Smertebehandling hos barn og unge voksne med sigdcellesykdom
Smertebehandling av vaso-okklusiv krise hos barn og unge voksne med sigdcellesykdom
Dette er en fase II dobbeltblind placebokontrollert klinisk studie som evaluerer effekten av gabapentin når det legges til standard smertebehandling for pasienter med sigdcellesykdom som opplever akutt smertekrise i ambulant omsorg.
Sigdcellesmerter er forskjellig for hver pasient. Noen pasienter får fullstendig lindring av rutinemessige smertestillende medisiner, og andre trenger mer tid eller flere doser smertestillende medisiner før smertene forsvinner helt. Det er kjent at mennesker har mange typer smerte, inkludert noe som kalles nevropatisk smerte. Nevropatiske smerter ved andre tilstander (som diabetes) har blitt behandlet vellykket med et legemiddel kalt gabapentin. Etterforskerne i denne studien mistenker at noen sigdcellesmerter er en kombinasjon av smertetyper. De vil gjerne se om tilsetning av gabapentin til de vanlige smertestillende legemidlene gjør at smertene forsvinner raskere eller mer fullstendig.
Hovedmål:
- For å vurdere den smertestillende effekten av gabapentin vs. placebo for smerte under vaso-okklusiv krise (VOC) hos deltakere med sigdcellesykdom (SCD). En respons på studiemedikamentet vil bli definert av en reduksjon i smertescore på ≥ 33 % mellom presentasjon til akuttbehandlingen og vurdering 3 timer etter administrering av studiemedikamentet.
Sekundært mål:
- For å sammenligne den totale morfinekvivalente dosen (mg/kg) brukt for å kontrollere smerte under VOC mellom presentasjon til akuttomsorgen og vurdering 3 timer etter administrering av studiemedikamentet i gabapentin vs. placebogruppene.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ved deltakerregistrering vil studiepersonell randomisere deltakeren til en av 2 mulige behandlingsarmer: en enkelt dose gabapentin eller en enkelt dose placebo. Morfin eller andre opioide og ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler vil være tilgjengelig for begge grupper etter behov for smerte og vil bli administrert i henhold til gjeldende standard for omsorg for smerte ved VOC fra Hematologisk avdeling ved St. Jude Children's Research Hospital ( SJCRH). Randomisering vil bli utført i SJCRH-apoteket av en farmasøyt. Randomiseringen vil bli stratifisert etter tre alderskategorier (1-3 år, 4-6 år og 7 år eller eldre) for hvilke distinkte smertevurderingsverktøy brukes og for 2 smerteskårekategorier ved vurdering ved presentasjon (4-6 og henholdsvis 7-10). En blokkrandomisering med blokkstørrelser som varierer tilfeldig mellom 4 og 6 vil bli brukt i hvert stratum.
Smertescore vil bli oppnådd ved presentasjon for akuttbehandlingen og 3 timer (± 15 minutter) etter administrering av studiemedikamentet. Deltakere som ble utskrevet vil bli kontaktet av studiepersonell mellom 24 og 72 timer etter administrering av studiemedikamentet for å se om det har vært noen bivirkninger. Pasienter som ble innlagt etter administrering av studiemedikamentet vil bli overvåket gjennom sykehusjournal for å avgjøre om noen uventede hendelser inntraff. Etter denne oppfølgingen er deltakelsen i studien fullført.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må ha sigdcellesykdom (en hvilken som helst genotype) dokumentert i St. Judes journal.
- Deltakeren må søke behandling for akutte vaso-okklusive smerter ved St. Jude Children's Research Hospital.
- Deltakeralder må være ≥1 år og <21 år.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere randomisering i denne studien.
- Mild smerte (score <4) eller smerte som behandling med opioid ikke er indisert for.
- Gravid eller ammende kvinne.
- Redusert glomerulær filtrasjonshastighet (GFT) (<60ml/min/1,73m^2) som anslått av den reviderte Schwartz-ligningen.
- Nåværende behandling med gabapentinoide legemidler (gabapentin eller pregabalin).
- Kjent anfallsforstyrrelse.
- Nåværende behandling med antiepileptika.
- Smerter i kombinasjon med andre kliniske symptomer som krever ytterligere intervensjoner, inkludert feber med fokus, akutt brystsyndrom, akutt skade eller miltsekvestrering.
- Allergi mot gabapentin.
- Nåværende deltakelse i en annen forskningsstudie med et undersøkelsesmiddel for nytt stoff/enhet (IND/IDE).
- Manglende evne eller vilje hos forskningsdeltaker eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Gabapentin
Pasienter vil bli randomisert til å få én dose gabapentin.
|
Gabapentin leveres som en oral suspensjon.
Pasienter som er randomisert til gabapentin-armen vil få en enkeltdose gabapentin så snart som mulig etter registrering.
Gabapentin-dosen vil bli gitt oralt og vil være ca. 15 mg/kg med en maksimal dose på 900 mg.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Pasienter vil bli randomisert til å få én dose placebo.
|
Placebo vil bli tilberedt av SJCRH-apoteket og vil være lik gabapentin-legemidlet i utseende, mengde og smak.
Pasienter som er randomisert til placeboarmen vil få en enkelt dose placebo så snart som mulig etter registrering.
Placebodosen vil bli gitt oralt og vil være ca. 15 mg/kg med en maksimal dose på 900 mg.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med vellykkede smerteintervensjoner etter arm mellom presentasjon og 3 timer etter administrering av studiemedikament
Tidsramme: Baseline og 3 timer (±30 minutter) etter administrering av studiemedikamentet. Den 3-timers smertevurderingsperioden ble forlenget for forsøkspersoner som sov til den første tilgjengelige målingen.
|
Smerteskalaer som brukes er det numeriske vurderingssystemet, Faces Pain Scale, og Faces, Legs, Arms, Cry and Consolability (FLACC) smerteskala (for pasienter 7 år eller eldre, i alderen 4-6 år eller under 4 år, henholdsvis).
For hver pasient, hvis reduksjonen av smerteskårene (0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte) mellom presentasjon til akuttbehandlingen og 3 timer etter administrering av studiemedikamentet er 33 % eller mer, vil denne pasienten bli definert som å ha en vellykket intervensjon.
Andelene av vellykkede intervensjoner i gabapentin- og placebogruppene vil bli estimert og sammenlignet med Z-test.
|
Baseline og 3 timer (±30 minutter) etter administrering av studiemedikamentet. Den 3-timers smertevurderingsperioden ble forlenget for forsøkspersoner som sov til den første tilgjengelige målingen.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Morfinekvivalente doser administrert fra presentasjon til 3 timer etter behandling med Gabapentin/Placebo
Tidsramme: 3-timers smertevurderingen var smertevurderingen nærmest 3-timerstiden og var vanligvis innen 30 minutter fra målet. Tidsperioden ble forlenget for 12 pasienter som sov.
|
Ekvivalent dose morfin i mg
|
3-timers smertevurderingen var smertevurderingen nærmest 3-timerstiden og var vanligvis innen 30 minutter fra målet. Tidsperioden ble forlenget for 12 pasienter som sov.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med vellykkede smerteintervensjoner etter arm mellom presentasjon og beslutningspunkt for enten sykehusinnleggelse eller utskrivning til hjemmet
Tidsramme: Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
For hver pasient, hvis reduksjonen av smerteskårene (0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte) mellom presentasjon til akuttbehandlingen og beslutningspunktet for enten sykehusinnleggelse eller utskrivning til hjemmet er 33 % eller høyere, så er dette Pasienten vil bli definert som en vellykket intervensjon.
|
Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
|
Morfinekvivalente doser administrert fra presentasjon til beslutningspunktet for enten innleggelse eller utskrivning til hjemmet
Tidsramme: Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
For å sammenligne den totale morfinekvivalente dosen (mg/kg) brukt for å kontrollere smerte under VOC mellom presentasjon til akuttbehandlingen og beslutningspunktet for enten innleggelse eller utskrivning til hjemmet, i gabapentin- og placebogruppene.
|
Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
|
Sykehusinnleggelse
Tidsramme: Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
For å sammenligne innleggelsesraten relatert til smertebehandling, i gabapentin vs. placebogruppene.
(Utfall: binær respons - innlagt eller utskrevet)
|
Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
|
Absolutt endring i smerte fra studiemedisin til 3 timer etter administrering av studiemedisin
Tidsramme: Studielegemiddeladministrasjon til 3 timer etter studiemedisinadministrering
|
For å sammenligne endringen i smertescore fra tidspunktet for administrering av studiemedikamentet til vurdering 3 timer etter administrering av studiemedikamentet i gabapentin vs. placebogruppene.
(0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte)
|
Studielegemiddeladministrasjon til 3 timer etter studiemedisinadministrering
|
|
Absolutt endring i smerte, undersøkelse av legemiddel til sykehusutskrivning
Tidsramme: Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
For å sammenligne endringen i smertescore fra tidspunktet for administrering av studiemedikamentet til beslutningspunktet for enten innleggelse eller utskrivning til hjemmet, i gabapentin- og placebogruppene.
(0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte)
|
Fra tidspunkt for presentasjon til akuttbehandling til tidspunkt for enten utskrivning til hjemmet eller innleggelse på sykehus, opptil 8 timer.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Anemi, sigdcelle
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Sentralnervesystemdepressiva
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Analgetika
- Sensoriske systemagenter
- Eksitatoriske aminosyreantagonister
- Eksitatoriske aminosyremidler
- Beroligende midler
- Psykotropiske stoffer
- Anti-angst midler
- Antikonvulsiva
- Antimaniske midler
- Gabapentin
Andre studie-ID-numre
- PMVOC
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .