Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, эффективность и фармакокинетика NNC-0156-0000-0009 у ранее леченных детей с гемофилией B. (paradigm™5)

5 декабря 2025 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Безопасность, эффективность и фармакокинетика NNC-0156-0000-0009 у ранее леченных детей с гемофилией B

Это испытание проводится в Азии, Европе и Северной Америке. Целью исследования является оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики (воздействие исследуемого препарата на организм) NNC-0156-0000-0009 (нонаког бета-пегол, N9-GP) у ранее леченных детей с гемофилией B.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Германия
      • Duisburg, Германия, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Hanover, Германия, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
  • Италия
    • MI
      • Milan, MI, Италия, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
        • National Blood Centre
  • Соединенное Королевство
      • Basingstoke, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University Of Louisville_Louisville_0
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108-4619
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Konya, Турция (Туркие), 42090
        • Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
  • Франция
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Франция, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
  • Хорватия
      • Split, Хорватия, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • Япония
      • Kanagawa, Япония, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Япония, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола со среднетяжелой или тяжелой врожденной гемофилией В с уровнем активности фактора IX ниже или равным 2% по данным медицинской документации.
  • Возраст меньше или равен 12 годам (до достижения пациентом 13 лет на момент включения)
  • Масса тела выше или равна 10 кг
  • История не менее 50 дней воздействия других продуктов FIX.
  • Пациент и/или родитель(и)/опекун способны оценивать эпизод кровотечения, вести электронный дневник (eDiary), проводить лечение на дому и иным образом следовать процедурам исследования.

Критерий исключения:

  • Известная история ингибиторов FIX
  • Текущие ингибиторы FIX выше или равны 0,6 единиц Bethesda (BU)
  • Врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме гемофилии В
  • Количество тромбоцитов ниже 50 000/мкл при скрининге
  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) в 3 раза выше верхней границы нормальных референтных диапазонов при скрининге
  • Уровень креатинина выше или в 1,5 раза выше верхней границы нормальных референтных диапазонов при скрининге
  • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положительный, определенный по медицинским записям, и с количеством лимфоцитов CD4+ ниже или равным 200/мкл
  • Иммуномодулирующие или химиотерапевтические препараты (кроме однократной импульсной терапии, ингаляционных и местных стероидов)
  • Предыдущие артериальные тромботические явления (инфаркт миокарда и внутричерепной тромбоз, согласно медицинским записям)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ННЦ-0156-000-0009
Лекарство: нонаког бета пегол
Однократная доза 40 ЕД/кг будет вводиться внутривенно, в/в. (в вену) 1 раз в неделю.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ингибирующих антител против коагуляционного фактора IX (FIX), определенного как титр выше или равный 0,6 единицам Bethesda (BU)
Временное ограничение: С недели 0 по 52 неделю 52
Ингибиторы анализировали либо с помощью анализа модифицированного фактора IX IX Bethesda, либо с помощью анализа модифицированного фактора IX IX IX IX IX. Сообщается о количестве участников, которые разработали ингибирующие антитела против фактора IX.
С недели 0 по 52 неделю 52
Частота ингибирующих антител против коагуляционного фактора IX (FIX), определенного как титр выше или равный 0,6 единицам Bethesda (BU)
Временное ограничение: С 52 -й недели до конца испытания (EOT) (приблизительно неделя 544)
Ингибиторы анализировали либо с помощью анализа модифицированного фактора IX IX Bethesda, либо с помощью анализа модифицированного фактора IX IX IX IX IX. Сообщается о количестве участников, которые разработали ингибирующие антитела против фактора IX.
С 52 -й недели до конца испытания (EOT) (приблизительно неделя 544)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Минимальный уровень (разовая доза)
Временное ограничение: Неделя 0 (одна неделя после первого воздействия)
Средние уровни фактора IX до введения дозы измеряли с помощью одноэтапного анализа свертывания во время исследования. Среднее геометрическое самой низкой активности фактора IX, зарегистрированной на неделе 0 (непосредственно перед введением следующей дозы).
Неделя 0 (одна неделя после первого воздействия)
Площадь под кривой Профиль активности в зависимости от времени от нуля до 168 часов после введения дозы (AUC(0-168))
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлена ​​площадь под кривой зависимости активности от времени от времени от нуля до 168 часов после введения дозы нонаког бета-пегола.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Клиренс (CL)
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлен клиренс нонаког бета-пегола после однократной дозы.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлено среднее время пребывания (MRT) нонаког бета-пегола после однократной дозы.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss)
Временное ограничение: 0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Представлен объем распределения в равновесном состоянии (Vss) нонаког бета-пегола.
0-168 часов после введения дозы на 0-й неделе
Количество кровотечений во время профилактики
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Количество эпизодов кровотечения на участника во время обычной профилактики было оценено с использованием индивидуальных годовых показателей кровотечения (эпизоды кровотечения на участника в год).
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Гемостатический эффект N9-GP в лечении эпизодов кровотечения по 4-балльной категориальной шкале для гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и бедный)
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)

Описание гемостатического эффекта неакогского бета -пегола при использовании для лечения эпизодов кровотечения было измерено и перечислено в соответствии с четырьмя точками для гемостатического ответа, как показано ниже:

  1. Отлично - резкое облегчение боли и/или явное улучшение в объективных признаках кровотечения в течение 8 часов после одного инфузии.
  2. Хорошее - заметное облегчение боли и/или улучшение признаков кровотечения в течение 8 часов после одной инъекции.
  3. Умеренный - вероятный или небольшой полезный эффект в течение первых 8 часов после первой инъекции, но требует более одного инфузии в течение 8 часов.
  4. Плохо - нет улучшения или ухудшения симптомов в течение 8 часов после двух инъекций.

Уровень успеха был рассчитан на основе подсчета хорошего или превосходного подсчета в качестве успешных и плохих и умеренных как неудач.
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Покрементное восстановление через 30 минут (IR30MIN)
Временное ограничение: Неделя 0 (через 30 минут после первой экспозиции)
Инкрементное восстановление рассчитывали путем деления базовых подразделенных единиц активности фактора IX на миллилитр (U/мл), измеренных в плазме через 30 минут после дозирования по дозе, введенной в момент времени 0, экспрессируемых в виде единиц на килограмм (U/кг) массы тела.
Неделя 0 (через 30 минут после первой экспозиции)
Терминальный период полураспада (T1/2)
Временное ограничение: Неделя 0 (30 минут до недели после первой экспозиции)
Терминальная половина жизни представлена ​​на неделю 0, 30 минут до недели после первой экспозиции.
Неделя 0 (30 минут до недели после первой экспозиции)
Уровень впадины (устойчивое состояние)
Временное ограничение: С 4 -й недели до EOT (приблизительно неделя 544)
Средние уровни IX дозы были измерены с помощью анализа свертывания с одноэтапной сжатой во время испытания. Предполагаемое среднее значение самой низкой активности, зарегистрированного непосредственно перед следующей дозой, было дано с 4 -й недели до EOT приблизительно (неделя 544). Данные представлены для конкретных возрастных групп, в которых участники были частью в любое время с 4 -й недели до EOT, а не в определенные моменты времени, оцененные с 4 -й недели до EOT. Анализ основан на смешанной модели на лог-преобразованных концентрациях в плазме с участником в качестве случайного эффекта, а средний уровень впадина представлен обратно в естественной шкале. Учитывая временные рамки, для этой меры результата добавляются фактические возрастные группы (подростки и взрослые).
С 4 -й недели до EOT (приблизительно неделя 544)
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: НЕДЕЛЯ 0 - EOT (приблизительно неделя 544)
Неблагоприятное событие (AE) было любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая ненормальное лабораторное обнаружение), симптом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного продукта, независимо от того, считаются ли они связаны с лекарственным продуктом. Здесь данные представлены для всех побочных эффектов (серьезные нежелательные явления и другие нежелательные явления) с недели до 0 до EOT приблизительно (неделя 544). Данные представлены для конкретных возрастных групп, в которых участники были частью в любое время от недели 0 до EOT, а не в определенные моменты времени, оцененные с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Учитывая временные рамки, для этой меры результата добавляются фактические возрастные группы (подростки и взрослые).
НЕДЕЛЯ 0 - EOT (приблизительно неделя 544)
Количество серьезных побочных эффектов (SAE)
Временное ограничение: НЕДЕЛЯ 0 - EOT (приблизительно неделя 544)
SAE был опытом, который в любой дозе привел к любой из следующих: смерть, опасного для жизни опыта а), стационарного госпитализации или продления существующей госпитализации б) постоянная или значительная инвалидность/Неспособность c) врожденная аномалия/ Врожденный дефект, важные медицинские события d), которые не привели к смерти, были опасными для жизни а) или требуют госпитализации. Здесь данные представлены с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Данные представлены для конкретных возрастных групп, в которых участники были частью в любое время от недели 0 до EOT, а не в определенные моменты времени, оцененные с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Учитывая временные рамки, для этой меры результата добавляются фактические возрастные группы (подростки и взрослые).
НЕДЕЛЯ 0 - EOT (приблизительно неделя 544)
Медицинские мероприятия, представляющие особый интерес (MESI)
Временное ограничение: НЕДЕЛЯ 0 - EOT (приблизительно неделя 544)

Следующие события были определены как MESES: -Ошибки медикации, касающиеся испытательных продуктов, -Администрация неправильного препарата,

  • Неправильный путь администрирования,
  • Введение высокой дозы с намерением причинить вред, например, Попытка самоубийства,
  • Введение случайной передозировки: более 20 % от предполагаемой дозы,
  • Образование ингибитора против фактора IX (FIX),
  • Тромбоэмболические события,
  • Анафилактическая реакция.
  • Аллергическая реакция, включающая, но не ограничиваясь, любая острая иммуноглобулин E (IgE), опосредованная реакцией, или гиперчувствительность задержанного типа.

Здесь данные представлены с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Данные представлены для конкретных возрастных групп, в которых участники были частью в любое время от недели 0 до EOT, а не в определенные моменты времени, оцененные с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Учитывая временные рамки, для этой меры результата добавляются фактические возрастные группы (подростки и взрослые).
НЕДЕЛЯ 0 - EOT (приблизительно неделя 544)
Развитие антител к клеточным белкам -хозяинам (HCP)
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Участники были рассмотрены на предмет разработки антител против HCP. Представлено количество участников, которые разработали антитела против HCP.
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Потребление фиксирования, описанное как частота дозы/кг для использования профилактики для лечения кровотечения.
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Потребление неакога -бета -пегола для лечения кровотечения эпизодов международные единицы на килограмм в год (IU/кг/год) на участник представлен с 0 до EOT примерно (неделя 544). Данные представлены для конкретных возрастных групп, в которых участники были частью в любое время от недели 0 до EOT, а не в определенные моменты времени, оцененные с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Учитывая временные рамки, для этой меры результата добавляются фактические возрастные группы (подростки и взрослые).
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Потребление исправления, описанное как количество, потребляемое для лечения эпизодов кровотечения
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Средняя доза неакогского бета -пегола для лечения кровотечения от начала до остановки кровотечения представлена ​​с 0 до EOT примерно (неделя 544) в международных единицах на килограмм на кровотечение (IU/кг/кровотечение). Данные представлены для конкретных возрастных групп, в которых участники были частью в любое время от недели 0 до EOT, а не в определенные моменты времени, оцененные с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Учитывая временные рамки, для этой меры результата добавляются фактические возрастные группы (подростки и взрослые).
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Количество доз исправления, потребляемых для лечения эпизодов кровотечения
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Количество доз исправления, потребляемых для лечения эпизодов кровотечения, представлено с 0 до EOT приблизительно (неделя 544). Здесь сообщается об данных количества доз фикции для лечения эпизодов кровотечения. Данные представлены для конкретных возрастных групп, в которых участники были частью в любое время от недели 0 до EOT, а не в определенные моменты времени, оцененные с недели 0 до EOT (приблизительно неделя 544). Учитывая временные рамки, для этой меры результата добавляются фактические возрастные группы (подростки и взрослые).
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Исправлена ​​активность через 30 минут (C30MIN) (однократная доза)
Временное ограничение: 30 минут после дозирования на неделе 0
Исправлена ​​деятельность (международные единицы на миллилитр (МУ/мл)) через 30 минут после представленной дозы.
30 минут после дозирования на неделе 0
Исправлена ​​активность через 30 минут (C30MIN) (устойчивое состояние)
Временное ограничение: 30 минут после дозирования с 4-й недели до EOT (приблизительно неделя 544)
Представлена ​​средняя фиксированная активность через 30 минут после дозирования с 4-й недели до EOT (неделя 544) (C30MIN) (устойчивое состояние).
30 минут после дозирования с 4-й недели до EOT (приблизительно неделя 544)
Дошкольное качество жизни Tno-azl (tapqol)
Временное ограничение: Скрининг (неделя -6), неделя 52, неделя 176 приблизительно (посещение 17)
Голландский институт профилактики и здоровья и дошкольное качество жизни в Университете Лейдена (TNO-AZL), сгруппированное в 12 масштабов с несколькими элементами, используется для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, такого как детские моторные, общение, эмоции и структура тела. Подходит для детей от 6 месяцев до 6 лет (TAPQOL). Родители заполняют в соответствии с состоянием ребенка. Более высокий балл (диапазон 0-100) представляет собой лучший результат. Диапазон шкалы для каждой из 12 масштабов с несколькими элементами составлял (0-100) с высоким баллом, представляющим лучший результат. В этом исследовании TAPQOL был оценен для детей в возрасте 0-3 лет.
Скрининг (неделя -6), неделя 52, неделя 176 приблизительно (посещение 17)
Количество участников с экономическим влиянием лечения N9-GP в области здравоохранения посредством характеристики госпитализации общего профиля
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Представлено количество участников с экономическим влиянием лечения N9-GP посредством характеристики госпитализации общего профиля. Представлено количество участников, госпитализированных в течение 0 и 1 дня.
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на здоровье лечения N9-GP посредством характеристики госпитализации интенсивной терапии
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на медицинское обслуживание лечения N9-GP представлено по количеству дней госпитализации интенсивной терапии.
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на здоровье лечения N9-GP за счет характеристики кровотечений вызвало отсутствующую школу или исследования
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на здоровье лечения N9-GP за количество дней кровотечений вызвало отсутствующую школу или исследования. Представлено количество участников, которые пропустили школу или учебу в течение 0,1 и 2 дня.
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на здоровье лечения N9-GP посредством характеристики количества дней кровотечений, вызванных использованием мобильных средств
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на лечение N9-GP за количество дней, когда пациент использовал СПИД-повис (инвалидная коляска и/или костыли).
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на здоровье лечения N9-GP посредством характеристики количества дней кровотечений заставило родителей пропустить работу
Временное ограничение: С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Экономическое влияние на здоровье лечения N9-GP за количество дней кровотечений заставило родителей пропустить работу, примерно с 0 до EOT (неделя 544).
С 0 до EOT (приблизительно неделя 544)
Качество жизни гемофилии (Haemo-Qol)
Временное ограничение: Скрининг (неделя -6), неделя 52, EOT (приблизительно неделя 544)
Качество жизни гемофилии кластеризовано в 11 много-элементов, которая используется для оценки качества жизни, связанного с гемофилией, такого как физическое здоровье детей, чувство, семья, друзья, спорт, лечение, дело с гемофилией, взгляд на пациента. Здесь Haemo-Qol был оценен для детей возрастных групп 8-12 лет. Диапазон масштаба для каждого из 11 масштабов с несколькими элементами составлял 0-100 с высокими показателями, что указывает на низкое качество жизни. Многочисленные оценки и общий балл были рассчитаны с использованием следующей формулы: 1/4 (сумма ответных элементов / Количество ответных элементов - 1) x 100. Оценки Haemo-QOL варьируются от масштаба от 0 до 100, где высокие оценки (около 100) указывают на низкий рейтинг качества жизни.
Скрининг (неделя -6), неделя 52, EOT (приблизительно неделя 544)
Удовлетворение лечения гемофилией (гемо-сат)
Временное ограничение: Скрининг (неделя -6), неделя 176 (посещение 17)
Представлено, что смена удовлетворенности лечения гемофилии от базовой линии (неделя скрининга -6) на неделю 176 (визит 17). Удовлетворенность лечением кровотечения с помощью N8-GP оценивалась с использованием инструмента оценки гемолета, который содержит вопросник с 6 доменами (легкость и удобство, эффективность, бремя, специалист/медсестры, центр/больница, общее удовлетворение). Диапазон шкалы для каждого 6 доменов составлял (0-100) с более низкой оценкой, что указывает на более высокую удовлетворенность лечением. Hemo-Sat был оценен для детей возрастной группы 4-7 лет и 8-12 лет. Оценка домена и общий балл были рассчитаны с использованием следующей формулы - 1/4 (сумма ответных элементов / количество отвечаемого элемента - 1) x 100. Оценки Hemo-SAT варьируются от 0-100, где низкие оценки отражают большую удовлетворенность лечением.
Скрининг (неделя -6), неделя 176 (посещение 17)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 мая 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 октября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2011 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

8 ноября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Номер EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Другой идентификатор: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Идентификатор реестра: JAPIC)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться