Um estudo de terapia de transferência de genes para avaliar a segurança de SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) em participantes com distrofia muscular de membros, tipo 2D (LGMD2D)
17 de maio de 2023 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Ensaio clínico de transferência de genes de Fase I/IIA para LGMD2D (deficiência de alfa-sarcoglicano) usando scAAVrh74.tMCK.hSGCA
Este é um estudo aberto de terapia de transferência de genes de escalonamento de dose que avalia a segurança de SRP-9004 (patidistrogene bexoparvovec) por meio da administração de infusão isolada de membro (ILI) em aproximadamente 6 participantes com LGMD2D.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- A Coorte 1A deve ser adulta e dependente de cadeira de rodas; As coortes 1B e 2 serão participantes de 7 anos de idade ou mais.
- Deficiência confirmada de alfa-sarcoglicano ou mutação identificada do ácido desoxirribonucléico (DNA) do sarcoglicano alfa (SGCA).
- Os participantes inscritos nas Coortes 1B ou 2 devem ser capazes de caminhar independentemente, mas devem exibir sinais de fraqueza nas extremidades inferiores (isto é, sinal de Gowers, usar corrimão para subir escadas) e caminhar ≤ 80% da distância prevista nos 6 minutos teste de caminhada (TC6M) baseado em dados normativos.
Principais Critérios de Exclusão:
- Infecção viral ativa com base em observações clínicas.
- A presença de mutações SGCA sem fraqueza ou perda de função.
- Sintomas ou sinais de cardiomiopatia.
- Evidência sorológica de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou C.
- Diagnóstico de (ou tratamento contínuo para) uma doença autoimune.
- Participantes com títulos de anticorpos de ligação a AAVrh74 ou AAV8 ≥ 1:50 conforme determinado por imunoensaio de imunoensaio enzimático (ELISA).
Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Coorte 1A: SRP-9004 Baixa Dose (Perfusão de Membro Único)
Participantes não ambulantes com LGMD2D receberão 1 dose baixa de SRP-9004 via ILI em um único membro no dia 0.
|
Infusão de Membro Isolado (ILI)
Outros nomes:
|
|
Experimental: Coorte 1B Dose Baixa (Perfusão Bilateral de Membros)
Os participantes com LGMD2D receberão 1 dose baixa de SRP-9004 via ILI em ambos os membros no Dia 0.
|
Infusão de Membro Isolado (ILI)
Outros nomes:
|
|
Experimental: Coorte 2 Alta Dose (Perfusão Bilateral de Membros)
Os participantes com LGMD2D receberão 1 dose alta de SRP-9004 via ILI em ambos os membros no Dia 0.
|
Infusão de Membro Isolado (ILI)
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos (EAs).
Prazo: Até 2 anos
|
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo.
Um EA foi considerado grave se, na visão do investigador ou patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, EA com risco de vida, internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial de a capacidade de conduzir funções normais da vida ou uma anomalia congênita/defeito de nascimento.
O evento adverso emergente do tratamento relacionado ao tratamento (TEAE) é definido como um TEAE que foi classificado pelo investigador como relacionado ao tratamento.
|
Até 2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base da distância percorrida em 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, até 2 anos
|
O TC6 foi realizado por procedimentos padronizados para todos os participantes.
Os participantes foram solicitados a percorrer um percurso definido em 6 minutos (cronometrado) e a distância percorrida (em metros) foi registrada.
|
Linha de base, até 2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Mendell JR, Chicoine LG, Al-Zaidy SA, Sahenk Z, Lehman K, Lowes L, Miller N, Alfano L, Galliers B, Lewis S, Murrey D, Peterson E, Griffin DA, Church K, Cheatham S, Cheatham J, Hogan MJ, Rodino-Klapac LR. Gene Delivery for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2D by Isolated Limb Infusion. Hum Gene Ther. 2019 Jul;30(7):794-801. doi: 10.1089/hum.2019.006. Epub 2019 Apr 19.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales-Quintero X, Kota J, Coley BD, Galloway G, Craenen JM, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Viollet L, Walker CM, Sahenk Z, Clark KR. Limb-girdle muscular dystrophy type 2D gene therapy restores alpha-sarcoglycan and associated proteins. Ann Neurol. 2009 Sep;66(3):290-7. doi: 10.1002/ana.21732.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2015
Conclusão Primária (Real)
14 de março de 2019
Conclusão do estudo (Real)
14 de março de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de julho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2013
Primeira postagem (Estimado)
5 de novembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de maio de 2023
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Respiratórias
- Distúrbios Respiratórios
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Cardiomiopatias
- Distrofias Musculares
- Distrofias Musculares, Membros-Cintura
- Sarcoglicanopatias
Outros números de identificação do estudo
- 9004-101
- 5U01AR060911 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .