- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01806662
Pilotstudie av Ustekinumab for personer med kronisk atopisk dermatitt
Randomisert pilotstudie av Ustekinumab for personer med kronisk atopisk dermatitt som har suboptimal respons på tidligere terapi
Atopisk dermatitt (AD) er en kronisk sykdom forbundet med intens kløe, som påvirker de fleste aspekter av hverdagen hos de fleste pasienter. Akutt betennelse og ekstensor/ansiktspåvirkning er vanlig hos spedbarn, mens kronisk betennelse øker i prevalens med alderen, og det samme gjør lokalisering til bøyninger. AD har en kompleks bakgrunn preget av immunaktivering, økt epidermal tykkelse i kronisk syk hud og defekt barrierefunksjon. I normal, sunn hud, det ytre laget av epidermis, består stratum corneum av utflatede døde celler kalt corneocytter holdt sammen av en blanding av lipider og proteiner. Stratum corneum og spesielt lipidlaget er avgjørende for å gi en naturlig barrierefunksjon som låser vann inne i huden og holder allergener og irritanter ute. Hos personer med AD er barrierefunksjonen defekt, noe som fører til tørr hud. Når huden tørker ut, sprekker den slik at allergener og irritanter kan trenge inn.
Mild AD kan kontrolleres med mykgjørende midler og aktuelle medisiner. Imidlertid er moderat til alvorlig AD ekstremt vanskelig å kontrollere og krever systemisk behandling som ofte er utilfredsstillende på grunn av upraktisk og manglende effektivitet. Bare tre terapeutiske alternativer eksisterer for moderat til alvorlig AD, inkludert: 1) orale steroider 2) ciklosporin A (CsA), som ikke er mye brukt i USA da det ikke er godkjent av FDA for AD og 3) ultrafiolett fototerapi. Orale steroider og CsA-behandlinger har store bivirkninger og UV-strålebehandling er svært upraktisk for pasienter. Flere biologiske medisiner, som TNF-alfa-hemmere, er effektive, praktiske og relativt sikre terapier for psoriasis, men har så langt ikke vist effekt ved AD. Ustekinumab er et unikt biologisk medikament som spesifikt kan målrette AD.
Etterforskernes studie vil avgjøre om det er en reversering av hudtykkelsen og immunbanene involvert i sykdommen under behandling med Ustekinumab og hvilke spesifikke immunceller som er involvert. Etterforskerne er også interessert i å forstå hvordan den kliniske reverseringen av sykdommen vil korrelere med vevsreverseringen av sykdommen.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ved psoriasis er epidermal hyperplasi drevet av underliggende immunaktivering, enten som en direkte respons på IL-20-familiens cytokiner som induserer hyperplasi og hemmer keratinocyttterminal differensiering eller som en indirekte respons på immunmediert skade på keratinocytter. Den epidermale reaksjonen ved psoriasis blir stort sett normalisert med selektiv immunsuppresjon. Derfor kan man anta at lignende epidermale responser bør forekomme i nærvær av "generalisert" cellulær immunaktivering, i sykdommer med lignende inflammatorisk infiltrat og epidermal hyperplasi, slik som AD. Faktisk deler psoriasis og AD trekk ved tette T-celler og dendrittiske celleinfiltrater, så vel som overekspresjon av IL-22 i hudlesjoner. Disse sykdommene deler også lignende epidermal hyperplasi i sine kroniske faser.
Arbeid fra etterforskergruppen viste at IL-22 er et nøkkelcytokin i patogenesen av både AD og psoriasis. Etterforskerne har vist at ved psoriasis undertrykker ustekinumab produksjonen av IL-12, IL-23 og IL-22. I tillegg demonstrerte etterforskerne ved RT-PCR at mRNA-ekspresjonen av p40-cytokin og IL23R er oppregulert i AD sammenlignet med både normal hud og psoriasis. Etterforskerne antar derfor at ustekinumab vil undertrykke IL-22 og muligens også p40-produksjon i AD-lesjoner og reversere både de epidermale vekst-/differensieringsdefektene og den underliggende immunaktiveringen, og dermed undertrykke sykdomsaktivitet. Interessant nok ble p40 også funnet å være betydelig oppregulert i ikke-lesjonell AD-hud sammenlignet med normal hud.
Selv om AD antas å være hovedsakelig en sykdom av Th2-type celler, er det i det kroniske stadiet stor Th1-komponent. Til dags dato forblir den nøyaktige mekanismen som sekvensiell aktivering av Th2- og Th1-celler i AD oppnås ukjent med. IL-12 induserer differensiering og modning av humane Th-celler til Th1-type celler. Nyere bevis tyder på at IL-12 hos AD-pasienter kan lette en endring fra Th2-typen til en Th1-cytokinprofil. IL-12 ble nylig vist å være svært forhøyet i pediatrisk AD og nivåene var sterkt assosiert med sykdommens alvorlighetsgrad.
Ekspresjon av IL-12 p40 mRNA er betydelig forbedret i lesjonshud fra AD, noe som tyder på at den økte lokale produksjonen av IL-12 i dendrittiske celler og makrofager kan være ansvarlig for den økte produksjonen av IFN-y i kroniske lesjoner som potensielt antyder at IL- 12 kan ha en sentral rolle i å fremme betennelse ved atopisk dermatitt. Aktuelle steroider som utgjør en bærebjelke i terapi ved AD er kjent for å sterkt nedregulere IL-12-ekspresjon, noe som muligens også indikerer at målrettet anti-IL-12-terapi kan ha en viktig rolle i behandling av AD.
Nylig har Th1/Th2-paradigmet innen autoimmunitet og allergi blitt revidert for å inkludere en rolle for en ny populasjon av IL-17-produserende Th-celler kjent som Th17. Th17-celler er karakterisert ved produksjon av inflammatoriske cytokiner som IL-17A, IL-17F, IL-22 og IL-26. En av nøkkelfaktorene involvert i naiv Th-celleforpliktelse til en Th17-fenotype er IL-23.
Pasienter med akutt AD ble funnet å ha økte Th17 T-celler i perifert blod ved flowcytometri og intracellulær cytokinfarging 26 samt ved immunhistokjemi (IHC) i lesjoner. Siden IL-23 er hovedinduktoren av Th17 T-celler, så vel som "T22" T-celler, kan nøytralisering av IL-23 potensielt resultere i både redusert Th17-signal i akutt AD så vel som redusert "T22/IL22"-signal . Derfor postulerer etterforskerne at ustekinumab i AD både vil hemme det IL-12-avhengige Th1-skiftet i kronisk AD-stadium så vel som den patogene IL-22/"T22"-aksen i denne sykdommen.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Rockefeller University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Er mann eller kvinne og i alderen 18-75.
- Har moderat til alvorlig AD (som bestemt ved bruk av objektiv SCORAD-skalaen ≥15) og en historie med terapeutisk svikt med minst to av de tre forskjellige behandlingskategoriene som er oppført i inklusjonskriteriene.
- Pasienter må ha prøvd og feilet minst to av de tre behandlingskategoriene av følgende behandlingsmåter:
Kategori 1: Hydrering pluss aktuelle steroider og/eller antibiotika Kategori 2: Systemiske steroider og/eller fototerapi Kategori 3: Syklosporin og/eller andre immunmodulatorer (metotreksat, CellCept, Immuran, topiske kalsineurinhemmere)
- Pasienter som initialt responderer på ciklosporin, men ikke kan opprettholde en respons etter at legemidlet er seponert, vil også være kvalifisert.
- Pasienter som har kontraindikasjoner mot kategori 3 legemidler vil også få delta i studien.
- En utvaskingsperiode før screening vil være nødvendig for følgende medisiner:
- Syklosporin/orale steroider/Imuran/mykofenolatmofetil/andre systemiske immunsuppressiva: 4 uker
- Fototerapi/Moderat til høypotens topikale kortikosteroider: 2 uker
- Kvinner i fertil alder må teste negativt for graviditet og bruke adekvate prevensjonstiltak (f.eks. abstinens, orale prevensjonsmidler, intrauterin enhet, barrieremetode med spermicid, eller ha hatt en tubal ligering eller en hysterektomi) under studien og i 6 måneder etter får siste behandling. Likeledes må menn som er i stand til å bli far til barn, også bruke passende prevensjonsmetoder (f.eks. abstinens, barrieremetoder med spermicid, eller ha hatt kirurgisk sterilisering som vasektomi).
- Pasienter må ha generell god helse etter utrederens oppfatning.
- Pasienter med stabil kronisk astma, behandlet med inhalerte kortikosteroider, vil være kvalifisert.
- Screeninglaboratorietester må oppfylle følgende kriterier:
Hemoglobin >9 g/dl WBC-antall >3,5 x 109 celler/L Nøytrofiler >1,5 x 109 celler/L Blodplater >100 x 109 celler/L AST/SGOT- og ALT/SGPT-nivåer må være innenfor 2 ganger øvre normalgrense for laboratoriet som utfører testen. Alkalisk fosfatasenivåer må være innenfor 2 ganger øvre grense for normalen for laboratoriet som utfører testen.
- Er PPD-negative på tidspunktet for screening.
- Pasientene vil få lov til å bruke lokal terapi i utvaskingsperioden. Disse vil inkludere mykgjørende midler og milde steroider (klasse 6 eller 7), bortsett fra på ett målområde som vil være stedet for hudbiopsiene.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med ustekinumab eller andre midler som spesifikt retter seg mot IL-12 eller 23
- Har en historie med latent eller aktiv granulomatøs infeksjon, inkludert TB, histoplasmose eller coccidioidomycosis, før screening, eller er ofte i kontakt med individer som bærer aktiv TB-infeksjon eller en ikke-tuberkulær mykobakteriell infeksjon eller en opportunistisk infeksjon
- Er HIV-positive av historie eller POCT på screeningbesøket
- Har dokumentert nåværende aktiv hepatitt B (overflateantigenpositive eller asymptomatiske kroniske bærere) eller hepatitt C-infeksjon (anti-HCV positiv), ved anamnese og/eller screeningtest
- Har en historie med rusmisbruk (narkotika eller alkohol) i løpet av det siste året før screening
- Har noen alvorlig samtidig sykdom som kan kreve bruk av systemiske kortikosteroider eller på annen måte forstyrre pasientens deltakelse i forsøket
- Gravide kvinner eller kvinner som ammer eller planlegger å amme. Kvinner i fertil alder som planlegger å bli gravide innen 15 uker etter avsluttet studiemiddel
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingsarm (Ustekinumab først, deretter placebo)
Siden det er et crossover-design, vil hver pasient være i behandlingsarmen i 16 uker av studien.
|
Injeksjon av monoklonalt antistoff mot p40-underenheten til IL-12/23
Andre navn:
Injeksjon av placebo
|
|
Placebo komparator: Placeboarm (placebo først, deretter Ustekinumab)
Siden det er et crossover-design, vil hver pasient være i placebo-armen i 16 uker av studien.
Hvis en pasient begynner i placeboarmen, vil de bytte til behandlingsarmen i uke 16.
|
Injeksjon av monoklonalt antistoff mot p40-underenheten til IL-12/23
Andre navn:
Injeksjon av placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel av SCORAD-50-respons ved uke 16.
Tidsramme: Uke 16
|
Større forbedring fra deres baseline-mål SCORAD (SCORing atopisk dermatitt) ved uke 16. Effektvariabelen for hver randomisert gruppe er andelen av forsøkspersonene som oppnår en forbedring på 50 % eller mer fra deres baseline-mål SCORAD ved uke 16 (ved crossover). SCORAD-50 er prosentandelen av reduksjon i baseline SCOARD ved uke 16. SCORAD er et klinisk verktøy som brukes til å vurdere omfanget og alvorlighetsgraden av eksem. Beregningen er basert på omfanget av involvering (hudinvolvering) og subjektive symptomer på kløe og tap av søvn. SCORAD-skalaen varierer fra 0 (minimum, lavest mulig poengsum, mild alvorlighetsgrad) til 103 (maksimal, høyest mulig poengsum, alvorlig alvorlighetsgrad) [siste observasjon videreført]. |
Uke 16
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: James Krueger, MD PhD, Rockefeller University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- JKR-0737
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .