Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Géntranszfer terápiás vizsgálat az SRP-9004 (Patidistrogen Bexoparvovec) biztonságosságának értékelésére 2D típusú (LGMD2D) végtag-öv izomdisztrófiában szenvedőknél

2023. május 17. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fázis I/IIA géntranszfer klinikai vizsgálat LGMD2D-re (alfa-szarkoglikán-hiány) scAAVrh74.tMCK.hSGCA használatával

Ez egy nyílt elrendezésű, dóziseszkalációs géntranszfer terápiás vizsgálat, amely az SRP-9004 (patidisztrogén bexoparvovec) biztonságosságát értékeli izolált végtag infúzió (ILI) beadásával körülbelül 6 LGMD2D-s résztvevőn.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az 1A kohorsznak felnőttnek és kerekesszék-függőnek kell lennie; Az 1B és 2 kohorsz 7 éves vagy annál idősebb résztvevők.
  • Megerősített alfa-szarkoglükán-hiány vagy azonosított szarkoglikán-alfa (SGCA) dezoxiribonukleinsav (DNS) mutáció.
  • Az 1B vagy 2 kohorszba beiratkozott résztvevőknek képesnek kell lenniük önálló járásra, de az alsó végtagok gyengesége jeleit kell mutatniuk (vagyis Gowers-jelet kell mutatniuk, kapaszkodót kell használniuk a lépcsőn való felmászáshoz), és az előre jelzett távolság ≤ 80%-át kell megtenniük a 6 percben. sétateszt (6MWT) normatív adatok alapján.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Aktív vírusfertőzés klinikai megfigyelések alapján.
  • SGCA mutációk jelenléte gyengeség vagy funkcióvesztés nélkül.
  • A kardiomiopátia tünetei vagy jelei.
  • A humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B vagy C fertőzés szerológiai bizonyítékai.
  • Autoimmun betegség diagnosztizálása (vagy folyamatban lévő kezelése).
  • Azok a résztvevők, akiknél az AAVrh74 vagy AAV8 kötő antitest titere ≥ 1:50, az enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) meghatározott immunoassay-vel.

Más felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1A kohorsz: SRP-9004 alacsony dózisú (egy végtag perfúzió)
A nem ambuláns LGMD2D-s résztvevők 1 alacsony dózisú SRP-9004-et kapnak ILI-n keresztül egyetlen végtagba a 0. napon.
Genetikai: SRP-9004
Izolált végtag infúzió (ILI)
Más nevek:
  • patidistrogén bexoparvovec
Kísérleti: 1B. kohorsz alacsony dózisú (kétoldali végtag perfúzió)
Az LGMD2D-vel rendelkező résztvevők 1 alacsony dózisú SRP-9004-et kapnak ILI-n keresztül mindkét végtagjukba a 0. napon.
Genetikai: SRP-9004
Izolált végtag infúzió (ILI)
Más nevek:
  • patidistrogén bexoparvovec
Kísérleti: 2. kohorsz nagy dózisú (kétoldali végtag perfúzió)
Az LGMD2D-vel rendelkező résztvevők 1 nagy dózisú SRP-9004-et kapnak ILI-n keresztül mindkét végtagjukba a 0. napon.
Genetikai: SRP-9004
Izolált végtag infúzió (ILI)
Más nevek:
  • patidistrogén bexoparvovec

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma.
Időkeret: Akár 2 év
A nemkívánatos esemény definíció szerint bármely nemkívánatos orvosi esemény, amely egy gyógyszer emberben történő alkalmazásával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A nemkívánatos esemény akkor minősül súlyosnak, ha a vizsgáló vagy a megbízó véleménye szerint az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszélyes nemkívánatos esemény, fekvőbeteg-kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása, tartós vagy jelentős munkaképtelenség vagy a kezelés jelentős megzavarása. a normális életfunkciók végzésének képessége, vagy veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség. A kezeléssel összefüggő kezeléssel összefüggő mellékhatás (TEAE) olyan TEAE-ként definiálható, amelyet a vizsgáló a kezeléssel kapcsolatosnak minősített.
Akár 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a 6 perc alatt megtett távolságban (6MWT)
Időkeret: Alapállapot, legfeljebb 2 év
A 6MWT-t szabványos eljárásokkal hajtották végre minden résztvevő számára. A résztvevőket arra kérték, hogy egy meghatározott pályát 6 perc alatt menjenek le (időzített), és a megtett távolságot (méterben) rögzítették.
Alapállapot, legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Együttműködők

Nationwide Children's Hospital

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. október 29.

Első közzététel (Becsült)

2013. november 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SRP-9004

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel