Säkerhet, effekt och farmakokinetik för NNC-0156-0000-0009 hos tidigare behandlade barn med hemofili B. (paradigm™5)
5 december 2025 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S
Säkerhet, effekt och farmakokinetik för NNC-0156-0000-0009 hos tidigare behandlade barn med hemofili B
Detta försök genomförs i Asien, Europa och Nordamerika.
Syftet med studien är att utvärdera säkerhet, effekt och farmakokinetik (exponeringen av testläkemedlet i kroppen) av NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) hos tidigare behandlade barn med hemofili B.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
25
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- Hemorio-Fundarj
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilien, 80250-060
- Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13081-970
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010-2978
- Childrens National Medical Ctr
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University_Atlanta_1
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- University Of Louisville_Louisville_0
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Johns Hopkins University_Baltimore_3
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108-4619
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11220
- Maimonides Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital_Houston
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Italien, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japan, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Split, Kroatien, 21 000
- Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- National Blood Centre
-
-
-
-
-
Basingstoke, Storbritannien, RG24 9NA
- Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Konya, Turkiet (Türkiye), 42090
- Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
Duisburg, Tyskland, 47051
- Coagulation Research Center
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 sekund till 12 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga patienter med måttligt svår eller svår medfödd hemofili B med en faktor IX-aktivitetsnivå under eller lika med 2 % enligt medicinska journaler
- Ålder under eller lika med 12 år (tills patienten fyller 13 år, vid tidpunkten för inkluderingen)
- Kroppsvikt över eller lika med 10 kg
- Historik med minst 50 exponeringsdagar (EDs) för andra FIX-produkter
- Patienten och/eller föräldrarna/vårdgivaren är kapabla att bedöma en blödningsepisod, föra en elektronisk dagbok (e-dagbok), kunna utföra hembehandling och på annat sätt kunna följa testprocedurer
Exklusions kriterier:
- Känd historia av FIX-hämmare
- Aktuella FIX-hämmare över eller lika med 0,6 Bethesda-enheter (BU)
- Medfödd eller förvärvad koagulationsstörning annan än hemofili B
- Trombocytantal under 50 000/mcL vid screening
- Alaninaminotransferas (ALT) över 3 gånger den övre gränsen för normala referensintervall vid screening
- Kreatininnivåer över eller lika med 1,5 gånger över den övre normala gränsen för normala referensintervall vid screening
- Humant immunbristvirus (HIV) positivt, definierat av medicinska journaler och med ett CD4+-lymfocytantal under eller lika med 200/mcL
- Immunmodulerande eller kemoterapeutisk medicinering (förutom enstaka pulsbehandling, inhalerade och topikala steroider)
- Tidigare arteriella trombotiska händelser (hjärtinfarkt och intrakraniell trombos, enligt definition i medicinska journaler)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NNC-0156-000-0009
|
En enkeldos på 40 U/kg kommer att administreras intravenöst, i.v.
(in i venen) en gång i veckan.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av hämmande antikroppar mot koagulationsfaktor IX (FIX) definierad som titer ovan eller lika med 0,6 Bethesda -enheter (BU)
Tidsram: Från vecka 0 till vecka 52
|
Hämmare analyserades med antingen Nijmegen -modifierad faktor IX Bethesda -analys eller en värme/kall Nijmegen -modifierad faktor IX Bethesda -analys.
Antal deltagare som utvecklade hämmande antikroppar mot faktor IX rapporteras.
|
Från vecka 0 till vecka 52
|
|
Förekomst av hämmande antikroppar mot koagulationsfaktor IX (FIX) definierad som titer ovan eller lika med 0,6 Bethesda -enheter (BU)
Tidsram: Från vecka 52 till slutet av rättegången (EOT) (ungefär vecka 544)
|
Hämmare analyserades med antingen Nijmegen -modifierad faktor IX Bethesda -analys eller en värme/kall Nijmegen -modifierad faktor IX Bethesda -analys.
Antal deltagare som utvecklade hämmande antikroppar mot faktor IX rapporteras.
|
Från vecka 52 till slutet av rättegången (EOT) (ungefär vecka 544)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Lägsta nivå (enkeldos)
Tidsram: Vecka 0 (en vecka efter första exponeringen)
|
De genomsnittliga faktor IX-nivåerna före dos mättes med koaguleringsanalysen i ett steg under försöket.
Geometriskt medelvärde av den lägsta aktiviteten av faktor IX registrerad vid vecka 0 (omedelbart innan nästa dos gavs).
|
Vecka 0 (en vecka efter första exponeringen)
|
|
Område under kurvan aktivitet kontra tid profil från tid noll till 168 timmar efter dos (AUC(0-168))
Tidsram: 0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
Arean under kurvan aktivitet kontra tidsprofil från tid noll till 168 timmar efter dos av nonacog beta pegol presenteras.
|
0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
|
Uttag (CL)
Tidsram: 0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
Clearance av nonacog beta pegol efter engångsdos presenteras.
|
0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
|
Genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: 0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
Genomsnittlig uppehållstid (MRT) för nonacog beta pegol efter engångsdos presenteras.
|
0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
|
Distributionsvolym vid Steady State (Vss)
Tidsram: 0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
Distributionsvolymen vid steady state (Vss) av nonacog beta pegol presenteras.
|
0-168 timmar efter dosering vid vecka 0
|
|
Antal blödningsepisoder under profylax
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Antalet blödningsepisoder per deltagare under rutinprofylax utvärderades med hjälp av de individuella årliga blödningshastigheterna (blödningsepisoder per deltagare per år).
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Hemostatisk effekt av N9-GP vid behandling av blödningsepisoder efter 4-punkts kategorisk skala för hemostatiskt svar (utmärkt, bra, måttlig och dålig)
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Beskrivning av den hemostatiska effekten av nonacog beta -pegol när den användes för behandling av blödningsepisoder mättes och listades enligt fyra punktskalan för hemostatiskt svar som nedan:
En framgångsgrad beräknades baserat på att räkna bra eller utmärkt som framgångar och dåliga och måttliga som misslyckanden. |
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Inkrementell återhämtning vid 30 minuter (IR30min)
Tidsram: Vecka 0 (30 minuter efter första exponeringen)
|
Den inkrementella återhämtningen beräknades genom att dela den baslinjedubtraherade faktorn IX-aktivitetsenheter per milliliter (U/ml) mätt i plasma 30 minuter efter dosering av dosen injicerad vid tid 0 uttryckt som enheter per kilo (U/kg) kroppsvikt.
|
Vecka 0 (30 minuter efter första exponeringen)
|
|
Terminal Half-Life (T1/2)
Tidsram: Vecka 0 (30 minuter fram till en vecka efter första exponeringen)
|
Terminal Half Life presenteras vid vecka 0, 30 minuter fram till en vecka efter första exponeringen.
|
Vecka 0 (30 minuter fram till en vecka efter första exponeringen)
|
|
Trough -nivå (stabilt tillstånd)
Tidsram: Från vecka 4 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Den genomsnittliga fördosfaktor IX-nivåerna mättes med en-stegs koagulationsanalys under försöket.
Det uppskattade medelvärdet för den lägsta aktiviteten som registrerades omedelbart före nästa dos gavs från vecka 4 till EOT ungefär (vecka 544).
Data rapporteras för specifika åldersgrupper där deltagarna var en del av när som helst från vecka 4 till EOT, inte vid specifika tidpunkter bedömda från vecka 4 till EOT.
Analysen är baserad på en blandad modell på de logtransformerade plasmakoncentrationerna med deltagaren som en slumpmässig effekt och den genomsnittliga trågnivån presenteras tillbaka-transformerad till den naturliga skalan.
Med tanke på tidsramen läggs faktiska åldersgrupper (ungdomar och vuxna) för detta resultatmått.
|
Från vecka 4 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Antal biverkningar
Tidsram: Vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
En biverkning (AE) var något ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratorieupptäckt), symptom eller sjukdom som tillfälligt förknippas med användningen av en läkemedel, oavsett om det anses vara relaterat till läkemedelsprodukten eller inte.
Här presenteras data för alla biverkningar (allvarliga biverkningar och andra biverkningar) från vecka 0 till EOT ungefär (vecka 544).
Data rapporteras för specifika åldersgrupper där deltagarna var en del av när som helst från vecka 0 till EOT, inte vid specifika tidpunkter bedömda från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544).
Med tanke på tidsramen läggs faktiska åldersgrupper (ungdomar och vuxna) för detta resultatmått.
|
Vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Antal allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
En SAE var en upplevelse som vid alla doser resulterade i något av följande: död, en livshotande upplevelse a), sjukhusinläggning eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse b) en ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga c) en medfödd anomali/ Födelsedefekt, viktiga medicinska händelser d) som inte resulterade i döden, var livshotande a) eller krävde sjukhusvistelse.
Här presenteras data från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544).
Data rapporteras för specifika åldersgrupper där deltagarna var en del av när som helst från vecka 0 till EOT, inte vid specifika tidpunkter bedömda från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544).
Med tanke på tidsramen läggs faktiska åldersgrupper (ungdomar och vuxna) för detta resultatmått.
|
Vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Medicinska evenemang av särskilt intresse (MESI)
Tidsram: Vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Följande händelser definierades som Mesis: -Medationsfel rörande testprodukter, -administrering av fel läkemedel,
Här presenteras data från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544). Data rapporteras för specifika åldersgrupper där deltagarna var en del av när som helst från vecka 0 till EOT, inte vid specifika tidpunkter bedömda från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544). Med tanke på tidsramen läggs faktiska åldersgrupper (ungdomar och vuxna) för detta resultatmått. |
Vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Utveckling av värdcellprotein (HCP) antikroppar
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Deltagarna undersöktes för utveckling av antikroppar mot HCP.
Antal deltagare som utvecklade antikroppar mot HCP presenteras.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Fixa konsumtion som beskrivs som frekvens av dos/kg för profylaxanvändning för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Konsumtion av nonacog beta pegol för behandling av blödningsepisoder internationella enheter per kilogram per år (IU/kg/år) per deltagare presenteras från vecka 0 till EOT ungefär (vecka 544).
Data rapporteras för specifika åldersgrupper där deltagarna var en del av när som helst från vecka 0 till EOT, inte vid specifika tidpunkter bedömda från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544).
Med tanke på tidsramen läggs faktiska åldersgrupper (ungdomar och vuxna) för detta resultatmått.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Fixa konsumtion som beskrivs som belopp som konsumeras för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Genomsnittlig dos av nonacog beta -pegol för behandling av blödning från början till stopp av blödning presenteras från vecka 0 till EOT ungefär (vecka 544) i internationella enheter per kilo per blödning (IU/kg/blödning).
Data rapporteras för specifika åldersgrupper där deltagarna var en del av när som helst från vecka 0 till EOT, inte vid specifika tidpunkter bedömda från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544).
Med tanke på tidsramen läggs faktiska åldersgrupper (ungdomar och vuxna) för detta resultatmått.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Antal doser av fix som konsumeras för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Antal doser av fix som konsumeras för behandling av blödningsepisoder presenteras från vecka 0 till EOT ungefär (vecka 544).
Här rapporteras data om antalet doser av fix för behandling av blödningsepisoder bland alla deltagare i en arm.
Data rapporteras för specifika åldersgrupper där deltagarna var en del av när som helst från vecka 0 till EOT, inte vid specifika tidpunkter bedömda från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544).
Med tanke på tidsramen läggs faktiska åldersgrupper (ungdomar och vuxna) för detta resultatmått.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Fixa aktivitet vid 30 minuter (c30min) (enstaka dos)
Tidsram: 30 min efter dosering vid vecka 0
|
Fixa aktivitet (internationella enheter per milliliter (IU/ml)) vid 30 minuter efter att enstaka dos presenteras.
|
30 min efter dosering vid vecka 0
|
|
Fixa aktivitet vid 30 minuter (c30min) (stabilt tillstånd)
Tidsram: 30 min efter dosering från vecka 4 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Genomsnittlig fixaktivitet vid 30 minuter efter dosering från vecka 4 till EOT ungefär (vecka 544) (c30min) (stabilt tillstånd) presenteras.
|
30 min efter dosering från vecka 4 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Tno-Azl förskolakvalitet (TAPQOL)
Tidsram: Screening (vecka -6), vecka 52, vecka 176 ungefär (besök 17)
|
Det nederländska institutet för förebyggande och hälsa och Leiden University Hospital (TNO-AZL) förskolekvalitet som är grupperad i 12 skalor med flera artiklar används för att bedöma den hälsorelaterade livskvaliteten, till exempel barnmotor, kommunikation, känslor och Kroppsstruktur.
Lämplig för barn från 6 månader till 6 år (TAPQOL).
Föräldrar fyller i enligt barnets tillstånd.
Högre poäng (intervall 0-100) representerar bättre resultat.
Skalaområdet för var och en av 12 skalor med flera artiklar var (0-100) med högt poäng som representerade bättre resultat.
I denna studie bedömdes TAPQOL för barn i åldern 0-3 år.
|
Screening (vecka -6), vecka 52, vecka 176 ungefär (besök 17)
|
|
Antal deltagare med hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom karaktärisering av allmän sjukhusinläggning
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Antal deltagare med hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom karakterisering av allmän sjukhusvistelse presenteras.
Antal deltagare som är inlagda för 0 & 1 dag presenteras.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom karakterisering av intensivvårdssjukhusinläggning
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling presenteras genom antalet intensivvårdssjukhusdagar.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom karakterisering av blödningar orsakade saknad skola eller studier
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom antal dagar blödningar orsakade saknade skolor eller studier.
Antal deltagare som missade skolan eller studier i 0,1 och 2 dagar presenteras.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom karakterisering av antal dagar blödningar orsakade användning av mobilitetshjälpmedel
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom antal dagar som patienten använde rörlighetshjälpmedel (rullstol och/eller kryckor) presenteras.
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom karakterisering av antal dagar blödningar fick föräldrar att missa arbetet
Tidsram: Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
Hälsoekonomisk påverkan av N9-GP-behandling genom antal dagar blödning fick föräldrar att missa arbetet presenteras från vecka 0 till EOT ungefär (vecka 544).
|
Från vecka 0 till EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Livets hemofili-kvalitet (hemo-QOL)
Tidsram: Screening (vecka -6), vecka 52, EOT (ungefär vecka 544)
|
Hemofili-livskvalitet klusterad i 11 multi-t-t-t-t-tite-skala som används för att bedöma hemofili-relaterad livskvalitet såsom barns fysiska hälsa, känsla, familj, vänner, sport, behandling, hantera hemofili, syn på en patient.
Här bedömdes Haemo-Qol för barnen i åldersgruppen 8-12 år.
Skalaområdet för var och en av 11 multi-artiklar var 0-100 med höga poäng som indikerar låg livskvalitet.
Multi -Item -poäng och total poäng beräknades med följande formel: 1/4 (summan av besvarade objekt / antal besvarade objekt - 1) x 100.
Haemo-QOL-poäng sträcker sig från en skala på 0 till 100 där höga poäng (närmar sig 100) indikerar en låg livskvalitet.
|
Screening (vecka -6), vecka 52, EOT (ungefär vecka 544)
|
|
Hemofilibehandlingstillfredsställelse (hemo-sat)
Tidsram: Screening (vecka -6), vecka 176 (besök 17)
|
Hemofili -behandlingstillfredsställelseförändring från baslinjen (screeningsvecka -6) till vecka 176 (besök 17) presenteras.
Behandlingstillfredsställelsen av en blödning med N8-GP bedömdes med hjälp av Hemo-Sat Assessment Tool som innehåller ett frågeformulär med 6 domäner (lätthet och bekvämlighet, effektivitet, börda, specialist/sjuksköterskor, centrum/sjukhus, allmän tillfredsställelse).
Skalområdet för varje 6-domäner var (0-100) med lägre poäng som indikerar högre behandlingstillfredsställelse.
Hemo-sat bedömdes för barnen i åldersgruppen 4-7 år och 8-12 år.
Domänpoäng och total poäng beräknades med hjälp av följande formel - 1/4 (summan av besvarade objekt / antal besvarade objekt - 1) x 100.
Hemo-Sat-poäng sträcker sig från 0-100, där låga poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
|
Screening (vecka -6), vecka 176 (besök 17)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Safety, efficacy and pharmacokinetics of nonacog beta pegol (N9-GP) in prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously treated pediatric hemophilia B patients. Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu M-Y, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Presented 06-Dec-2014 at the American Society of Hematology - 56th Annual Meeting - held in San Francisco, CA, US (poster #1513)
- Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu MY, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Nonacog beta pegol in previously treated children with hemophilia B: results from an international open-label phase 3 trial. J Thromb Haemost. 2016 Aug;14(8):1521-9. doi: 10.1111/jth.13360. Epub 2016 Jun 22.
- Carcao M, Kearney S, Lu MY, Taki M, Rubens D, Shen C, Santagostino E. Long-Term Safety and Efficacy of Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Administered for at Least 5 Years in Previously Treated Children with Hemophilia B. Thromb Haemost. 2020 May;120(5):737-746. doi: 10.1055/s-0040-1709521. Epub 2020 May 5.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 maj 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
17 november 2023
Avslutad studie (Faktisk)
17 november 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 oktober 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 november 2011
Första postat (Beräknad)
8 november 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
23 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Hemofili B
- nonacog beta pegol
Andra studie-ID-nummer
- NN7999-3774
- 2011-000826-31 (EudraCT-nummer)
- U1111-1119-5013 (Annan identifierare: WHO)
- JapicCTI- 121877 (Registeridentifierare: JAPIC)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Enligt Novo Nordiskdisclosure-åtagandet på novonordisk-trials.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .