Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von NNC-0156-0000-0009 bei vorbehandelten Kindern mit Hämophilie B. (paradigm™5)

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von NNC-0156-0000-0009 bei vorbehandelten Kindern mit Hämophilie B

Diese Studie wird in Asien, Europa und Nordamerika durchgeführt. Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik (der Exposition des Studienmedikaments im Körper) von NNC-0156-0000-0009 (Nonacog beta pegol, N9-GP) bei zuvor behandelten Kindern mit Hämophilie B.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13081-970
        • Universidade Estadual De Campinas
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP
  • Deutschland
      • Duisburg, Deutschland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japan
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Kroatien
      • Split, Kroatien, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Konya, Türkei (türkiye), 42090
        • Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University Of Louisville_Louisville_0
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108-4619
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • Basingstoke, Vereinigtes Königreich, RG24 9NA
        • Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Patienten mit mittelschwerer oder schwerer angeborener Hämophilie B mit einer Faktor-IX-Aktivität von unter oder gleich 2 % laut Krankenakten
  • Alter unter oder gleich 12 Jahren (bis der Patient 13 Jahre alt wird, zum Zeitpunkt der Aufnahme)
  • Körpergewicht über oder gleich 10 kg
  • Vorgeschichte von mindestens 50 Expositionstagen (EDs) gegenüber anderen FIX-Produkten
  • Der Patient und/oder Elternteil/Betreuer sind in der Lage, eine Blutungsepisode zu beurteilen, ein elektronisches Tagebuch (eDiary) zu führen, eine Behandlung zu Hause durchzuführen und anderweitig Versuchsverfahren zu verfolgen

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Vorgeschichte von FIX-Inhibitoren
  • Aktuelle FIX-Hemmer über oder gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BU)
  • Angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer Hämophilie B
  • Thrombozytenzahl unter 50.000/mcL beim Screening
  • Alanin-Aminotransferase (ALT) über dem 3-fachen der Obergrenze der normalen Referenzbereiche beim Screening
  • Kreatininspiegel über oder gleich dem 1,5-fachen über der oberen normalen Grenze der normalen Referenzbereiche beim Screening
  • Humanes Immundefizienzvirus (HIV) positiv, definiert durch Krankenakten, und mit einer CD4+-Lymphozytenzahl unter oder gleich 200/mcL
  • Immunmodulierende oder chemotherapeutische Medikamente (außer Einzelimpulsbehandlung, inhalative und topische Steroide)
  • Frühere arterielle thrombotische Ereignisse (Myokardinfarkt und intrakranielle Thrombose, wie in den Krankenakten definiert)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NNC-0156-000-0009
Arzneimittel: Nonacog Beta-Pegol
Eine Einzeldosis von 40 E/kg wird intravenös verabreicht, i.v. (in die Vene) einmal wöchentlich.
Andere Namen:
  • NNC-0156-0000-0009

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von inhibitorischen Antikörpern gegen den Gerinnungsfaktor IX (FIX), der als Titre über oder gleich 0,6 Bethesda -Einheiten definiert ist (BU)
Zeitfenster: Von Woche 0 bis Woche 52
Inhibitoren wurden entweder mit dem Nijmegen -modifizierten Faktor IX Bethesda -Assay oder einem Wärme/kalten Nijmegen -modifizierten Faktor IX Bethesda -Assay analysiert. Die Anzahl der Teilnehmer, die inhibitorische Antikörper gegen Faktor IX entwickelten, werden berichtet.
Von Woche 0 bis Woche 52
Inzidenz von inhibitorischen Antikörpern gegen den Gerinnungsfaktor IX (FIX), der als Titre über oder gleich 0,6 Bethesda -Einheiten definiert ist (BU)
Zeitfenster: Von Woche 52 bis Ende des Versuchs (EOT) (ungefähr Woche 544)
Inhibitoren wurden entweder mit dem Nijmegen -modifizierten Faktor IX Bethesda -Assay oder einem Wärme/kalten Nijmegen -modifizierten Faktor IX Bethesda -Assay analysiert. Die Anzahl der Teilnehmer, die inhibitorische Antikörper gegen Faktor IX entwickelten, werden berichtet.
Von Woche 52 bis Ende des Versuchs (EOT) (ungefähr Woche 544)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Talspiegel (Einzeldosis)
Zeitfenster: Woche 0 (eine Woche nach der ersten Exposition)
Die mittleren Faktor-IX-Spiegel vor der Verabreichung wurden während der Studie mit dem einstufigen Gerinnungsassay gemessen. Geometrisches Mittel der niedrigsten Faktor-IX-Aktivität, aufgezeichnet in Woche 0 (unmittelbar vor Verabreichung der nächsten Dosis).
Woche 0 (eine Woche nach der ersten Exposition)
Bereich unter der Kurve Aktivität versus Zeitprofil vom Zeitpunkt Null bis 168 Stunden nach der Dosis (AUC(0-168))
Zeitfenster: 0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Dargestellt ist das Profil der Aktivität der Fläche unter der Kurve über der Zeit vom Zeitpunkt Null bis 168 Stunden nach der Einnahme von Nonacog Beta Pegol.
0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Abstand (CL)
Zeitfenster: 0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Die Clearance von Nonacog Beta Pegol nach einer Einzeldosis wird dargestellt.
0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Mittlere Verweildauer (MRT)
Zeitfenster: 0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Dargestellt ist die mittlere Verweildauer (MRT) von Nonacog Beta Pegol nach einer Einzeldosis.
0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: 0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Dargestellt ist das Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) von Nonacog Beta Pegol.
0-168 Stunden nach der Einnahme in Woche 0
Anzahl der blutenden Episoden während der Prophylaxe
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Die Anzahl der Blutungsepisoden pro Teilnehmer während der routinemäßigen Prophylaxe wurde anhand der individuellen annualisierten Blutungsraten (Blutungsepisoden pro Teilnehmer und Jahr) bewertet.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Hämostatische Wirkung von N9-GP bei der Behandlung von Blutungen nach 4-Punkte-kategoriale Skala zur hämostatischen Reaktion (ausgezeichnet, gut, moderat und schlecht)
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)

Beschreibung des hämostatischen Effekts von Nichtakog -Beta -Pegol, wenn sie zur Behandlung von Blutungsepisoden verwendet wurden, wurde gemessen und gemäß der Four -Point -Skala für die hämostatische Reaktion aufgeführt: unten:

  1. Ausgezeichnet - abrupte Schmerzlinderung und/oder eindeutige Verbesserung der objektiven Anzeichen von Blutungen innerhalb von 8 Stunden nach einer einzigen Infusion.
  2. Gut - spürbare Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungen innerhalb von 8 Stunden nach einer einzigen Injektion.
  3. Mäßig - wahrscheinlicher oder geringfügiger vorteilhafter Effekt innerhalb der ersten 8 Stunden nach der ersten Injektion, erfordert jedoch innerhalb von 8 Stunden mehr als eine Infusion.
  4. Schlechter - keine Verbesserung oder Verschlechterung der Symptome innerhalb von 8 Stunden nach zwei Injektionen.

Eine Erfolgsrate wurde berechnet, basierend auf dem Zählen von gut oder ausgezeichnet als Erfolge und schlechter und moderat als Misserfolge.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Inkrementelle Wiederherstellung nach 30 Minuten (IR30Min)
Zeitfenster: Woche 0 (30 Minuten nach der ersten Exposition)
Die inkrementelle Wiederherstellung wurde berechnet, indem die Basis-subtrahierten Faktor-IX-Aktivitätseinheiten pro Milliliter (U/ml) geteilt wurden, gemessen 30 Minuten nach der Dosis durch die zum Zeitpunkt 0 injizierte Dosis 0 als Einheiten pro Kilogramm (U/kg) Körpergewicht.
Woche 0 (30 Minuten nach der ersten Exposition)
Terminal Halbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: Woche 0 (30 Minuten bis eine Woche nach der ersten Exposition)
Das Terminal Half Life wird in Woche 0, 30 Minuten bis eine Woche nach der ersten Exposition präsentiert.
Woche 0 (30 Minuten bis eine Woche nach der ersten Exposition)
Trog Level (stationärer Zustand)
Zeitfenster: Von Woche 4 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Die mittleren Pre-Dosis-Faktor-IX-Werte wurde während des Versuchs mit dem einstufigen Gerinnungsassay gemessen. Der geschätzte Mittelwert der niedrigsten Aktivität, die unmittelbar vor der nächsten Dosis von Woche 4 gegeben wurde, wurde ungefähr ungefähr EOT (Woche 544). Daten werden für bestimmte Altersgruppen gemeldet, in denen die Teilnehmer von Woche 4 bis zu EOT zu jeder Zeit beteiligt waren, nicht zu bestimmten Zeitpunkten, die von Woche 4 bis EOT bewertet wurden. Die Analyse basiert auf einem gemischten Modell auf den logarithmischen Plasmakonzentrationen mit dem Teilnehmer als zufälliger Effekt, und der mittlere Trogniveau wird auf der natürlichen Skala zurücktransformiert. In Anbetracht des Zeitrahmens werden für dieses Ergebnismaß die tatsächlichen Altersgruppen (Jugendliche und Erwachsene) hinzugefügt.
Von Woche 4 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Anzahl der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich assoziierter Krankheit, das mit der Verwendung eines medizinischen Produkts verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem medizinischen Produkt in Bezug auf das Heilprodukt in Bezug auf das Heilprodukt in Betracht gezogen wurden oder nicht. Hier werden Daten für alle unerwünschten Ereignisse (schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und andere unerwünschte Ereignisse) von Woche 0 bis EOT ungefähr (Woche 544) vorgestellt. Daten werden für bestimmte Altersgruppen gemeldet, in denen die Teilnehmer zu jeder Zeit von Woche 0 bis EOT Teil der Teilnehmer waren, nicht zu bestimmten Zeitpunkten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544). In Anbetracht des Zeitrahmens werden für dieses Ergebnismaß die tatsächlichen Altersgruppen (Jugendliche und Erwachsene) hinzugefügt.
Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAES)
Zeitfenster: Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Eine SAE war eine Erfahrung, die in jeder Dosis zu einem der folgenden führte: Tod, eine lebensbedrohliche Erfahrung a), stationäres Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung der vorhandenen Krankenhausaufenthalte b) eine anhaltende oder signifikante Behinderung/Unfähigkeit c) eine angeborene Anomalie/eine angeborene Anomalie/eine angeborene Anomalie/ Geburtsfehler, wichtige medizinische Ereignisse d), die nicht zum Tod führten, lebensbedrohlich a) oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich waren. Hier werden Daten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544) präsentiert. Daten werden für bestimmte Altersgruppen gemeldet, in denen die Teilnehmer zu jeder Zeit von Woche 0 bis EOT Teil der Teilnehmer waren, nicht zu bestimmten Zeitpunkten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544). In Anbetracht des Zeitrahmens werden für dieses Ergebnismaß die tatsächlichen Altersgruppen (Jugendliche und Erwachsene) hinzugefügt.
Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Medizinische Veranstaltungen von besonderem Interesse (mesi)
Zeitfenster: Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)

Die folgenden Ereignisse wurden als Mesis definiert: -Medikamentsfehler in Bezug auf Studienprodukte, -Verabreichung von falschem Arzneimittel,

  • Falscher Verwaltungsweg,
  • Verabreichung einer hohen Dosis mit der Absicht, Schaden zu verursachen, z. Selbstmordversuch,
  • Verabreichung einer zufälligen Überdosis: mehr als 20 % aus der beabsichtigten Dosis,
  • Inhibitorbildung gegen Faktor IX (Fix),
  • Thromboembolische Ereignisse,
  • Anaphylaktische Reaktion.
  • Allergische Reaktion, einschließlich, aber nicht beschränkt auf eine akute Immunglobulin E (IGE) vermittelte Reaktion oder eine verzögerte Überempfindlichkeit des Typs.

Hier werden Daten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544) präsentiert. Daten werden für bestimmte Altersgruppen gemeldet, in denen die Teilnehmer zu jeder Zeit von Woche 0 bis EOT Teil der Teilnehmer waren, nicht zu bestimmten Zeitpunkten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544). In Anbetracht des Zeitrahmens werden für dieses Ergebnismaß die tatsächlichen Altersgruppen (Jugendliche und Erwachsene) hinzugefügt.
Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Entwicklung von HOST -Zellprotein -Antikörpern (HCP)
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Die Teilnehmer wurden auf die Entwicklung von Antikörpern gegen HCP untersucht. Die Anzahl der Teilnehmer, die Antikörper gegen HCP entwickelt haben, wird vorgestellt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Fixkonsum als Häufigkeit von Dosis/kg für die Verwendung der Prophylaxe zur Behandlung von Blutungsepisoden
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Konsum von Nichtakog -Beta -Pegol zur Behandlung von internationalen Einheiten der internationalen Einheiten von Blutungen pro Kilogramm pro Jahr (IU/kg/Jahr) pro Teilnehmer wird von Woche 0 bis ungefähr EOT vorgestellt (Woche 544). Daten werden für bestimmte Altersgruppen gemeldet, in denen die Teilnehmer zu jeder Zeit von Woche 0 bis EOT Teil der Teilnehmer waren, nicht zu bestimmten Zeitpunkten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544). In Anbetracht des Zeitrahmens werden für dieses Ergebnismaß die tatsächlichen Altersgruppen (Jugendliche und Erwachsene) hinzugefügt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Verbrauch beheben
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Die durchschnittliche Dosis von Nichtakog -Beta -Pegol zur Behandlung von Blutungen von Beginn bis Stopp der Blutung wird von Woche 0 bis etwa (Woche 544) in internationalen Einheiten pro Kilogramm pro Blut (IU/kg/blut) vorgestellt. Daten werden für bestimmte Altersgruppen gemeldet, in denen die Teilnehmer zu jeder Zeit von Woche 0 bis EOT Teil der Teilnehmer waren, nicht zu bestimmten Zeitpunkten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544). In Anbetracht des Zeitrahmens werden für dieses Ergebnismaß die tatsächlichen Altersgruppen (Jugendliche und Erwachsene) hinzugefügt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Anzahl der Fixdosen, die für die Behandlung von Blutungsepisoden verbraucht werden
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Die Anzahl der für die Behandlung von Blutungsepisoden konsumierter Dosen wird von Woche 0 bis EOT ungefähr (Woche 544) präsentiert. Hier werden Daten zur Anzahl der Fixdosen für die Behandlung von Blutungsepisoden unter allen Teilnehmern in einem Arm gemeldet. Daten werden für bestimmte Altersgruppen gemeldet, in denen die Teilnehmer zu jeder Zeit von Woche 0 bis EOT Teil der Teilnehmer waren, nicht zu bestimmten Zeitpunkten von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544). In Anbetracht des Zeitrahmens werden für dieses Ergebnismaß die tatsächlichen Altersgruppen (Jugendliche und Erwachsene) hinzugefügt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Aktivität nach 30 Minuten (C30Min) (Einzeldosis) reparieren (Einzeldosis)
Zeitfenster: 30 Minuten nach der Dosierung in Woche 0
Fix -Aktivität (internationale Einheiten pro Milliliter (IU/ml)) 30 Minuten nach der Präsentation der einzelnen Dosis.
30 Minuten nach der Dosierung in Woche 0
Aktivität nach 30 Minuten (C30Min) (Steady State)
Zeitfenster: 30 Minuten nach der Dosierung von Woche 4 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Die mittlere Fixaktivität nach 30 Minuten nach der Dosierung von Woche 4 bis EOT ungefähr (Woche 544) (C30Min) (Steady State) wird vorgestellt.
30 Minuten nach der Dosierung von Woche 4 bis EOT (ungefähr Woche 544)
TNO-Azl Vorschulqualität (Tapqol)
Zeitfenster: Screening (Woche -6), Woche 52, Woche 176 ungefähr (Besuch 17)
Das niederländische Institut für Prävention und Gesundheit und das Vorschulqualität der Universitätsklinikum (TNO-AZL), die in 12 Multi-Eltem-Skalen zusammengefasst sind Körperstruktur. Geeignet für Kinder von 6 Monaten bis 6 Jahren (Tapqol). Eltern füllen nach dem Zustand des Kindes aus. Eine höhere Punktzahl (Bereich 0-100) ist ein besseres Ergebnis. Der Skalierungsbereich für jedes von 12 Multi-El-El-Skalen betrug (0-100), wobei ein hohes Ergebnis ein besseres Ergebnis darstellt. In dieser Studie wurde das Tapqol für Kinder im Alter von 0 bis 3 Jahren bewertet.
Screening (Woche -6), Woche 52, Woche 176 ungefähr (Besuch 17)
Anzahl der Teilnehmer mit gesundheitlichen wirtschaftlichen Auswirkungen der N9-GP-Behandlung durch Charakterisierung des allgemeinen Krankenhausaufenthaltes
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Die Anzahl der Teilnehmer mit gesundheitlicher Wirtschaftswirkung der Behandlung von N9-GP durch Charakterisierung des allgemeinen Krankenhausaufenthaltes wird vorgestellt. Die Anzahl der Teilnehmer, die für 0 & 1 Tag ins Krankenhaus eingeliefert wurden, wird vorgestellt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP-Behandlung durch Charakterisierung des Krankenhausaufenthalts der Intensivversorgung
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP-Behandlung werden durch die Anzahl der Krankenhausaufenthalte intensiver Versorgung vorgestellt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP-Behandlung durch Charakterisierung von Blutungen verursachten fehlende Schule oder Studien
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP-Behandlung durch die Anzahl der Blutungen verursachten fehlende Schule oder Studien. Anzahl der Teilnehmer, die für 0,1 und 2 Tage die Schule oder Studienstudium verpasst haben, werden vorgestellt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP-Behandlung über die Anzahl der Tage, in denen der Patient Mobilitätshilfen (Rollstuhl und/oder Krücken) verwendet hat, wird vorgestellt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP
Zeitfenster: Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der N9-GP-Behandlung durch die Anzahl der Blutungen, die die Eltern zu verpassen, wurden von Woche 0 bis EOT ungefähr (Woche 544) vorgestellt.
Von Woche 0 bis EOT (ungefähr Woche 544)
Hämophilie-Qualität des Lebens (Haemo-Qol)
Zeitfenster: Screening (Woche -6), Woche 52, EOT (ungefähr Woche 544)
Die Lebensqualität der Hämophilie gruppiert in 11 Multi-Eltem-Skala, die zur Bewertung der Lebensqualität von Hämophilie wie körperlicher Gesundheit, Gefühl, Familie, Freunden, Sport, Behandlung, Umgang mit Hämophilie, Sicht eines Patienten. Hier wurde Haemo-Qol für die Kinder der Altersgruppe 8 bis 12 Jahre bewertet. Der Skalierungsbereich für jede der 11 Multi-El-Elemente-Skala betrug 0-100, wobei hohe Werte auf eine geringe Lebensqualität hinweisen. Die Multi -Item -Bewertungen und die Gesamtpunktzahl wurden unter Verwendung der folgenden Formel berechnet: 1/4 (Summe der beantworteten Elemente / Anzahl der beantworteten Elemente - 1) x 100. Die Haemo-QOL-Werte reichen von einer Skala von 0 bis 100, wobei hohe Werte (nahe 100) auf eine niedrige Lebensqualität hinweisen.
Screening (Woche -6), Woche 52, EOT (ungefähr Woche 544)
Hämophiliebehandlungszufriedenheit (Hämo-sa)
Zeitfenster: Screening (Woche -6), Woche 176 (Besuch 17)
Die Zufriedenheit der Hämophilie -Behandlung von Ausgangswert (Screening -Woche -6) bis Woche 176 (Besuch 17) wird vorgestellt. Die Behandlungszufriedenheit eines Blutes mit N8-GP wurde anhand des HEMO-SAT-Bewertungsinstruments bewertet, das einen Fragebogen mit 6 Domänen enthält (Leichtigkeit und Bequemlichkeit, Wirksamkeit, Belastung, Spezialist/Krankenschwestern, Zentrum/Krankenhaus, allgemeine Zufriedenheit). Der Skalierungsbereich für jede 6 Domänen betrug (0-100), wobei eine niedrigere Punktzahl eine höhere Behandlungszufriedenheit anzeigt. Hemo-sa wurde für die Kinder der Altersgruppe 4-7 Jahre und 8-12 Jahre bewertet. Die Domänenbewertung und die Gesamtbewertung wurden unter Verwendung der folgenden Formel berechnet - 1/4 (Summe der beantworteten Elemente / Anzahl des beantworteten Elements - 1) x 100. Die HEMO-SAT-Werte reichen von 0 bis 100, wo niedrige Punktzahlen eine größere Behandlungszufriedenheit widerspiegeln.
Screening (Woche -6), Woche 176 (Besuch 17)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

8. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1119-5013 (Andere Kennung: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Registrierungskennung: JAPIC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborene Blutungsstörung

Klinische Studien zur Nonacog Beta-Pegol

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren