Undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af BPS804 hos patienter med sent stadium af kronisk nyresygdom

Inklusionskriterier

• Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der foretages en vurdering.
• Mænd og kvinder i alderen 18 til 80 år inkluderet, med CKD-5D (GFR < 15 ml/min pr. 1,73 m2) på stabil hæmodialyse som påvist ved månedlig Kt/Vurea ≥ 1,20 (opnået fra lokalt laboratorium) eller urea-reduktionsratio ≥ 60 % (indhentet fra lokalt laboratorium) i de sidste 3 på hinanden følgende måneder før screening.
• Patienten skal være i vedligeholdelsesnyreerstatningsbehandling (dvs. udelukkende på standardhæmodialyse med ikke-porøs membran) 3 gange om ugen i > 3 måneder før screening med en stabil dialyserecept, som defineret ved ingen ændring i materiale (dvs. dialysator, filter/membran) type og dialysevarighed i ≥ 4 uger før screening.
• Hvis patienten i øjeblikket behandles med calcimimetika, skal den ordinerede dosis være konstant i mindst 30 dage før screening og bør forblive konstant under undersøgelsens varighed.
• Hvis patienten i øjeblikket behandles med D-vitamin, skal den ordinerede dosis være konstant i mindst 30 dage før screening og bør forblive konstant under undersøgelsens varighed.
• Screening af body mass index (BMI) mellem >18,5 og ≤ 35 kg/m2 og vejer mindst 50 kg.
• Er i stand til at kommunikere godt med investigator, at forstå og overholde undersøgelsens krav.

Eksklusionskriterier

• Patienter, der er i peritonealdialyse.
• Patienter, der har fået foretaget en parathyreoidektomi inden for 3 måneder før screening, eller patienter, der har planlagt en parathyreoidektomi i løbet af undersøgelsen.
• Patienter, der har planlagt en nyretransplantation under undersøgelsen.
• Patienter med klinisk symptomatisk spinal stenose.
• Kvinder, der er gravide eller ammer (ammende).
• Kvinder i den fødedygtige alder, der planlægger en graviditet under studiets forløb og varighed.

• Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, skal bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i 5 halveringstider (dvs. omkring 10 uger) efter behandlingens ophør. Meget effektiv prævention er defineret som enten:

  1. Total abstinens: Når dette er i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil. [Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder].
  2. Sterilisering: har haft kirurgisk bilateral oophorektomi (med eller uden hysterektomi) eller tubal ligering mindst seks uger før undersøgelsesbehandling. I tilfælde af ooforektomi alene, kun når kvindens reproduktive status er bekræftet ved opfølgende vurdering af hormonniveauet.
  3. Sterilisering af mandlig partner (med passende post-vasektomi dokumentation for fravær af sæd i ejakulatet). [For kvindelige undersøgelsespatienter bør den vasektomerede mandlige partner være den eneste partner for denne patient].

  4. Brug af en kombination af to af følgende (1+2 eller 1+3 eller 2+3):

     1. Brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder.
     2. Placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS).
     3. Barrieremetoder til prævention: Kondom eller okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter) med sæddræbende skum/gel/film/creme/vaginal stikpille.

I tilfælde af brug af oral prævention bør kvinder have været stabile på den samme pille i minimum 3 måneder, før de tog undersøgelsesbehandling.

• Leversygdom eller leverskade som angivet ved unormale leverfunktionstests såsom SGOT (AST), SGPT (ALT), γ-GT.
• Hæmoglobin på ≤ 9 g/dL hos mænd og ≤ 8 g/dL hos kvindelige patienter. (Bemærk: Behandling med erythropoietin-stimulerende midler (ESA) er tilladt).