Significado de Longo Prazo (Sobrevivência) de LCI em Pacientes com Fibrose Cística

O sonho atual na pesquisa da FC é descobrir drogas seguras que corrijam o defeito básico e previnam doenças pulmonares, permitindo que pacientes sem danos pulmonares significativos vivam vidas quase normais com um aumento dramático na expectativa de vida e sem o ônus do tratamento atual. Espera-se que o composto VX-770 (Ivacaftor Ò) seja o primeiro marco nesse caminho. A progressão da doença pulmonar agora é tão gradual em muitos centros que indicadores sensíveis de doença pulmonar precoce (doença das pequenas vias aéreas) são extremamente necessários para avaliar os efeitos desses novos tratamentos. Nesse contexto, a avaliação da não homogeneidade da ventilação por meio da medida denominada Lung Clearance Index (LCI) parece ser a ferramenta mais promissora. No entanto, para obter a aprovação das autoridades de saúde, novas medidas usadas na avaliação de medicamentos precisam atender a critérios rígidos. Para o LCI, os investigadores ainda precisam provar seu significado a longo prazo: Quão bem a medição do LCI prevê o curso da doença pulmonar a longo prazo? Portanto, neste estudo, os investigadores desejam medir o LCI na linha de base em uma grande coorte de pacientes e estabelecer o quão bem ele prevê o curso da doença dos pacientes nos próximos 2 anos.