Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Smärtbehandling hos barn och unga vuxna med sicklecellssjukdom

11 mars 2019 uppdaterad av: St. Jude Children's Research Hospital

Smärtbehandling av vaso-ocklusiv kris hos barn och unga vuxna med sicklecellssjukdom

Detta är en fas II dubbelblind placebokontrollerad klinisk prövning som utvärderar effekten av gabapentin när det läggs till standard smärtbehandling för patienter med sicklecellssjukdom som upplever akut smärtkris i ambulerande vårdmiljö.

Sicklecellssmärta är olika för varje patient. Vissa patienter får fullständig lindring av rutinmässiga smärtläkemedel, och andra behöver mer tid eller fler doser av smärtstillande läkemedel innan smärtan försvinner helt. Det är känt att människor har många typer av smärta, inklusive något som kallas neuropatisk smärta. Neuropatisk smärta vid andra tillstånd (som diabetes) har framgångsrikt behandlats med ett läkemedel som heter gabapentin. Utredarna i denna studie misstänker att viss sicklecellssmärta är en kombination av smärttyper. De skulle vilja se om tillsats av gabapentin till de vanliga smärtläkemedlen gör att smärtan försvinner snabbare eller mer fullständigt.

Huvudmål:

  • Att bedöma den analgetiska effekten av gabapentin kontra placebo för smärta under vaso-ocklusiv kris (VOC) hos deltagare med sicklecellssjukdom (SCD). Ett svar på studieläkemedlet kommer att definieras av en minskning av smärtpoängen på ≥ 33 % mellan presentation för akutvården och bedömning 3 timmar efter administrering av studieläkemedlet.

Sekundärt mål:

  • För att jämföra den totala morfinekvivalentdosen (mg/kg) som används för att kontrollera smärta under VOC mellan presentation till akutvårdsmiljön och bedömning 3 timmar efter administrering av studieläkemedlet i gabapentin- vs. placebogrupperna.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Vid inskrivning av deltagare kommer studiepersonalen att randomisera deltagaren till en av två möjliga behandlingsarmar: en engångsdos av gabapentin eller en engångsdos av placebo. Morfin eller andra opioida och icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel kommer att vara tillgängliga för båda grupperna efter behov för smärta och kommer att administreras enligt den nuvarande standarden för vård för smärta vid VOC från hematologiska avdelningen vid St. Jude Children's Research Hospital ( SJCRH). Randomisering kommer att utföras på SJCRH-apoteket av en farmaceut. Randomiseringen kommer att stratifieras efter tre ålderskategorier (1-3 års ålder, 4-6 år och 7 år eller äldre) för vilka distinkta verktyg för smärtbedömning används och för 2 smärtpoängkategorier vid bedömning vid presentation (4-6 och 7-10 respektive). En blockrandomisering med blockstorlekar som varierar slumpmässigt mellan 4 och 6 kommer att användas i varje stratum.

Smärtpoäng kommer att erhållas vid presentation för akutvården och 3 timmar (± 15 minuter) efter administrering av studieläkemedlet. Deltagare som skrevs ut kommer att kontaktas av studiepersonalen mellan 24 och 72 timmar efter administrering av studieläkemedlet för att se om det har förekommit några biverkningar. Patienter som togs in efter administrering av studieläkemedlet kommer att övervakas genom sjukhusjournal för att avgöra om några oväntade händelser inträffade. Efter denna uppföljning är deltagandet i studien avslutat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

90

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste ha sicklecellssjukdom (valfri genotyp) dokumenterad i St. Judes journal.
  • Deltagaren måste söka vård för akut vaso-ocklusiv smärta på St. Jude Children's Research Hospital.
  • Deltagaråldern måste vara ≥1 år och <21 år.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare randomisering i denna studie.
  • Lindrig smärta (poäng <4) eller smärta för vilken behandling med opioid inte är indicerad.
  • Dräktig eller ammande hona.
  • Minskad glomerulär filtrationshastighet (GFT) (<60ml/min/1,73m^2) som uppskattas av den reviderade Schwartz-ekvationen.
  • Nuvarande behandling med gabapentinoidläkemedel (gabapentin eller pregabalin).
  • Känd anfallsstörning.
  • Nuvarande behandling med antiepileptika.
  • Smärta i kombination med andra kliniska symtom som kräver ytterligare ingrepp, inklusive feber med fokus, akut bröstsyndrom, akut skada eller mjältsekvestrering.
  • Allergi mot gabapentin.
  • Aktuellt deltagande i en annan forskningsstudie med ett nytt läkemedel/apparat (IND/IDE) för prövning.
  • Oförmåga eller ovilja hos forskningsdeltagare eller målsman/representant att ge skriftligt informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Gabapentin
Patienterna kommer att randomiseras för att få en dos gabapentin.
Läkemedel: Gabapentin
Gabapentin tillhandahålls som oral suspension. Patienter som randomiserats till gabapentinarmen kommer att få en engångsdos av gabapentin så snart som möjligt efter inskrivningen. Gabapentindosen ges oralt och kommer att vara cirka 15 mg/kg med en maximal dos på 900 mg.
Andra namn:
  • Neurontin(R)
Placebo-jämförare: Placebo
Patienterna kommer att randomiseras för att få en dos placebo.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att beredas av SJCRH-apoteket och kommer att likna gabapentinläkemedlet i utseende, kvantitet och smak. Patienter som randomiserats till placeboarmen kommer att få en enda dos placebo så snart som möjligt efter inskrivningen. Placebodosen ges oralt och kommer att vara cirka 15 mg/kg med en maximal dos på 900 mg.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med framgångsrika smärtinterventioner per arm mellan presentation och 3 timmar efter administrering av studieläkemedlet
Tidsram: Baslinje och 3 timmar (±30 minuter) efter administrering av studieläkemedlet. Tidsperioden för 3 timmars smärtbedömning förlängdes för försökspersoner som sov tills den första tillgängliga mätningen.
Smärtskalor som används är det numeriska klassificeringssystemet, Faces Pain Scale, och Faces, Legs, Arms, Cry and Consolability (FLACC) smärtskalan (för patienter 7 år eller äldre, åldrarna 4-6 år eller mindre än 4 år, respektive). För varje patient, om minskningen av smärtpoängen (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta) mellan presentationen för akutvården och 3 timmar efter administrering av studieläkemedlet är 33 % eller mer, kommer denna patient att definieras som en framgångsrik intervention. Proportionerna av framgångsrika interventioner i gabapentin- och placebogrupperna kommer att uppskattas och jämföras med hjälp av Z-test.
Baslinje och 3 timmar (±30 minuter) efter administrering av studieläkemedlet. Tidsperioden för 3 timmars smärtbedömning förlängdes för försökspersoner som sov tills den första tillgängliga mätningen.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Morfinekvivalenta doser administrerade från presentation till 3 timmar efter behandling med Gabapentin/Placebo
Tidsram: 3-timmarssmärtbedömningen var den smärtbedömning som var närmast 3-timmarstiden och var vanligtvis inom 30 minuter från målet. Tidsperioden förlängdes för 12 patienter som sov.
Motsvarande dos morfin i mg
3-timmarssmärtbedömningen var den smärtbedömning som var närmast 3-timmarstiden och var vanligtvis inom 30 minuter från målet. Tidsperioden förlängdes för 12 patienter som sov.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med framgångsrika smärtinterventioner per arm mellan presentation och beslutspunkt för antingen sjukhusinläggning eller utskrivning till hemmet
Tidsram: Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.
För varje patient, om minskningen av smärtpoängen (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta) mellan presentationen för akutvården och beslutspunkten för antingen sjukhusinläggning eller utskrivning till hemmet är 33 % eller mer, då är detta patienten kommer att definieras som en framgångsrik intervention.
Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.
Morfinekvivalenta doser administrerade från presentation till beslutstillfället för antingen intagning eller utskrivning till hemmet
Tidsram: Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.
Att jämföra den totala morfinekvivalenta dosen (mg/kg) som används för att kontrollera smärta under VOC mellan presentation till akutvården och beslutspunkten för antingen intagning eller utskrivning till hemmet, i gabapentin- och placebogrupperna.
Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.
Sjukhusintagning
Tidsram: Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.
För att jämföra intagningsfrekvensen relaterad till smärtbehandling, i gabapentin- vs. placebogrupperna. (Utfall: binärt svar - antagen eller utskriven)
Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.
Absolut förändring i smärta från studieläkemedel till 3 timmar efter administrering av studieläkemedel
Tidsram: Studieläkemedelsadministration till 3 timmar efter studieläkemedelsadministrering
Att jämföra förändringen i smärtpoäng från tidpunkten för administrering av studieläkemedlet till bedömning 3 timmar efter administrering av studieläkemedlet i gabapentin kontra placebogrupper. (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta)
Studieläkemedelsadministration till 3 timmar efter studieläkemedelsadministrering
Absolut förändring i smärta, studie av läkemedel till sjukhusutskrivning
Tidsram: Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.
Att jämföra förändringen i smärtpoäng från tidpunkten för administrering av studieläkemedlet till beslutspunkten för antingen intagning eller utskrivning till hemmet, i gabapentin- och placebogrupperna. (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta)
Från tidpunkten för presentationen till akutvården fram till tidpunkten för antingen utskrivning till hemmet eller inläggning på sjukhuset, upp till 8 timmar.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbetspartners

Scan | Design Foundation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 oktober 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

3 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

3 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 september 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2013

Första postat (Uppskatta)

7 oktober 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2019

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PMVOC

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera