)
Haemophilia -behandlingstilfredshedsændring fra baseline (screening uge -6) til uge 176 (besøg 17) præsenteres. Behandlingstilfredsheden af ​​en blødning med N8-gp blev vurderet ved hjælp af Hemo-SAT-vurderingsværktøj, der indeholder et spørgeskema med 6 domæner (lethed og bekvemmelighed, effektivitet, byrde, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed). Skalaområdet for hvert 6 domæner var (0-100) med lavere score, hvilket indikerer højere behandlingstilfredshed. Hemo-SAT blev vurderet for børnene i aldersgruppen 4-7 år og 8-12 år. Domænescore og total score blev beregnet ved hjælp af følgende formel - 1/4 (summen af ​​besvarede varer / antal besvarede varer - 1) x 100. Hemo-SAT-scoringer spænder fra 0-100, hvor lave score, der afspejler større behandlingstilfredshed.
Screening (uge -6), uge ​​176 (besøg 17)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2011

Først opslået (Anslået)

8. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (EudraCT nummer)
  • U1111-1119-5013 (Anden identifikator: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Registry Identifier: JAPIC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordiskdisclosure-forpligtelsen på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt blødningsforstyrrelse

Kliniske forsøg med nonacog beta pegol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner