Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, эффективность и фармакокинетика NNC-0156-0000-0009 у ранее леченных детей с гемофилией B. (paradigm™5)

29 марта 2024 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Безопасность, эффективность и фармакокинетика NNC-0156-0000-0009 у ранее леченных детей с гемофилией B

Это испытание проводится в Азии, Европе и Северной Америке. Целью исследования является оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики (воздействие исследуемого препарата на организм) NNC-0156-0000-0009 (нонаког бета-пегол, N9-GP) у ранее леченных детей с гемофилией B.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Бразилия, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Бразилия, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
  • Германия
      • Hannover, Германия, 30625
        • MHH-pädiatrische Hämatologie
  • Италия
    • MI
      • Milano, MI, Италия, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
        • National Blood Centre
  • Соединенное Королевство
      • Basingstoke, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital Of Philadelphia_Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • Франция
      • Le Kremlin Bicetre, Франция, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker
  • Хорватия
      • Split, Хорватия, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Япония
      • Kanagawa, Япония, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Япония, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола со среднетяжелой или тяжелой врожденной гемофилией В с уровнем активности фактора IX ниже или равным 2% по данным медицинской документации.
  • Возраст меньше или равен 12 годам (до достижения пациентом 13 лет на момент включения)
  • Масса тела выше или равна 10 кг
  • История не менее 50 дней воздействия других продуктов FIX.
  • Пациент и/или родитель(и)/опекун способны оценивать эпизод кровотечения, вести электронный дневник (eDiary), проводить лечение на дому и иным образом следовать процедурам исследования.

Критерий исключения:

  • Известная история ингибиторов FIX
  • Текущие ингибиторы FIX выше или равны 0,6 единиц Bethesda (BU)
  • Врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме гемофилии В
  • Количество тромбоцитов ниже 50 000/мкл при скрининге
  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) в 3 раза выше верхней границы нормальных референтных диапазонов при скрининге
  • Уровень креатинина выше или в 1,5 раза выше верхней границы нормальных референтных диапазонов при скрининге
  • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положительный, определенный по медицинским записям, и с количеством лимфоцитов CD4+ ниже или равным 200/мкл
  • Иммуномодулирующие или химиотерапевтические препараты (кроме однократной импульсной терапии, ингаляционных и местных стероидов)
  • Предыдущие артериальные тромботические явления (инфаркт миокарда и внутричерепной тромбоз, согласно медицинским записям)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ННЦ-0156-000-0009
Лекарство: нонаког бета пегол
Однократная доза 40 ЕД/кг будет вводиться внутривенно, в/в. (в вену) 1 раз в неделю.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота встречаемости ингибиторных антител против фактора свертывания IX (FIX), определяемая как титр выше или равный 0,6 единиц Бетесда (BU)
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Ингибиторы анализировали либо с помощью анализа Bethesda с модифицированным фактором IX по Неймегену, либо с помощью анализа Bethesda с модифицированным фактором IX по Неймегену при нагревании/холоде. Сообщается о количестве субъектов, у которых выработались ингибирующие антитела против фактора IX.
От 0 до 52 недель
Частота встречаемости ингибиторных антител против фактора свертывания IX (FIX), определяемая как титр выше или равный 0,6 единиц Бетесда (BU)
Временное ограничение: С 52-й недели до завершения исследования последним пациентом (не позднее 30 ноября 2023 г.)
С 52-й недели до завершения исследования последним пациентом (не позднее 30 ноября 2023 г.)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество эпизодов кровотечения во время профилактики
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Количество эпизодов кровотечения на одного субъекта во время плановой профилактики оценивали с использованием индивидуальной годовой частоты кровотечений (эпизодов кровотечения на одного субъекта в год).
От 0 до 52 недель
Гемостатический эффект N9-GP при лечении эпизодов кровотечения по 4-балльной категориальной шкале гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и плохой)
Временное ограничение: От 0 до 52 недель

Описание гемостатического эффекта нонаког бета-пегола при использовании для лечения эпизодов кровотечения было измерено и приведено в соответствии с четырехбалльной шкалой гемостатического ответа, как показано ниже:

  1. Отлично - резкое облегчение боли и/или явное улучшение объективных признаков кровотечения в течение 8 часов после однократной инфузии.
  2. Хорошая - заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после однократной инъекции.
  3. Умеренный - вероятный или незначительный благоприятный эффект в течение первых 8 часов после первой инъекции, но требующий более одной инфузии в течение 8 часов.
  4. Плохое - отсутствие улучшения или ухудшение симптомов в течение 8 часов после двух инъекций.

Показатель успеха рассчитывался на основе подсчета хороших или отличных результатов как успехов, а плохих и средних результатов как неудач.
От 0 до 52 недель
Инкрементное восстановление за 30 минут (IR30min)
Временное ограничение: Неделя 0 (30 минут после первого воздействия)
Постепенное восстановление рассчитывали путем деления активности фактора IX за вычетом исходного уровня (Ед/мл), измеренной в плазме через 30 минут после введения дозы, на дозу, введенную в момент времени 0, выраженную как Ед/кг массы тела.
Неделя 0 (30 минут после первого воздействия)
Минимальный уровень (разовая доза)
Временное ограничение: Неделя 0 (одна неделя после первого воздействия)
Средние уровни фактора IX до введения дозы измеряли с помощью одноэтапного анализа свертывания во время исследования. Среднее геометрическое самой низкой активности фактора IX, зарегистрированной на неделе 0 (непосредственно перед введением следующей дозы).
Неделя 0 (одна неделя после первого воздействия)
Минимальный уровень (установившееся состояние)
Временное ограничение: С 4 недели по 52 недели
Средние уровни фактора IX до введения дозы измеряли с помощью одноэтапного анализа свертывания во время исследования. Расчетное среднее значение самой низкой активности, зарегистрированной непосредственно перед следующей дозой, вводили с 4 по 52 неделю. Анализ основан на смешанной модели логарифмически преобразованных концентраций в плазме с субъектом в качестве случайного эффекта, а средний минимальный уровень представлен обратно преобразованным в естественную шкалу.
С 4 недели по 52 недели
Терминал Период полураспада (t1/2)
Временное ограничение: Неделя 0 (от 30 минут до одной недели после первого воздействия)
Неделя 0 (от 30 минут до одной недели после первого воздействия)
Количество эпизодов кровотечения во время профилактики
Временное ограничение: С 52-й недели до завершения исследования последним пациентом (не позднее 30 ноября 2023 г.)
С 52-й недели до завершения исследования последним пациентом (не позднее 30 ноября 2023 г.)
Минимальный уровень (установившееся состояние)
Временное ограничение: С 52-й недели до завершения пациентом исследования (не позднее 30 ноября 2023 г.)
С 52-й недели до завершения пациентом исследования (не позднее 30 ноября 2023 г.)
Гемостатический эффект N9-GP при лечении эпизодов кровотечения по 4-балльной категориальной шкале гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и плохой)
Временное ограничение: С 52-й недели до завершения исследования последним пациентом (не позднее 30 ноября 2023 г.)
С 52-й недели до завершения исследования последним пациентом (не позднее 30 ноября 2023 г.)
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Нежелательным явлением (НЯ) был любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного средства, независимо от того, считалось ли оно связанным с лекарственным средством или нет.
От 0 до 52 недель
Количество серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
СНЯ был опытом, который при любой дозе привел к любому из следующего: смерть, опасный для жизни опыт а), госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации б) стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность в) врожденная аномалия/ врожденный дефект, Важные медицинские события d), которые не привели к смерти, были опасны для жизни а) или потребовали госпитализации.
От 0 до 52 недель
Медицинские события особого интереса (MESI)
Временное ограничение: От 0 до 52 недель

Следующие события были определены как MESI: - Лекарственные ошибки в отношении исследуемых продуктов, - Назначение неправильного лекарственного средства,

  • Неправильный путь введения,
  • Введение высокой дозы с намерением причинить вред, т.е. Попытка самоубийства,
  • Введение при случайной передозировке: более 20 % от предполагаемой дозы,
  • образование ингибиторов против фактора IX (FIX),
  • тромбоэмболические явления,
  • Анафилактическая реакция.
  • Аллергическая реакция, включая, помимо прочего, любую острую реакцию, опосредованную иммуноглобулином Е (IgE), или гиперчувствительность замедленного типа.
От 0 до 52 недель
Разработка антител к белкам клеток-хозяев (HCP)
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Участников обследовали на выработку антител против HCP. Представлено количество участников, у которых выработались антитела против HCP.
От 0 до 52 недель
Потребление FIX, описываемое как частота дозы/кг для профилактического применения при лечении эпизодов кровотечения
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Представлено потребление нонаког бета-пегола для лечения эпизодов кровотечения в год на одного пациента.
От 0 до 52 недель
Потребление FIX описывается как количество, потребляемое для лечения эпизодов кровотечения.
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Представлена ​​средняя доза нонаког бета-пегола для лечения кровотечения от начала до остановки кровотечения.
От 0 до 52 недель
Количество доз FIX, потребленных для лечения эпизодов кровотечения
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Представлено количество доз FIX, потребляемых для лечения эпизодов кровотечения.
От 0 до 52 недель
Площадь под кривой Профиль активности в зависимости от времени от нуля до 168 часов после введения дозы (AUC(0-168))
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлена ​​площадь под кривой зависимости активности от времени от времени от нуля до 168 часов после введения дозы нонаког бета-пегола.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Клиренс (CL)
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлен клиренс нонаког бета-пегола после однократной дозы.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлено среднее время пребывания (MRT) нонаког бета-пегола после однократной дозы.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss)
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлен объем распределения в равновесном состоянии (Vss) нонаког бета-пегола.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Активность FIX через 30 минут (C30 мин) (однократная доза)
Временное ограничение: 30 минут после введения дозы на неделе 0
Показана активность FIX (международные единицы на миллилитр (МЕ/мл)) через 30 минут после однократной дозы.
30 минут после введения дозы на неделе 0
Активность FIX через 30 минут (C30 мин) (устойчивое состояние)
Временное ограничение: 30 минут после введения дозы от 4 до 52 недель
Представлена ​​средняя активность FIX через 30 минут после введения дозы от 4 до 52 недель (C30 мин) (устойчивое состояние).
30 минут после введения дозы от 4 до 52 недель
Качество жизни дошкольников TNO-AZL (TAPQOL)
Временное ограничение: Неделя 0, неделя 52
Нидерландский институт профилактики и здоровья и Лейденская университетская больница (TNO-AZL) качество жизни дошкольников, сгруппированные в 12 многокомпонентных шкал, используются для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, такого как моторика, общение, эмоции и эмоциональное состояние детей. Конструкция кузова. Подходит для детей от 6 месяцев до 6 лет (TAPQOL). Родители заполняют в зависимости от состояния ребенка. Более высокий балл (от 0 до 100) представляет собой лучший результат. В этом исследовании TAPQOL оценивался для детей в возрасте 0-3 лет.
Неделя 0, неделя 52
Экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье посредством характеристики общей госпитализации
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Экономический эффект лечения N9-GP для здоровья представлен количеством дней общей госпитализации.
От 0 до 52 недель
Экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье посредством характеристики госпитализации в отделениях интенсивной терапии
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Экономический эффект лечения N9-GP для здоровья представлен количеством дней госпитализации в реанимацию.
От 0 до 52 недель
Экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье посредством характеристики кровотечений, вызванных пропуском школы или учебы
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье за ​​счет количества дней кровотечений, вызванных пропуском школы или учебы. Представлено количество участников, пропустивших школу или учебу за 0, 1 и 2 дня.
От 0 до 52 недель
Экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье посредством характеристики количества дней кровотечения, вызванного использованием вспомогательных средств для передвижения
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Представлено экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье в зависимости от количества дней, в течение которых пациент использовал средства передвижения (коляска-коляска и/или костыли).
От 0 до 52 недель
Экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье посредством характеристики количества дней кровотечения, из-за которого родители пропускали работу
Временное ограничение: От 0 до 52 недель
Представлено экономическое влияние лечения N9-GP на здоровье через количество дней кровотечений, из-за которых родители пропускали работу.
От 0 до 52 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 мая 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 октября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2011 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

8 ноября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Номер EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Другой идентификатор: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Идентификатор реестра: JAPIC)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования нонаког бета пегол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jordan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться