Veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van NNC-0156-0000-0009 bij eerder behandelde kinderen met hemofilie B. (paradigm™5)
5 december 2025 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van NNC-0156-0000-0009 bij eerder behandelde kinderen met hemofilie B
Deze proef wordt uitgevoerd in Azië, Europa en Noord-Amerika.
Het doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek (de blootstelling van het proefgeneesmiddel in het lichaam) van NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol, N9-GP) bij eerder behandelde kinderen met hemofilie B.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
- Hemorio-Fundarj
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazilië, 80250-060
- Nucleo de Pesquisa Instituto Pele Pequeno Principe
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazilië, 13081-970
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Duisburg, Duitsland, 47051
- Coagulation Research Center
-
Hanover, Duitsland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover - Pädiatrische Hämato-, Onko- und Hämostasiologie
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Italië, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japan, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
-
-
-
-
Split, Kroatië, 21 000
- Clinical Hospital Centre Split, Firule, Paediatric Haem. Dpt
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
- National Blood Centre
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Konya, Turkije (Türkiye), 42090
- Necmettin Erbakan University Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
Basingstoke, Verenigd Koninkrijk, RG24 9NA
- Basingstoke & North Hampshire Hospital - Centre for Haemophilia, Haemostasis and Thrombosis
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2978
- Childrens National Medical Ctr
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University_Atlanta_1
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- University Of Louisville_Louisville_0
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Johns Hopkins University_Baltimore_3
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108-4619
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11220
- Maimonides Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital_Houston
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 seconde tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke patiënten met matig ernstige of ernstige congenitale hemofilie B met een factor IX-activiteitsniveau van minder dan of gelijk aan 2% volgens medische dossiers
- Leeftijd jonger dan of gelijk aan 12 jaar (tot patiënt 13 jaar wordt, op het moment van opname)
- Lichaamsgewicht boven of gelijk aan 10 kg
- Geschiedenis van ten minste 50 blootstellingsdagen (ED's) aan andere FIX-producten
- De patiënt en/of ouder(s)/verzorger zijn in staat een bloedingsepisode te beoordelen, een elektronisch dagboek (eDiary) bij te houden, thuisbehandeling uit te voeren en anderszins proefprocedures te volgen
Uitsluitingscriteria:
- Bekende geschiedenis van FIX-remmers
- Huidige FIX-remmers hoger dan of gelijk aan 0,6 Bethesda-eenheden (BU)
- Aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan hemofilie B
- Aantal bloedplaatjes lager dan 50.000/mcl bij screening
- Alanine-aminotransferase (ALT) hoger dan 3 keer de bovengrens van de normale referentiebereiken bij screening
- Creatininegehalte hoger dan of gelijk aan 1,5 keer boven de bovengrens van normaal referentiebereik bij screening
- Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief, gedefinieerd door medische dossiers, en met een aantal CD4+-lymfocyten van minder dan of gelijk aan 200/mcl
- Immuunmodulerende of chemotherapeutische medicatie (behalve enkelvoudige pulsbehandeling, geïnhaleerde en lokale steroïden)
- Eerdere arteriële trombotische voorvallen (myocardinfarct en intracraniële trombose, zoals gedefinieerd in medische dossiers)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: NNC-0156-000-0009
|
Een enkele dosis van 40 E/kg wordt intraveneus i.v.
(in de ader) eenmaal per week.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van remmende antilichamen tegen coagulatiefactor IX (fix) gedefinieerd als titre hierboven of gelijk aan 0,6 Bethesda -eenheden (BU)
Tijdsspanne: Van week 0 tot week 52
|
Remmers werden geanalyseerd met de Nijmegen -gemodificeerde factor IX Bethesda -test of een warmte/koude Nijmegen gemodificeerde factor IX Bethesda -test.
Aantal deelnemers dat remmende antilichamen tegen factor IX heeft ontwikkeld, wordt gerapporteerd.
|
Van week 0 tot week 52
|
|
Incidentie van remmende antilichamen tegen coagulatiefactor IX (fix) gedefinieerd als titre hierboven of gelijk aan 0,6 Bethesda -eenheden (BU)
Tijdsspanne: Van week 52 tot het einde van de proef (EOT) (ongeveer week 544)
|
Remmers werden geanalyseerd met de Nijmegen -gemodificeerde factor IX Bethesda -test of een warmte/koude Nijmegen gemodificeerde factor IX Bethesda -test.
Aantal deelnemers dat remmende antilichamen tegen factor IX heeft ontwikkeld, wordt gerapporteerd.
|
Van week 52 tot het einde van de proef (EOT) (ongeveer week 544)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dalniveau (enkele dosis)
Tijdsspanne: Week 0 (een week na de eerste blootstelling)
|
De gemiddelde pre-dosis factor IX-spiegels werden tijdens de proef gemeten met de eentrapsstollingstest.
Geometrisch gemiddelde van de laagste activiteit van factor IX geregistreerd in week 0 (onmiddellijk voordat de volgende dosis werd gegeven).
|
Week 0 (een week na de eerste blootstelling)
|
|
Gebied onder de curve Activiteit versus tijdprofiel van tijd nul tot 168 uur na dosis (AUC(0-168))
Tijdsspanne: 0-168 uur na toediening in week 0
|
Oppervlakte onder de curve activiteit versus tijdprofiel van tijd nul tot 168 uur na dosis nonacog beta pegol wordt weergegeven.
|
0-168 uur na toediening in week 0
|
|
Opruiming (CL)
Tijdsspanne: 0-168 uur na toediening in week 0
|
De klaring van nonacog beta-pegol na een enkele dosis wordt gepresenteerd.
|
0-168 uur na toediening in week 0
|
|
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: 0-168 uur na toediening in week 0
|
De gemiddelde verblijftijd (MRT) van nonacog beta-pegol na presentatie van een enkele dosis.
|
0-168 uur na toediening in week 0
|
|
Distributievolume bij stabiele toestand (Vss)
Tijdsspanne: 0-168 uur na toediening in week 0
|
Het verdelingsvolume bij steady state (Vss) van nonacog beta pegol wordt weergegeven.
|
0-168 uur na toediening in week 0
|
|
Aantal bloedingsafleveringen tijdens profylaxe
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Het aantal bloedingsafleveringen per deelnemer tijdens routinematige profylaxe werd beoordeeld met behulp van de individuele geannualiseerde bloedingssnelheden (bloedingsafleveringen per deelnemer per jaar).
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Hemostatisch effect van N9-GP bij de behandeling van bloedingsafleveringen door 4-punts categorische schaal voor hemostatische respons (uitstekend, goed, matig en slecht)
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Beschrijving van het hemostatische effect van niet -acog bèta pegol bij gebruik voor de behandeling van bloedingsafleveringen werd gemeten en vermeld volgens de vierpuntsschaal voor hemostatische respons zoals hieronder:
Een slagingspercentage werd berekend op basis van het tellen van goed of uitstekend als successen en slecht en matig als mislukkingen. |
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Incrementele herstel na 30 minuten (IR30min)
Tijdsspanne: Week 0 (30 minuten na de eerste belichting)
|
Het incrementele herstel werd berekend door de basislijn-afgetrokken factor IX-activiteitseenheden per milliliter (U/ml) te delen gemeten in plasma 30 minuten na dosering door de dosis geïnjecteerd op tijdstip 0 uitgedrukt als eenheden per kilogram (u/kg) lichaamsgewicht.
|
Week 0 (30 minuten na de eerste belichting)
|
|
Terminal halfwaardetijd (T1/2)
Tijdsspanne: Week 0 (30 minuten tot een week na de eerste belichting)
|
Terminal Half Life wordt gepresenteerd in week 0, 30 minuten tot een week na de eerste blootstelling.
|
Week 0 (30 minuten tot een week na de eerste belichting)
|
|
Trogniveau (stabiele toestand)
Tijdsspanne: Van week 4 tot EOT (ongeveer week 544)
|
De gemiddelde pre-dosis factor IX-niveaus werd gemeten met de stollingstest van één fasen tijdens de proef.
Het geschatte gemiddelde van de laagste activiteit geregistreerd onmiddellijk voor de volgende dosis werd ongeveer week 4 tot EOT gegeven (week 544).
Gegevens worden gerapporteerd voor specifieke leeftijdsgroepen waarin deelnemers deel uitmaakten van week 4 tot EOT, niet op specifieke tijdstippen beoordeeld van week 4 tot EOT.
De analyse is gebaseerd op een gemengd model op de log-getransformeerde plasmaconcentraties met de deelnemer als een willekeurig effect en het gemiddelde trogniveau wordt terug getransformeerd op de natuurlijke schaal.
Gezien het tijdsbestek, worden werkelijke leeftijdsgroepen (adolescenten en volwassenen) toegevoegd voor deze uitkomstmaat.
|
Van week 4 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Een bijwerkingen (AE) was een ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van een medicinaal product, ongeacht of het medicinale product is gerelateerd.
Hier worden gegevens gepresenteerd voor alle bijwerkingen (ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen) van week 0 tot EOT ongeveer (week 544).
Gegevens worden gerapporteerd voor specifieke leeftijdsgroepen waarin deelnemers deel uitmaakten van week 0 tot EOT, niet op specifieke tijdstippen beoordeeld van week 0 tot EOT (ongeveer week 544).
Gezien het tijdsbestek, worden werkelijke leeftijdsgroepen (adolescenten en volwassenen) toegevoegd voor deze uitkomstmaat.
|
Week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Aantal ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Een SAE was een ervaring die bij elke dosis resulteerde in een van de volgende: overlijden, een levensbedreigende ervaring a), in-patiënt ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname b) een aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid c) een aangeboren anomalie/ Geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenissen d) die niet resulteerden in de dood, waren levensbedreigend a) of vereiste ziekenhuisopname.
Hier worden gegevens gepresenteerd van week 0 tot EOT (ongeveer week 544).
Gegevens worden gerapporteerd voor specifieke leeftijdsgroepen waarin deelnemers deel uitmaakten van week 0 tot EOT, niet op specifieke tijdstippen beoordeeld van week 0 tot EOT (ongeveer week 544).
Gezien het tijdsbestek, worden werkelijke leeftijdsgroepen (adolescenten en volwassenen) toegevoegd voor deze uitkomstmaat.
|
Week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Medische gebeurtenissen van Special Interest (MESI)
Tijdsspanne: Week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
De volgende gebeurtenissen werden gedefinieerd als mesis: -medicatiefouten met betrekking tot proefproducten, -administratie van verkeerde drug,
Hier worden gegevens gepresenteerd van week 0 tot EOT (ongeveer week 544). Gegevens worden gerapporteerd voor specifieke leeftijdsgroepen waarin deelnemers deel uitmaakten van week 0 tot EOT, niet op specifieke tijdstippen beoordeeld van week 0 tot EOT (ongeveer week 544). Gezien het tijdsbestek, worden werkelijke leeftijdsgroepen (adolescenten en volwassenen) toegevoegd voor deze uitkomstmaat. |
Week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Ontwikkeling van gastheercel -eiwit (HCP) antilichamen
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Deelnemers werden onderzocht voor de ontwikkeling van antilichamen tegen HCP.
Aantal deelnemers dat antilichamen heeft ontwikkeld tegen HCP wordt gepresenteerd.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Fix Consumptie beschreven als frequentie van dosis/kg voor gebruik van profylaxe voor de behandeling van bloedingsafleveringen
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Consumptie van niet -Acog Beta Pegol voor de behandeling van bloedingsafleveringen Internationale eenheden per kilogram per jaar (IU/kg/jaar) per deelnemer wordt ongeveer gepresenteerd van week 0 tot EOT (week 544).
Gegevens worden gerapporteerd voor specifieke leeftijdsgroepen waarin deelnemers deel uitmaakten van week 0 tot EOT, niet op specifieke tijdstippen beoordeeld van week 0 tot EOT (ongeveer week 544).
Gezien het tijdsbestek, worden werkelijke leeftijdsgroepen (adolescenten en volwassenen) toegevoegd voor deze uitkomstmaat.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Vaste consumptie beschreven als bedrag die wordt geconsumeerd voor de behandeling van bloedingsafleveringen
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
De gemiddelde dosis niet -acog bèta pegol voor de behandeling van bloeding van begin tot stop van bloeding wordt ongeveer gepresenteerd van week 0 tot EOT ongeveer (week 544) in internationale eenheden per kilogram per bloed (IU/kg/bloeding).
Gegevens worden gerapporteerd voor specifieke leeftijdsgroepen waarin deelnemers deel uitmaakten van week 0 tot EOT, niet op specifieke tijdstippen beoordeeld van week 0 tot EOT (ongeveer week 544).
Gezien het tijdsbestek, worden werkelijke leeftijdsgroepen (adolescenten en volwassenen) toegevoegd voor deze uitkomstmaat.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Aantal doses vaste oplossingen voor de behandeling van bloedingsafleveringen
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Aantal doses vaste oplossingen voor de behandeling van bloedingsafleveringen wordt ongeveer gepresenteerd van week 0 tot EOT (week 544).
Hier worden gegevens van het aantal doses fix voor de behandeling van bloedingsafleveringen gerapporteerd bij alle deelnemers aan een arm.
Gegevens worden gerapporteerd voor specifieke leeftijdsgroepen waarin deelnemers deel uitmaakten van week 0 tot EOT, niet op specifieke tijdstippen beoordeeld van week 0 tot EOT (ongeveer week 544).
Gezien het tijdsbestek, worden werkelijke leeftijdsgroepen (adolescenten en volwassenen) toegevoegd voor deze uitkomstmaat.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Repareer activiteit na 30 minuten (C30min) (enkele dosis)
Tijdsspanne: 30 minuten na de dosering in week 0
|
Fix Activity (internationale eenheden per milliliter (IU/ml)) op 30 minuten nadat enkele dosis is gepresenteerd.
|
30 minuten na de dosering in week 0
|
|
Repareer activiteit na 30 minuten (C30min) (stabiele toestand)
Tijdsspanne: 30 minuten na de dosering van week 4 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Gemiddelde fix-activiteit na 30 minuten na de dosering van week 4 tot EOT ongeveer (week 544) (C30min) (stabiele toestand) wordt gepresenteerd.
|
30 minuten na de dosering van week 4 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
TNO-AZL kleuterschoolkwaliteit van leven (Tapqol)
Tijdsspanne: Screening (week -6), week 52, week 176 ongeveer (bezoek 17)
|
Het Nederlandse Instituut voor Preventie en Gezondheid en het Leiden University Hospital (TNO-AZL) Preschool Quality of Life Cluster in 12 Multi-Item-schalen wordt gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen, zoals kindermotor, communicatie, emoties en Lichaamsstructuur.
Geschikt voor kinderen van 6 maanden tot 6 jaar oud (Tapqol).
Ouders vullen in volgens de toestand van het kind.
Hogere score (bereik 0-100) vertegenwoordigt een beter resultaat.
Het schaalbereik voor elk van de 12 multi-item-schalen was (0-100) met een hoge score die een beter resultaat vertegenwoordigt.
In deze studie werd het TAPQOL beoordeeld op kinderen van 0-3 jaar.
|
Screening (week -6), week 52, week 176 ongeveer (bezoek 17)
|
|
Aantal deelnemers met een impact van de gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door karakterisering van algemeen ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Aantal deelnemers met gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door karakterisering van algemene ziekenhuisopname wordt gepresenteerd.
Aantal deelnemers in het ziekenhuis opgenomen voor 0 en 1 dag wordt gepresenteerd.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door karakterisering van intensive care ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling wordt gepresenteerd door het aantal intensive care ziekenhuisdagen.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door karakterisering van bloedingen veroorzaakte ontbrekende school of studies
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door het aantal dagen dat bloedingen ontbrekende school of studies veroorzaakten.
Aantal deelnemers dat voor 0,1 en 2 dagen school of studies heeft gemist, wordt gepresenteerd.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door karakterisering van het aantal dagen bloedingen veroorzaakte het gebruik van mobiliteitshulpmiddelen
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door het aantal dagen dat de patiënt mobiliteitshulpmiddelen (rolstoel en/of krukken) gebruikte, wordt gepresenteerd.
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door karakterisering van het aantal dagen dat bloedingen ervoor zorgden dat ouders het werk missen
Tijdsspanne: Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
Gezondheidseconomische impact van N9-GP-behandeling door het aantal dagen bloedingen hebben ervoor gezorgd dat ouders het werk missen, wordt ongeveer van week 0 tot EOT gepresenteerd (week 544).
|
Van week 0 tot EOT (ongeveer week 544)
|
|
Hemofilie-kwaliteit van het leven (Haemo-QOL)
Tijdsspanne: Screening (week -6), week 52, EOT (ongeveer week 544)
|
Haemofilie-kwaliteit van leven geclusterd in 11 multi-item schaal die wordt gebruikt om hemofilie-gerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen, zoals de lichamelijke gezondheid, het gevoel, de familie, sport, behandeling, behandeling, omgaan met hemofilie, kijk op een patiënt.
Hier werd Haemo-QOL beoordeeld op de kinderen van leeftijdsgroep 8-12 jaar.
Het schaalbereik voor elk van de 11 multi-item-schaal was 0-100 met hoge scores die wijzen op een lage kwaliteit van leven.
Multi -item scores en totale score werden berekend met behulp van de volgende formule: 1/4 (som van beantwoord items / aantal beantwoord items - 1) x 100.
HAEMO-QOL-scores variëren van een schaal van 0 tot 100 waarbij hoge scores (bijna 100) een lage kwaliteit van leven duiden.
|
Screening (week -6), week 52, EOT (ongeveer week 544)
|
|
Hemofilie behandelingstevredenheid (Hemo-SAT)
Tijdsspanne: Screening (week -6), week 176 (bezoek 17)
|
Haemofilie -behandeling tevredenheid verandering van baseline (screening week -6) tot week 176 (bezoek 17) wordt gepresenteerd.
De behandelingstevredenheid van een bloeding met N8-GP werd beoordeeld met behulp van hemo-SAT beoordelingsinstrument die een vragenlijst bevat met 6 domeinen (gemak en gemak, werkzaamheid, last, specialist/verpleegkundigen, centrum/ziekenhuis, algemene tevredenheid).
Het schaalbereik voor elke 6 domeinen was (0-100) met een lagere score die een hogere behandeling van de behandeling aangeeft.
Hemo-Sat werd beoordeeld voor de kinderen van leeftijdsgroep 4-7 jaar en 8-12 jaar.
Domeinscore en totale score werden berekend met behulp van de volgende formule - 1/4 (som van beantwoord items / aantal beantwoord item - 1) x 100.
Hemo-SAT-scores variëren van 0-100, waar lage scores die een grotere behandeling van behandeling weerspiegelen.
|
Screening (week -6), week 176 (bezoek 17)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Safety, efficacy and pharmacokinetics of nonacog beta pegol (N9-GP) in prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously treated pediatric hemophilia B patients. Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu M-Y, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Presented 06-Dec-2014 at the American Society of Hematology - 56th Annual Meeting - held in San Francisco, CA, US (poster #1513)
- Carcao M, Zak M, Abdul Karim F, Hanabusa H, Kearney S, Lu MY, Persson P, Rangarajan S, Santagostino E. Nonacog beta pegol in previously treated children with hemophilia B: results from an international open-label phase 3 trial. J Thromb Haemost. 2016 Aug;14(8):1521-9. doi: 10.1111/jth.13360. Epub 2016 Jun 22.
- Carcao M, Kearney S, Lu MY, Taki M, Rubens D, Shen C, Santagostino E. Long-Term Safety and Efficacy of Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Administered for at Least 5 Years in Previously Treated Children with Hemophilia B. Thromb Haemost. 2020 May;120(5):737-746. doi: 10.1055/s-0040-1709521. Epub 2020 May 5.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 mei 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 november 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 november 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 oktober 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 november 2011
Eerst geplaatst (Geschat)
8 november 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
23 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemofilie B
- Nonacog Beta Pegol
Andere studie-ID-nummers
- NN7999-3774
- 2011-000826-31 (EudraCT-nummer)
- U1111-1119-5013 (Andere identificatie: WHO)
- JapicCTI- 121877 (Register-ID: JAPIC)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Volgens de bekendmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .