Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid van SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) te evalueren bij deelnemers met ledematen-gordel spierdystrofie, type 2D (LGMD2D)

17 mei 2023 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fase I/IIA klinische proef met genoverdracht voor LGMD2D (alfa-sarcoglycaandeficiëntie) met behulp van scAAVrh74.tMCK.hSGCA

Dit is een open-label onderzoek naar genoverdrachtstherapie met dosisescalatie ter evaluatie van de veiligheid van SRP-9004 (patidistrogene bexoparvovec) via toediening van geïsoleerde ledemaatinfusie (ILI) bij ongeveer 6 deelnemers met LGMD2D.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Cohort 1A moet volwassen en rolstoelafhankelijk zijn; Cohorten 1B en 2 zijn deelnemers van 7 jaar of ouder.
  • Bevestigde alfa-sarcoglycaandeficiëntie of geïdentificeerde sarcoglycaan-alfa (SGCA) deoxyribonucleïnezuur (DNA)-mutatie.
  • Deelnemers die zijn ingeschreven in Cohort 1B of 2 moeten zelfstandig kunnen lopen, maar moeten tekenen van zwakte van de onderste ledematen vertonen (d.w.z. een Gowers-teken, een leuning gebruiken om trappen te beklimmen) en ≤80% van de voorspelde afstand lopen in de 6 minuten looptest (6MWT) op basis van normatieve gegevens.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Actieve virale infectie op basis van klinische observaties.
  • De aanwezigheid van SGCA-mutaties zonder zwakte of functieverlies.
  • Symptomen of tekenen van cardiomyopathie.
  • Serologisch bewijs van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), hepatitis B of C.
  • Diagnose van (of lopende behandeling voor) een auto-immuunziekte.
  • Deelnemers met AAVrh74- of AAV8-bindende antilichaamtiters ≥ 1:50 zoals bepaald door enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) immunoassay.

Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1A: SRP-9004 lage dosis (perfusie met één ledemaat)
Niet-ambulante deelnemers met LGMD2D krijgen op dag 0 1 lage dosis SRP-9004 via ILI op een enkele ledemaat.
Genetisch: SRP-9004
Geïsoleerde ledemateninfusie (ILI)
Andere namen:
  • patidistrogene bexoparvovec
Experimenteel: Cohort 1B lage dosis (bilaterale ledemaatperfusie)
Deelnemers met LGMD2D krijgen 1 lage dosis SRP-9004 via ILI op beide ledematen op dag 0.
Genetisch: SRP-9004
Geïsoleerde ledemateninfusie (ILI)
Andere namen:
  • patidistrogene bexoparvovec
Experimenteel: Cohort 2 hoge dosis (bilaterale ledemaatperfusie)
Deelnemers met LGMD2D krijgen op dag 0 1 hoge dosis SRP-9004 via ILI in beide ledematen.
Genetisch: SRP-9004
Geïsoleerde ledemateninfusie (ILI)
Andere namen:
  • patidistrogene bexoparvovec

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's).
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Een AE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Een AE werd als ernstig beschouwd als deze naar de mening van de onderzoeker of sponsor resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, een levensbedreigende AE, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het functioneren. het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Behandelingsgerelateerd Treatment Emergent Adverse Event (TEAE) wordt gedefinieerd als een TEAE die door de onderzoeker werd geclassificeerd als gerelateerd aan de behandeling.
Tot 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn van de afgelegde afstand in 6 minuten (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, tot 2 jaar
De 6MWT werd uitgevoerd volgens gestandaardiseerde procedures voor alle deelnemers. Deelnemers werd gevraagd om een ​​vast parcours te lopen in 6 minuten (getimed) en de gelopen afstand (in meters) werd geregistreerd.
Basislijn, tot 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Nationwide Children's Hospital

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 maart 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

5 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren