Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, účinnost a farmakokinetika NNC-0156-0000-0009 u dříve léčených dětí s hemofilií B. (paradigm™5)

5. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Bezpečnost, účinnost a farmakokinetika NNC-0156-0000-0009 u dříve léčených dětí s hemofilií B

Tento test se provádí v Asii, Evropě a Severní Americe. Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku (expozice zkušebního léku v těle) NNC-0156-0000-0009 (nonakog beta pegol, N9-GP) u dříve léčených dětí s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13081-970
        • Universidade Estadual De Campinas
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Chorvatsko
      • Split, Chorvatsko, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francie, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
  • Itálie
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japonsko
      • Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • National Blood Centre
  • Německo
      • Duisburg, Německo, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Hanover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
  • Spojené království
      • Basingstoke, Spojené království, RG24 9NA
        • Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University Of Louisville_Louisville_0
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108-4619
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Konya, Turecko (Türkiye), 42090
        • Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti se středně těžkou nebo těžkou vrozenou hemofilií B s úrovní aktivity faktoru IX nižší nebo rovnou 2 % podle lékařských záznamů
  • Věk nižší nebo rovný 12 let (dokud pacient nedosáhne 13 let v době zařazení)
  • Tělesná hmotnost vyšší nebo rovna 10 kg
  • Historie nejméně 50 dnů expozice (ED) jiným produktům FIX
  • Pacient a/nebo rodič (rodiče)/pečovatel jsou schopni vyhodnotit krvácivou epizodu, vést si elektronický deník (eDiary), jsou schopni vést domácí léčbu a jinak mohou sledovat zkušební postupy

Kritéria vyloučení:

  • Známá historie inhibitorů FIX
  • Aktuální FIX inhibitory vyšší nebo rovné 0,6 Bethesda Units (BU)
  • Vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než hemofilie B
  • Počet krevních destiček pod 50 000/mcL při screeningu
  • Alaninaminotransferáza (ALT) nad 3násobkem horní hranice normálních referenčních rozmezí při screeningu
  • Hladina kreatininu vyšší nebo rovna 1,5násobku horní normální hranice normálních referenčních rozmezí při screeningu
  • Virus lidské imunodeficience (HIV) pozitivní, definovaný lékařskými záznamy a s počtem CD4+ lymfocytů nižším nebo rovným 200/mcL
  • Imunitní modulační nebo chemoterapeutické léky (kromě jednopulzové léčby, inhalačních a topických steroidů)
  • Předchozí arteriální trombotické příhody (infarkt myokardu a intrakraniální trombóza podle lékařské dokumentace)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNC-0156-000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna dávka 40 U/kg bude podána intravenózně, i.v. (do žíly) jednou týdně.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt inhibičních protilátek proti koagulačním faktoru IX (fix) definovaný jako titr nad nebo rovná 0,6 jednotky Bethesda (BU)
Časové okno: Od 0 do týdne 52
Inhibitory byly analyzovány buď pomocí testu NIJMEGEN modifikovaného faktoru IX Bethesda nebo testem tepelným/studeným nijmegenem modifikovaným faktorem IX bethesda. Je hlášeno počet účastníků, kteří vyvinuli inhibiční protilátky proti faktoru IX.
Od 0 do týdne 52
Výskyt inhibičních protilátek proti koagulačním faktoru IX (fix) definovaný jako titr nad nebo rovná 0,6 jednotky Bethesda (BU)
Časové okno: Od 52 do konce pokusu (EOT) (přibližně 544 týdnů)
Inhibitory byly analyzovány buď pomocí testu NIJMEGEN modifikovaného faktoru IX Bethesda nebo testem tepelným/studeným nijmegenem modifikovaným faktorem IX bethesda. Je hlášeno počet účastníků, kteří vyvinuli inhibiční protilátky proti faktoru IX.
Od 52 do konce pokusu (EOT) (přibližně 544 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Minimální hladina (jednorázová dávka)
Časové okno: Týden 0 (jeden týden po první expozici)
Průměrné hladiny faktoru IX před podáním dávky byly měřeny jednostupňovým koagulačním testem během studie. Geometrický průměr nejnižší aktivity faktoru IX zaznamenaný v týdnu 0 (bezprostředně před podáním další dávky).
Týden 0 (jeden týden po první expozici)
Oblast pod křivkou Aktivita versus časový profil od času nula do 168 hodin po dávce (AUC(0-168))
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uvedena plocha pod křivkou aktivity versus časový profil od času nula do 168 hodin po dávce nonakog beta pegolu.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
Odbavení (CL)
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uvedena clearance nonakog beta pegolu po jedné dávce.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
Průměrná doba pobytu (MRT)
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uvedena střední doba zdržení (MRT) nonakog beta pegolu po jedné dávce.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: 0-168 hodin po podání v týdnu 0
Je uveden distribuční objem v ustáleném stavu (Vss) nonakog beta pegolu.
0-168 hodin po podání v týdnu 0
Počet epizod krvácení během profylaxe
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Počet epizod krvácení na účastníka během rutinní profylaxe byl hodnocen pomocí jednotlivých anualizovaných míry krvácení (epizody krvácení na účastníka ročně).
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Heemostatický účinek N9-GP při léčbě epizod krvácení podle čtyřbodové kategorické stupnice pro hemostatickou odpověď (vynikající, dobrá, střední a chudá)
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)

Popis hemostatického účinku nonacog beta pegolu při použití k léčbě epizod krvácení byl měřen a uveden podle čtyřbodové stupnice pro hemostatickou odpověď, jak je uvedeno níže:

  1. Vynikající - prudké úlevy od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních příznaků krvácení do 8 hodin po jedné infuzi.
  2. Dobré - znatelné úlevy od bolesti a/nebo zlepšení příznaků krvácení do 8 hodin po jedné injekci.
  3. Mírný - pravděpodobný nebo mírný prospěšný účinek během prvních 8 hodin po první injekci, ale vyžaduje více než jednu infuzi do 8 hodin.
  4. Chudák - žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků do 8 hodin po dvou injekcích.

Míra úspěšnosti byla vypočtena na základě počítání dobrých nebo vynikajících úspěchů a chudých a mírných jako selhání.
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Inkrementální zotavení po 30 minutách (IR30min)
Časové okno: Týden 0 (30 minut po první expozici)
Inkrementální zotavení bylo vypočteno vydělením jednotek aktivity faktoru IX na základní linii na mililitr (U/ml) měřeno v plazmě 30 minut po podání dávky injikované v čase 0 exprimované jako jednotky na kilogram (U/kg) tělesné hmotnosti.
Týden 0 (30 minut po první expozici)
Terminální poločas (T1/2)
Časové okno: Týden 0 (30 minut do jednoho týdne po první expozici)
Terminální polovina života je prezentována v 0, 30 minutách až do jednoho týdne po první expozici.
Týden 0 (30 minut do jednoho týdne po první expozici)
Úroveň koryta (ustálený stav)
Časové okno: Od 4. týdne do EOT (přibližně 544 týdnů)
Průměrné hladiny před dávcem faktoru IX byly měřeny jednostupňovým srážením testu během studie. Odhadovaný průměr nejnižší aktivity zaznamenané bezprostředně před příštím dávkou byl poskytnut EOT přibližně z týdne (týden 544). Údaje jsou hlášeny pro specifické věkové skupiny, ve kterých byli účastníci součástí kdykoli od 4. týdne do EOT, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 4. týdne do EOT. Analýza je založena na smíšeném modelu log-transformovaných plazmatických koncentrací s účastníkem jako náhodným efektem a průměrná úroveň koryta je prezentována zpětně transformována v přirozeném měřítku. S ohledem na časový rámec jsou pro toto opatření výsledku přidány skutečné věkové skupiny (adolescenti a dospělí).
Od 4. týdne do EOT (přibližně 544 týdnů)
Počet nežádoucích účinků
Časové okno: Týden 0 až EOT (přibližně 544 týdnů)
Nepříznivá událost (AE) byla jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého produktu, ať už je to související s léčivým produktem. Zde jsou data prezentována pro všechny nežádoucí účinky (závažné nežádoucí účinky a další nežádoucí účinky) od 0 do EOT přibližně (týden 544). Údaje jsou hlášeny pro specifické věkové skupiny, ve kterých byli účastníci součástí kdykoli od 0 do EOT, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů). S ohledem na časový rámec jsou pro toto opatření výsledku přidány skutečné věkové skupiny (adolescenti a dospělí).
Týden 0 až EOT (přibližně 544 týdnů)
Počet závažných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: Týden 0 až EOT (přibližně 544 týdnů)
SAE byla zkušenost, která v jakékoli dávce vyústila v některou z následujících: smrt, život ohrožující zážitek a), hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace b) přetrvávající nebo významné postižení/neschopnost c) vrozená anomálie/ Vrozená vada, důležité lékařské události d), které nevedly k smrti, byly život ohrožující a) nebo požadovanou hospitalizaci. Zde jsou data prezentována od 0. týdne do EOT (přibližně 544 týdnů). Údaje jsou hlášeny pro specifické věkové skupiny, ve kterých byli účastníci součástí kdykoli od 0 do EOT, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů). S ohledem na časový rámec jsou pro toto opatření výsledku přidány skutečné věkové skupiny (adolescenti a dospělí).
Týden 0 až EOT (přibližně 544 týdnů)
Lékařské akce zvláštního zájmu (MESI)
Časové okno: Týden 0 až EOT (přibližně 544 týdnů)

Následující události byly definovány jako sezena: -Medikační chyby týkající se zkušebních produktů, -správa nesprávného léku,

  • Špatná cesta správy,
  • Podávání vysoké dávky s úmyslem způsobit poškození, např. pokus o sebevraždu,
  • Podávání náhodného předávkování: více než 20 % z zamýšlené dávky,
  • Tvorba inhibitoru proti faktoru IX (fix),
  • Tromboembolické události,
  • Anafylaktická reakce.
  • Alergická reakce včetně, ale bez omezení na jakoukoli akutní imunoglobulin E (IGE) zprostředkovanou reakci nebo přecitlivělost na zpožděný typ.

Zde jsou data prezentována od 0. týdne do EOT (přibližně 544 týdnů). Údaje jsou hlášeny pro specifické věkové skupiny, ve kterých byli účastníci součástí kdykoli od 0 do EOT, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů). S ohledem na časový rámec jsou pro toto opatření výsledku přidány skutečné věkové skupiny (adolescenti a dospělí).
Týden 0 až EOT (přibližně 544 týdnů)
Vývoj protilátek proteinu hostitelských buněk (HCP)
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Účastníci byli zkoumáni na vývoj protilátek proti HCP. Je prezentován počet účastníků, kteří vyvinuli protilátky proti HCP.
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Opravte spotřebu popsanou jako frekvence dávky/kg pro použití profylaxe pro léčbu epizod krvácení
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Spotřeba nonacog beta PEGOL pro léčbu krvácení epizod Mezinárodní jednotky na kilogram za rok (IU/kg/rok) na účastníka je předložena přibližně od 0. týdne EOT přibližně (týden 544). Údaje jsou hlášeny pro specifické věkové skupiny, ve kterých byli účastníci součástí kdykoli od 0 do EOT, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů). S ohledem na časový rámec jsou pro toto opatření výsledku přidány skutečné věkové skupiny (adolescenti a dospělí).
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Opravte spotřebu popsanou jako množství spotřebovanou pro léčbu epizod krvácení
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Průměrná dávka nonacog beta pegolu pro léčbu krvácení od začátku do zastavení krvácení je prezentována od 0 do EOT přibližně (týden 544) v mezinárodních jednotkách na kilogram na krvácení (IU/kg/krvácení). Údaje jsou hlášeny pro specifické věkové skupiny, ve kterých byli účastníci součástí kdykoli od 0 do EOT, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů). S ohledem na časový rámec jsou pro toto opatření výsledku přidány skutečné věkové skupiny (adolescenti a dospělí).
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Počet dávek fixovaných pro léčbu epizod krvácení
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Počet dávek fixovaných pro léčbu epizod krvácení je prezentován přibližně od 0. týdne do EOT (týden 544). Zde jsou u všech účastníků paže uváděna data o počtu dávek fixy pro léčbu epizod krvácení. Údaje jsou hlášeny pro specifické věkové skupiny, ve kterých byli účastníci součástí kdykoli od 0 do EOT, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů). S ohledem na časový rámec jsou pro toto opatření výsledku přidány skutečné věkové skupiny (adolescenti a dospělí).
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Opravte aktivitu za 30 minut (C30min) (jediná dávka)
Časové okno: 30 minut po dávkování v týdnu 0
Oprava aktivity (mezinárodní jednotky na mililitr (IU/ml)) 30 minut po prezentaci jedné dávky.
30 minut po dávkování v týdnu 0
Opravte aktivitu za 30 minut (C30min) (ustálený stav)
Časové okno: 30 minut po dávkování od 4. týdne do EOT (přibližně 544 týdnů)
Průměrná fixní aktivita po 30 minutách po dávkování od 4. týdne do EOT přibližně (týden 544) (C30min) (ustálený stav) je uvedena.
30 minut po dávkování od 4. týdne do EOT (přibližně 544 týdnů)
Kvalita života předškolního zařízení TNO-AZL (TAPQOL)
Časové okno: Screening (týden -6), týden 52, týden 176 přibližně (návštěva 17)
K posouzení kvality života a zdraví, jako je dětský motor, emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a předškolní kvalita života, se používá k posouzení zdraví kvality života, jako je dětský motor, komunikace, emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a předškolní kvalita života, používá se k hodnocení zdraví kvality života, jako je dětská kvalita života, jako je dětský motor, emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a emoce a Leiden). struktura těla. Vhodné pro děti od 6 měsíců do 6 let (TAPQOL). Rodiče vyplňují podle stavu dítěte. Vyšší skóre (rozsah 0-100) představuje lepší výsledek. Rozsah měřítka pro každou z 12 měřítek s více položkami byl (0-100) s vysokým skóre představujícím lepší výsledek. V této studii byl TAPQOL hodnocen u dětí ve věku 0-3 let.
Screening (týden -6), týden 52, týden 176 přibližně (návštěva 17)
Počet účastníků se zdravím ekonomický dopad léčby N9-GP charakterizací všeobecné hospitalizace
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Je prezentován počet účastníků s ekonomickým dopadem léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace obecné hospitalizace. Je představen počet účastníků hospitalizovaných po dobu 0 a 1 den.
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace hospitalizace intenzivní péče
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP je prezentován v počtu dnů hospitalizace intenzivní péče.
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP prostřednictvím charakterizace krvácení způsobil chybějící školu nebo studium
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP během počtu dnů Bleedings způsobil chybějící školu nebo studie. Je prezentován počet účastníků, kteří zmeškali školu nebo studium po dobu 0,1 a 2 dnů.
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP charakterizací počtu dnů krvácení způsobených pomocí pomůcek mobility
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP během počtu dnů je prezentován pacient s mobilitou (invalidní vozík a/nebo berle).
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP charakterizací počtu dnů Bleedings způsobil, že rodiče zmeškali práci
Časové okno: Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Zdravotní ekonomický dopad léčby N9-GP během počtu dnů krvácení způsobil, že rodiče zmeškali práci přibližně od 0 do EOT přibližně (týden 544).
Od 0 do EOT (přibližně 544 týdnů)
Kvalita života hemofilie (hemo-qol)
Časové okno: Screening (týden -6), týden 52, EOT (přibližně 544 týdnů)
Kvalita života hemofilie se shlukovala do 11 vícenásobných měřítků, která se používá k hodnocení kvality života související s krvávkou, jako je fyzické zdraví dětí, pocit, rodina, přátelé, sport, léčba, jednání s hemofilií, pohled na pacienta. Zde byl Haemo-QOL hodnocen na děti ve věku 8-12 let. Rozsah měřítka pro každou z 11 měřítka více položek byl 0-100 s vysokým skóre, což naznačuje nízkou kvalitu života. Skóre s více položkami a celkové skóre byly vypočteny pomocí následujícího vzorce: 1/4 (součet zodpovězených položek / počet odpovězených položek - 1) x 100. Skóre Haemo-QOL se pohybuje od stupnice 0 do 100, kde vysoká skóre (blížící se 100) naznačuje nízkou kvalitu života.
Screening (týden -6), týden 52, EOT (přibližně 544 týdnů)
Spokojenost s léčbou hemofilie (hemo-so)
Časové okno: Screening (týden -6), týden 176 (návštěva 17)
Je prezentována změna spokojenosti s léčbou hemofilie z výchozí hodnoty (týden screeningu -6) na týden 176 (návštěva 17). Spokojenost s léčbou krvácení s N8-GP byla hodnocena pomocí nástroje pro hodnocení Hemo-SAT, který obsahuje dotazník se 6 doménami (snadnost a pohodlí, účinnost, zátěž, specialista/sestry, centrum/nemocnice, obecná spokojenost). Rozsah měřítka pro každých 6 domén byl (0-100) s nižším skóre, což naznačuje vyšší spokojenost s léčbou. Hemo-SAT byla hodnocena u dětí ve věku 4-7 let a 8-12 let. Skóre domény a celkové skóre byly vypočteny pomocí následujícího vzorce - 1/4 (součet zodpovězených položek / počet odpovězených položek - 1) x 100. HEMO-SAT skóre se pohybuje od 0-100, kde nízké skóre odráží větší spokojenost s léčbou.
Screening (týden -6), týden 176 (návštěva 17)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

17. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

8. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Jiný identifikátor: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identifikátor registru: JAPIC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku Novo Nordiskdisclosure na novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená porucha krvácení

Klinické studie na nonakog beta pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit