Langsiktig betydning (overlevelse) av LCI hos pasienter med cystisk fibrose

Den nåværende drømmen innen CF-forskning er å oppdage trygge legemidler som korrigerer den grunnleggende defekten og forebygger lungesykdom, slik at pasienter uten betydelig lungeskade kan leve nesten normale liv med en dramatisk økning i forventet levealder og uten belastningen av dagens behandling. Sammensetningen VX-770 (Ivacaftor Ò) håper å være den første milepælen på denne veien. Progresjon av lungesykdom er nå så gradvis i mange sentre at sensitive indikatorer på tidlig lungesykdom (små luftveissykdom) er kritisk nødvendige for å vurdere effekten av slike nye behandlinger. I denne sammenheng synes vurdering av ventilasjonsinhomogenitet ved målingen kalt Lung clearance index (LCI) å være det mest lovende verktøyet. Men for å få godkjenning fra helsemyndighetene, må nye tiltak som brukes i legemiddelvurdering oppfylle strenge kriterier. For LCI trenger etterforskerne fortsatt å bevise dens langsiktige betydning: Hvor godt predikerer LCI-målingen det langsiktige lungesykdomsforløpet? Derfor ønsker etterforskerne i denne studien å måle LCI ved baseline i en stor pasientkohort og etablere hvor godt den predikerer pasientens sykdomsforløp i løpet av de neste 2 årene.