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Innocuité, efficacité et pharmacocinétique du NNC-0156-0000-0009 chez des enfants déjà traités atteints d'hémophilie B. (paradigm™5)

5 décembre 2025 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Innocuité, efficacité et pharmacocinétique du NNC-0156-0000-0009 chez des enfants déjà traités atteints d'hémophilie B

Cet essai est mené en Asie, en Europe et en Amérique du Nord. L'objectif de l'essai est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique (l'exposition du médicament à l'essai dans l'organisme) du NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) chez des enfants déjà traités atteints d'hémophilie B.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Duisburg, Allemagne, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
        • Hemorio-Fundarj
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brésil, 80250-060
        • Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brésil, 13081-970
        • Universidade Estadual de Campinas
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Croatie
      • Split, Croatie, 21 000
        • Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Marseille, France, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, France, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
  • Italie
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japon
      • Kanagawa, Japon, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japon, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
        • National Blood Centre
  • Royaume-Uni
      • Basingstoke, Royaume-Uni, RG24 9NA
        • Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Turquie (Türkiye)
      • Konya, Turquie (Türkiye), 42090
        • Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University Of Louisville_Louisville_0
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108-4619
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11220
        • Maimonides Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients de sexe masculin atteints d'hémophilie B congénitale modérément sévère ou sévère avec un taux d'activité du facteur IX inférieur ou égal à 2 % selon les dossiers médicaux
  • Âge inférieur ou égal à 12 ans (jusqu'à ce que le patient atteigne 13 ans, au moment de l'inclusion)
  • Poids corporel supérieur ou égal à 10 kg
  • Antécédents d'au moins 50 jours d'exposition (ED) à d'autres produits FIX
  • Le patient et/ou le(s) parent(s)/soignant sont capables d'évaluer un épisode hémorragique, de tenir un journal électronique (eDiary), capables de mener un traitement à domicile et autrement capables de suivre les procédures d'essai

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus d'inhibiteurs de FIX
  • Inhibiteurs FIX actuels supérieurs ou égaux à 0,6 unités Bethesda (BU)
  • Trouble de la coagulation congénital ou acquis autre que l'hémophilie B
  • Numération plaquettaire inférieure à 50 000/mcL au moment du dépistage
  • Alanine aminotransférase (ALT) supérieure à 3 fois la limite supérieure des plages de référence normales lors du dépistage
  • Niveau de créatinine supérieur ou égal à 1,5 fois au-dessus de la limite normale supérieure des plages de référence normales lors du dépistage
  • Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif, défini par les dossiers médicaux, et avec un nombre de lymphocytes CD4+ inférieur ou égal à 200/mcL
  • Médicaments immunomodulateurs ou chimiothérapeutiques (à l'exception du traitement par impulsion unique, des stéroïdes inhalés et topiques)
  • Événements thrombotiques artériels antérieurs (infarctus du myocarde et thrombose intracrânienne, tels que définis par les dossiers médicaux)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NNC-0156-000-0009
Médicament: nonacog bêta pégol
Une dose unique de 40 U/kg sera administrée par voie intraveineuse, i.v. (dans la veine) une fois par semaine.
Autres noms:
  • NNC-0156-0000-0009

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des anticorps inhibiteurs contre le facteur de coagulation IX (correctif) défini comme un titre supérieur ou égal à 0,6 unités de Bethesda (BU)
Délai: De la semaine 0 à la semaine 52
Les inhibiteurs ont été analysés avec le test Bethesda du facteur modifié IX de Nijmegen ou un test de facteur modifié IX Bethesda modifié par la chaleur / froide. Le nombre de participants qui a développé des anticorps inhibiteurs contre le facteur IX sont signalés.
De la semaine 0 à la semaine 52
Incidence des anticorps inhibiteurs contre le facteur de coagulation IX (correctif) défini comme un titre supérieur ou égal à 0,6 unités de Bethesda (BU)
Délai: De la semaine 52 à la fin de l'essai (EOT) (environ la semaine 544)
Les inhibiteurs ont été analysés avec le test Bethesda du facteur modifié IX de Nijmegen ou un test de facteur modifié IX Bethesda modifié par la chaleur / froide. Le nombre de participants qui a développé des anticorps inhibiteurs contre le facteur IX sont signalés.
De la semaine 52 à la fin de l'essai (EOT) (environ la semaine 544)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveau minimum (dose unique)
Délai: Semaine 0 (une semaine après la première exposition)
Les niveaux moyens de facteur IX pré-dose ont été mesurés avec le test de coagulation en une étape au cours de l'essai. Moyenne géométrique de l'activité la plus faible du facteur IX enregistrée à la semaine 0 (immédiatement avant l'administration de la dose suivante).
Semaine 0 (une semaine après la première exposition)
Aire sous la courbe Profil d'activité en fonction du temps De l'heure zéro à 168 heures après la dose (AUC(0-168))
Délai: 0-168 heures après l'administration à la semaine 0
L'aire sous la courbe d'activité en fonction du profil temporel du temps zéro à 168 heures après l'administration de bêta-pégol nonacog est présentée.
0-168 heures après l'administration à la semaine 0
Dégagement (CL)
Délai: 0-168 heures après l'administration à la semaine 0
La clairance du nonacog beta pegol après une dose unique est présentée.
0-168 heures après l'administration à la semaine 0
Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: 0-168 heures après l'administration à la semaine 0
Le temps de séjour moyen (MRT) du nonacog bêta pégol après une dose unique est présenté.
0-168 heures après l'administration à la semaine 0
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: 0-168 heures après l'administration à la semaine 0
Le volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) du nonacog bêta pégol est présenté.
0-168 heures après l'administration à la semaine 0
Nombre d'épisodes de saignement pendant la prophylaxie
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Le nombre d'épisodes de saignement par participant pendant la prophylaxie de routine a été évalué en utilisant les taux de saignement annualisés individuels (épisodes de saignement par participant par an).
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Effet hémostatique de N9-GP dans le traitement des épisodes de saignement par échelle catégorique à 4 points pour la réponse hémostatique (excellent, bon, modéré et pauvre)
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)

Description de l'effet hémostatique de la bêta non-Aacog Pegol lorsqu'il est utilisé pour le traitement des épisodes de saignement a été mesuré et répertorié selon l'échelle de quatre points pour la réponse hémostatique comme ci-dessous:

  1. Excellent - soulagement abrupte de la douleur et / ou amélioration claire des signes objectifs de saignement dans les 8 heures suivant une seule perfusion.
  2. Bon - soulagement notable de la douleur et / ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures après une seule injection.
  3. MODÉRÉ - EFFET PROBABLE OU LEGER BEAUX DANS LES 8 premières heures après la première injection mais nécessitant plus d'une perfusion dans les 8 heures.
  4. Pauvre - Aucune amélioration ou aggravation des symptômes dans les 8 heures après deux injections.

Un taux de réussite a été calculé sur la base du comptage du bien ou du bien comme succès et pauvre et modéré comme des échecs.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Récupération incrémentielle à 30 minutes (IR30min)
Délai: Semaine 0 (30 minutes après la première exposition)
La récupération incrémentielle a été calculée en divisant les unités d'activité du facteur IX soustraites de base par millilitre (U / ml) mesurées en plasma 30 min après la dosage par la dose injectée au temps 0 exprimée en unités par kilogramme (U / kg).
Semaine 0 (30 minutes après la première exposition)
Half-Life terminal (T1 / 2)
Délai: Semaine 0 (30 minutes jusqu'à une semaine après la première exposition)
La demi-vie du terminal est présentée à la semaine 0, 30 minutes jusqu'à une semaine après la première exposition.
Semaine 0 (30 minutes jusqu'à une semaine après la première exposition)
Niveau du creux (état d'équilibre)
Délai: De la semaine 4 à l'EOT (environ la semaine 544)
Les niveaux moyens du facteur pré-dose IX ont été mesurés avec le test de coagulation en une étape pendant l'essai. La moyenne estimée de l'activité la plus basse enregistrée immédiatement avant la dose suivante a été donnée de la semaine 4 à EOT environ (semaine 544). Les données sont rapportées pour des groupes d'âge spécifiques dans lesquels les participants faisaient partie de la semaine 4 à l'EOT, et non à des moments spécifiques évalués de la semaine 4 à l'EOT. L'analyse est basée sur un modèle mixte sur les concentrations plasmatiques transformées en logarithme avec le participant comme un effet aléatoire et le niveau de creux moyen est présenté en rétro-transformé à l'échelle naturelle. Compte tenu de la période, des groupes d'âge réels (adolescents et adultes) sont ajoutés pour cette mesure des résultats.
De la semaine 4 à l'EOT (environ la semaine 544)
Nombre d'événements indésirables
Délai: Semaine 0 à EOT (environ la semaine 544)
Un événement indésirable (AE) était tout signe défavorable et involontaire (y compris une découverte de laboratoire anormale), des symptômes ou une maladie temporellement associés à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit considéré ou non lié ou non au médicament. Ici, les données sont présentées pour tous les événements indésirables (événements indésirables graves et autres événements indésirables) de la semaine 0 à EOT environ (semaine 544). Les données sont rapportées pour des groupes d'âge spécifiques dans lesquels les participants faisaient partie de la semaine 0 à l'EOT, et non à des moments spécifiques évalués de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Compte tenu de la période, des groupes d'âge réels (adolescents et adultes) sont ajoutés pour cette mesure des résultats.
Semaine 0 à EOT (environ la semaine 544)
Nombre d'événements indésirables graves (ESA)
Délai: Semaine 0 à EOT (environ la semaine 544)
Un SAE a été une expérience qui, à toute dose, a entraîné l'une des éléments suivants: décès, une expérience potentiellement mortelle a), hospitalisation hospitalière ou prolongation de l'hospitalisation existante b) une invalidité / incapacité persistante ou significative C) une anomalie congénitale / Une anomalie congénitale, des événements médicaux importants d) qui n'ont pas entraîné la mort, étaient mortels a) ou ont nécessité une hospitalisation. Ici, les données sont présentées de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Les données sont rapportées pour des groupes d'âge spécifiques dans lesquels les participants faisaient partie de la semaine 0 à l'EOT, et non à des moments spécifiques évalués de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Compte tenu de la période, des groupes d'âge réels (adolescents et adultes) sont ajoutés pour cette mesure des résultats.
Semaine 0 à EOT (environ la semaine 544)
Événements médicaux d'intérêt particulier (MESI)
Délai: Semaine 0 à EOT (environ la semaine 544)

Les événements suivants ont été définis comme les erreurs de la MESSE:-médication concernant les produits d'essai, l'administration du mauvais médicament,

  • Mauvaise voie d'administration,
  • Administration d'une dose élevée avec l'intention de causer des dommages, par ex. tentative de suicide,
  • Administration d'une surdose accidentelle: plus de 20% de la dose prévue,
  • Formation d'inhibiteurs contre le facteur IX (FIX),
  • Événements thromboemboliques,
  • Réaction anaphylactique.
  • Réaction allergique, y compris, mais sans s'y limiter, toute réaction médiée par l'immunoglobuline E (IgE) aigu (IgE) ou l'hypersensibilité de type retardé.

Ici, les données sont présentées de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Les données sont rapportées pour des groupes d'âge spécifiques dans lesquels les participants faisaient partie de la semaine 0 à l'EOT, et non à des moments spécifiques évalués de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Compte tenu de la période, des groupes d'âge réels (adolescents et adultes) sont ajoutés pour cette mesure des résultats.
Semaine 0 à EOT (environ la semaine 544)
Développement d'anticorps des protéines de cellules hôtes (HCP)
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Les participants ont été examinés pour le développement d'anticorps contre le HCP. Le nombre de participants qui ont développé des anticorps contre le HCP est présenté.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Correction de la consommation décrite comme la fréquence de la dose / kg pour une utilisation de prophylaxie pour le traitement des épisodes de saignement
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
La consommation de bêta non-Aacog Pegol pour le traitement des épisodes de saignement des unités internationales par kilogramme par an (UI / kg / an) par participant est présentée de la semaine 0 à EOT environ (semaine 544). Les données sont rapportées pour des groupes d'âge spécifiques dans lesquels les participants faisaient partie de la semaine 0 à l'EOT, et non à des moments spécifiques évalués de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Compte tenu de la période, des groupes d'âge réels (adolescents et adultes) sont ajoutés pour cette mesure des résultats.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Correction de la consommation décrite comme le montant consommé pour le traitement des épisodes de saignement
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
La dose moyenne de la bêta non-acog de pegol pour le traitement du saignement du début à l'arrêt du saignement est présentée de la semaine 0 à EOT environ (semaine 544) en unités internationales par kilogramme par saignement (UI / kg / saignement). Les données sont rapportées pour des groupes d'âge spécifiques dans lesquels les participants faisaient partie de la semaine 0 à l'EOT, et non à des moments spécifiques évalués de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Compte tenu de la période, des groupes d'âge réels (adolescents et adultes) sont ajoutés pour cette mesure des résultats.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Nombre de doses de correction consommées pour le traitement des épisodes de saignement
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Le nombre de doses de correctif consommé pour le traitement des épisodes de saignement est présenté de la semaine 0 à EOT environ (semaine 544). Ici, des données de nombre de doses de correction pour le traitement des épisodes de saignement sont rapportées parmi tous les participants dans un bras. Les données sont rapportées pour des groupes d'âge spécifiques dans lesquels les participants faisaient partie de la semaine 0 à l'EOT, et non à des moments spécifiques évalués de la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544). Compte tenu de la période, des groupes d'âge réels (adolescents et adultes) sont ajoutés pour cette mesure des résultats.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Correction de l'activité à 30 minutes (C30min) (dose unique)
Délai: 30 min après la dose à la semaine 0
Correction de l'activité (unités internationales par millilitre (UI / ml)) à 30 minutes après la présentation d'une dose unique.
30 min après la dose à la semaine 0
Correction de l'activité à 30 minutes (C30min) (état d'équilibre)
Délai: 30 min après la dose de la semaine 4 à l'EOT (environ la semaine 544)
Activité de correction moyenne à 30 minutes après la dose de la semaine 4 à EOT environ (semaine 544) (C30min) (état d'équilibre) est présentée.
30 min après la dose de la semaine 4 à l'EOT (environ la semaine 544)
La qualité de vie préscolaire TNO-AZL (TapQol)
Délai: Crérat (semaine -6), semaine 52, semaine 176 approximativement (Visitez 17)
L'Institut néerlandais de prévention et de santé et la qualité de vie préscolaire de l'hôpital universitaire de Leiden (TNO-AZL) regroupé à 12 échelles multi-éléments sont utilisées pour évaluer la qualité de vie liée à la santé, comme le moteur des enfants, la communication, les émotions et Structure corporelle. Convient aux enfants de 6 mois à 6 ans (Tapqol). Les parents remplacent l'état de l'enfant. Un score plus élevé (plage 0-100) représente un meilleur résultat. La plage d'échelle pour chacune des 12 échelles multi-éléments était (0-100) avec un score élevé représentant un meilleur résultat. Dans cette étude, le TAPQOL a été évalué pour les enfants de 0 à 3 ans.
Crérat (semaine -6), semaine 52, semaine 176 approximativement (Visitez 17)
Nombre de participants ayant un impact économique de santé du traitement N9-GP par caractérisation de l'hospitalisation générale
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Le nombre de participants ayant un impact économique en santé du traitement N9-GP par la caractérisation de l'hospitalisation générale est présenté. Le nombre de participants hospitalisés pour 0 et 1 jour est présenté.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Impact économique de la santé du traitement N9-GP grâce à la caractérisation de l'hospitalisation des soins intensifs
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
L'impact économique de la santé du traitement N9-GP est présenté grâce au nombre de jours d'hospitalisation de soins intensifs.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Impact économique de la santé du traitement N9-GP grâce à la caractérisation des saignements a provoqué une école ou des études manquantes
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
L'impact économique de la santé du traitement N9-GP à travers le nombre de jours de saignements a provoqué une école ou des études manquantes. Le nombre de participants qui ont raté l'école ou des études pendant 0,1 et 2 jours sont présentés.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Impact économique de la santé du traitement N9-GP grâce à la caractérisation du nombre de jours de saignements provoqués par l'utilisation de la mobilité
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
L'impact économique de la santé du traitement N9-GP pendant le nombre de jours où le patient a utilisé des aides à la mobilité (fauteuil roulant et / ou béquilles) est présenté.
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Impact économique de la santé du traitement N9-GP grâce à la caractérisation du nombre de jours de saignements a fait manquer le travail des parents
Délai: De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
L'impact économique de la santé du traitement N9-GP en nombre de jours de saignement a fait que les parents manquent le travail est présenté de la semaine 0 à EOT environ (semaine 544).
De la semaine 0 à l'EOT (environ la semaine 544)
Qualité hémophilie de la vie (Haemo-Qol)
Délai: Crérat (semaine -6), semaine 52, EOT (environ la semaine 544)
La qualité de vie de l'hémophilie regroupée dans 11 échelles multi-éléments qui est utilisée pour évaluer la qualité de vie liée à l'hémophilie telles que la santé physique des enfants, le sentiment, la famille, les amis, le sport, le traitement, le traitement de l'hémophilie, le point de vue d'un patient. Ici, Haemo-Qol a été évalué pour les enfants du groupe d'âge de 8 à 12 ans. La plage d'échelle pour chacune des 11 échelles multi-éléments était de 0 à 100 avec des scores élevés indiquant une faible qualité de vie. Les scores multi-éléments et le score total ont été calculés en utilisant la formule suivante: 1/4 (somme des éléments répondus / nombre d'éléments répondus - 1) x 100. Les scores Haemo-QOL vont d'une échelle de 0 à 100 où les scores élevés (près de 100) indiquent une faible qualité de vie.
Crérat (semaine -6), semaine 52, EOT (environ la semaine 544)
Satisfaction du traitement à l'hémophilie (Hemo-SAT)
Délai: Prise de dépistage (semaine -6), semaine 176 (Visitez 17)
Le changement de satisfaction au traitement de l'hémophilie de la ligne de base (semaine de dépistage -6) à la semaine 176 (visite 17) est présenté. La satisfaction au traitement d'un saignement avec N8-GP a été évaluée à l'aide de l'outil d'évaluation Hemo-SAT qui contient un questionnaire avec 6 domaines (facilité et commodité, efficacité, charge, spécialiste / infirmières, centre / hôpital, satisfaction générale). La plage d'échelle pour chaque 6 domaines était (0-100) avec un score inférieur indiquant une satisfaction au traitement plus élevée. Hemo-SAT a été évalué pour les enfants du groupe d'âge de 4 à 7 ans et 8 à 12 ans. Le score de domaine et le score total ont été calculés en utilisant la formule suivante - 1/4 (somme des éléments répondus / nombre d'élément de réponse - 1) x 100. Les scores Hemo-SAT varient de 0 à 100, où de faibles scores reflétant une plus grande satisfaction au traitement.
Prise de dépistage (semaine -6), semaine 176 (Visitez 17)

Collaborateurs et enquêteurs

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Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

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Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 mai 2012

Achèvement primaire (Réel)

17 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

17 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2011

Première publication (Estimé)

8 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

23 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN7999-3774
  • 2011-000826-31 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1119-5013 (Autre identifiant: WHO)
  • JapicCTI- 121877 (Identificateur de registre: JAPIC)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Selon l'engagement de Novo Nordiskdisclosure sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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