Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Smertebehandling hos børn og unge voksne med seglcellesygdom

11. marts 2019 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Smertebehandling af vaso-okklusiv krise hos børn og unge voksne med seglcellesygdom

Dette er et fase II dobbeltblindt placebokontrolleret klinisk forsøg, der evaluerer virkningen af ​​gabapentin, når det føjes til standard smertebehandling for patienter med seglcellesygdom, der oplever akut smertekrise i ambulant pleje.

Seglcellesmerter er forskellig for hver patient. Nogle patienter får fuldstændig lindring af rutinemæssig smertestillende medicin, og andre har brug for mere tid eller flere doser af smertestillende medicin, før smerten forsvinder helt. Det er kendt, at mennesker har mange typer smerter, herunder noget der kaldes neuropatisk smerte. Neuropatisk smerte ved andre tilstande (såsom diabetes) er blevet behandlet med succes med en medicin kaldet gabapentin. Efterforskerne i denne undersøgelse har mistanke om, at nogle seglcellesmerter er en kombination af smertetyper. De vil gerne se, om tilsætning af gabapentin til de sædvanlige smertestillende medicin får smerterne til at forsvinde hurtigere eller mere fuldstændigt.

Primært mål:

  • At vurdere den analgetiske virkning af gabapentin vs. placebo for smerter under vaso-okklusiv krise (VOC) hos deltagere med seglcellesygdom (SCD). Et respons på undersøgelseslægemidlet vil blive defineret ved et fald i smertescore på ≥ 33 % mellem præsentation for den akutte behandling og vurdering 3 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet.

Sekundært mål:

  • For at sammenligne den totale morfinækvivalente dosis (mg/kg), der blev brugt til at kontrollere smerte under VOC mellem præsentation til den akutte pleje og vurdering 3 timer efter administration af studielægemidlet i gabapentin vs. placebo-grupperne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ved deltagerindskrivning vil undersøgelsespersonalet randomisere deltageren til en af ​​2 mulige behandlingsarme: en enkelt dosis gabapentin eller en enkelt dosis placebo. Morfin eller andre opioide og ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler vil være tilgængelige for begge grupper efter behov for smerte og vil blive administreret i overensstemmelse med den nuværende standard for behandling af smerter ved VOC fra hæmatologisk afdeling på St. Jude Children's Research Hospital ( SJCRH). Randomisering vil blive udført på SJCRH-apoteket af en farmaceut. Randomiseringen vil blive stratificeret efter tre alderskategorier (1-3 år, 4-6 år og 7 år eller ældre), for hvilke der anvendes forskellige smertevurderingsværktøjer, og for 2 smertescorekategorier ved vurdering ved præsentation (4-6 og henholdsvis 7-10). En blokrandomisering med blokstørrelser, der varierer tilfældigt mellem 4 og 6, vil blive brugt i hvert stratum.

Smertescorer vil blive opnået ved præsentation for den akutte behandling og 3 timer (± 15 minutter) efter administration af undersøgelseslægemidlet. Deltagere, der blev udskrevet, vil blive kontaktet af undersøgelsespersonalet mellem 24 og 72 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet for at se, om der har været nogen bivirkninger. Patienter, der blev indlagt efter administration af undersøgelseslægemidlet, vil blive overvåget gennem hospitalsjournal for at afgøre, om der opstod nogen uventede hændelser. Efter denne opfølgning er deltagelse i undersøgelsen afsluttet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have seglcellesygdom (en hvilken som helst genotype) dokumenteret i St. Jude-journalen.
  • Deltageren skal søge behandling for akutte vaso-okklusive smerter på St. Jude Children's Research Hospital.
  • Deltagerens alder skal være ≥1 år og <21 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående randomisering i denne undersøgelse.
  • Milde smerter (score <4) eller smerter, hvor behandling med opioid ikke er indiceret.
  • Drægtig eller ammende kvinde.
  • Nedsat glomerulær filtrationshastighed (GFT) (<60ml/min/1,73m^2) som anslået af den reviderede Schwartz-ligning.
  • Nuværende behandling med gabapentinoid-lægemidler (gabapentin eller pregabalin).
  • Kendt anfaldsforstyrrelse.
  • Nuværende behandling med antiepileptika.
  • Smerter i kombination med andre kliniske symptomer, der kræver yderligere indgreb, herunder feber med fokus, akut brystsyndrom, akut skade eller miltsekvestrering.
  • Allergi over for gabapentin.
  • Aktuel deltagelse i en anden forskningsundersøgelse med en ny lægemiddel/enhed (IND/IDE)-agent.
  • Forskningsdeltagers eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Gabapentin
Patienter vil blive randomiseret til at modtage én dosis gabapentin.
Medicin: Gabapentin
Gabapentin leveres som oral suspension. Patienter, der er randomiseret til gabapentin-armen, vil modtage en enkelt dosis gabapentin så hurtigt efter indskrivning som muligt. Gabapentindosis vil blive givet oralt og vil være ca. 15 mg/kg med en maksimal dosis på 900 mg.
Andre navne:
  • Neurontin(R)
Placebo komparator: Placebo
Patienterne vil blive randomiseret til at modtage én dosis placebo.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive tilberedt af SJCRH-apoteket og vil i udseende, mængde og smag svare til gabapentin-lægemidlet. Patienter, der er randomiseret til placebo-armen, vil modtage en enkelt dosis placebo, så snart det er muligt efter tilmelding. Placebodosis vil blive givet oralt og vil være ca. 15 mg/kg med en maksimal dosis på 900 mg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med vellykkede smerteinterventioner efter arm mellem præsentation og 3 timer efter administration af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline og 3 timer (±30 minutter) efter administration af undersøgelseslægemidlet. Den 3-timers smertevurderingsperiode blev forlænget for forsøgspersoner, der sov, indtil den første tilgængelige måling.
Smerteskalaer, der anvendes, er det numeriske klassificeringssystem, Faces Pain Scale og FLACC-smerteskalaen (Faces, Legs, Arms, Cry and Consolability) (for patienter på 7 år eller ældre, i alderen 4-6 år eller under 4 år, henholdsvis). For hver patient, hvis reduktionen af ​​smertescorerne (0=ingen smerte og 10=værst mulig smerte) mellem præsentation til akutbehandlingen og 3 timer efter administration af studielægemidlet er 33 % eller mere, vil denne patient blive defineret som at have en vellykket intervention. Andelene af vellykkede interventioner i gabapentin- og placebogrupperne vil blive estimeret og sammenlignet ved hjælp af Z-test.
Baseline og 3 timer (±30 minutter) efter administration af undersøgelseslægemidlet. Den 3-timers smertevurderingsperiode blev forlænget for forsøgspersoner, der sov, indtil den første tilgængelige måling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Morfinækvivalente doser administreret fra præsentation til 3 timer efter behandling med Gabapentin/Placebo
Tidsramme: 3-timers smertevurderingen var den smertevurdering, der var tættest på 3-timerstiden og var typisk inden for 30 minutter fra målet. Tidsperioden blev forlænget for 12 patienter, der sov.
Den ækvivalente dosis af morfin i mg
3-timers smertevurderingen var den smertevurdering, der var tættest på 3-timerstiden og var typisk inden for 30 minutter fra målet. Tidsperioden blev forlænget for 12 patienter, der sov.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med vellykkede smerteinterventioner efter arm mellem præsentation og beslutningspunkt for enten hospitalsindlæggelse eller udskrivelse til hjemmet
Tidsramme: Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.
For hver patient, hvis reduktionen af ​​smertescorerne (0=ingen smerte og 10=værst mulige smerter) mellem præsentationen for den akutte behandling og beslutningspunktet for enten hospitalsindlæggelse eller udskrivelse til hjemmet er 33 % eller mere, så er dette patienten vil blive defineret som havende en vellykket intervention.
Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.
Morfinækvivalente doser administreret fra præsentation til beslutningspunktet for enten indlæggelse eller udskrivelse til hjemmet
Tidsramme: Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.
For at sammenligne den totale morfinækvivalente dosis (mg/kg), der blev brugt til at kontrollere smerte under VOC mellem præsentation til den akutte pleje og beslutningspunktet for enten indlæggelse eller udskrivelse til hjemmet, i gabapentin- og placebogrupperne.
Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.
Hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.
For at sammenligne antallet af indlæggelser relateret til smertebehandling i gabapentin- vs. placebo-grupperne. (Resultat: binært svar - indlagt eller udskrevet)
Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.
Absolut ændring i smerte fra undersøgelsesmiddel til 3 timer efter administration af undersøgelsesmiddel
Tidsramme: Studielægemiddeladministration til 3 timer efter undersøgelseslægemiddeladministration
At sammenligne ændringen i smertescore fra tidspunktet for administration af undersøgelseslægemidlet til vurdering 3 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet i gabapentin- vs. placebo-grupperne. (0=ingen smerte og 10=værst mulig smerte)
Studielægemiddeladministration til 3 timer efter undersøgelseslægemiddeladministration
Absolut ændring i smerte, undersøgelse af lægemiddel til hospitalsudskrivning
Tidsramme: Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.
At sammenligne ændringen i smertescore fra tidspunktet for administration af undersøgelseslægemidlet til beslutningspunktet for enten indlæggelse eller udskrivning til hjemmet i gabapentin- og placebogrupperne. (0=ingen smerte og 10=værst mulig smerte)
Fra præsentationstidspunktet til den akutte behandling indtil tidspunktet for enten udskrivelse til hjemmet eller indlæggelse på hospitalet, op til 8 timer.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbejdspartnere

Scan | Design Foundation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

3. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2013

Først opslået (Skøn)

7. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2019

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PMVOC

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Gabapentin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner