NNC-0156-0000-0009:n turvallisuus, tehokkuus ja farmakokinetiikka aiemmin hoidetuilla lapsilla, joilla on hemofilia B. (paradigm™5)
perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
NNC-0156-0000-0009:n turvallisuus, tehokkuus ja farmakokinetiikka aiemmin hoidetuilla lapsilla, joilla on hemofilia B
Tämä tutkimus suoritetaan Aasiassa, Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida NNC-0156-0000-0009 (nonacog beeta pegol, N9-GP) turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa (tutkimuslääkkeen altistuminen kehossa) aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- Hemorio-Fundarj
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilia, 80250-060
- Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13081-970
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japani, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
-
Shizuoka, Japani, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japani, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Split, Kroatia, 21 000
- Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50400
- National Blood Centre
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Marseille, Ranska, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Ranska, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
-
-
-
-
Duisburg, Saksa, 47051
- Coagulation Research Center
-
Hanover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Konya, Turkki (Türkiye), 42090
- Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
- Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2978
- Childrens National Medical Ctr
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University_Atlanta_1
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University Of Louisville_Louisville_0
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University_Baltimore_3
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108-4619
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11220
- Maimonides Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital_Houston
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespotilaat, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea synnynnäinen hemofilia B, joiden tekijä IX:n aktiivisuustaso on alle tai yhtä suuri kuin 2 % lääketieteellisten tietojen mukaan
- Ikä alle 12 vuotta (kunnes potilas täyttää 13 vuotta sisällyttämishetkellä)
- Ruumiinpaino yli tai yhtä suuri kuin 10 kg
- Vähintään 50 altistuspäivää (ED) muille FIX-tuotteille
- Potilas ja/tai vanhemmat/hoitajat pystyvät arvioimaan verenvuotojakson, pitämään sähköistä päiväkirjaa (eDiary), kykenevät suorittamaan kotihoitoa ja muutoin pystyvät seuraamaan koemenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- FIX-estäjien tunnettu historia
- Nykyiset FIX-estäjät vähintään 0,6 Bethesda-yksikköä (BU)
- Synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin hemofilia B
- Verihiutalemäärä alle 50 000/mcL seulonnassa
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) yli 3 kertaa normaalin vertailualueen ylärajan seulonnassa
- Kreatiniinitaso yli tai yhtä suuri kuin 1,5 kertaa normaalin vertailualueen normaalin ylärajan yläpuolella seulonnassa
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen, määritelty sairauskertomusten perusteella ja jonka CD4+-lymfosyyttien määrä on alle tai yhtä suuri kuin 200/mcL
- Immuunijärjestelmää säätelevä tai kemoterapeuttinen lääkitys (paitsi yksipulssihoito, inhaloitavat ja paikalliset steroidit)
- Aiemmat valtimotromboottiset tapahtumat (sydäninfarkti ja kallonsisäinen tromboosi sairauskertomusten mukaan)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NNC-0156-000-0009
|
Yksittäinen annos 40 U/kg annetaan suonensisäisesti, i.v.
(suoneen) kerran viikossa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Estävien vasta -aineiden esiintyvyys hyytymistekijä IX (FIX) määritetty titteriksi yläpuolella tai yhtä suuri kuin 0,6 Bethesda -yksikköä (BU)
Aikaikkuna: Viikosta 0 viikkoon 52
|
Inhibiittorit analysoitiin joko Nijmegen -modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä tai lämpö/kylmällä Nijmegen -modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä.
Osallistujien lukumäärää, jotka kehittivät estävää vasta -ainetta tekijää vastaan IX, ilmoitetaan.
|
Viikosta 0 viikkoon 52
|
|
Estävien vasta -aineiden esiintyvyys hyytymistekijä IX (FIX) määritetty titteriksi yläpuolella tai yhtä suuri kuin 0,6 Bethesda -yksikköä (BU)
Aikaikkuna: Viikosta 52 oikeudenkäynnin loppuun (EOT) (noin viikko 544)
|
Inhibiittorit analysoitiin joko Nijmegen -modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä tai lämpö/kylmällä Nijmegen -modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä.
Osallistujien lukumäärää, jotka kehittivät estävää vasta -ainetta tekijää vastaan IX, ilmoitetaan.
|
Viikosta 52 oikeudenkäynnin loppuun (EOT) (noin viikko 544)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alin taso (kerta-annos)
Aikaikkuna: Viikko 0 (viikko ensimmäisen altistuksen jälkeen)
|
Keskimääräiset annosta edeltävät tekijä IX -tasot mitattiin yksivaiheisella hyytymismäärityksellä kokeen aikana.
Tekijä IX:n alimman aktiivisuuden geometrinen keskiarvo, joka mitattiin viikolla 0 (välittömästi ennen seuraavan annoksen antamista).
|
Viikko 0 (viikko ensimmäisen altistuksen jälkeen)
|
|
Käyrän alla olevan alueen aktiivisuus vs. aika -profiili nolla-ajasta 168 tuntiin annoksen ottamisesta (AUC(0-168))
Aikaikkuna: 0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
Käyrän alla oleva pinta-ala aktiivisuuden funktiona aikaprofiili ajankohdasta nollasta 168 tuntiin nonacog-beeta-pegol-annoksen jälkeen esitetään.
|
0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
|
Vapaa (CL)
Aikaikkuna: 0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
Nonakog-beeta-pegolin puhdistuma kerta-annoksen jälkeen esitetään.
|
0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: 0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
Nonakogbeeta-pegolin keskimääräinen viipymäaika (MRT) kerta-annoksen jälkeen esitetään.
|
0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
|
Jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: 0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
Nonakogbeeta-pegolin jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss) esitetään.
|
0-168 tuntia annostuksen jälkeen viikolla 0
|
|
Verenvuotojaksojen lukumäärä ennaltaehkäisyn aikana
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
Verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohti rutiininomaisen ennaltaehkäisyn aikana arvioitiin käyttämällä yksittäisiä vuotuisia verenvuotoasteita (verenvuotojaksoja osallistujaa kohti vuodessa).
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
N9-gp: n hemostaattinen vaikutus verenvuotojaksojen hoidossa 4-pisteisellä kategorisella asteikolla hemostaattiseen vasteeseen (erinomainen, hyvä, kohtalainen ja huono)
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
Kuvaus ei -acog beeta pegolin hemostaattisesta vaikutuksesta, kun sitä käytetään verenvuotojakson hoitoon, mitattiin ja lueteltiin hemostaattisen vasteen neljän pisteen asteikon mukaisesti:
Menestysaste laskettiin hyvien tai erinomaisten menestysten laskemiseen ja huonoina ja kohtalaisina epäonnistumisina. |
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
Inkrementaalinen toipuminen 30 minuutissa (IR30min)
Aikaikkuna: Viikko 0 (30 minuuttia ensimmäisen valotuksen jälkeen)
|
Inkrementaalinen talteenotto laskettiin jakamalla lähtötilanteen vähentämät tekijä IX -aktiivisuusyksiköt millilitraa kohti (U/ml), mitattuna plasmassa 30 minuutin kuluttua annoksesta annoksella, joka injektoituna 0 ilmaistuna yksiköinä kilogrammaa kohti (U/kg) ruumiinpainoa.
|
Viikko 0 (30 minuuttia ensimmäisen valotuksen jälkeen)
|
|
Terminaalinen puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Viikko 0 (30 minuuttia viikkoon ensimmäisen altistuksen jälkeen)
|
Terminaali Half -käyttöikä esitetään viikolla 0, 30 minuuttia viikkoon ensimmäisen altistumisen jälkeen.
|
Viikko 0 (30 minuuttia viikkoon ensimmäisen altistuksen jälkeen)
|
|
Kolkutaso (vakaan tila)
Aikaikkuna: Viikosta 4 EOT: hen (noin viikko 544)
|
Keskimääräinen annoskerroin IX -tasot mitattiin yhden vaiheen hyytymismäärityksellä kokeen aikana.
Välittömästi ennen seuraavan annoksen alhaisimman aktiivisuuden arvioitu keskiarvo annettiin viikosta 4 EOT: lle suunnilleen (viikko 544).
Tietoja ilmoitetaan erityisistä ikäryhmistä, joissa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 4 EOT: hen, ei tietyissä viikosta 4 EOT: hen arvioituihin ajankohtiin.
Analyysi perustuu sekoitettuun malliin log-transformoituihin plasmapitoisuuksiin osallistujan kanssa satunnaisena vaikutuksena ja keskimääräinen kourutaso esitetään takaisin muunnettuna luonnolliseen asteikkoon.
Aikataulun huomioon ottaen tähän lopputuloksen mittaukseen lisätään todellisia ikäryhmiä (nuoria ja aikuisia).
|
Viikosta 4 EOT: hen (noin viikko 544)
|
|
Haittavaikutusten lukumäärä
Aikaikkuna: Viikko 0 EOT: lle (noin viikko 544)
|
Haittavaikutus (AE) oli mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattomia merkkejä (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö lääketieteelliseen tuotteeseen liittyvää vai ei.
Tässä esitetään tietoja kaikille haittavaikutuksille (vakavat haittatapahtumat ja muut haittavaikutukset) viikosta 0 ja noin (viikko 544).
Tietoja ilmoitetaan erityisistä ikäryhmistä, joissa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 0 EOT: hen, ei tietyissä ajankohtina, jotka on arvioitu viikosta 0 EOT: hen (noin viikko 544).
Aikataulun huomioon ottaen tähän lopputuloksen mittaukseen lisätään todellisia ikäryhmiä (nuoria ja aikuisia).
|
Viikko 0 EOT: lle (noin viikko 544)
|
|
Vakavien haittavaikutusten lukumäärä (SAE)
Aikaikkuna: Viikko 0 EOT: lle (noin viikko 544)
|
SAE oli kokemus, että missä tahansa annoksella johti mihin tahansa seuraavista: kuolema, hengenvaarallinen kokemus a), potilaan sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentyminen b) jatkuva tai merkittävä vammaisuus/kyvyttömyys c) Synnettävä poikkeavuus/ Syntymävaurio, tärkeät lääketieteelliset tapahtumat d), jotka eivät johtaneet kuolemaan, olivat hengenvaarallisia a) tai vaadittiin sairaalahoitoa.
Tässä tiedot esitetään viikosta 0 - EOT (noin viikko 544).
Tietoja ilmoitetaan erityisistä ikäryhmistä, joissa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 0 EOT: hen, ei tietyissä ajankohtina, jotka on arvioitu viikosta 0 EOT: hen (noin viikko 544).
Aikataulun huomioon ottaen tähän lopputuloksen mittaukseen lisätään todellisia ikäryhmiä (nuoria ja aikuisia).
|
Viikko 0 EOT: lle (noin viikko 544)
|
|
Erityisen mielenkiinnon kohteena olevat lääketieteelliset tapahtumat (MESI)
Aikaikkuna: Viikko 0 EOT: lle (noin viikko 544)
|
Seuraavat tapahtumat määritettiin MESY: ksi: -Medisointivirheet, jotka koskevat koetuotteita, väärän lääkkeen hallinta,
Tässä tiedot esitetään viikosta 0 - EOT (noin viikko 544). Tietoja ilmoitetaan erityisistä ikäryhmistä, joissa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 0 EOT: hen, ei tietyissä ajankohtina, jotka on arvioitu viikosta 0 EOT: hen (noin viikko 544). Aikataulun huomioon ottaen tähän lopputuloksen mittaukseen lisätään todellisia ikäryhmiä (nuoria ja aikuisia). |
Viikko 0 EOT: lle (noin viikko 544)
|
|
Isäntäsoluproteiinin (HCP) vasta -aineiden kehitys
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
Osallistujia tutkittiin HCP: n vasta -aineiden kehittämistä varten.
Esitetään HCP: tä vasta -aineiden vasta -aineita, jotka kehittivät vasta -aineita.
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
Korjaa kulutus, joka on kuvattu annoksen taajuudeksi/kg ennaltaehkäisykäyttöön verenvuotojaksojen hoitoon
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
Ei -acog beeta -pegolin kulutus verenvuotojaksojen kansainvälisten yksiköiden hoitoon kilogrammaa kohti vuodessa (IU/kg/vuosi) osallistujaa kohden on viikosta 0 eOT: hen (viikko 544).
Tietoja ilmoitetaan erityisistä ikäryhmistä, joissa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 0 EOT: hen, ei tietyissä ajankohtina, jotka on arvioitu viikosta 0 EOT: hen (noin viikko 544).
Aikataulun huomioon ottaen tähän lopputuloksen mittaukseen lisätään todellisia ikäryhmiä (nuoria ja aikuisia).
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
Korjaa kulutus, joka on kuvattu verenvuotojaksojen hoidossa käytettynä määränä
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
Keskimääräinen annos ei -acog beeta -pegolia verenvuodon hoitoon vuoteen alusta alkaen on esitetty viikosta 0 noin (viikko 544) kansainvälisissä yksiköissä kilogrammaa kohti verenvuotoa (IU/kg/verenvuoto).
Tietoja ilmoitetaan erityisistä ikäryhmistä, joissa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 0 EOT: hen, ei tietyissä ajankohtina, jotka on arvioitu viikosta 0 EOT: hen (noin viikko 544).
Aikataulun huomioon ottaen tähän lopputuloksen mittaukseen lisätään todellisia ikäryhmiä (nuoria ja aikuisia).
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
Verenvuotojaksojen hoitoon kulutettujen korjausannoksia
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
Verenvuotojaksojen hoitoon kulutettujen korjausannoksen lukumäärä esitetään viikosta 0 ja EOT: lle suunnilleen (viikko 544).
Tässä on ilmoitettu kaikkien osallistujien keskuudessa verenvuotojaksojen käsittelyä varten.
Tietoja ilmoitetaan erityisistä ikäryhmistä, joissa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 0 EOT: hen, ei tietyissä ajankohtina, jotka on arvioitu viikosta 0 EOT: hen (noin viikko 544).
Aikataulun huomioon ottaen tähän lopputuloksen mittaukseen lisätään todellisia ikäryhmiä (nuoria ja aikuisia).
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
Korjaa aktiivisuus 30 minuutissa (C30min) (yksi annos)
Aikaikkuna: 30 minuutin jälkeinen annostelu viikolla 0
|
Korjaa aktiviteetti (kansainväliset yksiköt millilitraa kohti (IU/ml) 30 minuutin kuluttua yhden annoksen jälkeen.
|
30 minuutin jälkeinen annostelu viikolla 0
|
|
Korjaa aktiivisuus 30 minuutissa (C30min) (vakaan tila)
Aikaikkuna: 30 minuutin annostelu viikosta 4 EOT: hen (noin viikko 544)
|
Keskimääräinen korjausaktiivisuus 30 minuutin kuluttua annostuksesta viikosta 4 EOT: hen noin (viikko 544) (C30min) (tasapainotila) esitetään.
|
30 minuutin annostelu viikosta 4 EOT: hen (noin viikko 544)
|
|
TNO-AZL-esikoulun elämänlaatu (Tapqol)
Aikaikkuna: Seulonta (viikko -6), viikko 52, viikko 176 suunnilleen (käy 17)
|
Alankomaiden ennaltaehkäisy- ja terveysinstituutti ja Leiden University Hospital (TNO-AZL) esikoulun elämänlaatu, joka on ryhmittynyt 12 moniosaiseen asteikkoon Kehon rakenne.
Sopii lapsille 6 kuukaudesta 6 -vuotiaille (Tapqol).
Vanhemmat täyttävät lapsen tilan mukaan.
Korkeampi pistemäärä (alue 0-100) edustaa parempaa lopputulosta.
Asteikkoalue jokaiselle 12 moniosaisesta asteikosta oli (0-100) korkealla pisteellä, joka edustaa parempaa lopputulosta.
Tässä tutkimuksessa Tapqol arvioitiin 0–3-vuotiaille lapsille.
|
Seulonta (viikko -6), viikko 52, viikko 176 suunnilleen (käy 17)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on N9-GP-hoidon terveysvaikutuksia yleisen sairaalahoidon karakterisoinnin avulla
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
N9-GP-hoidon terveydenhuollon vaikutuksia osallistujien lukumäärä on esitetty yleisen sairaalahoidon karakterisoinnin avulla.
Osallistujien lukumäärä, joka on sairaalahoidossa 0 ja 1 päiväksi, esitetään.
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset karakterisoimalla tehohoidon sairaalahoitoa
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset esitetään tehohoidon sairaalahoitoa varten.
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset karakterisoimalla verenvuotoja aiheutti puuttuvan koulun tai tutkimukset
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset verenvuotojen lukumäärän kautta aiheuttivat puuttuvan koulun tai tutkimuksen.
Osallistujien lukumäärä, jotka jättivät koulua tai opintoja 0,1 ja 2 päivän ajan.
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset karakterisoimalla liikkuvuusapujen käytön aiheuttamia päiviä
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset päivien lukumäärän kautta potilas käytti liikkuvuuden apuvälineitä (pyörätuolia ja/tai kainalosauvoja).
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset karakterisoimalla päivien lukumäärää, jotka verenvuodot saivat vanhemmat kaipaamaan työtä
Aikaikkuna: Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
N9-gp-hoidon terveydenhuollon taloudelliset vaikutukset verenvuotojen lukumäärän kautta aiheuttivat vanhemmat kaipaamaan työtä viikosta 0 eOT: hen (viikko 544).
|
Viikosta 0 - EOT (noin viikko 544)
|
|
Elämän hemofilia-laatu (haemo-qol)
Aikaikkuna: Seulonta (viikko -6), viikko 52, EOT (noin viikko 544)
|
Hemophilian elämänlaatu ryhmittyi 11 moniosaiseen asteikkoon, jota käytetään arvioimaan hemofiliaan liittyvää elämänlaatua, kuten lasten fyysistä terveyttä, tunnetta, perhettä, ystäviä, urheilua, hoitoa, hemofilian käsittelyä, potilaan näkemystä.
Täällä Hemo-Qol arvioitiin ikäryhmän 8–12-vuotiaille lapsille.
Jokaisen 11 moniosaisen asteikon asteikkoalue oli 0-100 ja korkeat pisteet osoittavat heikkoa elämänlaatua.
Monen kappaleen pisteet ja kokonaispistemäärä laskettiin käyttämällä seuraavaa kaavaa: 1/4 (vastattujen kohteiden summa / vastattujen kohteiden lukumäärä - 1) x 100.
HEMO-QOL-pisteet vaihtelevat välillä 0-100 asteikko, jossa korkeat pisteet (lähellä 100) osoittavat heikon elämänlaadun.
|
Seulonta (viikko -6), viikko 52, EOT (noin viikko 544)
|
|
Hemofilian hoidon tyytyväisyys (Hemo-SAT)
Aikaikkuna: Seulonta (viikko -6), viikko 176 (käy 17)
|
Hemofilia -hoidon tyytyväisyysmuutos lähtötasosta (seulontaviikko -6) viikkoon 176 (vierailu 17) esitetään.
N8-GP: n verenvuodon hoidon tyytyväisyys arvioitiin käyttämällä Hemo-SAT-arviointityökalua, joka sisältää kyselylomakkeen, jossa on 6 aluetta (helppous ja mukavuus, teho, taakka, asiantuntija/sairaanhoitajat, keskus/sairaala, yleinen tyytyväisyys).
Kunkin 6 domeenin asteikkoalue oli (0-100) alhaisemmalla pistemäärällä, mikä osoitti korkeamman hoidon tyytyväisyyden.
Hemo-Sat arvioitiin ikäryhmän 4–7-vuotiaille ja 8–12 vuotta.
Verkkotunnuksen pistemäärä ja kokonaispistemäärä laskettiin käyttämällä seuraavaa kaavaa - 1/4 (vastattujen kohteiden summa / vastatun kohteen lukumäärä - 1) x 100.
Hemo-SAT-pisteet vaihtelevat välillä 0-100, missä alhaiset pisteet heijastavat suurempaa hoidon tyytyväisyyttä.
|
Seulonta (viikko -6), viikko 176 (käy 17)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Safety, efficacy and pharmacokinetics of nonacog beta pegol (N9-GP) in prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously treated pediatric hemophilia B patients. Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu M-Y, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Presented 06-Dec-2014 at the American Society of Hematology - 56th Annual Meeting - held in San Francisco, CA, US (poster #1513)
- Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu MY, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Nonacog beta pegol in previously treated children with hemophilia B: results from an international open-label phase 3 trial. J Thromb Haemost. 2016 Aug;14(8):1521-9. doi: 10.1111/jth.13360. Epub 2016 Jun 22.
- Carcao M, Kearney S, Lu MY, Taki M, Rubens D, Shen C, Santagostino E. Long-Term Safety and Efficacy of Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Administered for at Least 5 Years in Previously Treated Children with Hemophilia B. Thromb Haemost. 2020 May;120(5):737-746. doi: 10.1055/s-0040-1709521. Epub 2020 May 5.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. toukokuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 31. lokakuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. marraskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 8. marraskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 23. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia B
- ei -acog beeta -pegol
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7999-3774
- 2011-000826-31 (EudraCT-numero)
- U1111-1119-5013 (Muu tunniste: WHO)
- JapicCTI- 121877 (Rekisterin tunniste: JAPIC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskdisclosure -sitoumuksen mukaan novonordisk-trials.com-sivustolla
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .