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Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza di SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) nei partecipanti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2D (LGMD2D)

17 maggio 2023 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Studio clinico di trasferimento genico di fase I/IIA per LGMD2D (carenza di alfa-sarcoglicano) utilizzando scAAVrh74.tMCK.hSGCA

Questo è uno studio in aperto sulla terapia di trasferimento genico con aumento della dose che valuta la sicurezza di SRP-9004 (patidistrogene bexoparvovec) tramite somministrazione di infusione isolata dell'arto (ILI) in circa 6 partecipanti con LGMD2D.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • La coorte 1A deve essere adulta e dipendente dalla sedia a rotelle; Le coorti 1B e 2 saranno partecipanti di età pari o superiore a 7 anni.
  • Carenza confermata di alfa-sarcoglicano o mutazione identificata dell'acido desossiribonucleico (DNA) del sarcoglicano alfa (SGCA).
  • I partecipanti iscritti alle coorti 1B o 2 devono essere in grado di camminare autonomamente, ma devono mostrare segni di debolezza degli arti inferiori (ovvero un segno di Gowers, utilizzare un corrimano per salire le scale) e camminare ≤80% della distanza prevista nei 6 minuti walk test (6MWT) basato su dati normativi.

Criteri chiave di esclusione:

  • Infezione virale attiva basata su osservazioni cliniche.
  • La presenza di mutazioni SGCA senza debolezza o perdita di funzione.
  • Sintomi o segni di cardiomiopatia.
  • Evidenza sierologica di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o C.
  • Diagnosi di (o trattamento in corso per) una malattia autoimmune.
  • - Partecipanti con titoli anticorpali leganti AAVrh74 o AAV8 ≥ 1:50 come determinato mediante test immunologico ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1A: SRP-9004 a basso dosaggio (perfusione a un arto singolo)
I partecipanti non ambulanti con LGMD2D riceveranno 1 bassa dose di SRP-9004 tramite ILI a un singolo arto il giorno 0.
Genetico: SRP-9004
Infusione di arti isolati (ILI)
Altri nomi:
  • patidistrogene bexoparvovec
Sperimentale: Coorte 1B a basso dosaggio (perfusione bilaterale degli arti)
I partecipanti con LGMD2D riceveranno 1 bassa dose di SRP-9004 tramite ILI a entrambi gli arti il ​​giorno 0.
Genetico: SRP-9004
Infusione di arti isolati (ILI)
Altri nomi:
  • patidistrogene bexoparvovec
Sperimentale: Coorte 2 Dose elevata (perfusione bilaterale degli arti)
I partecipanti con LGMD2D riceveranno 1 dose elevata di SRP-9004 tramite ILI a entrambi gli arti il ​​giorno 0.
Genetico: SRP-9004
Infusione di arti isolati (ILI)
Altri nomi:
  • patidistrogene bexoparvovec

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA).
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco oggetto dello studio. Un evento avverso è stato considerato grave se, secondo lo sperimentatore o lo sponsor, ha provocato uno dei seguenti esiti: decesso, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della la capacità di condurre le normali funzioni vitali o un'anomalia congenita/difetto alla nascita. L'evento avverso emergente da trattamento correlato al trattamento (TEAE) è definito come un TEAE che è stato classificato dallo sperimentatore come correlato al trattamento.
Fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa in 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Linea di base, fino a 2 anni
Il 6MWT è stato eseguito con procedure standardizzate per tutti i partecipanti. Ai partecipanti è stato chiesto di percorrere un percorso prestabilito in 6 minuti (a tempo) ed è stata registrata la distanza percorsa (in metri).
Linea di base, fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Nationwide Children's Hospital

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

14 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

14 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2013

Primo Inserito (Stimato)

5 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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