Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba bolesti u dětí a mladých dospělých se srpkovitou anémií

11. března 2019 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Léčba bolesti u vazookluzivní krize u dětí a mladých dospělých se srpkovitou anémií

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II hodnotící účinek gabapentinu po přidání ke standardní léčbě bolesti u pacientů se srpkovitou anémií, kteří prožívají akutní krizi bolesti v prostředí ambulantní péče.

Srpkovitá anémie je u každého pacienta jiná. Někteří pacienti získají úplnou úlevu od běžných léků proti bolesti a jiní potřebují více času nebo více dávek léků proti bolesti, než bolest úplně odezní. Je známo, že lidé mají mnoho typů bolesti, včetně něčeho, co se nazývá neuropatická bolest. Neuropatická bolest u jiných stavů (jako je diabetes) byla úspěšně léčena lékem zvaným gabapentin. Výzkumníci v této studii mají podezření, že některá srpkovitá bolest je kombinací typů bolesti. Chtěli by zjistit, zda přidání gabapentinu k obvyklým lékům proti bolesti způsobí, že bolest zmizí rychleji nebo úplněji.

Primární cíl:

  • Posoudit analgetickou účinnost gabapentinu vs. placebo na bolest během vazookluzivní krize (VOC) u účastníků se srpkovitou anémií (SCD). Odpověď na studované léčivo bude definována snížením skóre bolesti o ≥ 33 % mezi předvedením do prostředí akutní péče a hodnocením 3 hodiny po podání studovaného léčiva.

Sekundární cíl:

  • Porovnat celkovou dávku ekvivalentu morfinu (mg/kg) použitou ke kontrole bolesti během VOC mezi prezentací v prostředí akutní péče a hodnocením 3 hodiny po podání studovaného léčiva ve skupinách s gabapentinem vs.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po zařazení účastníka personál studie randomizuje účastníka do jednoho ze 2 možných léčebných ramen: jedna dávka gabapentinu nebo jedna dávka placeba. Morfin nebo jiná opioidní a nesteroidní antirevmatika budou k dispozici oběma skupinám podle potřeby proti bolesti a budou podávány podle aktuálního standardu péče o bolest u VOC z oddělení hematologie Dětské výzkumné nemocnice St. SJCRH). Randomizaci provede v lékárně SJCRH lékárník. Randomizace bude stratifikována podle tří věkových kategorií (1–3 roky věku, 4–6 let a 7 let nebo starší), pro které se používají odlišné nástroje hodnocení bolesti, a pro 2 kategorie skóre bolesti při hodnocení při prezentaci (4–6 a 7-10, v tomto pořadí). V každé vrstvě se použije randomizace bloků s velikostmi bloků náhodně se měnícími mezi 4 a 6.

Skóre bolesti bude získáno při prezentaci v prostředí akutní péče a 3 hodiny (± 15 minut) po podání studovaného léku. Účastníci, kteří byli propuštěni, budou kontaktováni studijním personálem mezi 24 a 72 hodinami po podání studovaného léku, aby zjistili, zda se nevyskytly nějaké vedlejší účinky. Pacienti, kteří byli přijati po podání studovaného léku, budou monitorováni prostřednictvím nemocničního záznamu, aby se zjistilo, zda nenastaly nějaké neočekávané události. Po této kontrole je účast ve studii dokončena.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

90

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít srpkovitou anémii (jakýkoli genotyp) zdokumentovanou v lékařském záznamu St. Jude.
  • Účastník musí vyhledávat péči pro akutní vazookluzivní bolest v dětské výzkumné nemocnici St. Jude.
  • Věk účastníka musí být ≥1 rok a <21 let.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí randomizace v této studii.
  • Mírná bolest (skóre <4) nebo bolest, u které není léčba opioidy indikována.
  • Těhotná nebo kojící samice.
  • Snížená rychlost glomerulární filtrace (GFT) (<60 ml/min/1,73 m^2) jak odhaduje revidovaná Schwartzova rovnice.
  • Současná léčba gabapentinoidními léky (gabapentin nebo pregabalin).
  • Známá záchvatová porucha.
  • Současná léčba antiepileptiky.
  • Bolest v kombinaci s dalšími klinickými příznaky, které vyžadují další intervence, včetně horečky s ohniskem, akutního hrudního syndromu, akutního poranění nebo sekvestrace sleziny.
  • Alergie na gabapentin.
  • Současná účast na další výzkumné studii s výzkumným novým lékem/zařízením (IND/IDE) agentem.
  • Neschopnost nebo neochota účastníka výzkumu nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Gabapentin
Pacienti budou randomizováni tak, aby dostali jednu dávku gabapentinu.
Lék: Gabapentin
Gabapentin se dodává jako perorální suspenze. Pacienti randomizovaní do ramene s gabapentinem dostanou jednu dávku gabapentinu co nejdříve po zařazení. Dávka gabapentinu bude podávána perorálně a bude přibližně 15 mg/kg s maximální dávkou 900 mg.
Ostatní jména:
  • Neurontin(R)
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti budou randomizováni tak, aby dostali jednu dávku placeba.
Lék: Placebo
Placebo bude připravovat lékárna SJCRH a bude vzhledem, množstvím a chutí podobné léku gabapentin. Pacienti randomizovaní do ramene s placebem dostanou jednu dávku placeba, jakmile to bude možné. Dávka placeba bude podávána perorálně a bude přibližně 15 mg/kg s maximální dávkou 900 mg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s úspěšnými intervencemi proti bolesti paží mezi prezentací a 3 hodinami po podání studovaného léku
Časové okno: Výchozí stav a 3 hodiny (±30 minut) po podání studovaného léčiva. 3hodinové časové období hodnocení bolesti bylo prodlouženo pro subjekty, které spaly až do prvního dostupného měření.
Používané škály bolesti jsou číselný systém hodnocení, škála bolesti na obličeji a škála bolesti Faces, Legs, Arms, Cry and Consolability (FLACC) (pro pacienty ve věku 7 let nebo starší, ve věku 4–6 let nebo méně než 4 roky, respektive). U každého pacienta, pokud je snížení skóre bolesti (0=žádná bolest a 10=nejhorší možná bolest) mezi předvedením do prostředí akutní péče a 3 hodiny po podání studovaného léku 33 % nebo více, pak bude definován tento pacient jako úspěšný zásah. Podíl úspěšných intervencí ve skupinách s gabapentinem a placebem bude odhadnut a porovnán pomocí Z-testu.
Výchozí stav a 3 hodiny (±30 minut) po podání studovaného léčiva. 3hodinové časové období hodnocení bolesti bylo prodlouženo pro subjekty, které spaly až do prvního dostupného měření.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dávky ekvivalentní morfinu podávané od prezentace do 3 hodin po léčbě Gabapentinem/placebem
Časové okno: Hodnocení bolesti po 3 hodinách bylo hodnocením bolesti, které se nejvíce blížilo času 3 hodin a bylo typicky do 30 minut od cíle. Časové období bylo prodlouženo u 12 pacientů, kteří spali.
Ekvivalentní dávka morfinu v mg
Hodnocení bolesti po 3 hodinách bylo hodnocením bolesti, které se nejvíce blížilo času 3 hodin a bylo typicky do 30 minut od cíle. Časové období bylo prodlouženo u 12 pacientů, kteří spali.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s úspěšnými intervencemi proti bolesti paží mezi prezentací a bodem rozhodnutí o přijetí do nemocnice nebo propuštění domů
Časové okno: Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.
U každého pacienta, pokud je snížení skóre bolesti (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest) mezi předáním do zařízení akutní péče a bodem rozhodnutí o přijetí do nemocnice nebo propuštění domů o 33 % nebo více, pak toto pacient bude definován jako úspěšná intervence.
Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.
Dávky ekvivalentu morfinu podávané od prezentace do bodu rozhodnutí o přijetí nebo propuštění domů
Časové okno: Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.
Porovnat celkovou ekvivalentní dávku morfinu (mg/kg) použitou ke kontrole bolesti během VOC mezi předvedením do prostředí akutní péče a bodem rozhodnutí o přijetí nebo propuštění domů ve skupinách s gabapentinem a placebem.
Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.
Vstup do nemocnice
Časové okno: Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.
Porovnat míru přijetí související s léčbou bolesti ve skupinách s gabapentinem vs. (Výsledek: binární odezva – přijato nebo vybito)
Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.
Absolutní změna bolesti od studovaného léčiva do 3 hodin po podání studovaného léčiva
Časové okno: Podávání studovaného léčiva do 3 hodin po podání studovaného léčiva
Porovnat změnu skóre bolesti od doby podání studovaného léčiva k hodnocení 3 hodiny po podání studovaného léčiva ve skupinách s gabapentinem vs. (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest)
Podávání studovaného léčiva do 3 hodin po podání studovaného léčiva
Absolutní změna bolesti, rozhodnutí o propuštění z nemocnice
Časové okno: Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.
Porovnat změnu skóre bolesti od doby podání studovaného léku do okamžiku rozhodnutí buď pro přijetí nebo propuštění domů, ve skupinách s gabapentinem a placebem. (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest)
Od okamžiku prezentace do nastavení akutní péče do doby propuštění domů nebo přijetí do nemocnice až 8 hodin.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Spolupracovníci

Scan | Design Foundation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

3. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

3. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

7. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PMVOC

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit