Studie av sikkerhet og tolerabilitet av BPS804 hos pasienter med sent stadium av kronisk nyresykdom

Inklusjonskriterier

• Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.
• Menn og kvinner i alderen 18 til 80 år inkludert, med CKD-5D (GFR < 15 mL/min per 1,73 m2) på stabil hemodialyse som dokumentert ved månedlig Kt/Vurea ≥ 1,20 (innhentet fra lokalt laboratorium) eller urea-reduksjonsforhold ≥ 60 % (innhentet fra lokalt laboratorium) i de siste 3 påfølgende månedene før screening.
• Pasienten må være på vedlikeholdsbehandling med nyreerstatning (dvs. utelukkende på standard hemodialyse med ikke-porøs membran) 3 ganger per uke, i > 3 måneder før screening med en stabil dialyseresept, som definert av ingen endring i materiale (dvs. dialysator, filter/membran) type og dialysevarighet i ≥ 4 uker før screening.
• Hvis pasienten behandles med kalsimimetika, må den foreskrevne dosen være konstant i minst 30 dager før screening og bør forbli konstant under studiens varighet.
• Hvis pasienten for øyeblikket behandles med vitamin D, må den foreskrevne dosen være konstant i minst 30 dager før screening og bør forbli konstant under studiens varighet.
• Screening av kroppsmasseindeks (BMI) mellom >18,5 og ≤ 35 kg/m2 og vekt på minst 50 kg.
• Kunne kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterleve studiens krav.

Eksklusjonskriterier

• Pasienter som er i peritonealdialyse.
• Pasienter som hadde en paratyreoidektomi innen 3 måneder før screening eller pasienter som har planlagt en paratyreoidektomi i løpet av studien.
• Pasienter som har planlagt en nyretransplantasjon i løpet av studien.
• Pasienter med klinisk symptomatisk spinal stenose.
• Kvinner som er gravide eller ammer (ammende).
• Kvinner i fertil alder som planlegger en graviditet i løpet av studiet og varigheten av studien.

• Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, må bruke svært effektiv prevensjon under studien og i 5 halveringstider (dvs. rundt 10 uker) etter avsluttet behandling. Svært effektiv prevensjon er definert som enten:

  1. Total avholdenhet: Når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten. [Periodisk abstinens (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder].
  2. Sterilisering: har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) eller tubal ligering minst seks uker før studiebehandling. Ved ooforektomi alene, kun når reproduksjonsstatusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.
  3. Mannlig partnersterilisering (med passende dokumentasjon etter vasektomi på fravær av sæd i ejakulatet). [For kvinnelige studiepasienter bør den vasektomerte mannlige partneren være den eneste partneren for den pasienten].

  4. Bruk av en kombinasjon av to av følgende (1+2 eller 1+3 eller 2+3):

     1. Bruk av orale, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder.
     2. Plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS).
     3. Barriereprevensjonsmetoder: Kondom eller okklusiv hette (diafragma eller cervical/hvelvhetter) med sæddrepende skum/gel/film/krem/vaginal stikkpille.

Ved bruk av p-piller bør kvinner ha vært stabile på samme p-pille i minimum 3 måneder før de tok studiebehandling.

• Leversykdom eller leverskade som indikert av unormale leverfunksjonstester som SGOT (AST), SGPT (ALT), γ-GT.
• Hemoglobin på ≤ 9 g/dL hos mannlige og ≤ 8 g/dL hos kvinnelige pasienter. (Merk: Behandling med erytropoietinstimulerende midler (ESA) er tillatt).