Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, účinnost a farmakokinetika NNC-0156-0000-0009 u dříve léčených dětí s hemofilií B. (paradigm™5)

29. března 2024 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Bezpečnost, účinnost a farmakokinetika NNC-0156-0000-0009 u dříve léčených dětí s hemofilií B

Tento test se provádí v Asii, Evropě a Severní Americe. Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku (expozice zkušebního léku v těle) NNC-0156-0000-0009 (nonakog beta pegol, N9-GP) u dříve léčených dětí s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazílie, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazílie, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
  • Chorvatsko
      • Split, Chorvatsko, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Francie
      • Le Kremlin Bicetre, Francie, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker
  • Itálie
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japonsko
      • Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • National Blood Centre
  • Německo
      • Hannover, Německo, 30625
        • MHH-pädiatrische Hämatologie
  • Spojené království
      • Basingstoke, Spojené království, RG24 9NA
        • Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital Of Philadelphia_Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti se středně těžkou nebo těžkou vrozenou hemofilií B s úrovní aktivity faktoru IX nižší nebo rovnou 2 % podle lékařských záznamů
  • Věk nižší nebo rovný 12 let (dokud pacient nedosáhne 13 let v době zařazení)
  • Tělesná hmotnost vyšší nebo rovna 10 kg
  • Historie nejméně 50 dnů expozice (ED) jiným produktům FIX
  • Pacient a/nebo rodič (rodiče)/pečovatel jsou schopni vyhodnotit krvácivou epizodu, vést si elektronický deník (eDiary), jsou schopni vést domácí léčbu a jinak mohou sledovat zkušební postupy

Kritéria vyloučení:

  • Známá historie inhibitorů FIX
  • Aktuální FIX inhibitory vyšší nebo rovné 0,6 Bethesda Units (BU)
  • Vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než hemofilie B
  • Počet krevních destiček pod 50 000/mcL při screeningu
  • Alaninaminotransferáza (ALT) nad 3násobkem horní hranice normálních referenčních rozmezí při screeningu
  • Hladina kreatininu vyšší nebo rovna 1,5násobku horní normální hranice normálních referenčních rozmezí při screeningu
  • Virus lidské imunodeficience (HIV) pozitivní, definovaný lékařskými záznamy a s počtem CD4+ lymfocytů nižším nebo rovným 200/mcL
  • Imunitní modulační nebo chemoterapeutické léky (kromě jednopulzové léčby, inhalačních a topických steroidů)
  • Předchozí arteriální trombotické příhody (infarkt myokardu a intrakraniální trombóza podle lékařské dokumentace)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNC-0156-000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna dávka 40 U/kg bude podána intravenózně, i.v. (do žíly) jednou týdně.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt inhibičních protilátek proti koagulačnímu faktoru IX (FIX) definovaný jako titr nad nebo rovný 0,6 Bethesda jednotek (BU)
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Inhibitory byly analyzovány buď Nijmegen modifikovaným testem faktoru IX Bethesda nebo teplem/chladem Nijmegen modifikovaným testem faktoru IX Bethesda. Uvádí se počet subjektů, u kterých se vyvinuly inhibiční protilátky proti faktoru IX.
Od 0 do 52 týdnů
Výskyt inhibičních protilátek proti koagulačnímu faktoru IX (FIX) definovaný jako titr nad nebo rovný 0,6 Bethesda jednotek (BU)
Časové okno: Od 52. týdne až do dokončení studie posledním pacientem (nejpozději 30. listopadu 2023)
Od 52. týdne až do dokončení studie posledním pacientem (nejpozději 30. listopadu 2023)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet epizod krvácení během profylaxe
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Počet krvácivých epizod na subjekt během rutinní profylaxe byl hodnocen pomocí individuálních anualizovaných hodnot krvácení (krvácení na subjekt za rok).
Od 0 do 52 týdnů
Hemostatický účinek N9-GP při léčbě epizod krvácení podle 4bodové kategorické stupnice pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a špatná)
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů

Popis hemostatického účinku nonakog beta pegolu při použití k léčbě krvácivých epizod byl měřen a uveden podle čtyřbodové škály pro hemostatickou odpověď, jak je uvedeno níže:

  1. Vynikající - náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení do 8 hodin po jednorázové infuzi.
  2. Dobrá – patrná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení do 8 hodin po jedné injekci.
  3. Střední – pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během prvních 8 hodin po první injekci, ale vyžaduje více než jednu infuzi během 8 hodin.
  4. Špatné - žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků do 8 hodin po dvou injekcích.

Míra úspěšnosti byla vypočítána na základě počítání dobrých nebo vynikajících jako úspěchů a špatných a středních jako selhání.
Od 0 do 52 týdnů
Přírůstkové zotavení za 30 minut (IR30 minut)
Časové okno: Týden 0 (30 minut po první expozici)
Přírůstkové zotavení bylo vypočteno vydělením základní hodnoty aktivity faktoru IX (U/ml) naměřené v plazmě 30 minut po podání dávkou injikovanou v čase 0 vyjádřenou jako U/kg tělesné hmotnosti.
Týden 0 (30 minut po první expozici)
Minimální hladina (jednorázová dávka)
Časové okno: Týden 0 (jeden týden po první expozici)
Průměrné hladiny faktoru IX před podáním dávky byly měřeny jednostupňovým koagulačním testem během studie. Geometrický průměr nejnižší aktivity faktoru IX zaznamenaný v týdnu 0 (bezprostředně před podáním další dávky).
Týden 0 (jeden týden po první expozici)
Hladina dna (ustálený stav)
Časové okno: Týden 4 až 52 týdnů
Průměrné hladiny faktoru IX před podáním dávky byly měřeny jednostupňovým koagulačním testem během studie. Odhadovaný průměr nejnižší aktivity zaznamenané bezprostředně před další dávkou byl podán od týdne 4 do týdne 52. Analýza je založena na smíšeném modelu logaritmicky transformovaných plazmatických koncentrací se subjektem jako náhodným efektem a střední minimální hladina je prezentována zpětně transformovaná do přirozeného měřítka.
Týden 4 až 52 týdnů
Terminální poločas (t1/2)
Časové okno: Týden 0 (30 minut do jednoho týdne po první expozici)
Týden 0 (30 minut do jednoho týdne po první expozici)
Počet epizod krvácení během profylaxe
Časové okno: Od 52. týdne až do dokončení studie posledním pacientem (nejpozději 30. listopadu 2023)
Od 52. týdne až do dokončení studie posledním pacientem (nejpozději 30. listopadu 2023)
Hladina dna (ustálený stav)
Časové okno: Od 52. týdne, dokud pacient nedokončí studii (nejpozději 30. listopadu 2023)
Od 52. týdne, dokud pacient nedokončí studii (nejpozději 30. listopadu 2023)
Hemostatický účinek N9-GP při léčbě epizod krvácení podle 4bodové kategorické stupnice pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a špatná)
Časové okno: Od 52. týdne až do dokončení studie posledním pacientem (nejpozději 30. listopadu 2023)
Od 52. týdne až do dokončení studie posledním pacientem (nejpozději 30. listopadu 2023)
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Nežádoucí příhodou (AE) byl jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého přípravku, ať už se považuje za související s léčivým přípravkem či nikoli.
Od 0 do 52 týdnů
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
SAE byl zážitek, který při jakékoli dávce vedl k některému z následujících: smrt, život ohrožující zážitek a), hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace b) trvalé nebo významné postižení/neschopnost c) vrozená anomálie/ vrozená vada, Důležité zdravotní události d), které nevedly k úmrtí, byly život ohrožující a) nebo vyžadovaly hospitalizaci.
Od 0 do 52 týdnů
Lékařské události zvláštního zájmu (MESI)
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů

Následující události byly definovány jako MESI: -chyby v medikaci týkající se zkušebních přípravků, -podání nesprávného léku,

  • Špatný způsob podání,
  • Podávání vysoké dávky s úmyslem způsobit škodu, např. pokus o sebevraždu,
  • Náhodné předávkování: více než 20 % zamýšlené dávky,
  • Tvorba inhibitoru proti faktoru IX (FIX),
  • Tromboembolické příhody,
  • Anafylaktická reakce.
  • Alergická reakce včetně, ale bez omezení, jakékoli akutní reakce zprostředkované imunoglobulinem E (IgE) nebo opožděného typu hypersenzitivity.
Od 0 do 52 týdnů
Vývoj protilátek proti proteinu hostitelské buňky (HCP).
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Účastníci byli vyšetřeni na vývoj protilátek proti HCP. Je uveden počet účastníků, u kterých se vytvořily protilátky proti HCP.
Od 0 do 52 týdnů
FIX spotřeba popsaná jako frekvence dávky/kg pro profylaxi při léčbě epizod krvácení
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Je uvedena spotřeba nonakog beta pegolu k léčbě krvácivých epizod za rok na pacienta.
Od 0 do 52 týdnů
FIX spotřeba popsaná jako množství spotřebované při léčbě epizod krvácení
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Je uvedena průměrná dávka nonakog beta pegolu pro léčbu krvácení od začátku do konce krvácení.
Od 0 do 52 týdnů
Počet dávek FIX spotřebovaných pro léčbu epizod krvácení
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Je uveden počet dávek FIX spotřebovaných pro léčbu krvácivých epizod.
Od 0 do 52 týdnů
Oblast pod křivkou Aktivita versus časový profil od času nula do 168 hodin po dávce (AUC(0-168))
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uvedena plocha pod křivkou aktivity versus časový profil od času nula do 168 hodin po dávce nonakog beta pegolu.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
Odbavení (CL)
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uvedena clearance nonakog beta pegolu po jedné dávce.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
Průměrná doba pobytu (MRT)
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uvedena střední doba zdržení (MRT) nonakog beta pegolu po jedné dávce.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uveden distribuční objem v ustáleném stavu (Vss) nonakog beta pegolu.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
FIX Aktivita po 30 minutách (C30 minut) (jedna dávka)
Časové okno: 30 minut po podání v týdnu 0
FIX aktivita (mezinárodní jednotky na mililitr (IU/ml)) za 30 minut po podání jedné dávky.
30 minut po podání v týdnu 0
OPRAVIT aktivitu po 30 minutách (C30 minut) (ustálený stav)
Časové okno: 30 minut po podání od 4 do 52 týdnů
Je uvedena průměrná FIX aktivita 30 minut po podání od 4 do 52 týdnů (C30 min) (ustálený stav).
30 minut po podání od 4 do 52 týdnů
TNO-AZL Předškolní kvalita života (TAPQOL)
Časové okno: Týden 0, týden 52
Holandský institut prevence a zdraví a Leidenská univerzitní nemocnice (TNO-AZL) předškolní kvalitu života seskupenou do 12 vícepoložkových škál se používá k hodnocení kvality života související se zdravím, jako je dětská motorika, komunikace, emoce a stavba těla. Vhodné pro děti od 6 měsíců do 6 let (TAPQOL). Rodiče vyplňují podle stavu dítěte. Vyšší skóre (rozsah 0-100) znamená lepší výsledek. V této studii byl TAPQOL hodnocen u dětí ve věku 0-3 let.
Týden 0, týden 52
Zdravotně ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace všeobecné hospitalizace
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Zdravotně ekonomický dopad léčby N9-GP je prezentován prostřednictvím počtu dní celkové hospitalizace.
Od 0 do 52 týdnů
Zdravotně ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace hospitalizace na intenzivní péči
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Zdravotně ekonomický dopad léčby N9-GP je prezentován počtem dní hospitalizace na jednotce intenzivní péče.
Od 0 do 52 týdnů
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace krvácení způsobeného chybějící školou nebo studiem
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Zdravotně ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím počtu dnů krvácení způsobilo vynechání školy nebo studia. Je uveden počet účastníků, kteří zameškali školu nebo studium 0,1 a 2 dny.
Od 0 do 52 týdnů
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace počtu dnů krvácení způsobeného používáním pomůcek pro mobilitu
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Prezentován je zdravotně ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím počtu dní, kdy pacient používal pomůcky pro pohyb (invalidní vozík a/nebo berle).
Od 0 do 52 týdnů
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace počtu dnů krvácení, které způsobilo, že rodiče zameškali práci
Časové okno: Od 0 do 52 týdnů
Je prezentován zdravotně ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím počtu dnů krvácení, které způsobilo, že rodiče zameškali práci.
Od 0 do 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

17. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

8. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Jiný identifikátor: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identifikátor registru: JAPIC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku Novo Nordiskdisclosure na novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená porucha krvácení

Klinické studie na nonakog beta pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit