Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av genoverføringsterapi for å evaluere sikkerheten til SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) hos deltakere med muskeldystrofi i lem og belter, type 2D (LGMD2D)

17. mai 2023 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fase I/IIA genoverføring klinisk studie for LGMD2D (alfa-sarkoglykan mangel) ved bruk av scAAVrh74.tMCK.hSGCA

Dette er en åpen-label, doseeskalerende genoverføringsterapistudie som evaluerer sikkerheten til SRP-9004 (patidistrogen bexoparvovec) via administrering av isolert lemmerinfusjon (ILI) hos omtrent 6 deltakere med LGMD2D.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Kohort 1A må være voksen og rullestolavhengig; Kohorter 1B og 2 vil være deltakere på 7 år eller eldre.
  • Bekreftet alfa-sarcoglycan-mangel eller identifisert sarcoglycan alfa (SGCA) deoksyribonukleinsyre (DNA) mutasjon.
  • Deltakere som er registrert i kohorter 1B eller 2 må kunne gå selvstendig, men må vise tegn på svakhet i nedre ekstremiteter (det vil si et Gowers-skilt, bruke et rekkverk for å gå i trapper) og gå ≤80 % av antatt distanse på 6 minutter gangtest (6MWT) basert på normative data.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Aktiv virusinfeksjon basert på kliniske observasjoner.
  • Tilstedeværelsen av SGCA-mutasjoner uten svakhet eller tap av funksjon.
  • Symptomer eller tegn på kardiomyopati.
  • Serologiske bevis på humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller C-infeksjon.
  • Diagnose av (eller pågående behandling for) en autoimmun sykdom.
  • Deltakere med AAVrh74- eller AAV8-bindende antistofftitere ≥ 1:50 som bestemt ved enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA) immunanalyse.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1A: SRP-9004 lavdose (enkellemsperfusjon)
Ikke-ambulante deltakere med LGMD2D vil motta 1 lav dose SRP-9004 via ILI til en enkelt lem på dag 0.
Genetisk: SRP-9004
Infusjon av isolert lem (ILI)
Andre navn:
  • patidistrogen bexoparvovec
Eksperimentell: Kohort 1B lav dose (bilateral perfusjon av lemmer)
Deltakere med LGMD2D vil motta 1 lav dose SRP-9004 via ILI til begge lemmer på dag 0.
Genetisk: SRP-9004
Infusjon av isolert lem (ILI)
Andre navn:
  • patidistrogen bexoparvovec
Eksperimentell: Kohort 2 høy dose (bilateral perfusjon av lemmer)
Deltakere med LGMD2D vil motta 1 høy dose SRP-9004 via ILI til begge lemmer på dag 0.
Genetisk: SRP-9004
Infusjon av isolert lem (ILI)
Andre navn:
  • patidistrogen bexoparvovec

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE).
Tidsramme: Inntil 2 år
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, uansett om det anses som studiemedisinrelatert eller ikke. En AE ble ansett som alvorlig hvis den etter etterforskeren eller sponsoren resulterte i noen av følgende utfall: død, livstruende AE, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig inhabilitet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, eller en medfødt anomali/fødselsdefekt. Behandlingsrelatert behandling Emergent Adverse Event (TEAE) er definert som en TEAE som ble klassifisert av etterforskeren som relatert til behandling.
Inntil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra grunnlinjen for den avstanden du har gått på 6 minutter (6MWT)
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
6MWT ble utført ved standardiserte prosedyrer for alle deltakerne. Deltakerne ble bedt om å gå en fastsatt kurs på 6 minutter (tidsbestemt), og avstanden som gikk (i meter) ble registrert.
Baseline, opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Nationwide Children's Hospital

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

14. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

14. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2013

Først lagt ut (Antatt)

5. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere