Studie av säkerhet och tolerabilitet för BPS804 hos patienter med kronisk njursjukdom i sent skede

Inklusionskriterier

• Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon bedömning görs.
• Män och kvinnor i åldern 18 till 80 år inkluderade, med CKD-5D (GFR < 15 mL/min per 1,73 m2) på stabil hemodialys, vilket framgår av månatlig Kt/Vurea ≥ 1,20 (erhållen från lokalt laboratorium) eller urea-reduktionskvot ≥ 60 % (erhållen från lokalt laboratorium) under de senaste 3 månaderna i följd före screening.
• Patienten måste gå på underhållsbehandling med njurersättning (d.v.s. uteslutande standardhemodialys med icke-poröst membran) 3 gånger per vecka i > 3 månader före screening med stabilt dialysrecept, enligt definitionen av ingen förändring i material (dvs dialysator, filter/membran) typ och dialyslängd i ≥ 4 veckor före screening.
• Om patienten för närvarande behandlas med kalcimimetika, måste den föreskrivna dosen vara konstant i minst 30 dagar före screening och bör förbli konstant under studiens varaktighet.
• Om patienten för närvarande behandlas med vitamin D, måste den ordinerade dosen vara konstant i minst 30 dagar före screening och bör förbli konstant under studiens varaktighet.
• Screening body mass index (BMI) mellan >18,5 och ≤ 35 kg/m2 och väger minst 50 kg.
• Kunna kommunicera väl med utredaren, förstå och följa studiens krav.

Exklusions kriterier

• Patienter som går i peritonealdialys.
• Patienter som genomgick en paratyreoidektomi inom 3 månader före screening eller patienter som har en paratyreoidektomi planerad under studiens gång.
• Patienter som har en njurtransplantation planerad under studien.
• Patienter med kliniskt symptomatisk spinal stenos.
• Kvinnor som är gravida eller ammar (ammande).
• Kvinnor i fertil ålder som planerar en graviditet under studiens gång och varaktighet.

• Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som fysiologiskt kan bli gravida, måste använda högeffektiva preventivmedel under studien och i 5 halveringstider (dvs. cirka 10 veckor) efter avslutad behandling. Mycket effektivt preventivmedel definieras som antingen:

  1. Total abstinens: När detta är i linje med patientens föredragna och vanliga livsstil. [Periodisk abstinens (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska, post-ägglossningsmetoder) och abstinens är inte acceptabla preventivmetoder].
  2. Sterilisering: har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller utan hysterektomi) eller tubal ligering minst sex veckor innan studiebehandling. Enbart vid ooforektomi, endast när kvinnans reproduktionsstatus har bekräftats genom uppföljande bedömning av hormonnivån.
  3. Sterilisering av manlig partner (med lämplig dokumentation efter vasektomi om frånvaron av spermier i ejakulatet). [För kvinnliga studiepatienter bör den vasektomerade manliga partnern vara den enda partnern för den patienten].

  4. Användning av en kombination av två av följande (1+2 eller 1+3 eller 2+3):

     1. Användning av orala, injicerade eller implanterade hormonella preventivmetoder.
     2. Placering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS).
     3. Barriärmetoder för preventivmedel: Kondom eller Occlusive cap (diafragma eller cervikal/valvlock) med spermiedödande skum/gel/film/kräm/vaginalt suppositorium.

Vid användning av p-piller bör kvinnor ha varit stabila på samma piller i minst 3 månader innan studiebehandling.

• Leversjukdom eller leverskada som indikeras av onormala leverfunktionstester såsom SGOT (AST), SGPT (ALT), γ-GT.
• Hemoglobin på ≤ 9 g/dL hos män och ≤ 8 g/dL hos kvinnliga patienter. (Obs: Behandling med erytropoietinstimulerande medel (ESA) är tillåten).