Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di BPS804 in pazienti con malattia renale cronica in stadio avanzato

Criterio di inclusione

• Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione.
• Maschi e femmine di età compresa tra 18 e 80 anni inclusi, con CKD-5D (GFR < 15 mL/min per 1,73 m2) in emodialisi stabile come evidenziato da Kt/Vurea mensile ≥ 1,20 (ottenuto dal laboratorio locale) o rapporto di riduzione dell'urea ≥ 60% (ottenuto dal laboratorio locale) negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening.
• Il paziente deve essere sottoposto a terapia sostitutiva renale di mantenimento (ossia, esclusivamente in emodialisi standard con membrana non porosa) 3 volte alla settimana, per > 3 mesi prima dello screening con una prescrizione stabile per la dialisi, come definito da nessun cambiamento nel materiale (es. dializzatore, filtro/membrana) e durata della dialisi per ≥ 4 settimane prima dello screening.
• Se il paziente è attualmente in trattamento con calcimimetici, la dose prescritta deve essere costante per almeno 30 giorni prima dello screening e deve rimanere costante durante la durata dello studio.
• Se il paziente è attualmente in trattamento con vitamina D, la dose prescritta deve essere costante per almeno 30 giorni prima dello screening e deve rimanere costante durante la durata dello studio.
• Screening indice di massa corporea (BMI) tra >18,5 e ≤ 35 kg/m2 e peso di almeno 50 kg.
• In grado di comunicare bene con lo sperimentatore, di comprendere e soddisfare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione

• Pazienti in dialisi peritoneale.
• Pazienti sottoposti a paratiroidectomia entro 3 mesi prima dello screening o pazienti a cui è stata programmata una paratiroidectomia durante il corso dello studio.
• Pazienti che hanno un trapianto di rene programmato durante lo studio.
• Pazienti con stenosi spinale clinicamente sintomatica.
• Donne in gravidanza o allattamento (allattamento).
• Donne in età fertile che stanno pianificando una gravidanza durante il corso e la durata dello studio.

• Le donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, devono utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per 5 emivite (cioè circa 10 settimane) dopo l'interruzione del trattamento. La contraccezione altamente efficace è definita come:

  1. Astinenza totale: quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del paziente. [L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili].
  2. Sterilizzazione: aver subito ovariectomia bilaterale chirurgica (con o senza isterectomia) o legatura delle tube almeno sei settimane prima di assumere il trattamento in studio. In caso di sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up.
  3. Sterilizzazione del partner maschile (con apposita documentazione post-vasectomia dell'assenza di spermatozoi nell'eiaculato). [Per le pazienti dello studio di sesso femminile, il partner maschile vasectomizzato dovrebbe essere l'unico partner per quel paziente].

  4. Uso di una combinazione di due qualsiasi dei seguenti elementi (1+2 o 1+3 o 2+3):

     1. Uso di metodi contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati.
     2. Posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS).
     3. Metodi contraccettivi di barriera: preservativo o tappo occlusivo (diaframma o cappucci cervicali/volte) con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta vaginale spermicida.

In caso di uso di contraccettivi orali, le donne devono aver assunto stabilmente la stessa pillola per un minimo di 3 mesi prima di assumere il trattamento in studio.

• Malattia epatica o danno epatico come indicato da test di funzionalità epatica anormali come SGOT (AST), SGPT (ALT), γ-GT.
• Emoglobina ≤ 9 g/dL nei pazienti di sesso maschile e ≤ 8 g/dL nelle pazienti di sesso femminile. (Nota: è consentito il trattamento con agenti stimolanti l'eritropoietina (ESA)).