Studie bezpečnosti a snášenlivosti BPS804 u pacientů s pozdním stádiem chronického onemocnění ledvin

Kritéria pro zařazení

• Před provedením jakéhokoli posouzení je nutné získat písemný informovaný souhlas.
• Muži a ženy ve věku 18 až 80 let včetně, s CKD-5D (GFR < 15 ml/min na 1,73 m2) na stabilní hemodialýze, o čemž svědčí měsíční Kt/Vurea ≥ 1,20 (získáno z místní laboratoře) nebo poměr snížení močoviny ≥ 60 % (získáno z místní laboratoře) za poslední 3 po sobě jdoucí měsíce před screeningem.
• Pacient musí být na udržovací renální substituční terapii (tj. výhradně na standardní hemodialýze s neporézní membránou) 3x týdně po dobu > 3 měsíců před screeningem se stabilním dialyzačním předpisem, jak je definováno beze změny materiálu (tj. filtr/membrána) a délka dialýzy ≥ 4 týdny před screeningem.
• Pokud je pacient v současné době léčen kalcimimetiky, musí být předepsaná dávka konstantní po dobu nejméně 30 dnů před screeningem a měla by zůstat konstantní po dobu trvání studie.
• Pokud je pacient v současné době léčen vitaminem D, musí být předepsaná dávka konstantní po dobu nejméně 30 dnů před screeningem a měla by zůstat konstantní po dobu trvání studie.
• Screeningový index tělesné hmotnosti (BMI) mezi >18,5 a ≤ 35 kg/m2 a hmotnost alespoň 50 kg.
• Schopný dobře komunikovat se zkoušejícím, porozumět požadavkům studie a vyhovět jim.

Kritéria vyloučení

• Pacienti na peritoneální dialýze.
• Pacienti, kteří měli paratyreoidektomii během 3 měsíců před screeningem, nebo pacienti, u kterých byla v průběhu studie naplánovaná paratyreoidektomie.
• Pacienti, kteří mají v průběhu studie naplánovanou transplantaci ledviny.
• Pacienti s klinicky symptomatickou spinální stenózou.
• Ženy, které jsou těhotné nebo kojící (kojící).
• Ženy ve fertilním věku, které plánují těhotenství v průběhu a trvání studie.

• Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, musí během studie a po dobu 5 poločasů (tj. přibližně 10 týdnů) po ukončení léčby používat vysoce účinnou antikoncepci. Vysoce účinná antikoncepce je definována buď jako:

  1. Úplná abstinence: Když je to v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem pacienta. [Pravidelná abstinence (např. kalendářní, ovulace, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce].
  2. Sterilizace: podstoupili chirurgickou bilaterální ooforektomii (s hysterektomií nebo bez ní) nebo podvázání vejcovodů alespoň šest týdnů před zahájením studijní léčby. V případě samotné ooforektomie pouze tehdy, když je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny.
  3. Sterilizace mužského partnera (s příslušnou dokumentací po vazektomii nepřítomnosti spermií v ejakulátu). [U pacientek ve studii by měl být mužský partner po vazektomii jediným partnerem tohoto pacienta].

  4. Použití kombinace libovolných dvou z následujících (1+2 nebo 1+3 nebo 2+3):

     1. Použití perorálních, injekčních nebo implantovaných hormonálních metod antikoncepce.
     2. Umístění nitroděložního tělíska (IUD) nebo nitroděložního systému (IUS).
     3. Bariérové ​​metody antikoncepce: Kondom nebo okluzivní čepice (bránice nebo cervikální čepice) se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/vaginálním čípkem.

V případě užívání perorální antikoncepce by ženy měly být stabilní na stejné pilulce po dobu minimálně 3 měsíců před zahájením studie.

• Onemocnění jater nebo poškození jater indikované abnormálními testy jaterních funkcí, jako je SGOT (AST), SGPT (ALT), γ-GT.
• Hemoglobin ≤ 9 g/dl u mužů a ≤ 8 g/dl u žen. (Poznámka: Léčba látkami stimulujícími erytropoetin (ESA) je povolena).