Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, efficacia e farmacocinetica di NNC-0156-0000-0009 in bambini affetti da emofilia B trattati in precedenza. (paradigm™5)

5 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Sicurezza, efficacia e farmacocinetica di NNC-0156-0000-0009 in bambini affetti da emofilia B trattati in precedenza

Questo processo è condotto in Asia, Europa e Nord America. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (l'esposizione del farmaco sperimentale nel corpo) di NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) in bambini precedentemente trattati con emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13081-970
        • Universidade Estadual De Campinas
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Croazia
      • Split, Croazia, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital de La Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
  • Germania
      • Duisburg, Germania, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Hanover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
  • Giappone
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito, RG24 9NA
        • Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University Of Louisville_Louisville_0
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108-4619
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Konya, Turchia (Türkiye), 42090
        • Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile con emofilia B congenita moderatamente grave o grave con un livello di attività del Fattore IX inferiore o uguale al 2% secondo le cartelle cliniche
  • Età inferiore o uguale a 12 anni (fino a quando il paziente compie 13 anni, al momento dell'inclusione)
  • Peso corporeo superiore o uguale a 10 kg
  • Cronologia di almeno 50 giorni di esposizione (ED) ad altri prodotti FIX
  • Il paziente e/o il/i genitore/i/caregiver sono in grado di valutare un episodio emorragico, tenere un diario elettronico (eDiary), in grado di condurre il trattamento domiciliare e comunque in grado di seguire le procedure di prova

Criteri di esclusione:

  • Storia nota di inibitori FIX
  • Attuali inibitori FIX superiori o uguali a 0,6 unità Bethesda (BU)
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia B
  • Conta piastrinica inferiore a 50.000/mcL allo screening
  • Alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 3 volte il limite superiore dei normali intervalli di riferimento allo screening
  • Livello di creatinina superiore o uguale a 1,5 volte superiore al limite normale superiore degli intervalli di riferimento normali allo screening
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo, definito dalle cartelle cliniche, e con una conta dei linfociti CD4+ inferiore o uguale a 200/mcL
  • Farmaci immunomodulanti o chemioterapici (ad eccezione del trattamento a singolo impulso, steroidi inalatori e topici)
  • Precedenti eventi trombotici arteriosi (infarto del miocardio e trombosi intracranica, come definito dalle cartelle cliniche)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NNC-0156-000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Verrà somministrata una singola dose di 40 U/kg per via endovenosa, i.v. (nella vena) una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di anticorpi inibitori contro il fattore di coagulazione IX (FIX) definito come titolo sopra o uguale a 0,6 unità Bethesda (BU)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 52
Gli inibitori sono stati analizzati con il dosaggio IX BETHESDA modificato Nijmegen o con un dosaggio IX BETHESDA di Nijmegen Modified IX. Sono riportati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il fattore IX.
Dalla settimana 0 alla settimana 52
Incidenza di anticorpi inibitori contro il fattore di coagulazione IX (FIX) definito come titolo sopra o uguale a 0,6 unità Bethesda (BU)
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla fine del processo (EOT) (circa la settimana 544)
Gli inibitori sono stati analizzati con il dosaggio IX BETHESDA modificato Nijmegen o con un dosaggio IX BETHESDA di Nijmegen Modified IX. Sono riportati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il fattore IX.
Dalla settimana 52 alla fine del processo (EOT) (circa la settimana 544)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello minimo (dose singola)
Lasso di tempo: Settimana 0 (una settimana dopo la prima esposizione)
I livelli medi di fattore IX pre-dose sono stati misurati con il test di coagulazione a una fase durante lo studio. Media geometrica dell'attività minima del fattore IX registrata alla settimana 0 (immediatamente prima della somministrazione della dose successiva).
Settimana 0 (una settimana dopo la prima esposizione)
Attività dell'area sotto la curva rispetto al profilo temporale dal tempo zero a 168 ore dopo la somministrazione (AUC(0-168))
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Viene presentata l'attività dell'area sotto la curva rispetto al profilo temporale dal tempo zero a 168 ore dopo la dose di nonacog beta pegol.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Gioco (CL)
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Viene presentata la clearance di nonacog beta pegol dopo dose singola.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Tempo di permanenza medio (MRT)
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Tempo di permanenza medio (MRT) di nonacog beta pegol dopo la presentazione di una singola dose.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: 0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Viene presentato il volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) di nonacog beta pegol.
0-168 ore dopo la somministrazione alla settimana 0
Numero di episodi sanguinanti durante la profilassi
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Il numero di episodi di sanguinamento per partecipante durante la profilassi di routine è stato valutato utilizzando i singoli tassi di sanguinamento annualizzati (episodi di sanguinamento per partecipante all'anno).
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Effetto emostatico di N9 GP nel trattamento degli episodi sanguinanti per scala categorica a 4 punti per la risposta emostatica (eccellente, buono, moderato e scarso)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)

Descrizione dell'effetto emostatico del beta pegol non acog se usato per il trattamento degli episodi di sanguinamento è stata misurata ed elencata secondo la scala dei quattro punti per la risposta emostatica di seguito:

  1. Eccellente - brusco sollievo dal dolore e/o chiaro miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola infusione.
  2. Buono: sollievo dal dolore evidente e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola iniezione.
  3. Moderato - probabile o lieve effetto benefico entro le prime 8 ore dopo la prima iniezione ma richiede più di un'infusione entro 8 ore.
  4. Scarso: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi entro 8 ore dopo due iniezioni.

Un tasso di successo è stato calcolato in base al conteggio del bene o dell'eccellente come successi e poveri e moderati come fallimenti.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Recupero incrementale a 30 minuti (IR30min)
Lasso di tempo: Settimana 0 (30 minuti dopo la prima esposizione)
Il recupero incrementale è stato calcolato dividendo le unità di attività del fattore IX sottoposte a base di base per millilitro (u/ml) misurate in plasma 30 minuti dopo il dosaggio dalla dose iniettata al tempo 0 espresse come unità per chilogrammo (u/kg) peso corporeo.
Settimana 0 (30 minuti dopo la prima esposizione)
Emivita terminale (T1/2)
Lasso di tempo: Settimana 0 (30 minuti fino a una settimana dopo la prima esposizione)
La mezza vita terminale viene presentata alla settimana 0, 30 minuti fino a una settimana dopo la prima esposizione.
Settimana 0 (30 minuti fino a una settimana dopo la prima esposizione)
Livello di trogolo (stato stazionario)
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 a EOT (circa la settimana 544)
I livelli medi del fattore pre-dose IX sono stati misurati con il test di coagulazione a una fase durante lo studio. La media stimata della più bassa attività registrata immediatamente prima della successiva dose è stata data dalla settimana 4 per EOT approssimativamente (settimana 544). Sono riportati dati per gruppi di età specifici in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 4 all'EOT, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 4 a EOT. L'analisi si basa su un modello misto sulle concentrazioni plasmatiche trasformate in log con il partecipante come effetto casuale e il livello medio della depressione è presentato a back-trasformato su scala naturale. Considerando il lasso di tempo, vengono aggiunti i gruppi di età reali (adolescenti e adulti) per questa misura di risultato.
Dalla settimana 4 a EOT (circa la settimana 544)
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Un evento avverso (AE) è stato un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto medicinale. Qui, i dati sono presentati per tutti gli eventi avversi (eventi avversi gravi e altri eventi avversi) dalla settimana 0 all'EoT approssimativamente (settimana 544). Sono riportati dati per gruppi di età specifici in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 0 all'EOT, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 0 all'EOT (circa la settimana 544). Considerando il lasso di tempo, vengono aggiunti i gruppi di età reali (adolescenti e adulti) per questa misura di risultato.
Settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Numero di eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: Settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Un SAE è stata un'esperienza che a qualsiasi dose ha provocato uno dei seguenti: morte, un'esperienza pericolosa per la vita a), ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente b) una disabilità/incapacità persistente o significativa c) un'anomalia congenita/congenita Difetto alla nascita, importanti eventi medici d) che non hanno provocato la morte, sono stati pericolosi per la vita a) o richiesto in ospedale. Qui, i dati sono presentati dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544). Sono riportati dati per gruppi di età specifici in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 0 all'EOT, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 0 all'EOT (circa la settimana 544). Considerando il lasso di tempo, vengono aggiunti i gruppi di età reali (adolescenti e adulti) per questa misura di risultato.
Settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Eventi medici di interesse speciale (MESI)
Lasso di tempo: Settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)

I seguenti eventi sono stati definiti come MESIS: -Il errori di media dei prodotti di prova, -somministrazione di farmaci errati,

  • Via di amministrazione sbagliata,
  • Somministrazione di una dose elevata con l'intenzione di causare danni, ad es. tentativo di suicidio,
  • Somministrazione di un sovradosaggio accidentale: oltre il 20 % dalla dose prevista,
  • Formazione di inibitori contro il fattore IX (correzione),
  • Eventi tromboembolici,
  • Reazione anafilattica.
  • Reazione allergica, incluso, ma non limitato a qualsiasi reazione mediata da immunoglobulina E (IGE) acuta o ipersensibilità di tipo ritardato.

Qui, i dati sono presentati dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544). Sono riportati dati per gruppi di età specifici in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 0 all'EOT, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 0 all'EOT (circa la settimana 544). Considerando il lasso di tempo, vengono aggiunti i gruppi di età reali (adolescenti e adulti) per questa misura di risultato.
Settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Sviluppo di anticorpi di proteina cellulare ospite (HCP)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
I partecipanti sono stati esaminati per lo sviluppo di anticorpi contro l'HCP. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi contro l'HCP.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Correzione del consumo descritto come frequenza di dose/kg per l'uso della profilassi per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Il consumo di beta pegol non acog per il trattamento degli episodi di sanguinamento unità internazionali per chilogrammo all'anno (IU/kg/anno) per partecipante è presentato dalla settimana 0 a EOT approssimativamente (settimana 544). Sono riportati dati per gruppi di età specifici in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 0 all'EOT, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 0 all'EOT (circa la settimana 544). Considerando il lasso di tempo, vengono aggiunti i gruppi di età reali (adolescenti e adulti) per questa misura di risultato.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Correzione del consumo descritto come una quantità consumata per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
La dose media di beta pegol non acog per il trattamento dell'emorragia dall'inizio a fermare la sanguinamento viene presentata dalla settimana 0 per EOT approssimativamente (settimana 544) in unità internazionali per chilogrammo per sanguinamento (IU/kg/sanguinamento). Sono riportati dati per gruppi di età specifici in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 0 all'EOT, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 0 all'EOT (circa la settimana 544). Considerando il lasso di tempo, vengono aggiunti i gruppi di età reali (adolescenti e adulti) per questa misura di risultato.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Numero di dosi di correzione consumate per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Il numero di dosi di correzione consumata per il trattamento degli episodi di sanguinamento è presentato dalla settimana 0 per EOT approssimativamente (settimana 544). Qui, sono riportati dati sul numero di dosi di correzione per il trattamento degli episodi di sanguinamento tra tutti i partecipanti in un braccio. Sono riportati dati per gruppi di età specifici in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 0 all'EOT, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 0 all'EOT (circa la settimana 544). Considerando il lasso di tempo, vengono aggiunti i gruppi di età reali (adolescenti e adulti) per questa misura di risultato.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Correggi l'attività a 30 minuti (C30min) (dose singola)
Lasso di tempo: 30 minuti dopo la dosaggio alla settimana 0
Correzione dell'attività (unità internazionali per millilitro (IU/mL)) a 30 minuti dopo la presentazione della singola dose.
30 minuti dopo la dosaggio alla settimana 0
Correggi l'attività a 30 minuti (C30min) (Stato stazionario)
Lasso di tempo: 30 minuti post-dosaggio dalla settimana 4 a EOT (circa la settimana 544)
Viene presentata un'attività di fissaggio media a 30 minuti dopo la dosaggio dalla settimana 4 a EOT circa (settimana 544) (C30min) (stato stazionario).
30 minuti post-dosaggio dalla settimana 4 a EOT (circa la settimana 544)
Tno-Azl Preschool Quality of Life (Tapqol)
Lasso di tempo: Screening (settimana -6), settimana 52, settimana 176 circa (visita 17)
L'istituto olandese di prevenzione e salute e il Leiden University Hospital (TNO-AZL) La qualità della vita in età prescolare raggruppata in 12 scale multi-etim viene utilizzata per valutare la qualità della vita legata alla salute, come motori per bambini, comunicazione, emozioni e struttura del corpo. Adatto a bambini dai 6 mesi ai 6 anni (Tapqol). I genitori si riempiono in base alle condizioni del bambino. Il punteggio più alto (intervallo 0-100) rappresenta un risultato migliore. L'intervallo di scala per ciascuna delle 12 scale multitem era (0-100) con un punteggio elevato che rappresentava un risultato migliore. In questo studio, il tapqol è stato valutato per i bambini di età compresa tra 0 e 3 anni.
Screening (settimana -6), settimana 52, settimana 176 circa (visita 17)
Numero di partecipanti con impatto economico sanitario del trattamento N9 GP attraverso la caratterizzazione del ricovero in ospedale generale
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Viene presentato il numero di partecipanti con impatto economico sanitario del trattamento con N9 GP attraverso la caratterizzazione del ricovero in ospedale generale. Viene presentato il numero di partecipanti in ospedale per 0 e 1 giorno.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Impatto economico sanitario del trattamento N9 GP attraverso la caratterizzazione del ricovero in terapia intensiva
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
L'impatto economico sanitario del trattamento N9-GP è presentato attraverso il numero di giorni di ricovero in terapia intensiva.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
L'impatto economico sanitario del trattamento N9 GP attraverso la caratterizzazione degli sanguinamenti ha causato la scuola o gli studi mancanti
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
L'impatto economico sanitario del trattamento N9-GP attraverso un numero di giorni di sanguinamento ha causato una scuola o studi mancanti. Vengono presentati il ​​numero di partecipanti che hanno perso la scuola o gli studi per 0,1 e 2 giorni.
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Impatto economico sanitario del trattamento N9 GP attraverso la caratterizzazione del numero di giorni sanguinanti causati dall'uso degli aiuti alla mobilità
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Viene presentato un impatto economico sanitario del trattamento N9-GP attraverso il numero di giorni in cui il paziente ha usato gli aiuti per la mobilità (sedia a rotelle e/o stampelle).
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Impatto economico sanitario del trattamento N9-GP attraverso la caratterizzazione del numero di giorni sanguinanti hanno fatto perdere il lavoro ai genitori
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
L'impatto economico sanitario del trattamento N9-GP attraverso il numero di giorni in cui l'emorragia ha causato il lavoro ai genitori viene presentato dalla settimana 0 per EOT circa (settimana 544).
Dalla settimana 0 a EOT (circa la settimana 544)
Emophilia-qualità della vita (Haemo-QOL)
Lasso di tempo: Screening (settimana -6), settimana 52, EOT (circa la settimana 544)
La qualità della vita emofilia si è raggruppata in 11 scala multi-etim che viene utilizzata per valutare la qualità della vita legata all'emofilia come la salute fisica, la sensazione, gli amici, lo sport, il trattamento, il trattamento, il trattamento, il trattamento, il trattamento, il trattamento, la visione di un paziente. Qui, Haemo-QOL è stato valutato per i bambini della fascia di età 8-12 anni. L'intervallo di scala per ciascuna delle 11 scala multi-item era 0-100 con punteggi alti che indicano una bassa qualità della vita. I punteggi multi -Item e il punteggio totale sono stati calcolati utilizzando la seguente formula: 1/4 (somma degli elementi risponde / numero di elementi risposta - 1) x 100. I punteggi di Haemo-QOL vanno da una scala da 0 a 100 in cui i punteggi alti (vicino a 100) indicano una bassa qualità della vita.
Screening (settimana -6), settimana 52, EOT (circa la settimana 544)
Soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-Sat)
Lasso di tempo: Screening (settimana -6), settimana 176 (visita 17)
Viene presentato il cambiamento di soddisfazione del trattamento delle emofilia dal basale (screening settimana -6) alla settimana 176 (visita 17). La soddisfazione del trattamento di un sanguinamento con N8-GP è stata valutata utilizzando lo strumento di valutazione di Hemo-SAT che contiene un questionario con 6 settori (facilità e convenienza, efficacia, onere, specialista/infermieri, centro/ospedale, soddisfazione generale). L'intervallo di scala per ogni 6 domini era (0-100) con un punteggio inferiore che indica una maggiore soddisfazione del trattamento. L'emo-sat è stato valutato per i bambini della fascia di età 4-7 anni e 8-12 anni. Il punteggio del dominio e il punteggio totale sono stati calcolati utilizzando la seguente formula - 1/4 (somma degli elementi risponde / numero di elemento risposta - 1) x 100. I punteggi di Hemo-SAT vanno da 0 a 100, in cui i punteggi bassi che riflettono una maggiore soddisfazione del trattamento.
Screening (settimana -6), settimana 176 (visita 17)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

17 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

8 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Numero EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Altro identificatore: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identificatore di registro: JAPIC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su nonacog beta pegol

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Oman

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi