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Sicurezza, efficacia e farmacocinetica di NNC-0156-0000-0009 in bambini affetti da emofilia B trattati in precedenza. (paradigm™5)

29 marzo 2024 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Sicurezza, efficacia e farmacocinetica di NNC-0156-0000-0009 in bambini affetti da emofilia B trattati in precedenza

Questo processo è condotto in Asia, Europa e Nord America. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (l'esposizione del farmaco sperimentale nel corpo) di NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) in bambini precedentemente trattati con emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasile, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasile, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Croazia
      • Split, Croazia, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker
  • Germania
      • Hannover, Germania, 30625
        • MHH-pädiatrische Hämatologie
  • Giappone
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Italia
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito, RG24 9NA
        • Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital Of Philadelphia_Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile con emofilia B congenita moderatamente grave o grave con un livello di attività del Fattore IX inferiore o uguale al 2% secondo le cartelle cliniche
  • Età inferiore o uguale a 12 anni (fino a quando il paziente compie 13 anni, al momento dell'inclusione)
  • Peso corporeo superiore o uguale a 10 kg
  • Cronologia di almeno 50 giorni di esposizione (ED) ad altri prodotti FIX
  • Il paziente e/o il/i genitore/i/caregiver sono in grado di valutare un episodio emorragico, tenere un diario elettronico (eDiary), in grado di condurre il trattamento domiciliare e comunque in grado di seguire le procedure di prova

Criteri di esclusione:

  • Storia nota di inibitori FIX
  • Attuali inibitori FIX superiori o uguali a 0,6 unità Bethesda (BU)
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia B
  • Conta piastrinica inferiore a 50.000/mcL allo screening
  • Alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 3 volte il limite superiore dei normali intervalli di riferimento allo screening
  • Livello di creatinina superiore o uguale a 1,5 volte superiore al limite normale superiore degli intervalli di riferimento normali allo screening
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo, definito dalle cartelle cliniche, e con una conta dei linfociti CD4+ inferiore o uguale a 200/mcL
  • Farmaci immunomodulanti o chemioterapici (ad eccezione del trattamento a singolo impulso, steroidi inalatori e topici)
  • Precedenti eventi trombotici arteriosi (infarto del miocardio e trombosi intracranica, come definito dalle cartelle cliniche)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NNC-0156-000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Verrà somministrata una singola dose di 40 U/kg per via endovenosa, i.v. (nella vena) una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di anticorpi inibitori contro il fattore IX della coagulazione (FIX) definita come titolo superiore o uguale a 0,6 unità Bethesda (BU)
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Gli inibitori sono stati analizzati con il dosaggio Bethesda del fattore IX modificato di Nijmegen o con il dosaggio Bethesda del fattore IX modificato di Nijmegen caldo/freddo. Viene riportato il numero di soggetti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il fattore IX.
Da 0 a 52 settimane
Incidenza di anticorpi inibitori contro il fattore IX della coagulazione (FIX) definita come titolo superiore o uguale a 0,6 unità Bethesda (BU)
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 fino a quando l'ultimo paziente ha completato lo studio (non oltre il 30 novembre 2023)
Dalla settimana 52 fino a quando l'ultimo paziente ha completato lo studio (non oltre il 30 novembre 2023)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di episodi di sanguinamento durante la profilassi
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Il numero di episodi di sanguinamento per soggetto durante la profilassi di routine è stato valutato utilizzando i tassi di sanguinamento annualizzati individuali (episodi di sanguinamento per soggetto per anno).
Da 0 a 52 settimane
Effetto emostatico di N9-GP nel trattamento degli episodi di sanguinamento secondo la scala categorica a 4 punti per la risposta emostatica (eccellente, buona, moderata e scarsa)
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane

La descrizione dell'effetto emostatico di nonacog beta pegol quando utilizzato per il trattamento di episodi emorragici è stata misurata ed elencata secondo la scala a quattro punti per la risposta emostatica come di seguito:

  1. Eccellente - brusco sollievo dal dolore e/o netto miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola infusione.
  2. Buono - notevole sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola iniezione.
  3. Effetto benefico moderato - probabile o lieve entro le prime 8 ore dopo la prima iniezione ma che richiede più di un'infusione entro 8 ore.
  4. Scarso - nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi entro 8 ore dopo due iniezioni.

È stato calcolato un tasso di successo in base al conteggio buono o eccellente come successi e scarso e moderato come fallimenti.
Da 0 a 52 settimane
Recupero incrementale a 30 minuti (IR30min)
Lasso di tempo: Settimana 0 (30 minuti dopo la prima esposizione)
Il recupero incrementale è stato calcolato dividendo l'attività del fattore IX sottratta al basale (U/mL) misurata nel plasma 30 minuti dopo la somministrazione per la dose iniettata al tempo 0 espressa come U/kg di peso corporeo.
Settimana 0 (30 minuti dopo la prima esposizione)
Livello minimo (dose singola)
Lasso di tempo: Settimana 0 (una settimana dopo la prima esposizione)
I livelli medi di fattore IX pre-dose sono stati misurati con il test di coagulazione a una fase durante lo studio. Media geometrica dell'attività minima del fattore IX registrata alla settimana 0 (immediatamente prima della somministrazione della dose successiva).
Settimana 0 (una settimana dopo la prima esposizione)
Livello minimo (stato stazionario)
Lasso di tempo: Settimana 4 a 52 settimane
I livelli medi di fattore IX pre-dose sono stati misurati con il test di coagulazione a una fase durante lo studio. La media stimata dell'attività più bassa registrata immediatamente prima della dose successiva è stata data dalla settimana 4 alla settimana 52. L'analisi si basa su un modello misto sulle concentrazioni plasmatiche trasformate in logaritmi con il soggetto come effetto casuale e il livello minimo medio è presentato retrotrasformato alla scala naturale.
Settimana 4 a 52 settimane
Emivita terminale (t1/2)
Lasso di tempo: Settimana 0 (30 minuti fino a una settimana dopo la prima esposizione)
Settimana 0 (30 minuti fino a una settimana dopo la prima esposizione)
Numero di episodi di sanguinamento durante la profilassi
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 fino a quando l'ultimo paziente ha completato lo studio (non oltre il 30 novembre 2023)
Dalla settimana 52 fino a quando l'ultimo paziente ha completato lo studio (non oltre il 30 novembre 2023)
Livello minimo (stato stazionario)
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 fino al completamento della sperimentazione da parte del paziente (non oltre il 30 novembre 2023)
Dalla settimana 52 fino al completamento della sperimentazione da parte del paziente (non oltre il 30 novembre 2023)
Effetto emostatico di N9-GP nel trattamento degli episodi di sanguinamento secondo la scala categorica a 4 punti per la risposta emostatica (eccellente, buona, moderata e scarsa)
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 fino a quando l'ultimo paziente ha completato lo studio (non oltre il 30 novembre 2023)
Dalla settimana 52 fino a quando l'ultimo paziente ha completato lo studio (non oltre il 30 novembre 2023)
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Un evento avverso (AE) era qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale.
Da 0 a 52 settimane
Numero di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Un SAE era un'esperienza che, a qualsiasi dose, risultava in uno dei seguenti eventi: morte, esperienza pericolosa per la vita a), ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente b) disabilità/incapacità persistente o significativa c) anomalia congenita/ difetto alla nascita, eventi medici importanti d) che non hanno provocato la morte, sono stati pericolosi per la vita a) o hanno richiesto il ricovero in ospedale.
Da 0 a 52 settimane
Eventi Medici di Speciale Interesse (MESI)
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane

I seguenti eventi sono stati definiti come MESI: -Errori terapeutici relativi a prodotti sperimentali, -Somministrazione di farmaci sbagliati,

  • Via di somministrazione errata,
  • Somministrazione di una dose elevata con l'intenzione di causare danni, ad es. tentativo di suicidio,
  • Somministrazione di un sovradosaggio accidentale: più del 20% della dose prevista,
  • Formazione di inibitori contro il fattore IX (FIX),
  • eventi tromboembolici,
  • Reazione anafilattica.
  • Reazione allergica inclusa, ma non limitata a, qualsiasi reazione acuta mediata da immunoglobuline E (IgE) o ipersensibilità di tipo ritardato.
Da 0 a 52 settimane
Sviluppo di anticorpi contro la proteina della cellula ospite (HCP).
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
I partecipanti sono stati esaminati per lo sviluppo di anticorpi contro HCP. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi contro l'HCP.
Da 0 a 52 settimane
Consumo FIX descritto come frequenza della dose/kg per la profilassi Uso per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Viene presentato il consumo di nonacog beta pegol per il trattamento di episodi emorragici all'anno per paziente.
Da 0 a 52 settimane
Consumo FIX descritto come quantità consumata per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Viene presentata la dose media di nonacog beta pegol per il trattamento del sanguinamento dall'inizio alla fine del sanguinamento.
Da 0 a 52 settimane
Numero di dosi di FIX consumate per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Viene presentato il numero di dosi di FIX consumate per il trattamento degli episodi emorragici.
Da 0 a 52 settimane
Attività dell'area sotto la curva rispetto al profilo temporale dal tempo zero a 168 ore dopo la somministrazione (AUC(0-168))
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Viene presentata l'attività dell'area sotto la curva rispetto al profilo temporale dal tempo zero a 168 ore dopo la dose di nonacog beta pegol.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Gioco (CL)
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Viene presentata la clearance di nonacog beta pegol dopo dose singola.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Tempo di permanenza medio (MRT)
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Tempo di permanenza medio (MRT) di nonacog beta pegol dopo la presentazione di una singola dose.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Viene presentato il volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) di nonacog beta pegol.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Attività FIX a 30 minuti (C30min) (dose singola)
Lasso di tempo: 30 minuti dopo la somministrazione alla settimana 0
Attività FIX (unità internazionali per millilitro (IU/mL)) a 30 minuti dalla somministrazione di una singola dose.
30 minuti dopo la somministrazione alla settimana 0
Attività FIX a 30 minuti (C30min) (stato stazionario)
Lasso di tempo: 30 minuti dopo la somministrazione da 4 a 52 settimane
Viene presentata l'attività media di FIX a 30 minuti dopo la somministrazione da 4 a 52 settimane (C30min) (stato stazionario).
30 minuti dopo la somministrazione da 4 a 52 settimane
TNO-AZL Qualità della vita prescolare (TAPQOL)
Lasso di tempo: Settimana 0, settimana 52
L'istituto olandese per la prevenzione e la salute e l'ospedale universitario di Leiden (TNO-AZL) raggruppano la qualità della vita in età prescolare in 12 scale multi-item e vengono utilizzate per valutare la qualità della vita correlata alla salute, come la motricità, la comunicazione, le emozioni e la struttura del corpo. Adatto a bambini dai 6 mesi ai 6 anni (TAPQOL). I genitori compilano in base alle condizioni del bambino. Un punteggio più alto (intervallo 0-100) rappresenta un risultato migliore. In questo studio, il TAPQOL è stato valutato per i bambini di età compresa tra 0 e 3 anni.
Settimana 0, settimana 52
Impatto economico sulla salute del trattamento N9-GP attraverso la caratterizzazione del ricovero generale
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
L'impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP è presentato attraverso il numero di giorni di ricovero generale.
Da 0 a 52 settimane
Impatto economico sulla salute del trattamento N9-GP attraverso la caratterizzazione del ricovero in terapia intensiva
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
L'impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP è presentato attraverso il numero di giorni di ricovero in terapia intensiva.
Da 0 a 52 settimane
Impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP attraverso la caratterizzazione dei sanguinamenti causati dalla scuola o dagli studi mancanti
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP attraverso il numero di giorni di emorragie che hanno causato la scuola o gli studi mancanti. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno perso la scuola o gli studi per 0, 1 e 2 giorni.
Da 0 a 52 settimane
Impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP attraverso la caratterizzazione del numero di giorni di sanguinamento causato dall'uso di ausili per la mobilità
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Viene presentato l'impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP attraverso il numero di giorni in cui il paziente ha utilizzato ausili per la mobilità (sedia a rotelle e/o stampelle).
Da 0 a 52 settimane
Impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP attraverso la caratterizzazione del numero di giorni di emorragie che hanno causato l'assenza dal lavoro dei genitori
Lasso di tempo: Da 0 a 52 settimane
Viene presentato l'impatto economico sulla salute del trattamento con N9-GP attraverso il numero di giorni in cui i sanguinamenti hanno causato la perdita del lavoro da parte dei genitori.
Da 0 a 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

17 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

8 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Numero EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Altro identificatore: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identificatore di registro: JAPIC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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